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Infigratinib 治疗儿童软骨发育不全的研究

2025年10月19日 更新者：QED Therapeutics, Inc., a Bridgebio company

Infigratinib（一种 FGFR 1-3 选择性酪氨酸激酶抑制剂）在软骨发育不全儿童中的第 2 期、开放标签、剂量递增和剂量扩展研究：PROPEL 2

这是一项 2 期、多中心、开放标签、剂量递增和剂量扩展研究，旨在评估 infigratinib（一种成纤维细胞生长因子受体 (FGFR) 1-3-选择性酪氨酸激酶抑制剂）的安全性、耐受性和有效性，在先前参加过 PROPEL 研究（方案 QBGJ398-001）至少 6 个月的 3 至 11 岁患有软骨发育不全 (ACH) 的儿童。 该研究包括剂量增加和延长治疗，以及剂量扩展。 该研究还包括一项 PK 子研究，以充分描述英菲拉替尼在 ACH 儿童中的药代动力学特征。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

84

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2H7
        • Stollery Children's Hospital
  • 法国
      • Lyon、法国
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris、法国
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse、法国
        • Hopital des Enfants
  • 澳大利亚
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国、94618
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21211
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
  • 英国
      • Birmingham、英国
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol、英国、BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow、英国
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London、英国
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester、英国
        • Manchester University Children's Hospital
    • England
      • Sheffield、England、英国、S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、24086
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga、西班牙
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz、Álava、西班牙、01012
        • Vithas Hospital San Jose

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 11年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 由参与者或父母或合法授权代表 (LAR) 签署知情同意书，并由参与者签署知情同意书（如适用）。
  2. ACH 的诊断，临床记录并通过基因检测证实。
  3. 在进入研究之前，在 PROPEL 研究（方案 QBGJ398-001）中进行至少 6 个月的生长评估。
  4. 可以走动并且能够在没有帮助的情况下站立
  5. 能够吞咽口服药物。

排除标准：

  1. ACH 以外的软骨发育不全或身材矮小症。
  2. 在女性中，有月经初潮。
  3. 根据 ACH 儿童生长参考表，身高 < -2 或 > +2 的年龄和性别标准差。
  4. 研究者和/或申办者认为会混淆 infigratinib 疗效或安全性评估的重大并发疾病或病症。
  5. 角膜或视网膜疾病/角膜病变的当前证据。
  6. 恶性肿瘤史。
  7. 目前正在接受已知为 CYP3A4 的强诱​​导剂或抑制剂的药物治疗，以及增加血清磷和/或钙浓度的药物。
  8. 在过去 6 个月内接受过生长激素、胰岛素样生长因子 1 (IGF-1) 或合成代谢类固醇治疗，或在任何时间接受过长期治疗（>3 个月）。
  9. 随时使用 C 型钠尿肽 (CNP) 类似物、成纤维细胞生长因子 (FGF) 配体陷阱或针对 FGFR 抑制的治疗进行治疗。
  10. 使用口服皮质类固醇进行定期长期治疗（> 3 周）（低剂量持续吸入类固醇治疗哮喘是可以接受的）。
  11. 使用任何其他研究产品或研究医疗器械治疗 ACH 或身材矮小。
  12. 以前做过肢体延长手术或引导生长手术。
  13. 筛选后 6 个月内发生骨折。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：英菲拉替尼 0.016 毫克/千克

剂量递增：

Infigratinib 以 2 种规格的小片剂形式提供：每天口服 0.1 mg 和 1 mg。 剂量和小片/天的数量将根据个体参与者的体重计算。 大约每 3 个月将根据体重变化调整剂量。
药品：英菲拉替尼 0.016 毫克/千克

infigratinib 的初始队列剂量为方案指定的起始剂量，随后根据方案特定标准进行队列升级。

口服 Infigratinib 片剂。
实验性的：英菲拉替尼 0.032 毫克/千克

剂量递增和 PK 子研究：

Infigratinib 以 2 种规格的小片剂形式提供：每天口服 0.1 mg 和 1 mg。 剂量和小片/天的数量将根据个体参与者的体重计算。 大约每 3 个月将根据体重变化调整剂量。
药品：英菲拉替尼 0.032 毫克/千克

根据特定方案的标准进行后续队列剂量升级。

口服 Infigratinib 片剂。
实验性的：英菲拉替尼 0.064 毫克/千克

剂量递增和 PK 子研究：

Infigratinib 以 2 种规格的小片剂形式提供：每天口服 0.1 mg 和 1 mg。 剂量和小片/天的数量将根据个体参与者的体重计算。 大约每 3 个月将根据体重变化调整剂量。
药品：英菲拉替尼 0.064 毫克/千克

根据特定方案的标准进行后续队列剂量升级。

口服 Infigratinib 片剂。
实验性的：英菲格拉替尼 0.128 毫克/千克

剂量递增和 PK 亚研究：

Infigratinib 以小片剂的形式提供，有 2 种规格：0.1 mg 和 1 mg，每日口服。 每天迷你片的剂量和数量将根据参与者的个人体重进行计算。 大约每三个月根据体重变化调整剂量。
药品：英菲拉替尼 0.128 毫克/千克

根据特定方案的标准进行后续队列剂量升级。

口服 Infigratinib 片剂。
实验性的：英菲格拉替尼 0.25 毫克/公斤

剂量递增和 PK 亚研究：

Infigratinib 以小片剂的形式提供，有 2 种规格：0.1 mg 和 1 mg，每日口服。 每天迷你片的剂量和数量将根据参与者的个人体重进行计算。 大约每三个月根据体重变化调整剂量。

剂量扩展：

从所有分析的队列中确定推荐剂量后，可以开始招募 20 名受试者的扩展队列，以进一步确定所选剂量的安全性、耐受性、有效性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)。
药品：英菲拉替尼 0.25 毫克/千克

根据特定方案的标准进行后续队列剂量升级。

口服 Infigratinib 片剂。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
导致剂量减少或停药的治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生率
大体时间：长达 18 个月
长达 18 个月
年化身高增长速度相对于基线的变化
大体时间：长达 18 个月
长达 18 个月
Infigratinib 的 PK 参数（仅限 Cmax-PK 子研究）
大体时间：21天
21天
Infigratinib 的 PK 参数（仅限 Clast-PK 子研究）
大体时间：21天
21天
Infigratinib 的 PK 参数（仅限 Tmax-PK 子研究）
大体时间：21天
21天
Infigratinib 的 PK 参数（仅限 AUC24-PK 子研究）
大体时间：21天
21天
Infigratinib 的 PK 参数（仅限 T1/2-PK 子研究）
大体时间：21天
21天
Infigratinib 的 PK 参数（仅限 AUCinf-PK 子研究）
大体时间：21天
21天
Infigratinib 的 PK 参数（仅限 CL/F- PK 子研究）
大体时间：21天
21天
Infigratinib 的 PK 参数（仅限 Vz/F- PK 子研究）
大体时间：21天
21天
Infigratinib 的 PK 参数（仅限 Racc-PK 子研究）
大体时间：21天
21天

次要结果测量

结果测量
大体时间
不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率作为安全性和耐受性的衡量标准
大体时间：长达 18 个月
长达 18 个月
绝对身高增长速度（年化为厘米/年），以数字和与 ACH 和非 ACH 表相关的 Z 分数表示
大体时间：长达 18 个月
长达 18 个月
绝对体重和相对于基线的体重变化（公斤）
大体时间：长达 18 个月
长达 18 个月
坐高的绝对值和相对于基线的变化（厘米）
大体时间：长达 18 个月
长达 18 个月
头围的绝对值和相对于基线的变化（厘米）
大体时间：长达 18 个月
长达 18 个月
上臂和下臂长度（cm）的绝对值和相对于基线的变化
大体时间：长达 18 个月
长达 18 个月
大腿长度的绝对值和相对于基线的变化（厘米）
大体时间：长达 18 个月
长达 18 个月
膝盖高度的绝对值和相对于基线的变化（厘米）
大体时间：长达 18 个月
长达 18 个月
臂展的绝对值和相对于基线的变化（厘米）
大体时间：长达 18 个月
长达 18 个月
通过评估最大浓度 (Cmax) 评估 infigratinib 的药代动力学特征
大体时间：长达 18 个月
长达 18 个月
通过评估达到最大浓度的时间 (Tmax) 评估 infigratinib 的药代动力学特征
大体时间：长达 18 个月
长达 18 个月
通过评估胶原蛋白 X 标记物改变药效学参数
大体时间：长达 18 个月
长达 18 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

QED Therapeutics, Inc., a Bridgebio company

调查人员

  • 研究主任：QED Therapeutics VP, Clinical Development、QED Therapeutics

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年3月10日

初级完成 (实际的)

2024年10月21日

研究完成 (实际的)

2024年10月21日

研究注册日期

首次提交

2020年1月29日

首先提交符合 QC 标准的

2020年2月10日

首次发布 (实际的)

2020年2月11日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年10月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年10月19日

最后验证

2025年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • QBGJ398-201

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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