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Studio di Infigratinib nei bambini con acondroplasia

19 ottobre 2025 aggiornato da: QED Therapeutics, Inc., a Bridgebio company

Studio di fase 2, in aperto, di aumento della dose e di espansione della dose di Infigratinib, un inibitore selettivo della tirosin-chinasi FGFR 1-3, nei bambini con acondroplasia: PROPEL 2

Si tratta di uno studio di Fase 2, multicentrico, in aperto, di aumento della dose e di espansione della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di infigratinib, un inibitore selettivo della tirosina chinasi del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR) 1-3, in bambini di età compresa tra 3 e 11 anni con acondroplasia (ACH) che hanno precedentemente partecipato allo studio PROPEL (protocollo QBGJ398-001) per almeno 6 mesi. Lo studio include l'aumento della dose con il trattamento esteso e l'espansione della dose. Lo studio include anche un sottostudio farmacocinetico per caratterizzare completamente la farmacocinetica di infigratinib nei bambini con ACH.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

84

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
        • Stollery Children's Hospital
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Francia
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francia
        • Hopital Des Enfants
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Regno Unito, BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Regno Unito
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Regno Unito
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • Manchester University Children's Hospital
    • England
      • Sheffield, England, Regno Unito, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 24086
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spagna
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Spagna, 01012
        • Vithas Hospital San Jose
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94618
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21211
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato firmato dal partecipante o genitore/i o rappresentante legalmente autorizzato (LAR) e assenso informato firmato dal partecipante (se applicabile).
  2. Diagnosi di ACH, documentata clinicamente e confermata da test genetici.
  3. Almeno un periodo di 6 mesi di valutazione della crescita nello studio PROPEL (protocollo QBGJ398-001) prima dell'ingresso nello studio.
  4. Deambulante e in grado di stare in piedi senza assistenza
  5. In grado di ingoiare farmaci per via orale.

Criteri di esclusione:

  1. Ipocondroplasia o condizione di bassa statura diversa da ACH.
  2. Nelle femmine, dopo aver avuto il menarca.
  3. Altezza < -2 o > +2 deviazioni standard per età e sesso basate su tabelle di riferimento sulla crescita nei bambini con ACH.
  4. Malattia o condizione concomitante significativa che, a parere dello sperimentatore e/o dello sponsor, confonderebbe la valutazione dell'efficacia o della sicurezza di infigratinib.
  5. Evidenza attuale di disturbo/cheratopatia corneale o retinica.
  6. Storia di malignità.
  7. Attualmente in trattamento con agenti che sono noti forti induttori o inibitori del CYP3A4 e farmaci che aumentano la concentrazione sierica di fosforo e/o calcio.
  8. Trattamento con ormone della crescita, fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1) o steroidi anabolizzanti nei 6 mesi precedenti o trattamento a lungo termine (> 3 mesi) in qualsiasi momento.
  9. Trattamento con un analogo del peptide natriuretico di tipo C (CNP), trappola del ligando del fattore di crescita dei fibroblasti (FGF) o trattamento mirato all'inibizione dell'FGFR in qualsiasi momento.
  10. Trattamento regolare a lungo termine (> 3 settimane) con corticosteroidi orali (è accettabile lo steroide per via inalatoria a basso dosaggio per l'asma).
  11. Trattamento con qualsiasi altro prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale per il trattamento dell'ACH o della bassa statura.
  12. Precedente intervento chirurgico di allungamento degli arti o intervento di crescita guidata.
  13. Frattura entro 6 mesi dallo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Infigratinib 0,016 mg/kg

Aumento della dose:

Infigratinib è fornito in minicompresse in 2 dosaggi: 0,1 mg e 1 mg per somministrazione orale giornaliera. La dose e il numero di minicompresse/giorno saranno calcolati in base al peso del singolo partecipante. Le dosi saranno aggiustate in base alle variazioni di peso circa ogni 3 mesi.
Droga: Infigratinib 0,016 mg/kg

Dose iniziale di coorte di infigratinib alla dose iniziale specificata dal protocollo, con successive escalation di coorte basate su criteri specifici del protocollo.

Infigratinib compresse da somministrare per via orale.
Sperimentale: Infigratinib 0,032 mg/kg

Escalation della dose e sottostudio farmacocinetico:

Infigratinib è fornito in minicompresse in 2 dosaggi: 0,1 mg e 1 mg per somministrazione orale giornaliera. La dose e il numero di minicompresse/giorno saranno calcolati in base al peso del singolo partecipante. Le dosi saranno aggiustate in base alle variazioni di peso circa ogni 3 mesi.
Droga: Infigratinib 0,032 mg/kg

Successiva escalation della dose di coorte basata su criteri specifici del protocollo.

Infigratinib compresse da somministrare per via orale.
Sperimentale: Infigratinib 0,064 mg/kg

Escalation della dose e sottostudio farmacocinetico:

Infigratinib è fornito in minicompresse in 2 dosaggi: 0,1 mg e 1 mg per somministrazione orale giornaliera. La dose e il numero di minicompresse/giorno saranno calcolati in base al peso del singolo partecipante. Le dosi saranno aggiustate in base alle variazioni di peso circa ogni 3 mesi.
Droga: Infigratinib 0,064 mg/kg

Successiva escalation della dose di coorte basata su criteri specifici del protocollo.

Infigratinib compresse da somministrare per via orale.
Sperimentale: Infigratinib 0,128 mg/kg

Aumento della dose e sottostudio PK:

Infigratinib è fornito sotto forma di minicompresse in 2 dosaggi: 0,1 mg e 1 mg per la somministrazione orale giornaliera. La dose e il numero di minicompresse al giorno saranno calcolati in base al peso del singolo partecipante. Le dosi verranno aggiustate in base alle variazioni di peso circa ogni 3 mesi.
Droga: Infigratinib 0,128 mg/kg

Successiva escalation della dose di coorte basata su criteri specifici del protocollo.

Infigratinib compresse da somministrare per via orale.
Sperimentale: Infigratinib 0,25 mg/kg

Aumento della dose e sottostudio PK:

Infigratinib è fornito sotto forma di minicompresse in 2 dosaggi: 0,1 mg e 1 mg per la somministrazione orale giornaliera. La dose e il numero di minicompresse al giorno saranno calcolati in base al peso del singolo partecipante. Le dosi verranno aggiustate in base alle variazioni di peso circa ogni 3 mesi.

Espansione della dose:

Dopo l'identificazione della dose raccomandata da tutte le coorti analizzate, una coorte di espansione di 20 soggetti può iniziare l'arruolamento per determinare ulteriormente sicurezza, tollerabilità, efficacia, farmacocinetica (PK) e farmacodinamica (PD) della dose selezionata.
Droga: Infigratinib 0,25 mg/kg

Successiva escalation della dose di coorte basata su criteri specifici del protocollo.

Infigratinib compresse da somministrare per via orale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) che portano alla riduzione della dose o all'interruzione
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
Variazione rispetto al basale della velocità di altezza annualizzata
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
Parametri PK di infigratinib (solo sottostudio Cmax-PK)
Lasso di tempo: 21 giorni
21 giorni
Parametri farmacocinetici di infigratinib (solo sottostudio Clast-PK)
Lasso di tempo: 21 giorni
21 giorni
Parametri farmacocinetici di infigratinib (solo sottostudio Tmax-PK)
Lasso di tempo: 21 giorni
21 giorni
Parametri farmacocinetici di infigratinib (solo sottostudio AUC24-PK)
Lasso di tempo: 21 giorni
21 giorni
Parametri farmacocinetici di infigratinib (solo sottostudio T1/2-PK)
Lasso di tempo: 21 giorni
21 giorni
Parametri farmacocinetici di infigratinib (solo sottostudio AUCinf-PK)
Lasso di tempo: 21 giorni
21 giorni
Parametri farmacocinetici di infigratinib (solo sottostudio CL/F-PK)
Lasso di tempo: 21 giorni
21 giorni
Parametri farmacocinetici di infigratinib (solo sottostudio Vz/F-PK)
Lasso di tempo: 21 giorni
21 giorni
Parametri farmacocinetici di infigratinib (solo sottostudio Racc-PK)
Lasso di tempo: 21 giorni
21 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (AE) e di eventi avversi gravi (SAE) come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
Velocità di altezza assoluta (annualizzata in cm/anno), espressa numericamente e come punteggio Z in relazione alle tabelle ACH e non ACH
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
Peso assoluto e variazione dal basale in peso (kg)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
Assoluto e variazione rispetto al basale dell'altezza da seduti (cm)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
Assoluto e variazione rispetto al basale della circonferenza cranica (cm)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
Assoluto e variazione rispetto al basale della lunghezza del braccio superiore e inferiore (cm)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
Assoluto e variazione rispetto al basale della lunghezza della coscia (cm)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
Assoluto e variazione rispetto al basale dell'altezza del ginocchio (cm)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
Assoluto e variazione rispetto al basale dell'apertura delle braccia (cm)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
Profilo farmacocinetico di infigratinib mediante valutazione della concentrazione massima (Cmax)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
Profilo farmacocinetico di infigratinib mediante valutazione del tempo alla concentrazione massima (Tmax)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi
Cambiamenti nei parametri farmacodinamici valutando il marcatore di collagene X
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Fino a 18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

QED Therapeutics, Inc., a Bridgebio company

Investigatori

  • Direttore dello studio: QED Therapeutics VP, Clinical Development, QED Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 marzo 2020

Completamento primario (Effettivo)

21 ottobre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

21 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 febbraio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

11 febbraio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

22 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • QBGJ398-201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Infigratinib 0,016 mg/kg

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