Radicava® (Edaravone) ALS (REFINE-ALS) のバイオマーカーにおける所見
2023年8月23日 更新者：Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.
REFINE-ALS は、ALS におけるエダラボンの効果の定量化可能な生物学的非臨床的測定として役立つバイオマーカーを特定するために設計された、前向き、観察的、長期的、多施設研究です。
エピジェネティックおよびタンパク質バイオマーカーも調査されます。
調査の概要
詳細な説明
治療は、HCP の臨床的判断およびエダラボンの処方情報に従って HCP によって処方されます。 参加者にエダラボンを処方する決定は、研究に登録する決定とは別に行う必要があります。 治療への無作為割付や市販薬の使用制限はありません（ただし、エダラボンを服用していても実験的研究に参加している人は除外されます）。 この研究では実験的治療は評価されていません。 介入は、バイオマーカー検査のための血液と尿のサンプルの収集に限定されています。
推定研究期間中、承認された適応症の範囲内でエダラボンを処方された適格な患者は、研究への参加に招待されます。 研究への参加が検討されている参加者には、最初のスクリーニング/ベースライン訪問が予定されています。
この研究の参加者は、登録から治療開始後 24 週間まで追跡されます (6 治療サイクル [各サイクルは 28 日で構成されます]、約 24 週間の治療期間に相当します) または時期尚早の研究中止。 研究期間を通して、研究者は参加者のベースラインとフォローアップ情報を記録し、臨床およびバイオマーカーの評価を行います。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
300
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Sunny Rosenthal
- 電話番号：617-724-2609
- メール：sjrosenthal@partners.org
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Ji Hong Lee
- 電話番号：617-724-3867
- メール：jlee247@mgh.harvard.edu
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90024
- UCLA Als Clinic
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis Health
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San Francisco、California、アメリカ、94417
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80309
- University of Colorado
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- Georgetown University Medical Center
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Clinic Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32209
- University of Florida, Jacksonville -Neurology Research Department
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02214
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Mercy Health
-
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Nebraska
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Lincoln、Nebraska、アメリカ、68506
- Neurology Associates, P.C.
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89145
- Las Vegas Clinic
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43215
- OhioHealth
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
- Temple University Lewis Katz School of Medicine
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Jefferson Weinberg ALS Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
- Sunnybrook Research Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この研究は、改訂されたEl Escorial基準で定義されているように、散発性または家族性の筋萎縮性側索硬化症（ALS）を患っている参加者で実施されます。
参加者は、スクリーニングの前に書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があります。
スクリーニング時に、適格な患者は少なくとも18歳で、同意前にエダラボンを処方する決定が下されている必要があります。
エダラボン未経験の参加者、または同意から 1 か月以内にエダラボンの投与を受けなかった参加者は、他のすべてのプロトコル要件を満たしていれば、参加資格があります。
説明
包含基準:
- 入学時18歳以上の男女
- -世界神経学会によって定義されているように、可能性があり、可能性が高く、可能性が高いと診断された散発性または家族性のALS 修正されたEl Escorial基準
- スクリーニング前にエダラボンの処方を決定
- 参加者は市販のエダラボンを入手できる可能性が高く、6 サイクルの治療を完了できる可能性があります。
- -エダラボンを服用したことがない、またはエダラボンを服用しなかった参加者は、スクリーニング前の1か月以内に服用します
- 被験者による署名済みのインフォームドコンセント、または被験者が読み書きできない場合、または物理的に話すことも書くこともできない場合は目撃者が、研究関連の活動を行う前に取得したもの
除外基準:
- エダラボン禁忌の参加者
- 参加者は介入臨床試験に参加しています
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：他の
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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エダラボン（ラジカヴァ®/ラジカヴァORS®）
推定12か月間、承認された適応症内でエダラボンを処方された適格な参加者は、研究に参加するよう招待されます。
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参加者は、登録から治療開始後24週間まで追跡されます（6治療サイクル - サイクルあたり28日、約24週間の治療期間に相当）または時期尚早の研究中止。 バイオマーカー検査と臨床評価は、ベースライン時（登録時またはサイクル 1 の開始前）、およびサイクル 1、3、および 6 で実施されます。 投与は、最初の治療サイクルでは 14 日間の静脈内注入による毎日 60 mg であり、その後の治療サイクルでは 14 日のうち 10 日で毎日投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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酸化ストレス、炎症、または神経変性の潜在的なバイオマーカーとしての 8-F2 イソプロスタンのレベルの変化。
時間枠：各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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8-F2 イソプロスタンの血液および/または尿サンプルの収集。
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各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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酸化ストレス、炎症、または神経変性の潜在的なバイオマーカーとしての 3-ニトロチロシン (3-NT) のレベルの変化。
時間枠：各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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3-NT の血液および/または尿サンプルの収集。
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各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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酸化ストレス、炎症、または神経変性の潜在的なバイオマーカーとしての 8-ヒドロキシ-2'-デオキシグアノシン (8-OHdG) のレベルの変化。
時間枠：各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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血液および/または尿サンプルの採取 8-OHdG。
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各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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酸化ストレス、炎症、または神経変性の潜在的なバイオマーカーとしての尿酸レベルの変化。
時間枠：各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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尿酸の血液および/または尿サンプルの収集。
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各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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酸化ストレス、炎症、または神経変性の潜在的なバイオマーカーとしてのマトリックスメタロプロテイナーゼ-9 (MMP-9) のレベルの変化。
時間枠：各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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MMP-9 の血液および/または尿サンプルの収集。
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各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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酸化ストレス、炎症、または神経変性の潜在的なバイオマーカーとしての尿中ニュートロフィン受容体 p75 のレベルの変化。
時間枠：各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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尿中ニュートロフィン受容体 p75 の血液および/または尿サンプルの収集。
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各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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酸化ストレス、炎症、または神経変性の潜在的なバイオマーカーとしてのニューロフィラメント (Nf) (重いおよび軽い) のレベルの変化。
時間枠：各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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ニューロフィラメント (Nf) (ヘビーおよびライト) の血液および/または尿サンプルの収集。
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各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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酸化ストレス、炎症、または神経変性の潜在的なバイオマーカーとしてのクレアチニンレベルの変化。
時間枠：各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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クレアチニンの血液および/または尿サンプルの収集。
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各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale .Revised) スコアのベースラインからの変化
時間枠：各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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ALSFRS-R は、12 の機能的活動における参加者の能力と独立性の評価を決定するために使用される、迅速に管理される序数評価尺度 (評価 0 ～ 4) です。
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各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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King's Clinical Staging のベースラインからの変化。
時間枠：各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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King の臨床病期分類は、ALS の影響を受ける身体領域の数と、呼吸障害または栄養障害の存在に基づいています。
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各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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ALSAQ-40 (ALS Assessment Questionnaire) のベースラインからの変化。
時間枠：各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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ALSAQ-40 は、身体の可動性、日常生活の活動と自立、飲食、コミュニケーション、感情的な反応の 5 つの個別の尺度を持つ 40 の質問/項目で構成されるアンケートです。
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各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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Appel ALS スコアのベースラインからの変化。
時間枠：各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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Appel ALS スコアは、球、呼吸、筋力、下肢および上肢機能の 5 つのサブスコアで構成されます。
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各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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遅い肺活量のベースラインからの変化。
時間枠：各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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肺活量 (VC) (予測された正常値のパーセント) は、アップライト スロー VC 法を使用して決定されます。
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各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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ハンドヘルド ダイナモメトリーのベースラインからの変化。
時間枠：各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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ハンドヘルド ダイナモメトリー (HHD) は、この研究の筋力の定量的尺度として使用されます。
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各エダラボン サイクルのサイクル 1、3、および 6 (各サイクルは 28 日)。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：James Berry, MD, MPH、Massachusetts General Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年10月21日
一次修了 (推定)
2024年3月1日
研究の完了 (推定)
2024年3月1日
試験登録日
最初に提出
2020年1月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年2月4日
最初の投稿 (実際)
2020年2月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月23日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- REFINE-ALS
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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