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Radicava® (Edaravone) Befunde in Biomarkern von ALS (REFINE-ALS)

23. August 2023 aktualisiert von: Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.
REFINE-ALS ist eine prospektive, multizentrische Längsschnitt-Beobachtungsstudie zur Identifizierung von Biomarkern, die als quantifizierbare biologische nicht-klinische Maße für die Wirkung von Edaravon bei ALS dienen sollen. Auch epigenetische und Protein-Biomarker werden untersucht.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Detaillierte Beschreibung

Die Behandlung wird von Ärzten gemäß ihrer klinischen Beurteilung und den Verschreibungsinformationen für Edaravone verschrieben. Die Entscheidung, den Teilnehmern Edaravone zu verschreiben, sollte getrennt von der Entscheidung getroffen werden, sich dann in die Studie einzuschreiben. Es gibt keine randomisierte Zuweisung zur Behandlung und keine Einschränkungen bei der Verwendung von im Handel erhältlichen Medikamenten (aber diejenigen, die an einer experimentellen Studie teilnehmen, werden ausgeschlossen, selbst wenn sie Edaravone einnehmen). In dieser Studie wird keine experimentelle Behandlung evaluiert. Der Eingriff beschränkt sich auf die Entnahme von Blut- und Urinproben für Biomarker-Tests.

Während des geschätzten Studienzeitraums werden berechtigte Patienten, denen Edaravone innerhalb der zugelassenen Indikation verschrieben wird, zur Teilnahme an der Studie eingeladen. Für Teilnehmer, die für eine Studienteilnahme in Betracht gezogen werden, wird ein erstes Screening/Basisbesuch geplant.

Die Teilnehmer an dieser Studie werden von der Aufnahme bis zu 24 Wochen nach Behandlungsbeginn (6 Behandlungszyklen [jeder Zyklus besteht aus 28 Tagen], entsprechend einer Behandlungsdauer von etwa 24 Wochen) oder vorzeitigem Studienabbruch nachbeobachtet. Während des gesamten Studienzeitraums zeichnen die Prüfärzte Ausgangs- und Nachsorgeinformationen der Teilnehmer auf und führen klinische und Biomarker-Bewertungen durch.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

300

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Research Institute
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90024
        • UCLA Als Clinic
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Health
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94417
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80309
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32209
        • University of Florida, Jacksonville -Neurology Research Department
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02214
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Mercy Health
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43215
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Jefferson Weinberg ALS Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College Of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Diese Studie wird an Teilnehmern durchgeführt, die an sporadischer oder familiärer amyotropher Lateralsklerose (ALS) gemäß den überarbeiteten Kriterien von El Escorial leiden. Die Teilnehmer müssen vor dem Screening eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben. Beim Screening muss der in Frage kommende Patient mindestens 18 Jahre alt sein und vor der Zustimmung die Entscheidung getroffen haben, Edaravone zu verschreiben. Teilnehmer, die entweder Edaravon-naiv sind oder die innerhalb eines Monats nach ihrer Zustimmung keine Edaravon-Dosis erhalten haben, kommen für die Aufnahme in Frage, sofern sie alle anderen Anforderungen des Protokolls erfüllen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich und weiblich im Alter von 18 Jahren oder älter bei der Einschreibung
  • Sporadische oder familiäre ALS, diagnostiziert als möglich, wahrscheinlich, wahrscheinlich-laborbestätigt oder eindeutig, wie durch die überarbeiteten El Escorial-Kriterien der World Federation of Neurology definiert
  • Entscheidung, Edaravone vor dem Screening zu verschreiben
  • Der Teilnehmer wird wahrscheinlich in der Lage sein, kommerzielles Edaravone zu erhalten und voraussichtlich 6 Behandlungszyklen nach Schätzung des Prüfarztes pro Standort abzuschließen
  • Teilnehmer, der Edaravone gegenüber naiv ist oder der innerhalb von 1 Monat vor dem Screening keine Edaravone-Dosen erhalten hat
  • Unterschriebene Einverständniserklärung des Probanden oder eines Zeugen, wenn ein Proband nicht lesen oder schreiben kann oder körperlich nicht in der Lage ist zu sprechen oder zu schreiben, erhalten, bevor studienbezogene Aktivitäten durchgeführt werden

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit einer Kontraindikation für Edaravone
  • Der Teilnehmer nimmt an einer interventionellen klinischen Studie teil

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Edaravon (Radicava®/Radicava ORS®)
Während eines geschätzten Zeitraums von 12 Monaten werden berechtigte Teilnehmer, denen Edaravone innerhalb der zugelassenen Indikation verschrieben wird, zur Teilnahme an der Studie eingeladen.

Die Teilnehmer werden von der Aufnahme bis zu 24 Wochen nach Behandlungsbeginn (6 Behandlungszyklen – 28 Tage pro Zyklus, entsprechend einer Behandlungsdauer von etwa 24 Wochen) oder vorzeitigem Studienabbruch nachbeobachtet.

Biomarker-Tests und klinische Bewertungen werden zu Studienbeginn (bei der Einschreibung oder vor Beginn von Zyklus 1) und in den Zyklen 1, 3 und 6 durchgeführt. Die Dosierung beträgt 60 mg täglich als intravenöse Infusion für 14 Tage für den anfänglichen Behandlungszyklus, gefolgt von einer täglichen Dosierung an 10 von 14 Tagen in den nachfolgenden Behandlungszyklen.

Andere Namen:
  • Radicava®
  • Radicava ORS®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der 8-F2-Isoprostanspiegel als potenzieller Biomarker für oxidativen Stress, Entzündungen oder Neurodegeneration.
Zeitfenster: Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Entnahme von Blut- und/oder Urinproben für 8-F2-Isoprostane.
Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Veränderung des 3-Nitrotyrosinspiegels (3-NT) als potenzieller Biomarker für oxidativen Stress, Entzündungen oder Neurodegeneration.
Zeitfenster: Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Entnahme von Blut- und/oder Urinproben für 3-NT.
Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Veränderung der Spiegel von 8-Hydroxy-2'-Desoxyguanosin (8-OHdG) als potenzieller Biomarker für oxidativen Stress, Entzündungen oder Neurodegeneration.
Zeitfenster: Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Entnahme von Blut- und/oder Urinproben 8-OHdG.
Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Veränderung des Harnsäurespiegels als potenzieller Biomarker für oxidativen Stress, Entzündungen oder Neurodegeneration.
Zeitfenster: Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Entnahme von Blut- und/oder Urinproben für Harnsäure.
Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Veränderung der Spiegel von Matrix-Metalloproteinase-9 (MMP-9) als potenzieller Biomarker für oxidativen Stress, Entzündungen oder Neurodegeneration.
Zeitfenster: Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Entnahme von Blut- und/oder Urinproben für MMP-9.
Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Veränderung der Spiegel des Neutrophinrezeptors p75 im Urin als potenzieller Biomarker für oxidativen Stress, Entzündungen oder Neurodegeneration.
Zeitfenster: Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Entnahme von Blut- und/oder Urinproben für den Neutrophinrezeptor p75 im Urin.
Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Veränderung der Neurofilamente (Nf) (Schwer und Leicht) als potenzieller Biomarker für oxidativen Stress, Entzündungen oder Neurodegeneration.
Zeitfenster: Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Entnahme von Blut- und/oder Urinproben für Neurofilamente (Nf) (Schwer und Leicht).
Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Veränderung des Kreatininspiegels als potenzieller Biomarker für oxidativen Stress, Entzündungen oder Neurodegeneration.
Zeitfenster: Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Entnahme von Blut- und/oder Urinproben für Kreatinin.
Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des ALSFRS-R-Scores (ALS Functional Rating Scale .Revised) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Der ALSFRS-R ist eine schnell zu verwaltende ordinale Bewertungsskala (Bewertungen 0-4), die verwendet wird, um die Einschätzung der Teilnehmer hinsichtlich ihrer Fähigkeiten und Unabhängigkeit in 12 funktionalen Aktivitäten zu bestimmen.
Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im King's Clinical Staging.
Zeitfenster: Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Die klinische Einstufung des King basiert auf der Anzahl der von ALS betroffenen Körperregionen und dem Vorliegen von Atemwegs- oder Ernährungsversagen.
Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im ALSAQ-40 (ALS Assessment Questionnaire).
Zeitfenster: Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Der ALSAQ-40 ist ein Fragebogen, der aus 40 Fragen/Items mit 5 diskreten Skalen besteht: körperliche Mobilität, Aktivitäten des täglichen Lebens und Unabhängigkeit, Essen und Trinken, Kommunikation, emotionale Reaktionen.
Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Appel ALS Score.
Zeitfenster: Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Der Appel ALS-Score besteht aus fünf Subscores: Bulbar, Respiratory, Muscle Strength und Lower Extremity and Upper Extremity Function.
Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Veränderung der langsamen Vitalkapazität gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Die Vitalkapazität (VC) (Prozent des vorhergesagten Normalwerts) wird unter Verwendung der aufrechten langsamen VC-Methode bestimmt.
Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Änderung von der Grundlinie in der handgehaltenen Dynamometrie.
Zeitfenster: Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).
Handgehaltene Dynamometrie (HHD) wird als quantitatives Maß der Muskelkraft für diese Studie verwendet.
Zyklen 1, 3 und 6 jedes Edaravone-Zyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: James Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Januar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Februar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Amyotrophe Lateralsklerose

Klinische Studien zur Edaravon (Radicava®/Radicava ORS®)

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