Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Radicava® (Edaravone) fynd i biomarkörer från ALS (REFINE-ALS)

25 juni 2026 uppdaterad av: Shionogi
REFINE-ALS är en prospektiv, observationell, longitudinell, multicenterstudie utformad för att identifiera biomarkörer för att fungera som kvantifierbara biologiska icke-kliniska mått på Edaravones effekter vid ALS. Epigenetiska och proteinbiomarkörer kommer också att undersökas.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Behandling kommer att ordineras av hälsovårdare i enlighet med deras kliniska bedömning och förskrivningsinformationen för Edaravone. Beslutet att förskriva Edaravone till deltagarna bör fattas separat från beslutet att då anmäla sig till studien. Det kommer inte att finnas några randomiserade tilldelningar av behandlingen och inga restriktioner för användningen av kommersiellt tillgängliga läkemedel (men de som deltar i en experimentell studie kommer att uteslutas, även om de tar Edaravone). Ingen experimentell behandling utvärderas i denna studie. Interventionen är begränsad till insamling av blod- och urinprover för biomarkörtestning.

Under den beräknade studieperioden kommer kvalificerade patienter som ordineras Edaravone inom den godkända indikationen att bjudas in att delta i studien. En första screening/baslinjebesök kommer att schemaläggas för deltagare som övervägs för att delta i studien.

Deltagarna i denna studie kommer att följas från inskrivning upp till 24 veckor efter behandlingsstart (6 behandlingscykler [varje cykel bestående av 28 dagar], vilket motsvarar en behandlingsperiod på cirka 24 veckor) eller för tidigt avbrott i studien. Under hela studieperioden kommer utredarna att registrera deltagarnas baslinje- och uppföljningsinformation och utföra kliniska och biomarkörbedömningar.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

74

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90024
        • UCLA Als Clinic
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Health
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94417
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80309
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
        • University of Florida, Jacksonville -Neurology Research Department
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02214
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Mercy Health
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43215
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Jefferson Weinberg ALS Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Research Institute

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Denna studie kommer att genomföras på deltagare som har sporadisk eller familjär amyotrofisk lateralskleros (ALS) enligt definitionen av reviderade El Escorial-kriterier. Deltagare måste lämna skriftligt informerat samtycke innan screening. Vid screening måste kvalificerad patient vara minst 18 år gammal med ett beslut fattat att förskriva Edaravone innan samtycke. Deltagare som antingen är Edaravone-naiva eller som inte fått någon Edaravonedos inom en månad efter samtycke är berättigade till inkludering eftersom de uppfyller alla andra protokollkrav.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man och kvinna 18 år eller äldre vid inskrivningen
  • Sporadisk eller familjär ALS diagnostiserad som möjligt, sannolik, sannolikt laboratoriestödd eller definitiv enligt definitionen av World Federation of Neurology reviderade El Escorial-kriterier
  • Beslut fattat att förskriva Edaravone före screening
  • Deltagaren kommer sannolikt att kunna erhålla kommersiell Edaravone och kommer sannolikt att slutföra 6 behandlingscykler, per platsutredares uppskattning
  • Deltagare som antingen är naiv för Edaravone eller som inte fått något Edaravone gör det inom 1 månad före screening
  • Undertecknat informerat samtycke av försökspersonen, eller ett vittne om en försöksperson inte kan läsa eller skriva eller är fysiskt oförmögen att prata eller skriva, erhållet innan någon studierelaterade aktiviteter genomförs

Exklusions kriterier:

  • Deltagare med kontraindikation mot Edaravone
  • Deltagaren deltar i en interventionell klinisk prövning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Edaravone (Radicava®/Radicava ORS®)
Under en beräknad 12-månadersperiod kommer kvalificerade deltagare som ordineras Edaravone inom den godkända indikationen att bjudas in att delta i studien.
Läkemedel: Edaravone (Radicava®/Radicava ORS®)

Deltagarna kommer att följas från inskrivning upp till 24 veckor efter behandlingsstart (6 behandlingscykler - 28 dagar per cykel, vilket motsvarar en behandlingsperiod på cirka 24 veckor) eller för tidigt avbrytande av studien.

Biomarkörtester och kliniska bedömningar kommer att utföras vid baslinjen (vid inskrivningen eller före starten av cykel 1), och vid cykel 1, 3 och 6. Doseringen är 60 mg dagligen som intravenös infusion i 14 dagar för den initiala behandlingscykeln, följt av daglig dosering 10 av 14 dagar i efterföljande behandlingscykler.

Andra namn:
  • Radicava®
  • Radicava ORS®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i nivåer av 8-F2 isoprostaner som en potentiell biomarkör för oxidativ stress, inflammation eller neurodegeneration.
Tidsram: Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Samling av blod- och/eller urinprov för 8-F2 isoprostaner.
Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Förändring i nivåer av 3-nitrotyrosin (3-NT) som en potentiell biomarkör för oxidativ stress, inflammation eller neurodegeneration.
Tidsram: Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Insamling av blod- och/eller urinprov för 3-NT.
Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Förändring i nivåer av 8-hydroxi-2'-deoxiguanosin (8-OHdG) som en potentiell biomarkör för oxidativ stress, inflammation eller neurodegeneration.
Tidsram: Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Samling av blod- och/eller urinprov 8-OHdG.
Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Förändring i nivåer av urat som en potentiell biomarkör för oxidativ stress, inflammation eller neurodegeneration.
Tidsram: Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Samling av blod- och/eller urinprover för urat.
Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Förändring i nivåer av matrismetalloproteinas-9 (MMP-9) som en potentiell biomarkör för oxidativ stress, inflammation eller neurodegeneration.
Tidsram: Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Samling av blod- och/eller urinprov för MMP-9.
Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Förändring i nivåer av urin-neutrofinreceptor p75 som en potentiell biomarkör för oxidativ stress, inflammation eller neurodegeneration.
Tidsram: Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Samling av blod- och/eller urinprover för urinneutrofinreceptor p75.
Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Förändring i nivåer av neurofilament (Nf) (tung och lätt) som en potentiell biomarkör för oxidativ stress, inflammation eller neurodegeneration.
Tidsram: Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Insamling av blod- och/eller urinprover för neurofilament (Nf) (Tung och Lätt).
Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Förändringar i nivåer av kreatinin som en potentiell biomarkör för oxidativ stress, inflammation eller neurodegeneration.
Tidsram: Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Samling av blod- och/eller urinprover för kreatinin.
Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i ALSFRS-R-poängen (ALS Functional Rating Scale .Revised)
Tidsram: Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
ALSFRS-R är en snabbt administrerad ordinarie betygsskala (betyg 0-4) som används för att bestämma deltagarnas bedömning av deras förmåga och oberoende i 12 funktionella aktiviteter.
Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Ändring från baslinjen i King's Clinical Staging.
Tidsram: Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Kungens kliniska stadieindelning baseras på antalet kroppsregioner som drabbats av ALS och förekomsten av andnings- eller näringssvikt.
Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Ändring från baslinjen i ALSAQ-40 (ALS Assessment Questionnaire).
Tidsram: Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
ALSAQ-40 är ett frågeformulär som består av 40 frågor/objekt med 5 diskreta skalor: fysisk rörlighet, dagliga aktiviteter och självständighet, ätande och drickande, kommunikation, känslomässiga reaktioner.
Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Ändra från baslinjen i Appel ALS-poäng.
Tidsram: Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Appel ALS-poäng består av fem delpoäng: bulbar, andnings-, muskelstyrka och funktion i nedre extremiteter och övre extremiteter.
Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Förändring från baslinjen i långsam vitalkapacitet.
Tidsram: Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Vitalkapaciteten (VC) (procent av förväntad normal) kommer att bestämmas med hjälp av den upprättstående långsamma VC-metoden.
Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Förändring från baslinjen i handhållen dynamometri.
Tidsram: Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).
Handhållen dynamometri (HHD) kommer att användas som ett kvantitativt mått på muskelstyrka för denna studie.
Cykel 1, 3 och 6 i varje Edaravone-cykel (varje cykel är 28 dagar).

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shionogi

Samarbetspartners

Massachusetts General Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: James Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 oktober 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

24 november 2023

Avslutad studie (Faktisk)

24 november 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 januari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 februari 2020

Första postat (Faktisk)

6 februari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • REFINE-ALS

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera