연골무형성증 소아에서 인피그라티닙 연구
2025년 10월 19일 업데이트: QED Therapeutics, Inc., a Bridgebio company
연골무형성증 소아에서 FGFR 1-3-선택적 티로신 키나제 억제제 인피그라티닙의 공개 라벨, 용량 증량 및 용량 확장 연구: PROPEL 2
이것은 섬유아세포 성장 인자 수용체(FGFR) 1-3-선택적 티로신 키나아제 억제제 인피그라티닙의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 2상, 다기관, 공개 라벨, 용량 증량 및 용량 확장 연구입니다. 최소 6개월 동안 이전에 PROPEL 연구(프로토콜 QBGJ398-001)에 참여한 연골무형성증(ACH)이 있는 3~11세 어린이.
이 연구에는 연장된 치료를 통한 용량 증량 및 용량 확장이 포함됩니다.
이 연구는 또한 ACH가 있는 소아에서 인피그라티닙의 약동학을 완전히 특성화하기 위한 PK 하위 연구를 포함합니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
중재적
등록 (실제)
84
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Oakland, California, 미국, 94618
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21211
- Johns Hopkins School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Madrid, 스페인, 24086
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga, 스페인
- Hospital Universitario Virgen de La Victoria
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Álava
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Vitoria-Gasteiz, Álava, 스페인, 01012
- Vithas Hospital San Jose
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Birmingham, 영국
- Birmingham Children's Hospital
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Bristol, 영국, BS1 3NU
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
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Glasgow, 영국
- Queen Elizabeth University Hospital
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London, 영국
- Evelina London Children's Hospital
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Manchester, 영국
- Manchester University Children's Hospital
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England
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Sheffield, England, 영국, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2H7
- Stollery Children'S Hospital
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Lyon, 프랑스
- Hôpital Femme Mère Enfant
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Paris, 프랑스
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Toulouse, 프랑스
- Hopital des Enfants
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Murdoch Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자 또는 부모(들) 또는 법적 대리인(LAR)이 사전 동의서에 서명하고 참가자가 사전 동의서에 서명했습니다(해당되는 경우).
- 임상적으로 문서화되고 유전자 검사로 확인된 ACH 진단.
- 연구 시작 전 PROPEL 연구(프로토콜 QBGJ398-001)에서 최소 6개월의 성장 평가 기간.
- 걸을 수 있고 도움 없이 서 있을 수 있음
- 경구용 약물을 삼킬 수 있음.
제외 기준:
- 저연골형성부전증 또는 ACH 이외의 단신 상태.
- 여성의 경우 초경을 겪었습니다.
- 키 < -2 또는 > +2 ACH 아동의 성장에 대한 참조 표를 기반으로 연령 및 성별에 대한 표준 편차.
- 조사자 및/또는 후원자의 관점에서 인피그라티닙의 효능 또는 안전성 평가를 혼란스럽게 할 중대한 동시 질병 또는 상태.
- 각막 또는 망막 장애/각막병증의 현재 증거.
- 악성의 역사.
- CYP3A4의 강력한 유도제 또는 억제제로 알려진 제제 및 혈청 인 및/또는 칼슘 농도를 증가시키는 약물로 현재 치료를 받고 있습니다.
- 이전 6개월 동안 성장 호르몬, 인슐린 유사 성장 인자 1(IGF-1) 또는 아나볼릭 스테로이드로 치료하거나 언제든지 장기 치료(>3개월).
- C형 나트륨이뇨펩티드(CNP) 유사체, 섬유모세포 성장인자(FGF) 리간드 트랩 또는 FGFR 억제를 표적으로 하는 치료로 언제든지 치료할 수 있습니다.
- 경구용 코르티코스테로이드로 정기적인 장기 치료(>3주)(천식에 대한 저용량 지속 흡입 스테로이드는 허용됨).
- ACH 또는 저신장 치료를 위한 다른 조사 제품 또는 조사 의료 기기를 사용한 치료.
- 이전 사지 길이 연장 수술 또는 가이드 성장 수술.
- 스크리닝 6개월 이내 골절.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 인피그라티닙 0.016 mg/kg
용량 증량: Infigratinib은 매일 경구 투여용으로 0.1mg 및 1mg의 2가지 강도의 미니정제로 제공됩니다. 미니정제/일의 용량 및 수는 개별 참가자 체중을 기준으로 계산됩니다. 복용량은 약 3개월마다 체중 변화에 따라 조정됩니다. |
프로토콜에 지정된 시작 용량에서 인피그라티닙의 초기 코호트 용량과 프로토콜별 기준에 따라 후속 코호트 증량. 입으로 투여되는 Infigratinib 정제. |
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실험적: 인피그라티닙 0.032 mg/kg
용량 증량 및 PK 하위 연구: Infigratinib은 매일 경구 투여용으로 0.1mg 및 1mg의 2가지 강도의 미니정제로 제공됩니다. 미니정제/일의 용량 및 수는 개별 참가자 체중을 기준으로 계산됩니다. 복용량은 약 3개월마다 체중 변화에 따라 조정됩니다. |
프로토콜별 기준에 따라 후속 코호트 용량 증량. 입으로 투여되는 Infigratinib 정제. |
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실험적: 인피그라티닙 0.064 mg/kg
용량 증량 및 PK 하위 연구: Infigratinib은 매일 경구 투여용으로 0.1mg 및 1mg의 2가지 강도의 미니정제로 제공됩니다. 미니정제/일의 용량 및 수는 개별 참가자 체중을 기준으로 계산됩니다. 복용량은 약 3개월마다 체중 변화에 따라 조정됩니다. |
프로토콜별 기준에 따라 후속 코호트 용량 증량. 입으로 투여되는 Infigratinib 정제. |
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실험적: 인피그라티닙 0.128mg/kg
용량 증량 및 PK 하위 연구: 인피그라티닙은 2가지 함량(0.1mg 및 1mg)의 일일 경구 투여용 미니정제로 제공됩니다. 일일 미니정제의 복용량과 수는 개별 참가자의 체중을 기준으로 계산됩니다. 복용량은 약 3개월마다 체중 변화에 따라 조정됩니다. |
프로토콜별 기준에 따라 후속 코호트 용량 증량. 입으로 투여되는 Infigratinib 정제. |
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실험적: 인피그라티닙 0.25mg/kg
용량 증량 및 PK 하위 연구: 인피그라티닙은 2가지 함량(0.1mg 및 1mg)의 일일 경구 투여용 미니정제로 제공됩니다. 일일 미니정제의 복용량과 수는 개별 참가자의 체중을 기준으로 계산됩니다. 복용량은 약 3개월마다 체중 변화에 따라 조정됩니다. 용량 확장: 분석된 모든 코호트에서 권장 용량이 확인되면, 선택된 용량의 안전성, 내약성, 유효성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 추가로 결정하기 위해 20명의 피험자로 구성된 확장 코호트 등록을 시작할 수 있습니다. |
프로토콜별 기준에 따라 후속 코호트 용량 증량. 입으로 투여되는 Infigratinib 정제. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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용량 감소 또는 중단으로 이어지는 치료 관련 부작용(TEAE)의 발생률
기간: 최대 18개월
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최대 18개월
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연간 높이 속도의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 18개월
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최대 18개월
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인피그라티닙의 PK 매개변수(Cmax-PK 하위 연구만 해당)
기간: 21일
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21일
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Infigratinib의 PK 매개변수(Clast-PK 하위 연구만 해당)
기간: 21일
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21일
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인피그라티닙의 PK 매개변수(Tmax-PK 하위 연구만 해당)
기간: 21일
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21일
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인피그라티닙의 PK 매개변수(AUC24- PK 하위 연구만 해당)
기간: 21일
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21일
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Infigratinib의 PK 매개변수(T1/2- PK 하위 연구만 해당)
기간: 21일
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21일
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인피그라티닙의 PK 매개변수(AUCinf-PK 하위 연구만 해당)
기간: 21일
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21일
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Infigratinib의 PK 매개변수(CL/F- PK 하위 연구만 해당)
기간: 21일
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21일
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인피그라티닙의 PK 매개변수(Vz/F- PK 하위 연구만 해당)
기간: 21일
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21일
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Infigratinib의 PK 매개변수(Racc-PK 하위 연구만 해당)
기간: 21일
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21일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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안전성 및 내약성의 척도로서 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 최대 18개월
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최대 18개월
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절대 높이 속도(연간 cm/년), ACH 및 비ACH 표와 관련하여 숫자 및 Z-점수로 표시
기간: 최대 18개월
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최대 18개월
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중량(kg)의 절대 및 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 18개월
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최대 18개월
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앉은 키(cm)의 절대 및 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 18개월
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최대 18개월
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머리 둘레(cm)의 절대 및 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 18개월
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최대 18개월
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상완 및 하완 길이(cm)의 절대 및 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 18개월
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최대 18개월
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허벅지 길이(cm)의 기준선에서 절대 및 변화
기간: 최대 18개월
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최대 18개월
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무릎 높이(cm)의 기준선에서 절대 및 변경
기간: 최대 18개월
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최대 18개월
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팔 길이(cm)의 기준선에서 절대 및 변경
기간: 최대 18개월
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최대 18개월
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최대 농도(Cmax) 평가에 의한 인피그라티닙의 약동학적 프로필
기간: 최대 18개월
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최대 18개월
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최대 농도까지의 시간(Tmax) 평가에 의한 인피그라티닙의 약동학적 프로필
기간: 최대 18개월
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최대 18개월
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콜라겐 X 마커 평가를 통한 약력학적 파라미터의 변화
기간: 최대 18개월
|
최대 18개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: QED Therapeutics VP, Clinical Development, QED Therapeutics
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Savarirayan R, De Bergua JM, Arundel P, McDevitt H, Cormier-Daire V, Saraff V, Skae M, Delgado B, Leiva-Gea A, Santos-Simarro F, Salles JP, Nicolino M, Rossi M, Kannu P, Bober MB, Phillips J 3rd, Saal H, Harmatz P, Burren C, Gotway G, Cho T, Muslimova E, Weng R, Rogoff D, Hoover-Fong J, Irving M. Infigratinib in children with achondroplasia: the PROPEL and PROPEL 2 studies. Ther Adv Musculoskelet Dis. 2022 Mar 21;14:1759720X221084848. doi: 10.1177/1759720X221084848. eCollection 2022.
- Savarirayan R, De Bergua JM, Arundel P, Salles JP, Saraff V, Delgado B, Leiva-Gea A, McDevitt H, Nicolino M, Rossi M, Salcedo M, Cormier-Daire V, Skae M, Kannu P, Phillips J 3rd, Saal H, Harmatz P, Candler T, Hill D, Muslimova E, Weng R, Bai Y, Raj S, Hoover-Fong J, Irving M, Rogoff D. Oral Infigratinib Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med. 2025 Feb 27;392(9):865-874. doi: 10.1056/NEJMoa2411790. Epub 2024 Nov 18.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 3월 10일
기본 완료 (실제)
2024년 10월 21일
연구 완료 (실제)
2024년 10월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 1월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 10일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 19일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- QBGJ398-201
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .