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Découvertes de Radicava® (Edaravone) dans les biomarqueurs de la SLA (REFINE-ALS)

25 juin 2026 mis à jour par: Shionogi
REFINE-ALS est une étude prospective, observationnelle, longitudinale et multicentrique conçue pour identifier des biomarqueurs devant servir de mesures biologiques non cliniques quantifiables des effets de l'Edaravone dans la SLA. Des biomarqueurs épigénétiques et protéiques seront également étudiés.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le traitement sera prescrit par les professionnels de la santé conformément à leur jugement clinique et aux informations de prescription d'Edaravone. La décision de prescrire Edaravone aux participants doit être prise séparément de la décision de les inscrire ensuite à l'étude. Il n'y aura pas d'affectations aléatoires au traitement et aucune restriction sur l'utilisation de médicaments disponibles dans le commerce (mais ceux qui participent à une étude expérimentale, même s'ils prennent Edaravone, seront exclus). Aucun traitement expérimental n'est évalué dans cette étude. L'intervention se limite à la collecte d'échantillons de sang et d'urine pour le test de biomarqueurs.

Pendant la période d'étude estimée, les patients éligibles à qui Edaravone a été prescrit dans le cadre de l'indication approuvée seront invités à participer à l'étude. Une première visite de dépistage / de base sera prévue pour les participants qui sont considérés pour participer à l'étude.

Les participants à cette étude seront suivis depuis l'inscription jusqu'à 24 semaines après le début du traitement (6 cycles de traitement [chaque cycle consistant en 28 jours], correspondant à une période de traitement d'environ 24 semaines) ou l'arrêt prématuré de l'étude. Tout au long de la période d'étude, les enquêteurs enregistreront les informations de base et de suivi des participants et effectueront des évaluations cliniques et des biomarqueurs.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

74

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Research Institute
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90024
        • UCLA Als Clinic
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Health
      • San Francisco, California, États-Unis, 94417
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80309
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32209
        • University of Florida, Jacksonville -Neurology Research Department
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02214
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Mercy Health
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43215
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Jefferson Weinberg ALS Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Cette étude sera menée chez des participants atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) sporadique ou familiale, telle que définie par les critères révisés d'El Escorial. Les participants doivent fournir un consentement éclairé écrit avant le dépistage. Lors de la sélection, le patient éligible doit être âgé d'au moins 18 ans et avoir pris la décision de prescrire Edaravone avant de donner son consentement. Les participants qui sont naïfs d'Edaravone ou qui n'ont reçu aucune dose d'Edaravone dans le mois suivant leur consentement sont éligibles pour l'inclusion étant donné qu'ils répondent à toutes les autres exigences du protocole.

La description

Critère d'intégration:

  • Homme et femme âgés de 18 ans ou plus au moment de l'inscription
  • SLA sporadique ou familiale diagnostiquée comme possible, probable, probable-étayée en laboratoire ou définie comme définie par les critères El Escorial révisés de la Fédération mondiale de neurologie
  • Décision prise de prescrire Edaravone avant le dépistage
  • Le participant sera probablement en mesure d'obtenir de l'Edaravone commercial et sera susceptible de terminer 6 cycles de traitement, selon l'estimation de l'investigateur du site
  • Le participant n'ayant jamais reçu d'Edaravone ou qui n'a pas reçu d'Edaravone dans le mois précédant le dépistage
  • Consentement éclairé signé par le sujet, ou un témoin si un sujet ne sait pas lire ou écrire ou est physiquement incapable de parler ou d'écrire, obtenu avant que toute activité liée à l'étude ne soit entreprise

Critère d'exclusion:

  • Participant avec une contre-indication à Edaravone
  • Le participant participe à un essai clinique interventionnel

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Autre
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Édaravone (Radicava®/Radicava ORS®)
Pendant une période estimée de 12 mois, les participants éligibles à qui Edaravone a été prescrit dans le cadre de l'indication approuvée seront invités à participer à l'étude.
Médicament: Édaravone (Radicava®/Radicava ORS®)

Les participants seront suivis depuis l'inscription jusqu'à 24 semaines après le début du traitement (6 cycles de traitement - 28 jours par cycle, correspondant à une période de traitement d'environ 24 semaines) ou l'arrêt prématuré de l'étude.

Des tests de biomarqueurs et des évaluations cliniques seront effectués au départ (à l'inscription ou avant le début du cycle 1) et aux cycles 1, 3 et 6. La posologie est de 60 mg par jour par perfusion intraveineuse pendant 14 jours pour le cycle de traitement initial, suivie d'une administration quotidienne 10 jours sur 14 lors des cycles de traitement suivants.

Autres noms:
  • Radicava®
  • Radicava ORS®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications des niveaux d'isoprostanes 8-F2 en tant que biomarqueur potentiel du stress oxydatif, de l'inflammation ou de la neurodégénérescence.
Délai: Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Prélèvement d'échantillons de sang et/ou d'urine pour les isoprostanes 8-F2.
Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Modification des niveaux de 3-nitrotyrosine (3-NT) en tant que biomarqueur potentiel du stress oxydatif, de l'inflammation ou de la neurodégénérescence.
Délai: Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Prélèvement d'échantillons de sang et/ou d'urine pour le 3-NT.
Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Modification des niveaux de 8-hydroxy-2'-désoxyguanosine (8-OHdG) en tant que biomarqueur potentiel du stress oxydatif, de l'inflammation ou de la neurodégénérescence.
Délai: Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Prélèvement d'échantillons de sang et/ou d'urine 8-OHdG.
Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Modification des niveaux d'urate en tant que biomarqueur potentiel du stress oxydatif, de l'inflammation ou de la neurodégénérescence.
Délai: Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Prélèvement d'échantillons de sang et/ou d'urine pour l'urate.
Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Modification des niveaux de métalloprotéinase matricielle-9 (MMP-9) en tant que biomarqueur potentiel du stress oxydatif, de l'inflammation ou de la neurodégénérescence.
Délai: Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Prélèvement d'échantillons de sang et/ou d'urine pour MMP-9.
Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Modification des niveaux du récepteur urinaire des neutrophines p75 en tant que biomarqueur potentiel du stress oxydatif, de l'inflammation ou de la neurodégénérescence.
Délai: Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Prélèvement d'échantillons de sang et/ou d'urine pour le récepteur urinaire des neutrophines p75.
Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Modification des niveaux de neurofilaments (Nf) (lourds et légers) en tant que biomarqueur potentiel du stress oxydatif, de l'inflammation ou de la neurodégénérescence.
Délai: Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Prélèvement d'échantillons de sang et/ou d'urine pour les neurofilaments (Nf) (Lourds et Légers).
Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Modification des niveaux de créatinine en tant que biomarqueurs potentiels du stress oxydatif, de l'inflammation ou de la neurodégénérescence.
Délai: Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Prélèvement d'échantillons de sang et/ou d'urine pour la créatinine.
Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du score ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale .Revised)
Délai: Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
L'ALSFRS-R est une échelle d'évaluation ordinale à administration rapide (notes 0-4) utilisée pour déterminer l'évaluation par les participants de leur capacité et de leur indépendance dans 12 activités fonctionnelles.
Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Changement par rapport à la ligne de base dans la mise en scène clinique du roi.
Délai: Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
La stadification clinique du King est basée sur le nombre de régions corporelles touchées par la SLA et la présence d'une insuffisance respiratoire ou nutritionnelle.
Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Changement par rapport à la ligne de base dans l'ALSAQ-40 (questionnaire d'évaluation de la SLA).
Délai: Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
L'ALSAQ-40 est un questionnaire composé de 40 questions/items avec 5 échelles discrètes : mobilité physique, activités de la vie quotidienne et autonomie, manger et boire, communication, réactions émotionnelles.
Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Changement par rapport à la ligne de base dans le score Appel ALS.
Délai: Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Le score Appel ALS se compose de cinq sous-scores : bulbaire, respiratoire, force musculaire et fonction des membres inférieurs et supérieurs.
Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Changement par rapport à la ligne de base de la capacité vitale lente.
Délai: Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
La capacité vitale (CV) (pourcentage de la normale prédite) sera déterminée en utilisant la méthode de la CV lente verticale.
Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
Changement par rapport à la ligne de base en dynamométrie portative.
Délai: Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).
La dynamométrie portative (HHD) sera utilisée comme mesure quantitative de la force musculaire pour cette étude.
Cycles 1, 3 et 6 de chaque cycle d'Edaravone (chaque cycle dure 28 jours).

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shionogi

Collaborateurs

Massachusetts General Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: James Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 octobre 2019

Achèvement primaire (Réel)

24 novembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

24 novembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 janvier 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 février 2020

Première publication (Réel)

6 février 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • REFINE-ALS

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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