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Hallazgos de Radicava® (Edaravone) en biomarcadores de ELA (REFINE-ALS)

23 de agosto de 2023 actualizado por: Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.
REFINE-ALS es un estudio prospectivo, observacional, longitudinal y multicéntrico diseñado para identificar biomarcadores que sirvan como medidas no clínicas biológicas cuantificables de los efectos de la edaravona en la ELA. También se investigarán biomarcadores epigenéticos y proteicos.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Descripción detallada

Los profesionales de la salud prescribirán el tratamiento de acuerdo con su juicio clínico y la información de prescripción de Edaravone. La decisión de recetar Edaravone a los participantes debe tomarse por separado de la decisión de inscribirlos en el estudio. No habrá asignaciones aleatorias al tratamiento ni restricciones en el uso de medicamentos disponibles comercialmente (pero aquellos que participen en un estudio experimental, incluso si toman Edaravone, serán excluidos). En este estudio no se evalúa ningún tratamiento experimental. La intervención se limita a la recolección de muestras de sangre y orina para la prueba de biomarcadores.

Durante el período estimado del estudio, se invitará a participar en el estudio a los pacientes elegibles a quienes se les recetó Edaravone dentro de la indicación aprobada. Se programará una visita inicial de evaluación/basal para los participantes que se consideren para participar en el estudio.

Se realizará un seguimiento de los participantes en este estudio desde la inscripción hasta 24 semanas después del inicio del tratamiento (6 ciclos de tratamiento [cada ciclo consta de 28 días], lo que corresponde a un período de tratamiento de aproximadamente 24 semanas) o la interrupción prematura del estudio. A lo largo del período de estudio, los investigadores registrarán la información inicial y de seguimiento de los participantes y realizarán evaluaciones clínicas y de biomarcadores.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

300

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Sunnybrook Research Institute
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
        • UCLA Als Clinic
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Health
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94417
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80309
        • University Of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida, Jacksonville -Neurology Research Department
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02214
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Mercy Health
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Jefferson Weinberg ALS Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Este estudio se llevará a cabo en participantes que tienen esclerosis lateral amiotrófica (ELA) esporádica o familiar, según la definición de los criterios revisados ​​de El Escorial. Los participantes deben proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de la selección. En la selección, el paciente elegible debe tener al menos 18 años y haber tomado la decisión de recetar Edaravone antes de dar su consentimiento. Los participantes que no hayan recibido Edaravone o que no hayan recibido ninguna dosis de Edaravone en el plazo de un mes desde el consentimiento son elegibles para su inclusión siempre que cumplan con todos los demás requisitos del protocolo.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres y mujeres mayores de 18 años en el momento de la inscripción
  • ELA esporádica o familiar diagnosticada como posible, probable, probable respaldada por laboratorio o definitiva según la definición de los criterios revisados ​​de El Escorial de la Federación Mundial de Neurología
  • Se tomó la decisión de prescribir Edaravone antes de la selección.
  • Es probable que el participante pueda obtener Edaravone comercial y probablemente complete 6 ciclos de tratamiento, según la estimación del investigador del sitio.
  • Participante sin experiencia previa con Edaravone o que no recibió Edaravone dentro de 1 mes antes de la selección
  • Consentimiento informado firmado por el sujeto, o un testigo si un sujeto no puede leer ni escribir o es físicamente incapaz de hablar o escribir, obtenido antes de realizar cualquier actividad relacionada con el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Participante con una contraindicación para Edaravone
  • El participante está participando en un ensayo clínico intervencionista

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Otro
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Edaravona (Radicava®/Radicava ORS®)
Durante un período estimado de 12 meses, se invitará a participar en el estudio a los participantes elegibles a quienes se les recetó Edaravone dentro de la indicación aprobada.

Se seguirá a los participantes desde la inscripción hasta 24 semanas después del inicio del tratamiento (6 ciclos de tratamiento - 28 días por ciclo, lo que corresponde a un período de tratamiento de aproximadamente 24 semanas) o la interrupción prematura del estudio.

Las pruebas de biomarcadores y las evaluaciones clínicas se realizarán al inicio (al momento de la inscripción o antes del inicio del ciclo 1) y en los ciclos 1, 3 y 6. La dosificación es de 60 mg diarios por infusión intravenosa durante 14 días para el ciclo de tratamiento inicial, seguida de una dosificación diaria en 10 de los 14 días en ciclos de tratamiento posteriores.

Otros nombres:
  • Radicava®
  • Radicava ORS®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en los niveles de 8-F2 isoprostanos como biomarcador potencial de estrés oxidativo, inflamación o neurodegeneración.
Periodo de tiempo: Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Recogida de muestras de sangre y/u orina para 8-F2 isoprostanos.
Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Cambio en los niveles de 3-nitrotirosina (3-NT) como biomarcador potencial de estrés oxidativo, inflamación o neurodegeneración.
Periodo de tiempo: Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Recogida de muestras de sangre y/u orina para 3-NT.
Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Cambio en los niveles de 8-hidroxi-2'-desoxiguanosina (8-OHdG) como biomarcador potencial de estrés oxidativo, inflamación o neurodegeneración.
Periodo de tiempo: Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Recogida de muestras de sangre y/u orina 8-OHdG.
Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Cambio en los niveles de urato como biomarcador potencial de estrés oxidativo, inflamación o neurodegeneración.
Periodo de tiempo: Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Recolección de muestras de sangre y/u orina para urato.
Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Cambio en los niveles de metaloproteinasa de matriz-9 (MMP-9) como biomarcador potencial de estrés oxidativo, inflamación o neurodegeneración.
Periodo de tiempo: Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Recolección de muestras de sangre y/u orina para MMP-9.
Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Cambio en los niveles del receptor p75 de neutrfina urinario como un biomarcador potencial de estrés oxidativo, inflamación o neurodegeneración.
Periodo de tiempo: Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Recolección de muestras de sangre y/u orina para el receptor p75 de neutrofinas en orina.
Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Cambio en los niveles de neurofilamentos (Nf) (pesados ​​y ligeros) como biomarcador potencial de estrés oxidativo, inflamación o neurodegeneración.
Periodo de tiempo: Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Recolección de muestras de sangre y/u orina para neurofilamentos (Nf) (Pesados ​​y Ligeros).
Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Cambio en los niveles de creatinina como biomarcadores potenciales de estrés oxidativo, inflamación o neurodegeneración.
Periodo de tiempo: Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Recolección de muestras de sangre y/u orina para creatinina.
Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación de ALSFRS-R (Escala de calificación funcional de ALS. Revisada)
Periodo de tiempo: Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
El ALSFRS-R es una escala de calificación ordinal de administración rápida (calificaciones de 0 a 4) que se utiliza para determinar la evaluación de los participantes sobre su capacidad e independencia en 12 actividades funcionales.
Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Cambio desde el inicio en la Estadificación Clínica de King.
Periodo de tiempo: Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
La estadificación clínica de King se basa en el número de regiones corporales afectadas por la ELA y la presencia de insuficiencia respiratoria o nutricional.
Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Cambio desde la línea de base en el ALSAQ-40 (Cuestionario de evaluación de ALS).
Periodo de tiempo: Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
El ALSAQ-40 es un cuestionario que consta de 40 preguntas/ítems con 5 escalas discretas: movilidad física, actividades de la vida diaria e independencia, comer y beber, comunicación, reacciones emocionales.
Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Cambio desde el inicio en la puntuación de Appel ALS.
Periodo de tiempo: Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
La puntuación Appel ALS consta de cinco subpuntuaciones: bulbar, respiratoria, fuerza muscular y función de las extremidades inferiores y superiores.
Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Cambio desde el inicio en la capacidad vital lenta.
Periodo de tiempo: Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Se determinará la capacidad vital (VC) (porcentaje de lo normal predicho), utilizando el método de VC lento en posición vertical.
Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
Cambio desde la línea base en dinamometría manual.
Periodo de tiempo: Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).
La dinamometría manual (HHD) se utilizará como una medida cuantitativa de la fuerza muscular para este estudio.
Ciclos 1, 3 y 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo es de 28 días).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: James Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de octubre de 2019

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de enero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de febrero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

6 de febrero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre La esclerosis lateral amiotrófica

3
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