Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Radicava® (Edaravone) Nálezy v biomarkerech z ALS (REFINE-ALS)

23. srpna 2023 aktualizováno: Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.
REFINE-ALS je prospektivní, observační, longitudinální, multicentrická studie navržená k identifikaci biomarkerů, které slouží jako kvantifikovatelná biologická neklinická měření účinků Edaravonu u ALS. Budou také zkoumány epigenetické a proteinové biomarkery.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Léčba bude předepsána HCP v souladu s jejich klinickým úsudkem a informacemi o předepisování Edaravone. Rozhodnutí předepsat Edaravone účastníkům by mělo být učiněno odděleně od rozhodnutí o zařazení do studie. Nebudou existovat žádné randomizované přiřazení k léčbě a žádná omezení týkající se používání komerčně dostupných léků (ale ti, kteří se účastní experimentální studie, i když užívají Edaravone, budou vyloučeni). V této studii není hodnocena žádná experimentální léčba. Intervence je omezena na odběr vzorků krve a moči pro testování biomarkerů.

Během odhadovaného období studie budou způsobilí pacienti, kterým je předepsán přípravek Edaravone v rámci schválené indikace, pozváni k účasti ve studii. Pro účastníky, u kterých se uvažuje o účasti ve studii, bude naplánován úvodní screening/výchozí návštěva.

Účastníci této studie budou sledováni od zařazení do 24 týdnů po zahájení léčby (6 léčebných cyklů [každý cyklus sestávající z 28 dnů], což odpovídá období léčby přibližně 24 týdnů) nebo předčasném ukončení studie. Během období studie budou zkoušející zaznamenávat základní informace o účastníkovi a následné informace a provádět klinická hodnocení a hodnocení biomarkerů.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

300

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Research Institute
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90024
        • UCLA Als Clinic
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Health
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94417
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80309
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • University of Florida, Jacksonville -Neurology Research Department
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02214
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Mercy Health
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Jefferson Weinberg ALS Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Tato studie bude provedena u účastníků, kteří mají sporadickou nebo familiární amyotrofickou laterální sklerózu (ALS), jak je definováno podle revidovaných kritérií El Escorial. Účastníci musí před screeningem poskytnout písemný informovaný souhlas. Při screeningu musí být způsobilému pacientovi alespoň 18 let a musí být rozhodnuto předepsat Edaravone před udělením souhlasu. Účastníci, kteří buď dosud nebyli Edaravone naivní nebo kteří nedostali žádnou dávku Edaravone do jednoho měsíce od udělení souhlasu, mají nárok na zařazení, pokud splňují všechny ostatní požadavky protokolu.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž a žena ve věku 18 let nebo starší při zápisu
  • Sporadická nebo familiární ALS diagnostikovaná jako možná, pravděpodobná, pravděpodobná laboratorně podporovaná nebo definitivní podle definice Světové federace neurologie revidovaných kritérií El Escorial
  • Rozhodnutí předepsat Edaravone před screeningem
  • Účastník bude pravděpodobně schopen získat komerční Edaravone a pravděpodobně absolvuje 6 cyklů léčby, podle odhadu výzkumníka na místě
  • Účastník buď naivní na Edaravone, nebo který nedostal žádnou dávku Edaravone do 1 měsíce před screeningem
  • Podepsaný informovaný souhlas subjektem nebo svědkem, pokud subjekt nemůže číst nebo psát nebo je fyzicky neschopný mluvit nebo psát, získaný před zahájením jakékoli činnosti související se studiem

Kritéria vyloučení:

  • Účastník s kontraindikací Edaravone
  • Účastník se účastní intervenční klinické studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Edaravone (Radicava®/Radicava ORS®)
Během odhadovaného 12měsíčního období budou způsobilí účastníci, kterým je předepsán Edaravone v rámci schválené indikace, pozváni k účasti ve studii.
Lék: Edaravone (Radicava®/Radicava ORS®)

Účastníci budou sledováni od zařazení do 24 týdnů po zahájení léčby (6 léčebných cyklů – 28 dní na cyklus, což odpovídá době léčby přibližně 24 týdnů) nebo předčasném ukončení studie.

Testování biomarkerů a klinická hodnocení budou prováděna na začátku (při zařazení nebo před začátkem cyklu 1) a v cyklech 1, 3 a 6. Dávkování je 60 mg denně intravenózní infuzí po dobu 14 dnů pro úvodní léčebný cyklus, po kterém následuje denní dávkování v 10 ze 14 dnů v následujících léčebných cyklech.

Ostatní jména:
  • Radicava®
  • Radicava ORS®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny hladin 8-F2 isoprostanů jako potenciálního biomarkeru oxidačního stresu, zánětu nebo neurodegenerace.
Časové okno: Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Odběr vzorků krve a/nebo moči na 8-F2 isoprostany.
Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Změna hladin 3-nitrotyrosinu (3-NT) jako potenciálního biomarkeru oxidačního stresu, zánětu nebo neurodegenerace.
Časové okno: Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Odběr vzorků krve a/nebo moči na 3-NT.
Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Změna hladin 8-hydroxy-2'-deoxyguanosinu (8-OHdG) jako potenciálního biomarkeru oxidačního stresu, zánětu nebo neurodegenerace.
Časové okno: Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Odběr vzorků krve a/nebo moči 8-OHdG.
Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Změna hladin urátů jako potenciálního biomarkeru oxidačního stresu, zánětu nebo neurodegenerace.
Časové okno: Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Odběr vzorků krve a/nebo moči na uráty.
Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Změna hladin matrix metaloproteinázy-9 (MMP-9) jako potenciálního biomarkeru oxidačního stresu, zánětu nebo neurodegenerace.
Časové okno: Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Odběr vzorků krve a/nebo moči na MMP-9.
Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Změna hladin močového neutrofinového receptoru p75 jako potenciálního biomarkeru oxidačního stresu, zánětu nebo neurodegenerace.
Časové okno: Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Odběr vzorků krve a/nebo moči na receptor neutrofinu p75 v moči.
Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Změna hladin neurofilament (Nf) (těžkých a lehkých) jako potenciálního biomarkeru oxidačního stresu, zánětu nebo neurodegenerace.
Časové okno: Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Odběr vzorků krve a/nebo moči na neurofilamenta (Nf) (těžká a lehká).
Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Změna hladin kreatininu jako potenciálních biomarkerů oxidačního stresu, zánětu nebo neurodegenerace.
Časové okno: Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Odběr vzorků krve a/nebo moči na stanovení kreatininu.
Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve skóre ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale .Revised)
Časové okno: Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
ALSFRS-R je rychle spravovaná ordinální hodnotící stupnice (hodnocení 0-4) používaná k určení hodnocení účastníků ohledně jejich schopností a nezávislosti ve 12 funkčních činnostech.
Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Změna od základní linie v King's Clinical Staging.
Časové okno: Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Kingovo klinické stádium je založeno na počtu oblastí těla postižených ALS a přítomnosti respiračního nebo nutričního selhání.
Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Změna od výchozí hodnoty v ALSAQ-40 (ALS Assessment Questionnaire).
Časové okno: Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
ALSAQ-40 je dotazník, který se skládá ze 40 otázek/položek s 5 diskrétními stupnicemi: fyzická mobilita, aktivity každodenního života a nezávislost, jídlo a pití, komunikace, emoční reakce.
Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Změna od základní linie ve skóre Appel ALS.
Časové okno: Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Appelovo skóre ALS se skládá z pěti dílčích skóre: bulbární, respirační, svalová síla a funkce dolních a horních končetin.
Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Změna od základní linie v pomalé vitální kapacitě.
Časové okno: Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Vitální kapacita (VC) (procento předpokládaného normálu) bude stanovena pomocí metody vzpřímené pomalé VC.
Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Změna od základní linie v ruční dynamometrii.
Časové okno: Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).
Pro tuto studii bude jako kvantitativní měření svalové síly použita ruční dynamometrie (HHD).
Cykly 1, 3 a 6 každého cyklu Edaravone (každý cyklus je 28 dní).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Spolupracovníci

Massachusetts General Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: James Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. října 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. února 2020

První zveřejněno (Aktuální)

6. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • REFINE-ALS

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit