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Descobertas de Radicava® (Edaravone) em biomarcadores de ALS (REFINE-ALS)

25 de junho de 2026 atualizado por: Shionogi
O REFINE-ALS é um estudo prospectivo, observacional, longitudinal e multicêntrico projetado para identificar biomarcadores para servir como medidas biológicas não clínicas quantificáveis ​​dos efeitos do Edaravone na ELA. Biomarcadores epigenéticos e proteicos também serão investigados.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O tratamento será prescrito pelos HCPs de acordo com seu julgamento clínico e as informações de prescrição para Edaravone. A decisão de prescrever Edaravone aos participantes deve ser feita separadamente da decisão de inscrevê-los no estudo. Não haverá designações aleatórias para o tratamento e nem restrições ao uso de medicamentos disponíveis comercialmente (mas aqueles que participarem de um estudo experimental, mesmo que tomem Edaravone, serão excluídos). Nenhum tratamento experimental é avaliado neste estudo. A intervenção limita-se à coleta de amostras de sangue e urina para testes de biomarcadores.

Durante o período estimado do estudo, os pacientes elegíveis que receberam prescrição de Edaravone dentro da indicação aprovada serão convidados a participar do estudo. Uma visita inicial de triagem/linha de base será agendada para os participantes considerados para participação no estudo.

Os participantes neste estudo serão acompanhados desde a inscrição até 24 semanas após o início do tratamento (6 ciclos de tratamento [cada ciclo consistindo de 28 dias], correspondendo a um período de tratamento de aproximadamente 24 semanas) ou descontinuação prematura do estudo. Ao longo do período do estudo, os investigadores registrarão as informações iniciais e de acompanhamento dos participantes e realizarão avaliações clínicas e de biomarcadores.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

74

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Sunnybrook Research Institute
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
        • UCLA Als Clinic
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Health
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94417
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80309
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida, Jacksonville -Neurology Research Department
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02214
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Mercy Health
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Neurology Associates, P.C.
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • OhioHealth
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University Lewis Katz School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Jefferson Weinberg ALS Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Este estudo será conduzido em participantes com esclerose lateral amiotrófica (ALS) esporádica ou familiar, conforme definido pelos critérios revisados ​​do El Escorial. Os participantes devem fornecer consentimento informado por escrito antes da triagem. Na triagem, o paciente elegível deve ter pelo menos 18 anos de idade e decidiu prescrever Edaravone antes de consentir. Os participantes que são virgens de Edaravone ou que não receberam nenhuma dose de Edaravone dentro de um mês após o consentimento são elegíveis para inclusão desde que atendam a todos os outros requisitos do protocolo.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens e mulheres com idade igual ou superior a 18 anos no momento da inscrição
  • ELA esporádica ou familiar diagnosticada como possível, provável, provável com suporte laboratorial ou definitiva, conforme definido pela Federação Mundial de Neurologia, critérios revisados ​​de El Escorial
  • Decisão tomada para prescrever Edaravone antes da triagem
  • O participante provavelmente será capaz de obter Edaravone comercial e provavelmente concluirá 6 ciclos de tratamento, por estimativa do investigador do centro
  • Participante virgem de Edaravone ou que não recebeu Edaravone dentro de 1 mês antes da triagem
  • Consentimento informado assinado pelo sujeito, ou uma testemunha se um sujeito não puder ler ou escrever ou for fisicamente incapaz de falar ou escrever, obtido antes de qualquer atividade relacionada ao estudo ser realizada

Critério de exclusão:

  • Participante com contra-indicação para Edaravone
  • O participante está participando de um ensaio clínico intervencionista

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Outro
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Edaravona (Radicava®/Radicava ORS®)
Durante um período estimado de 12 meses, os participantes elegíveis que receberam prescrição de Edaravone dentro da indicação aprovada serão convidados a participar do estudo.
Medicamento: Edaravona (Radicava®/Radicava ORS®)

Os participantes serão acompanhados desde a inscrição até 24 semanas após o início do tratamento (6 ciclos de tratamento - 28 dias por ciclo, correspondendo a um período de tratamento de aproximadamente 24 semanas) ou interrupção prematura do estudo.

Testes de biomarcadores e avaliações clínicas serão realizados no início (na inscrição ou antes do início do ciclo 1) e nos ciclos 1, 3 e 6. A dosagem é de 60 mg por dia por infusão intravenosa durante 14 dias para o ciclo de tratamento inicial, seguido de dosagem diária em 10 dos 14 dias nos ciclos de tratamento subsequentes.

Outros nomes:
  • Radicava®
  • Radicava ORS®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações nos níveis de isoprostanos 8-F2 como um potencial biomarcador de estresse oxidativo, inflamação ou neurodegeneração.
Prazo: Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Coleta de amostras de sangue e/ou urina para 8-F2 isoprostanos.
Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Alteração nos níveis de 3-nitrotirosina (3-NT) como potencial biomarcador de estresse oxidativo, inflamação ou neurodegeneração.
Prazo: Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Coleta de amostras de sangue e/ou urina para 3-NT.
Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Alteração nos níveis de 8-hidroxi-2'-desoxiguanosina (8-OHdG) como potencial biomarcador de estresse oxidativo, inflamação ou neurodegeneração.
Prazo: Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Coleta de amostras de sangue e/ou urina 8-OHdG.
Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Alteração nos níveis de urato como potencial biomarcador de estresse oxidativo, inflamação ou neurodegeneração.
Prazo: Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Coleta de amostras de sangue e/ou urina para urato.
Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Alteração nos níveis de matriz metaloproteinase-9 (MMP-9) como potencial biomarcador de estresse oxidativo, inflamação ou neurodegeneração.
Prazo: Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Coleta de amostras de sangue e/ou urina para MMP-9.
Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Alteração nos níveis do receptor urinário de neutrofina p75 como potencial biomarcador de estresse oxidativo, inflamação ou neurodegeneração.
Prazo: Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Coleta de amostras de sangue e/ou urina para o receptor urinário de neutrofina p75.
Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Alteração nos níveis de neurofilamentos (Nf) (pesados ​​e leves) como potencial biomarcador de estresse oxidativo, inflamação ou neurodegeneração.
Prazo: Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Coleta de amostras de sangue e/ou urina para neurofilamentos (Nf) (Pesados ​​e Leves).
Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Alteração nos níveis de creatinina como potenciais biomarcadores de estresse oxidativo, inflamação ou neurodegeneração.
Prazo: Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Coleta de amostras de sangue e/ou urina para creatinina.
Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale .Revised)
Prazo: Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
O ALSFRS-R é uma escala de classificação ordinal administrada rapidamente (classificações de 0 a 4) usada para determinar a avaliação dos participantes sobre sua capacidade e independência em 12 atividades funcionais.
Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Alteração da linha de base no King's Clinical Staging.
Prazo: Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
O estadiamento clínico de King é baseado no número de regiões corporais acometidas pela ELA e na presença de insuficiência respiratória ou nutricional.
Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Mudança da linha de base no ALSAQ-40 (Questionário de Avaliação de ALS).
Prazo: Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
O ALSAQ-40 é um questionário composto por 40 questões/itens com 5 escalas discretas: mobilidade física, atividades da vida diária e independência, comer e beber, comunicação, reações emocionais.
Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Mudança da linha de base no Appel ALS Score.
Prazo: Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
A pontuação Appel ALS consiste em cinco sub-pontuações: bulbar, respiratória, força muscular e função dos membros inferiores e membros superiores.
Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Mudança da linha de base em capacidade vital lenta.
Prazo: Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
A capacidade vital (CV) (porcentagem do normal previsto) será determinada, utilizando o método de CV lenta vertical.
Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
Alteração da linha de base na dinamometria manual.
Prazo: Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).
A dinamometria manual (HD) será utilizada como medida quantitativa da força muscular para este estudo.
Ciclos 1, 3 e 6 de cada ciclo de Edaravone (cada ciclo dura 28 dias).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shionogi

Colaboradores

Massachusetts General Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: James Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de outubro de 2019

Conclusão Primária (Real)

24 de novembro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

24 de novembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de janeiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de fevereiro de 2020

Primeira postagem (Real)

6 de fevereiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • REFINE-ALS

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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