Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Radicava® (Edaravone) fund i biomarkører fra ALS (REFINE-ALS)

23. august 2023 opdateret af: Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.
REFINE-ALS er en prospektiv, observationel, longitudinel, multicenterundersøgelse designet til at identificere biomarkører, der kan tjene som kvantificerbare biologiske ikke-kliniske mål for Edaravone-effekter i ALS. Epigenetiske og proteinbiomarkører vil også blive undersøgt.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Behandling vil blive ordineret af HCP'er i overensstemmelse med deres kliniske vurdering og ordinationsinformationen for Edaravone. Beslutningen om at ordinere Edaravone til deltagerne bør træffes separat fra beslutningen om at tilmelde sig undersøgelsen. Der vil ikke være nogen randomiserede tildelinger til behandling og ingen begrænsninger i brugen af ​​kommercielt tilgængelige lægemidler (men de, der deltager i en eksperimentel undersøgelse, vil blive udelukket, selvom de tager Edaravone). Ingen eksperimentel behandling er evalueret i denne undersøgelse. Indgrebet er begrænset til indsamling af blod- og urinprøver til biomarkørtestning.

I løbet af den estimerede undersøgelsesperiode vil kvalificerede patienter, som får ordineret Edaravone inden for den godkendte indikation, blive inviteret til at deltage i undersøgelsen. En indledende screening/baseline-besøg vil blive planlagt for deltagere, som overvejes til at deltage i undersøgelsen.

Deltagerne i denne undersøgelse vil blive fulgt fra tilmelding op til 24 uger efter behandlingsstart (6 behandlingscyklusser [hver cyklus bestående af 28 dage], svarende til en behandlingsperiode på ca. 24 uger) eller for tidlig afbrydelse af undersøgelsen. I hele undersøgelsesperioden vil efterforskerne registrere deltagernes baseline og opfølgningsoplysninger og udføre kliniske og biomarkørvurderinger.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

300

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Research Institute
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90024
        • UCLA Als Clinic
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Health
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94417
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80309
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • University of Florida, Jacksonville -Neurology Research Department
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02214
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Mercy Health
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43215
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Jefferson Weinberg ALS Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Denne undersøgelse vil blive udført i deltagere, som har sporadisk eller familiær amyotrofisk lateral sklerose (ALS) som defineret af reviderede El Escorial-kriterier. Deltagerne skal give skriftligt informeret samtykke inden screeningen. Ved screening skal kvalificeret patient være mindst 18 år gammel med en beslutning om at ordinere Edaravone før samtykke. Deltagere, som enten er Edaravone-naive, eller som ikke har modtaget nogen Edaravonedosis inden for en måned efter samtykke, er berettiget til inklusion, da de opfylder alle andre protokolkrav.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand og kvinde på 18 år eller ældre ved indskrivning
  • Sporadisk eller familiær ALS diagnosticeret som muligt, sandsynligt, sandsynligt-laboratorieunderstøttet eller bestemt som defineret af World Federation of Neurology reviderede El Escorial-kriterier
  • Beslutning truffet om at ordinere Edaravone før screening
  • Deltageren vil sandsynligvis være i stand til at opnå kommerciel Edaravone og vil sandsynligvis gennemføre 6 behandlingscyklusser, pr. sted investigator estimering
  • En deltager, der enten er naiv over for Edaravone, eller som ikke har modtaget noget Edaravone, gør det inden for 1 måned før screening
  • Underskrevet informeret samtykke fra forsøgspersonen, eller et vidne, hvis en forsøgsperson ikke kan læse eller skrive eller er fysisk ude af stand til at tale eller skrive, opnået før nogen undersøgelsesrelaterede aktiviteter udføres

Ekskluderingskriterier:

  • Deltager med kontraindikation til Edaravone
  • Deltageren deltager i et interventionelt klinisk forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Edaravone (Radicava®/Radicava ORS®)
I løbet af en anslået 12-måneders periode vil kvalificerede deltagere, som får ordineret Edaravone inden for den godkendte indikation, blive inviteret til at deltage i undersøgelsen.
Medicin: Edaravone (Radicava®/Radicava ORS®)

Deltagerne vil blive fulgt fra indskrivning op til 24 uger efter behandlingsstart (6 behandlingscyklusser - 28 dage pr. cyklus, svarende til en behandlingsperiode på ca. 24 uger) eller for tidlig afbrydelse af undersøgelsen.

Biomarkørtest og kliniske vurderinger vil blive udført ved baseline (ved tilmelding eller før starten af ​​cyklus 1) og ved cyklus 1, 3 og 6. Doseringen er 60 mg daglig ved intravenøs infusion i 14 dage i den indledende behandlingscyklus, efterfulgt af daglig dosering på 10 ud af 14 dage i efterfølgende behandlingscyklusser.

Andre navne:
  • Radicava®
  • Radicava ORS®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i niveauer af 8-F2 isoprostaner som en potentiel biomarkør for oxidativt stress, inflammation eller neurodegeneration.
Tidsramme: Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Indsamling af blod- og/eller urinprøver for 8-F2 isoprostaner.
Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Ændring i niveauer af 3-nitrotyrosin (3-NT) som en potentiel biomarkør for oxidativt stress, inflammation eller neurodegeneration.
Tidsramme: Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Indsamling af blod- og/eller urinprøver til 3-NT.
Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Ændring i niveauer af 8-hydroxy-2'-deoxyguanosin (8-OHdG) som en potentiel biomarkør for oxidativt stress, inflammation eller neurodegeneration.
Tidsramme: Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Indsamling af blod- og/eller urinprøver 8-OHdG.
Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Ændring i niveauer af urat som en potentiel biomarkør for oxidativt stress, inflammation eller neurodegeneration.
Tidsramme: Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Indsamling af blod- og/eller urinprøver for urat.
Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Ændring i niveauer af matrix metalloproteinase-9 (MMP-9) som en potentiel biomarkør for oxidativt stress, inflammation eller neurodegeneration.
Tidsramme: Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Indsamling af blod- og/eller urinprøver til MMP-9.
Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Ændring i niveauer af urin neutrofinreceptor p75 som en potentiel biomarkør for oxidativt stress, inflammation eller neurodegeneration.
Tidsramme: Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Indsamling af blod- og/eller urinprøver for urin-neutrofinreceptor p75.
Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Ændring i niveauer af neurofilamenter (Nf) (tung og let) som en potentiel biomarkør for oxidativt stress, inflammation eller neurodegeneration.
Tidsramme: Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Indsamling af blod- og/eller urinprøver til neurofilamenter (Nf) (Tung og Let).
Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Ændringer i niveauer af kreatinin som en potentiel biomarkør for oxidativt stress, inflammation eller neurodegeneration.
Tidsramme: Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Indsamling af blod- og/eller urinprøver for kreatinin.
Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale .Revised) score
Tidsramme: Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
ALSFRS-R er en hurtigt administreret ordinær vurderingsskala (vurderinger 0-4), der bruges til at bestemme deltagernes vurdering af deres evner og uafhængighed i 12 funktionelle aktiviteter.
Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Ændring fra baseline i King's Clinical Staging.
Tidsramme: Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Kongens kliniske stadieinddeling er baseret på antallet af kropsregioner påvirket af ALS og tilstedeværelsen af ​​respiratorisk eller ernæringssvigt.
Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Ændring fra baseline i ALSAQ-40 (ALS Assessment Questionnaire).
Tidsramme: Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
ALSAQ-40 er et spørgeskema, der består af 40 spørgsmål/emner med 5 diskrete skalaer: fysisk mobilitet, daglige aktiviteter og selvstændighed, spisning og drikke, kommunikation, følelsesmæssige reaktioner.
Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Ændring fra baseline i Appel ALS-score.
Tidsramme: Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Appel ALS-score består af fem sub-scores: bulbar, respiratorisk, muskelstyrke og funktion i underekstremitet og overekstremitet.
Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Ændring fra baseline i langsom vital kapacitet.
Tidsramme: Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Den vitale kapacitet (VC) (procent af forudsagt normal) vil blive bestemt ved at bruge den opretstående langsomme VC-metode.
Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Ændring fra baseline i håndholdt dynamometri.
Tidsramme: Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).
Håndholdt dynamometri (HHD) vil blive brugt som et kvantitativt mål for muskelstyrke til denne undersøgelse.
Cyklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-cyklus (hver cyklus er 28 dage).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Samarbejdspartnere

Massachusetts General Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: James Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

6. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • REFINE-ALS

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Edaravone (Radicava®/Radicava ORS®)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner