Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Radicava® (Edaravone) bevindingen in biomarkers van ALS (REFINE-ALS)

25 juni 2026 bijgewerkt door: Shionogi
REFINE-ALS is een prospectieve, observationele, longitudinale, multicenter studie ontworpen om biomarkers te identificeren om te dienen als kwantificeerbare biologische niet-klinische metingen van Edaravone-effecten bij ALS. Ook epigenetische en eiwitbiomarkers zullen worden onderzocht.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De behandeling zal worden voorgeschreven door zorgverleners in overeenstemming met hun klinisch oordeel en de voorschrijfinformatie voor Edaravone. De beslissing om Edaravone aan de deelnemers voor te schrijven moet afzonderlijk worden genomen van de beslissing om zich vervolgens in het onderzoek in te schrijven. Er zullen geen gerandomiseerde toewijzingen aan behandeling zijn en geen beperkingen op het gebruik van in de handel verkrijgbare medicijnen (maar degenen die deelnemen aan een experimenteel onderzoek, zelfs als ze Edaravone gebruiken, zullen worden uitgesloten). In deze studie wordt geen experimentele behandeling geëvalueerd. De ingreep beperkt zich tot het afnemen van bloed- en urinemonsters voor het testen van biomarkers.

Tijdens de geschatte studieperiode zullen in aanmerking komende patiënten aan wie Edaravone binnen de goedgekeurde indicatie wordt voorgeschreven, worden uitgenodigd om aan de studie deel te nemen. Een eerste screening/basislijnbezoek zal worden gepland voor deelnemers die in aanmerking komen voor deelname aan het onderzoek.

Deelnemers aan deze studie zullen worden gevolgd vanaf inschrijving tot 24 weken na aanvang van de behandeling (6 behandelingscycli [elke cyclus bestaat uit 28 dagen], wat overeenkomt met een behandelingsperiode van ongeveer 24 weken) of voortijdige stopzetting van de studie. Gedurende de hele studieperiode zullen de onderzoekers de baseline- en follow-upinformatie van de deelnemers registreren en klinische en biomarkerbeoordelingen uitvoeren.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

74

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Research Institute
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90024
        • UCLA Als Clinic
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Health
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94417
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80309
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
        • University of Florida, Jacksonville -Neurology Research Department
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02214
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Mercy Health
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43215
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Jefferson Weinberg ALS Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deze studie zal worden uitgevoerd bij deelnemers die sporadische of familiale amyotrofische laterale sclerose (ALS) hebben, zoals gedefinieerd door herziene El Escorial-criteria. Deelnemers moeten voorafgaand aan de screening schriftelijke geïnformeerde toestemming geven. Bij de screening moet de in aanmerking komende patiënt ten minste 18 jaar oud zijn en voorafgaand aan de toestemming een beslissing hebben genomen om Edaravone voor te schrijven. Deelnemers die Edaravone-naïef zijn of die binnen een maand na toestemming geen Edaravone-dosis hebben gekregen, komen in aanmerking voor opname, op voorwaarde dat ze aan alle andere protocolvereisten voldoen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man en vrouw 18 jaar of ouder bij inschrijving
  • Sporadische of familiale ALS gediagnosticeerd als mogelijk, waarschijnlijk, waarschijnlijk-laboratorium ondersteund of definitief zoals gedefinieerd door de World Federation of Neurology herziene El Escorial-criteria
  • Beslissing genomen om Edaravone voor te schrijven voorafgaand aan de screening
  • De deelnemer zal waarschijnlijk commercieel edaravone kunnen verkrijgen en waarschijnlijk 6 behandelingscycli kunnen voltooien, volgens schatting van de locatieonderzoeker
  • Deelnemer ofwel naïef voor Edaravone of die geen Edaravone heeft gekregen binnen 1 maand voorafgaand aan de screening
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming door de proefpersoon, of een getuige als een proefpersoon niet kan lezen of schrijven of fysiek niet in staat is om te praten of schrijven, verkregen voordat enige studiegerelateerde activiteiten worden ondernomen

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer met een contra-indicatie voor Edaravone
  • Deelnemer neemt deel aan een interventioneel klinisch onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Ander
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Edaravone (Radicava®/Radicava ORS®)
Gedurende een geschatte periode van 12 maanden zullen in aanmerking komende deelnemers aan wie Edaravone binnen de goedgekeurde indicatie is voorgeschreven, worden uitgenodigd om deel te nemen aan het onderzoek.
Geneesmiddel: Edaravone (Radicava®/Radicava ORS®)

Deelnemers zullen worden gevolgd vanaf inschrijving tot 24 weken na aanvang van de behandeling (6 behandelingscycli - 28 dagen per cyclus, overeenkomend met een behandelingsperiode van ongeveer 24 weken) of voortijdige stopzetting van de studie.

Biomarkertesten en klinische beoordelingen zullen worden uitgevoerd bij baseline (bij inschrijving of voor het begin van cyclus 1), en bij cycli 1, 3 en 6. Dosering is 60 mg per dag via intraveneuze infusie gedurende 14 dagen voor de eerste behandelingscyclus, gevolgd door dagelijkse dosering op 10 van de 14 dagen in volgende behandelingscycli.

Andere namen:
  • Radicava®
  • Radicava ORS®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in niveaus van 8-F2-isoprostanen als een potentiële biomarker van oxidatieve stress, ontsteking of neurodegeneratie.
Tijdsspanne: Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Afname van bloed- en/of urinemonsters voor 8-F2 isoprostanen.
Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Verandering in niveaus van 3-nitrotyrosine (3-NT) als een potentiële biomarker van oxidatieve stress, ontsteking of neurodegeneratie.
Tijdsspanne: Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Afname van bloed- en/of urinemonsters voor 3-NT.
Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Verandering in niveaus van 8-hydroxy-2'-deoxyguanosine (8-OHdG) als een potentiële biomarker van oxidatieve stress, ontsteking of neurodegeneratie.
Tijdsspanne: Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Afname van bloed- en/of urinemonsters 8-OHdG.
Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Verandering in uraatniveaus als potentiële biomarker van oxidatieve stress, ontsteking of neurodegeneratie.
Tijdsspanne: Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Afname van bloed- en/of urinemonsters voor uraat.
Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Verandering in niveaus van matrix metalloproteïnase-9 (MMP-9) als een potentiële biomarker van oxidatieve stress, ontsteking of neurodegeneratie.
Tijdsspanne: Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Afname van bloed- en/of urinemonsters voor MMP-9.
Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Verandering in niveaus van urinaire neutrofinereceptor p75 als een potentiële biomarker van oxidatieve stress, ontsteking of neurodegeneratie.
Tijdsspanne: Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Verzameling van bloed- en/of urinemonsters voor urinaire neutrofinereceptor p75.
Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Verandering in niveaus van neurofilamenten (Nf) (zwaar en licht) als een potentiële biomarker van oxidatieve stress, ontsteking of neurodegeneratie.
Tijdsspanne: Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Verzameling van bloed- en/of urinemonsters voor neurofilamenten (Nf) (zwaar en licht).
Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Verandering in niveaus van creatinine als potentiële biomarkers van oxidatieve stress, ontsteking of neurodegeneratie.
Tijdsspanne: Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Verzameling van bloed- en/of urinemonsters voor creatinine.
Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in de ALSFRS-R-score (ALS Functional Rating Scale .Revised).
Tijdsspanne: Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
De ALSFRS-R is een snel te gebruiken ordinale beoordelingsschaal (scores 0-4) die wordt gebruikt om de beoordeling van deelnemers van hun bekwaamheid en onafhankelijkheid in 12 functionele activiteiten te bepalen.
Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Verandering ten opzichte van baseline in de King's Clinical Staging.
Tijdsspanne: Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
De klinische stadiëring van de koning is gebaseerd op het aantal lichaamsregio's dat wordt aangetast door ALS en de aanwezigheid van ademhalings- of voedingsfalen.
Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Verandering ten opzichte van baseline in de ALSAQ-40 (ALS Assessment Questionnaire).
Tijdsspanne: Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
De ALSAQ-40 is een vragenlijst die bestaat uit 40 vragen/items met 5 discrete schalen: fysieke mobiliteit, activiteiten van het dagelijks leven en onafhankelijkheid, eten en drinken, communicatie, emotionele reacties.
Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Verandering ten opzichte van baseline in de ALS-score van Appel.
Tijdsspanne: Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
De ALS-score van Appel bestaat uit vijf subscores: bulbaire, ademhalings-, spierkracht- en onderste extremiteits- en bovenste extremiteitsfunctie.
Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Verandering ten opzichte van de basislijn in langzame vitale capaciteit.
Tijdsspanne: Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
De vitale capaciteit (VC) (percentage van voorspeld normaal) wordt bepaald met behulp van de rechtopstaande langzame VC-methode.
Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Verandering ten opzichte van de basislijn in handdynamometrie.
Tijdsspanne: Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).
Hand-held dynamometry (HHD) zal worden gebruikt als een kwantitatieve maat voor spierkracht voor deze studie.
Cycli 1, 3 en 6 van elke Edaravone-cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shionogi

Medewerkers

Massachusetts General Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: James Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 oktober 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

24 november 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

24 november 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 februari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 februari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • REFINE-ALS

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren