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Studie von Infigratinib bei Kindern mit Achondroplasie

19. Oktober 2025 aktualisiert von: QED Therapeutics, Inc., a Bridgebio company

Phase 2, offene Dosiseskalations- und Dosisexpansionsstudie mit Infigratinib, einem FGFR 1-3-selektiven Tyrosinkinase-Inhibitor, bei Kindern mit Achondroplasie: PROPEL 2

Dies ist eine multizentrische, offene Dosiseskalations- und Dosiserweiterungsstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Infigratinib, einem Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor (FGFR) 1-3-selektiven Tyrosinkinase-Hemmer, in Kinder im Alter von 3 bis 11 Jahren mit Achondroplasie (ACH), die zuvor mindestens 6 Monate lang an der PROPEL-Studie (Protokoll QBGJ398-001) teilgenommen haben. Die Studie umfasst eine Dosiseskalation mit verlängerter Behandlung und eine Dosiserweiterung. Die Studie umfasst auch eine PK-Teilstudie zur vollständigen Charakterisierung der Pharmakokinetik von Infigratinib bei Kindern mit ACH.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

84

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankreich
        • Hopital Des Enfants
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
        • Stollery Children's Hospital
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 24086
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Spanien, 01012
        • Vithas Hospital San Jose
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94618
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21211
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Manchester University Children's Hospital
    • England
      • Sheffield, England, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Unterschriebene Einverständniserklärung des Teilnehmers oder der Eltern oder des gesetzlich bevollmächtigten Vertreters (LAR) und unterzeichnete Einverständniserklärung des Teilnehmers (falls zutreffend).
  2. Diagnose von ACH, klinisch dokumentiert und durch Gentests bestätigt.
  3. Mindestens 6 Monate Wachstumsbewertung in der PROPEL-Studie (Protokoll QBGJ398-001) vor Studieneintritt.
  4. Gehfähig und in der Lage, ohne Hilfe zu stehen
  5. Kann orale Medikamente schlucken.

Ausschlusskriterien:

  1. Hypochondroplasie oder Kleinwuchszustand außer ACH.
  2. Bei Frauen nach ihrer Menarche.
  3. Größe < -2 oder > +2 Standardabweichungen für Alter und Geschlecht basierend auf Referenztabellen zum Wachstum bei Kindern mit ACH.
  4. Signifikante gleichzeitige Erkrankung oder Zustand, die nach Ansicht des Prüfarztes und/oder Sponsors die Beurteilung der Wirksamkeit oder Sicherheit von Infigratinib verfälschen würden.
  5. Aktuelle Anzeichen einer Hornhaut- oder Netzhauterkrankung/Keratopathie.
  6. Geschichte der Malignität.
  7. Derzeitige Behandlung mit Mitteln, die bekanntermaßen starke Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A4 sind, und Medikamenten, die die Serum-Phosphor- und/oder Calciumkonzentration erhöhen.
  8. Behandlung mit Wachstumshormon, insulinähnlichem Wachstumsfaktor 1 (IGF-1) oder anabolen Steroiden in den letzten 6 Monaten oder Langzeitbehandlung (> 3 Monate) zu einem beliebigen Zeitpunkt.
  9. Behandlung mit einem natriuretischen Peptid (CNP)-Analog vom C-Typ, einer Ligandenfalle des Fibroblasten-Wachstumsfaktors (FGF) oder einer Behandlung, die auf die FGFR-Hemmung zu einem beliebigen Zeitpunkt abzielt.
  10. Regelmäßige Langzeitbehandlung (> 3 Wochen) mit oralen Kortikosteroiden (niedrig dosierte andauernde inhalative Steroide bei Asthma sind akzeptabel).
  11. Behandlung mit einem anderen Prüfprodukt oder Prüfmedizinprodukt zur Behandlung von ACH oder Kleinwuchs.
  12. Frühere Operation zur Verlängerung der Gliedmaßen oder geführte Wachstumsoperation.
  13. Fraktur innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Infigratinib 0,016 mg/kg

Dosissteigerung:

Infigratinib wird als Minitabletten in 2 Stärken bereitgestellt: 0,1 mg und 1 mg zur täglichen oralen Verabreichung. Die Dosis und die Anzahl der Minitabletten/Tag werden basierend auf dem Gewicht des einzelnen Teilnehmers berechnet. Die Dosis wird ungefähr alle 3 Monate basierend auf Gewichtsveränderungen angepasst.
Arzneimittel: Infigratinib 0,016 mg/kg

Anfängliche Kohortendosis von Infigratinib mit der im Protokoll festgelegten Anfangsdosis, mit nachfolgenden Kohorteneskalationen basierend auf protokollspezifischen Kriterien.

Infigratinib-Tabletten zum Einnehmen.
Experimental: Infigratinib 0,032 mg/kg

Dosiseskalation und PK-Unterstudie:

Infigratinib wird als Minitabletten in 2 Stärken bereitgestellt: 0,1 mg und 1 mg zur täglichen oralen Verabreichung. Die Dosis und die Anzahl der Minitabletten/Tag werden basierend auf dem Gewicht des einzelnen Teilnehmers berechnet. Die Dosis wird ungefähr alle 3 Monate basierend auf Gewichtsveränderungen angepasst.
Arzneimittel: Infigratinib 0,032 mg/kg

Anschließende Eskalation der Kohortendosis basierend auf protokollspezifischen Kriterien.

Infigratinib-Tabletten zum Einnehmen.
Experimental: Infigratinib 0,064 mg/kg

Dosiseskalation und PK-Unterstudie:

Infigratinib wird als Minitabletten in 2 Stärken bereitgestellt: 0,1 mg und 1 mg zur täglichen oralen Verabreichung. Die Dosis und die Anzahl der Minitabletten/Tag werden basierend auf dem Gewicht des einzelnen Teilnehmers berechnet. Die Dosis wird ungefähr alle 3 Monate basierend auf Gewichtsveränderungen angepasst.
Arzneimittel: Infigratinib 0,064 mg/kg

Anschließende Eskalation der Kohortendosis basierend auf protokollspezifischen Kriterien.

Infigratinib-Tabletten zum Einnehmen.
Experimental: Infigratinib 0,128 mg/kg

Dosiseskalation und PK-Teilstudie:

Infigratinib ist als Minitablette in zwei Stärken erhältlich: 0,1 mg und 1 mg zur täglichen oralen Verabreichung. Die Dosis und Anzahl der Minitabletten/Tag wird basierend auf dem Gewicht des einzelnen Teilnehmers berechnet. Die Dosierung wird je nach Gewichtsveränderung etwa alle 3 Monate angepasst.
Arzneimittel: Infigratinib 0,128 mg/kg

Anschließende Eskalation der Kohortendosis basierend auf protokollspezifischen Kriterien.

Infigratinib-Tabletten zum Einnehmen.
Experimental: Infigratinib 0,25 mg/kg

Dosiseskalation und PK-Teilstudie:

Infigratinib ist als Minitablette in zwei Stärken erhältlich: 0,1 mg und 1 mg zur täglichen oralen Verabreichung. Die Dosis und Anzahl der Minitabletten/Tag wird basierend auf dem Gewicht des einzelnen Teilnehmers berechnet. Die Dosierung wird je nach Gewichtsveränderung etwa alle 3 Monate angepasst.

Dosiserweiterung:

Nach Ermittlung der empfohlenen Dosis aus allen analysierten Kohorten kann eine Erweiterungskohorte von 20 Probanden mit der Einschreibung beginnen, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) der ausgewählten Dosis weiter zu bestimmen.
Arzneimittel: Infigratinib 0,25 mg/kg

Anschließende Eskalation der Kohortendosis basierend auf protokollspezifischen Kriterien.

Infigratinib-Tabletten zum Einnehmen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), die zu einer Dosisverringerung oder einem Abbruch der Behandlung führen
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Änderung der annualisierten Höhengeschwindigkeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
PK-Parameter von Infigratinib (nur Cmax-PK-Substudie)
Zeitfenster: 21 Tage
21 Tage
PK-Parameter von Infigratinib (nur Clast-PK-Substudie)
Zeitfenster: 21 Tage
21 Tage
PK-Parameter von Infigratinib (nur Tmax-PK-Substudie)
Zeitfenster: 21 Tage
21 Tage
PK-Parameter von Infigratinib (nur AUC24-PK-Substudie)
Zeitfenster: 21 Tage
21 Tage
PK-Parameter von Infigratinib (nur T1/2-PK-Substudie)
Zeitfenster: 21 Tage
21 Tage
PK-Parameter von Infigratinib (nur AUCinf-PK-Substudie)
Zeitfenster: 21 Tage
21 Tage
PK-Parameter von Infigratinib (nur CL/F-PK-Substudie)
Zeitfenster: 21 Tage
21 Tage
PK-Parameter von Infigratinib (nur Vz/F-PK-Substudie)
Zeitfenster: 21 Tage
21 Tage
PK-Parameter von Infigratinib (nur Racc-PK-Substudie)
Zeitfenster: 21 Tage
21 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) als Maß für Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Absolute Höhengeschwindigkeit (annualisiert auf cm/Jahr), numerisch und als Z-Score in Bezug auf ACH- und Nicht-ACH-Tabellen ausgedrückt
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Absolut und Gewichtsveränderung gegenüber dem Ausgangswert (kg)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Absolut und Veränderung der Sitzhöhe vom Ausgangswert (cm)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Absolut und Veränderung vom Ausgangswert des Kopfumfangs (cm)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Absolut und Veränderung der Ober- und Unterarmlänge gegenüber dem Ausgangswert (cm)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Absolut und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Oberschenkellänge (cm)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Absolut und Veränderung der Kniehöhe vom Ausgangswert (cm)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Absolut und Veränderung der Armspanne gegenüber dem Ausgangswert (cm)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Pharmakokinetisches Profil von Infigratinib durch Beurteilung der maximalen Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Pharmakokinetisches Profil von Infigratinib durch Beurteilung der Zeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Änderungen der pharmakodynamischen Parameter durch Beurteilung des Kollagen-X-Markers
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

QED Therapeutics, Inc., a Bridgebio company

Ermittler

  • Studienleiter: QED Therapeutics VP, Clinical Development, QED Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. März 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Oktober 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Januar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Februar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

22. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • QBGJ398-201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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