Radicava® (Edaravone) 在 ALS (REFINE-ALS) 生物标志物中的发现
2026年6月25日 更新者：Shionogi
REFINE-ALS 是一项前瞻性、观察性、纵向、多中心研究，旨在识别生物标志物，作为肌萎缩性侧索硬化依达拉奉效应的可量化生物学非临床指标。
还将研究表观遗传和蛋白质生物标志物。
研究概览
详细说明
HCP 将根据他们的临床判断和依达拉奉的处方信息开具治疗处方。 给参与者开依达拉奉的决定应与当时参加研究的决定分开做出。 不会随机分配治疗，也不会限制使用市售药物（但参与实验研究的人，即使服用依达拉奉，也将被排除在外）。 本研究未评估实验性治疗。 干预仅限于收集血液和尿液样本进行生物标志物检测。
在预计的研究期间，将邀请在批准的适应症内接受依达拉奉处方的合格患者参加该研究。 将为考虑参与研究的参与者安排初步筛选/基线访问。
本研究的参与者将在治疗开始后最多 24 周（6 个治疗周期 [每个周期由 28 天]，相当于大约 24 周的治疗期）或提前停止研究后进行跟踪。 在整个研究期间，研究人员将记录参与者的基线和后续信息，并进行临床和生物标志物评估。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
74
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M4N 3M5
- Sunnybrook Research Institute
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Los Angeles、California、美国、90024
- UCLA Als Clinic
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Sacramento、California、美国、95817
- UC Davis Health
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San Francisco、California、美国、94417
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80309
- University of Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、美国、20007
- Georgetown University Medical Center
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32224
- Mayo Clinic Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32209
- University of Florida, Jacksonville -Neurology Research Department
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Tampa、Florida、美国、33612
- University of South Florida
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02214
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- Mercy Health
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Nebraska
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Lincoln、Nebraska、美国、68506
- Neurology Associates, P.C.
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89145
- Las Vegas Clinic
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43215
- OhioHealth
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
- Temple University Lewis Katz School of Medicine
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Jefferson Weinberg ALS Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84112
- University of Utah
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wisconsin
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
根据修订后的 El Escorial 标准，这项研究将在患有散发性或家族性肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的参与者中进行。
参与者必须在筛选前提供书面知情同意书。
在筛选时，符合条件的患者必须年满 18 岁，并在同意之前决定开依达拉奉。
参与者如果是 Edaravone naïve 或在同意后一个月内未接受任何 Edaravone 剂量，则有资格被纳入，因为他们满足所有其他协议要求。
描述
纳入标准：
- 入学时年满 18 岁的男性和女性
- 根据世界神经病学联合会修订的 El Escorial 标准，诊断为可能、很可能、很可能实验室支持或确定的散发性或家族性 ALS
- 筛选前决定开依达拉奉
- 参与者将可能获得商用依达拉奉并可能完成 6 个周期的治疗，根据研究中心调查员的估计
- 参加者要么未接受依达拉奉，要么在筛选前 1 个月内未接受任何依达拉奉
- 在进行任何与研究相关的活动之前获得受试者签署的知情同意书，如果受试者不能读或写或身体无法说话或写字，则为证人
排除标准：
- 有依达拉奉禁忌症的参与者
- 参与者正在参与一项介入性临床试验
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：其他
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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依达拉奉 (Radicava®/Radicava ORS®)
在估计的 12 个月期间内，将邀请在批准的适应症范围内服用依达拉奉处方药的合格参与者参加该研究。
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在治疗开始后最多 24 周（6 个治疗周期 - 每个周期 28 天，相当于大约 24 周的治疗期）或提前停止研究后，将对参与者进行跟踪。 生物标志物测试和临床评估将在基线（入组时或第 1 周期开始前）以及第 1、3 和 6 周期进行。 在初始治疗周期中，每天通过静脉输注给药 60 mg，持续 14 天，随后在后续治疗周期中的 14 天中的 10 天每天给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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8-F2 异前列烷水平的变化作为氧化应激、炎症或神经变性的潜在生物标志物。
大体时间：每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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为 8-F2 异前列烷收集血液和/或尿液样本。
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每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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作为氧化应激、炎症或神经变性的潜在生物标志物的 3-硝基酪氨酸 (3-NT) 水平的变化。
大体时间：每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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为 3-NT 收集血液和/或尿液样本。
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每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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8-羟基-2'-脱氧鸟苷 (8-OHdG) 水平的变化作为氧化应激、炎症或神经变性的潜在生物标志物。
大体时间：每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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收集血液和/或尿液样本 8-OHdG。
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每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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作为氧化应激、炎症或神经变性的潜在生物标志物的尿酸盐水平变化。
大体时间：每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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收集血液和/或尿液样本以检测尿酸盐。
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每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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作为氧化应激、炎症或神经变性的潜在生物标志物的基质金属蛋白酶 9 (MMP-9) 水平的变化。
大体时间：每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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为 MMP-9 收集血液和/或尿液样本。
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每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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尿中性粒细胞受体 p75 水平的变化作为氧化应激、炎症或神经变性的潜在生物标志物。
大体时间：每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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为尿中性粒细胞受体 p75 收集血液和/或尿液样本。
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每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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神经丝 (Nf)（重和轻）水平的变化作为氧化应激、炎症或神经变性的潜在生物标志物。
大体时间：每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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收集神经丝 (Nf)（重和轻）的血液和/或尿液样本。
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每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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肌酐水平的变化是氧化应激、炎症或神经变性的潜在生物标志物。
大体时间：每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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收集血液和/或尿液样本以检测肌酐。
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每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ALSFRS-R（ALS 功能评定量表。修订版）分数相对于基线的变化
大体时间：每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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ALSFRS-R 是一种快速管理的顺序评级量表（0-4 级），用于确定参与者对其在 12 项功能性活动中的能力和独立性的评估。
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每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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国王临床分期相对于基线的变化。
大体时间：每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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King 的临床分期基于受 ALS 影响的身体区域的数量以及呼吸或营养衰竭的存在。
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每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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ALSAQ-40（ALS 评估问卷）中基线的变化。
大体时间：每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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ALSAQ-40 是一份问卷，包含 40 个问题/项目，分为 5 个独立的量表：身体活动能力、日常生活活动和独立性、饮食、交流、情绪反应。
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每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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Appel ALS 评分相对于基线的变化。
大体时间：每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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Appel ALS 评分由五个子评分组成：延髓、呼吸、肌肉力量以及下肢和上肢功能。
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每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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慢肺活量相对于基线的变化。
大体时间：每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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肺活量 (VC)（预测正常值的百分比）将使用直立慢速 VC 方法确定。
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每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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手持式测力法相对于基线的变化。
大体时间：每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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手持测力法 (HHD) 将用作本研究肌肉力量的定量测量。
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每个依达拉奉周期的第 1、3 和 6 周期（每个周期为 28 天）。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：James Berry, MD, MPH、Massachusetts General Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年10月21日
初级完成 (实际的)
2023年11月24日
研究完成 (实际的)
2024年11月24日
研究注册日期
首次提交
2020年1月27日
首先提交符合 QC 标准的
2020年2月4日
首次发布 (实际的)
2020年2月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月25日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- REFINE-ALS
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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