Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av infigratinib hos barn med akondroplasi

19. oktober 2025 oppdatert av: QED Therapeutics, Inc., a Bridgebio company

Fase 2, åpen etikett, dose-eskalering og dose-ekspansjonsstudie av Infigratinib, en FGFR 1-3-selektiv tyrosinkinasehemmer, hos barn med akondroplasi: PROPEL 2

Dette er en fase 2, multisenter, åpen, dose-eskalerings- og doseutvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av infigratinib, en fibroblastvekstfaktorreseptor (FGFR) 1-3-selektiv tyrosinkinasehemmer, i barn i alderen 3 til 11 år med Achondroplasia (ACH) som tidligere deltok i PROPEL-studien (Protocol QBGJ398-001) i minst 6 måneder. Studien inkluderer doseøkning med utvidet behandling, og doseutvidelse. Studien inkluderer også en PK-understudie for å fullt ut karakterisere farmakokinetikken til infigratinib hos barn med ACH.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
        • Stollery Children's Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94618
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21211
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrike
        • Hopital des Enfants
  • Spania
      • Madrid, Spania, 24086
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spania
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Spania, 01012
        • Vithas Hospital San Jose
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Storbritannia, BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Storbritannia
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Storbritannia
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Storbritannia
        • Manchester University Children's Hospital
    • England
      • Sheffield, England, Storbritannia, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Signert informert samtykke fra deltaker eller forelder(e) eller juridisk autorisert representant (LAR) og signert informert samtykke fra deltakeren (når aktuelt).
  2. Diagnose av ACH, dokumentert klinisk og bekreftet ved genetisk testing.
  3. Minst en 6-måneders periode med vekstvurdering i PROPEL-studien (Protocol QBGJ398-001) før studiestart.
  4. Ambulerende og i stand til å stå uten hjelp
  5. Kan svelge orale medisiner.

Ekskluderingskriterier:

  1. Hypokondroplasi eller annen kortvokst tilstand enn ACH.
  2. Hos kvinner, etter å ha hatt sin menarche.
  3. Høyde < -2 eller > +2 standardavvik for alder og kjønn basert på referansetabeller over vekst hos barn med ACH.
  4. Betydelig samtidig sykdom eller tilstand som, etter etterforskeren og/eller sponsorens syn, vil forvirre vurderingen av effekt eller sikkerhet av infigratinib.
  5. Aktuelle bevis på hornhinne- eller retinal lidelse/keratopati.
  6. Historie om malignitet.
  7. Mottar for tiden behandling med midler som er kjente sterke induktorer eller hemmere av CYP3A4 og medisiner som øker serumfosfor- og/eller kalsiumkonsentrasjonen.
  8. Behandling med veksthormon, insulinlignende vekstfaktor 1 (IGF-1) eller anabole steroider de siste 6 månedene eller langtidsbehandling (>3 måneder) når som helst.
  9. Behandling med en C-type natriuretisk peptid (CNP) analog, fibroblast vekstfaktor (FGF) ligandfelle, eller behandling rettet mot FGFR-hemming når som helst.
  10. Regelmessig langtidsbehandling (>3 uker) med orale kortikosteroider (lavdose pågående inhalasjonssteroid for astma er akseptabelt).
  11. Behandling med andre undersøkelsesprodukter eller medisinsk undersøkelsesutstyr for behandling av ACH eller kortvoksthet.
  12. Tidligere lemforlengende kirurgi eller guidet vekstkirurgi.
  13. Brudd innen 6 måneder etter screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Infigratinib 0,016 mg/kg

Doseeskalering:

Infigratinib leveres som minitabletter i 2 styrker: 0,1 mg og 1 mg for daglig oral administrering. Dosen og antall minitabletter/dag vil bli beregnet basert på individuell deltakervekt. Doser vil bli justert basert på vektendringer omtrent hver tredje måned.
Legemiddel: Infigratinib 0,016 mg/kg

Initial kohortdose av infigratinib ved den protokollspesifiserte startdosen, med påfølgende kohorteskaleringer basert på protokollspesifikke kriterier.

Infigratinib-tabletter som skal administreres gjennom munnen.
Eksperimentell: Infigratinib 0,032 mg/kg

Doseeskalering og PK delstudie:

Infigratinib leveres som minitabletter i 2 styrker: 0,1 mg og 1 mg for daglig oral administrering. Dosen og antall minitabletter/dag vil bli beregnet basert på individuell deltakervekt. Doser vil bli justert basert på vektendringer omtrent hver tredje måned.
Legemiddel: Infigratinib 0,032 mg/kg

Påfølgende kohortdoseeskalering basert på protokollspesifikke kriterier.

Infigratinib-tabletter som skal administreres gjennom munnen.
Eksperimentell: Infigratinib 0,064 mg/kg

Doseeskalering og PK delstudie:

Infigratinib leveres som minitabletter i 2 styrker: 0,1 mg og 1 mg for daglig oral administrering. Dosen og antall minitabletter/dag vil bli beregnet basert på individuell deltakervekt. Doser vil bli justert basert på vektendringer omtrent hver tredje måned.
Legemiddel: Infigratinib 0,064 mg/kg

Påfølgende kohortdoseeskalering basert på protokollspesifikke kriterier.

Infigratinib-tabletter som skal administreres gjennom munnen.
Eksperimentell: Infigratinib 0,128 mg/kg

Doseeskalering og PK delstudie:

Infigratinib leveres som minitabletter i 2 styrker: 0,1 mg og 1 mg for daglig oral administrering. Dosen og antall minitabletter/dag vil bli beregnet basert på individuell deltakervekt. Doser vil bli justert basert på vektendringer omtrent hver tredje måned.
Legemiddel: Infigratinib 0,128 mg/kg

Påfølgende kohortdoseeskalering basert på protokollspesifikke kriterier.

Infigratinib-tabletter som skal administreres gjennom munnen.
Eksperimentell: Infigratinib 0,25 mg/kg

Doseeskalering og PK delstudie:

Infigratinib leveres som minitabletter i 2 styrker: 0,1 mg og 1 mg for daglig oral administrering. Dosen og antall minitabletter/dag vil bli beregnet basert på individuell deltakervekt. Doser vil bli justert basert på vektendringer omtrent hver tredje måned.

Doseutvidelse:

Etter identifisering av den anbefalte dosen fra alle kohorter som er analysert, kan en utvidelseskohort på 20 forsøkspersoner begynne registrering for ytterligere å bestemme sikkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) for den valgte dosen.
Legemiddel: Infigratinib 0,25 mg/kg

Påfølgende kohortdoseeskalering basert på protokollspesifikke kriterier.

Infigratinib-tabletter som skal administreres gjennom munnen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) som fører til dosereduksjon eller seponering
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Inntil 18 måneder
Endring fra grunnlinje i annualisert høydehastighet
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Inntil 18 måneder
PK-parametre for infigratinib (kun Cmax-PK-substudie)
Tidsramme: 21 dager
21 dager
PK-parametere for infigratinib (kun Clast-PK-substudie)
Tidsramme: 21 dager
21 dager
PK-parametere for infigratinib (kun Tmax-PK-substudie)
Tidsramme: 21 dager
21 dager
PK-parametere for infigratinib (kun AUC24-PK-substudie)
Tidsramme: 21 dager
21 dager
PK-parametere for infigratinib (kun T1/2-PK-substudie)
Tidsramme: 21 dager
21 dager
PK-parametere for infigratinib (kun AUCinf-PK-substudie)
Tidsramme: 21 dager
21 dager
PK-parametere for infigratinib (kun CL/F-PK-substudie)
Tidsramme: 21 dager
21 dager
PK-parametere for infigratinib (kun Vz/F-PK-understudie)
Tidsramme: 21 dager
21 dager
PK-parametere for infigratinib (kun Racc-PK-substudie)
Tidsramme: 21 dager
21 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) som et mål på sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Inntil 18 måneder
Absolutt høydehastighet (annualisert til cm/år), uttrykt numerisk og som Z-score i forhold til ACH- og ikke-ACH-tabeller
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Inntil 18 måneder
Absolutt og endring fra baseline i vekt (kg)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Inntil 18 måneder
Absolutt og endring fra baseline i sittehøyde (cm)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Inntil 18 måneder
Absolutt og endring fra baseline i hodeomkrets (cm)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Inntil 18 måneder
Absolutt og endring fra baseline i over- og underarmlengde (cm)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Inntil 18 måneder
Absolutt og endring fra baseline i lårlengde (cm)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Inntil 18 måneder
Absolutt og endring fra grunnlinje i knehøyde (cm)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Inntil 18 måneder
Absolutt og endring fra grunnlinje i armspenn (cm)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Inntil 18 måneder
Farmakokinetisk profil av infigratinib ved vurdering av maksimal konsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Inntil 18 måneder
Farmakokinetisk profil av infigratinib ved vurdering av tid til maksimal konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Inntil 18 måneder
Endringer i farmakodynamiske parametere ved å vurdere kollagen X-markør
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Inntil 18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

QED Therapeutics, Inc., a Bridgebio company

Etterforskere

  • Studieleder: QED Therapeutics VP, Clinical Development, QED Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. mars 2020

Primær fullføring (Faktiske)

21. oktober 2024

Studiet fullført (Faktiske)

21. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. februar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

11. februar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

22. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • QBGJ398-201

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere