Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Radicava® (Edaravone) Löydökset ALS:n (REFINE-ALS) biomarkkereista

torstai 25. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Shionogi
REFINE-ALS on prospektiivinen, havainnollinen, pitkittäinen, monikeskustutkimus, joka on suunniteltu tunnistamaan biomarkkerit toimimaan kvantitatiivisina biologisina ei-kliinisinä mittareina Edaravone-vaikutuksista ALS:ssä. Myös epigeneettisiä ja proteiinien biomarkkereita tutkitaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hoidon määräävät terveydenhuollon lääkärit kliinisen harkintansa ja Edaravonen reseptitietojen mukaisesti. Päätös Edaravonen määräämisestä osallistujille tulee tehdä erillään päätöksestä ilmoittautua tutkimukseen. Hoitoon ei tehdä satunnaistettuja määräyksiä eikä rajoituksia kaupallisesti saatavien lääkkeiden käytölle (mutta kokeelliseen tutkimukseen osallistuvat, vaikka ottavat Edaravonea, suljetaan pois). Tässä tutkimuksessa ei arvioida kokeellista hoitoa. Interventio rajoittuu veri- ja virtsanäytteiden keräämiseen biomarkkeritestausta varten.

Arvioidun tutkimusjakson aikana tutkimukseen kutsutaan osallistumaan kelvolliset potilaat, joille on määrätty Edaravonea hyväksytyn käyttöaiheen mukaisesti. Ensimmäinen seulonta-/peruskäyntivierailu järjestetään niille osallistujille, joiden katsotaan osallistuvan tutkimukseen.

Tähän tutkimukseen osallistujia seurataan ilmoittautumisesta 24 viikkoon hoidon aloittamisen jälkeen (6 hoitojaksoa [kukin sykli sisältää 28 päivää], mikä vastaa noin 24 viikon hoitojaksoa) tai tutkimuksen ennenaikaisesta lopettamisesta. Koko tutkimusjakson ajan tutkijat tallentavat osallistujien perus- ja seurantatiedot sekä suorittavat kliinisiä ja biomarkkeriarviointeja.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

74

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Research Institute
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90024
        • UCLA Als Clinic
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Health
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94417
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80309
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
        • University of Florida, Jacksonville -Neurology Research Department
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02214
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Mercy Health
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43215
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Jefferson Weinberg ALS Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tämä tutkimus suoritetaan osallistujille, joilla on satunnainen tai familiaalinen amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) tarkistettujen El Escorialin kriteerien mukaisesti. Osallistujien on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen seulontaa. Seulontaan soveltuvan potilaan tulee olla vähintään 18-vuotias, ja hän on päättänyt määrätä Edaravone ennen suostumuksensa antamista. Osallistujat, jotka eivät ole aiemmin saaneet Edaravonea tai eivät ole saaneet Edaravone-annosta kuukauden kuluessa suostumuksen antamisesta, ovat oikeutettuja mukaan, jos he täyttävät kaikki muut protokollan vaatimukset.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies ja nainen vähintään 18-vuotiaat ilmoittautuessa
  • Satunnainen tai familiaalinen ALS diagnosoitu mahdollisena, todennäköisenä, todennäköisenä laboratorion tukemana tai selvänä Maailman neurologien liiton tarkistamien El Escorialin kriteerien määrittelemällä tavalla
  • Päätös määrätä Edaravone ennen seulontaa
  • Osallistuja voi todennäköisesti hankkia kaupallista Edaravonea ja suorittaa todennäköisesti kuusi hoitojaksoa tutkijan arvioiden mukaan.
  • Osallistuja, joka ei ole saanut Edaravonea tai ei saanut mitään Edaravonea saa kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • Tutkittavan tai todistajan allekirjoitettu tietoinen suostumus, jos tutkittava ei osaa lukea tai kirjoittaa tai ei pysty fyysisesti puhumaan tai kirjoittamaan, saatu ennen minkään tutkimukseen liittyvän toiminnan aloittamista

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja, jolla on vasta-aihe Edaravoneen
  • Osallistuja osallistuu interventiokliiniseen tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Muut
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Edaravone (Radicava®/Radicava ORS®)
Arvioidun 12 kuukauden jakson aikana kelvolliset osallistujat, joille on määrätty Edaravonea hyväksytyn käyttöaiheen mukaisesti, kutsutaan osallistumaan tutkimukseen.
Lääke: Edaravone (Radicava®/Radicava ORS®)

Osallistujia seurataan ilmoittautumisesta 24 viikkoon hoidon aloittamisesta (6 hoitojaksoa - 28 päivää sykliä kohden, mikä vastaa noin 24 viikon hoitojaksoa) tai tutkimuksen ennenaikaisesta lopettamisesta.

Biomarkkeritestit ja kliiniset arvioinnit suoritetaan lähtötilanteessa (ilmoittautuessa tai ennen syklin 1 alkua) ja jaksoissa 1, 3 ja 6. Annostus on 60 mg vuorokaudessa suonensisäisenä infuusiona 14 päivän ajan ensimmäisellä hoitojaksolla, jota seuraa päivittäinen annos 10 päivänä 14:stä seuraavien hoitojaksojen aikana.

Muut nimet:
  • Radicava®
  • Radicava ORS®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset 8-F2-isoprostaanien tasoissa oksidatiivisen stressin, tulehduksen tai neurodegeneraation mahdollisena biomarkkerina.
Aikaikkuna: Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Veri- ja/tai virtsanäytteiden kerääminen 8-F2-isoprostaaneille.
Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Muutos 3-nitrotyrosiinin (3-NT) tasoissa oksidatiivisen stressin, tulehduksen tai neurodegeneraation mahdollisena biomarkkerina.
Aikaikkuna: Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Veri- ja/tai virtsanäytteiden kerääminen 3-NT:tä varten.
Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Muutos 8-hydroksi-2'-deoksiguanosiinin (8-OHdG) tasoissa oksidatiivisen stressin, tulehduksen tai neurodegeneraation mahdollisena biomarkkerina.
Aikaikkuna: Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Veri- ja/tai virtsanäytteiden otto 8-OHdG.
Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Uraattitasojen muutos oksidatiivisen stressin, tulehduksen tai hermoston rappeutumisen biomarkkerina.
Aikaikkuna: Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Veri- ja/tai virtsanäytteiden kerääminen uraattia varten.
Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Muutos matriksin metalloproteinaasi-9:n (MMP-9) tasoissa oksidatiivisen stressin, tulehduksen tai neurodegeneraation mahdollisena biomarkkerina.
Aikaikkuna: Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Veri- ja/tai virtsanäytteiden kerääminen MMP-9:ää varten.
Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Muutos virtsan neutrofiinireseptorin p75 tasoissa oksidatiivisen stressin, tulehduksen tai neurodegeneraation mahdollisena biomarkkerina.
Aikaikkuna: Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Veri- ja/tai virtsanäytteiden kerääminen virtsan neutrofiinireseptorille p75.
Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Muutos neurofilamenttien (Nf) tasoissa (raskas ja kevyt) oksidatiivisen stressin, tulehduksen tai hermoston rappeutumisen mahdollisena biomarkkerina.
Aikaikkuna: Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Veri- ja/tai virtsanäytteiden kerääminen neurofilamentteja varten (Nf) (raskas ja kevyt).
Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Muutos kreatiniinitasoissa oksidatiivisen stressin, tulehduksen tai hermoston rappeutumisen mahdollisena biomarkkerina.
Aikaikkuna: Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Veri- ja/tai virtsanäytteiden kerääminen kreatiniinin varalta.
Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta ALSFRS-R-pisteissä (ALS Functional Rating Scale .Revised)
Aikaikkuna: Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
ALSFRS-R on nopeasti hallittava järjestysasteikko (luokitukset 0-4), jota käytetään määrittämään osallistujien arvio kyvystään ja itsenäisyydestään 12 toiminnallisessa toiminnassa.
Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Muutos lähtötilanteesta King's Clinical Stagingissa.
Aikaikkuna: Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Kuninkaan kliininen vaiheistus perustuu ALS:n saamien kehon alueiden lukumäärään ja hengitys- tai ravitsemushäiriöön.
Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Muutos lähtötilanteesta ALSAQ-40:ssä (ALS Assessment Questionnaire).
Aikaikkuna: Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
ALSAQ-40 on kyselylomake, joka koostuu 40 kysymyksestä/kohdasta viidellä erillisellä asteikolla: fyysinen liikkuvuus, päivittäiset toimet ja itsenäisyys, syöminen ja juominen, viestintä, tunnereaktiot.
Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Muutos Appel ALS -pisteen lähtötasosta.
Aikaikkuna: Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Appel ALS -pistemäärä koostuu viidestä alapisteestä: bulbar, hengitys, lihasvoima sekä alaraajojen ja yläraajojen toiminta.
Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Muutos perustasosta hitaassa vitaalikapasiteetissa.
Aikaikkuna: Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Vital Kapasiteetti (VC) (prosentti ennustetusta normaalista) määritetään käyttämällä pystysuoraa hidasta VC-menetelmää.
Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Muutos perusviivasta käsidynamometriassa.
Aikaikkuna: Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).
Tässä tutkimuksessa käytetään kädessä pidettävää dynamometriaa (HHD) lihasvoiman kvantitatiivisena mittana.
Jokaisen Edaravone-syklin syklit 1, 3 ja 6 (kukin sykli on 28 päivää).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shionogi

Yhteistyökumppanit

Massachusetts General Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: James Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 21. lokakuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 24. marraskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 24. marraskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 27. tammikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. helmikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 6. helmikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • REFINE-ALS

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa