Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Radicava® (Edaravone)-funn i biomarkører fra ALS (REFINE-ALS)

25. juni 2026 oppdatert av: Shionogi
REFINE-ALS er en prospektiv, observasjons-, longitudinell, multisenterstudie designet for å identifisere biomarkører for å tjene som kvantifiserbare biologiske ikke-kliniske mål på Edaravone-effekter ved ALS. Epigenetiske og proteinbiomarkører vil også bli undersøkt.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Behandling vil bli foreskrevet av helsepersonell i samsvar med deres kliniske vurdering og forskrivningsinformasjonen for Edaravone. Beslutningen om å foreskrive Edaravone til deltakerne bør tas separat fra beslutningen om å melde seg på studien. Det vil ikke være noen randomiserte tildelinger til behandling og ingen restriksjoner på bruk av kommersielt tilgjengelige medisiner (men de som deltar i en eksperimentell studie, selv om de tar Edaravone, vil bli ekskludert). Ingen eksperimentell behandling er evaluert i denne studien. Intervensjonen er begrenset til innsamling av blod- og urinprøver for biomarkørtesting.

I løpet av den estimerte studieperioden vil kvalifiserte pasienter som får foreskrevet Edaravone innenfor den godkjente indikasjonen, bli invitert til å delta i studien. En innledende screening/baseline-besøk vil bli planlagt for deltakere som vurderes for studiedeltakelse.

Deltakere i denne studien vil bli fulgt fra innmelding opp til 24 uker etter behandlingsstart (6 behandlingssykluser [hver syklus bestående av 28 dager], tilsvarende en behandlingsperiode på ca. 24 uker) eller for tidlig seponering av studien. Gjennom hele studieperioden vil etterforskerne registrere deltakerens baseline og oppfølgingsinformasjon og utføre kliniske og biomarkørvurderinger.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

74

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Research Institute
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90024
        • UCLA Als Clinic
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Health
      • San Francisco, California, Forente stater, 94417
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80309
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
        • University of Florida, Jacksonville -Neurology Research Department
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02214
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Mercy Health
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43215
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Jefferson Weinberg ALS Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Denne studien vil bli utført på deltakere som har sporadisk eller familiær amyotrofisk lateral sklerose (ALS) som definert av reviderte El Escorial-kriterier. Deltakerne må gi skriftlig informert samtykke før screening. Ved screening må kvalifisert pasient være minst 18 år gammel med en beslutning om å foreskrive Edaravone før samtykke. Deltakere som enten er Edaravone-naive eller som ikke har mottatt noen Edaravonedose innen én måned etter samtykke, er kvalifisert for inkludering forutsatt at de oppfyller alle andre protokollkrav.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann og kvinne 18 år eller eldre ved påmelding
  • Sporadisk eller familiær ALS diagnostisert som mulig, sannsynlig, sannsynlig laboratoriestøttet eller bestemt som definert av World Federation of Neurology reviderte El Escorial-kriterier
  • Beslutning tatt om å foreskrive Edaravone før screening
  • Deltakeren vil sannsynligvis være i stand til å skaffe kommersielt Edaravone og sannsynligvis fullføre 6 behandlingssykluser, per stedsetterforsker-estimat
  • Deltaker som enten er naiv for Edaravone eller som ikke har mottatt Edaravone, gjør det innen 1 måned før screening
  • Signert informert samtykke fra forsøkspersonen, eller et vitne hvis en forsøksperson ikke kan lese eller skrive eller er fysisk ute av stand til å snakke eller skrive, innhentet før noen studierelaterte aktiviteter blir utført

Ekskluderingskriterier:

  • Deltaker med kontraindikasjon mot Edaravone
  • Deltakeren deltar i en intervensjonell klinisk studie

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Edaravone (Radicava®/Radicava ORS®)
I løpet av en estimert 12-måneders periode vil kvalifiserte deltakere som får foreskrevet Edaravone innenfor den godkjente indikasjonen, bli invitert til å delta i studien.
Legemiddel: Edaravone (Radicava®/Radicava ORS®)

Deltakerne vil bli fulgt fra innmelding opp til 24 uker etter behandlingsstart (6 behandlingssykluser - 28 dager per syklus, tilsvarende en behandlingsperiode på ca. 24 uker) eller for tidlig seponering av studien.

Biomarkørtesting og kliniske vurderinger vil bli utført ved baseline (ved påmelding eller før starten av syklus 1), og ved syklus 1, 3 og 6. Dosering er 60 mg daglig ved intravenøs infusjon i 14 dager for den første behandlingssyklusen, etterfulgt av daglig dosering på 10 av 14 dager i påfølgende behandlingssykluser.

Andre navn:
  • Radicava®
  • Radicava ORS®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i nivåer av 8-F2 isoprostaner som en potensiell biomarkør for oksidativt stress, betennelse eller nevrodegenerasjon.
Tidsramme: Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Innsamling av blod- og/eller urinprøver for 8-F2 isoprostaner.
Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Endring i nivåer av 3-nitrotyrosin (3-NT) som en potensiell biomarkør for oksidativt stress, betennelse eller nevrodegenerasjon.
Tidsramme: Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Innsamling av blod- og/eller urinprøver for 3-NT.
Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Endring i nivåer av 8-hydroksy-2'-deoksyguanosin (8-OHdG) som en potensiell biomarkør for oksidativt stress, betennelse eller nevrodegenerasjon.
Tidsramme: Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Innsamling av blod- og/eller urinprøver 8-OHdG.
Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Endring i nivåer av urat som en potensiell biomarkør for oksidativt stress, betennelse eller nevrodegenerasjon.
Tidsramme: Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Innsamling av blod- og/eller urinprøver for urat.
Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Endring i nivåer av matrisemetalloproteinase-9 (MMP-9) som en potensiell biomarkør for oksidativt stress, betennelse eller nevrodegenerasjon.
Tidsramme: Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Innsamling av blod- og/eller urinprøver for MMP-9.
Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Endring i nivåer av urinnøytrofinreseptor p75 som en potensiell biomarkør for oksidativt stress, betennelse eller nevrodegenerasjon.
Tidsramme: Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Innsamling av blod- og/eller urinprøver for urinnøytrofinreseptor p75.
Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Endring i nivåer av nevrotråder (Nf) (tungt og lett) som en potensiell biomarkør for oksidativt stress, betennelse eller nevrodegenerasjon.
Tidsramme: Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Innsamling av blod- og/eller urinprøver for nevrotråder (Nf) (Tung og Lett).
Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Endring i nivåer av kreatinin som en potensiell biomarkør for oksidativt stress, betennelse eller nevrodegenerasjon.
Tidsramme: Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Innsamling av blod- og/eller urinprøver for kreatinin.
Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale .Revised) Score
Tidsramme: Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
ALSFRS-R er en raskt administrert ordinær vurderingsskala (vurderinger 0-4) som brukes til å bestemme deltakernes vurdering av deres evner og uavhengighet i 12 funksjonelle aktiviteter.
Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Endring fra baseline i King's Clinical Staging.
Tidsramme: Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Kongens kliniske stadieinndeling er basert på antall kroppsregioner som er påvirket av ALS og tilstedeværelsen av respirasjons- eller ernæringssvikt.
Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Endring fra baseline i ALSAQ-40 (ALS Assessment Questionnaire).
Tidsramme: Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
ALSAQ-40 er et spørreskjema som består av 40 spørsmål/elementer med 5 diskrete skalaer: fysisk mobilitet, dagliglivsaktiviteter og uavhengighet, spising og drikking, kommunikasjon, emosjonelle reaksjoner.
Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Endring fra baseline i Appel ALS-poengsum.
Tidsramme: Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Appel ALS-score består av fem underskårer: bulbar, respiratorisk, muskelstyrke og funksjon i nedre ekstremiteter og øvre ekstremiteter.
Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Endring fra baseline i langsom vitalkapasitet.
Tidsramme: Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Vitalkapasiteten (VC) (prosent av forventet normal) vil bli bestemt ved å bruke den oppreiste sakte VC-metoden.
Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Endring fra baseline i håndholdt dynamometri.
Tidsramme: Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).
Håndholdt dynamometri (HHD) vil bli brukt som et kvantitativt mål på muskelstyrke for denne studien.
Syklus 1, 3 og 6 i hver Edaravone-syklus (hver syklus er 28 dager).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shionogi

Samarbeidspartnere

Massachusetts General Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: James Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. oktober 2019

Primær fullføring (Faktiske)

24. november 2023

Studiet fullført (Faktiske)

24. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

6. februar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • REFINE-ALS

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere