Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie infigratynibu u dzieci z achondroplazją

19 października 2025 zaktualizowane przez: QED Therapeutics, Inc., a Bridgebio company

Faza 2. Otwarte badanie eskalacji i zwiększania dawki infigratynibu, selektywnego inhibitora kinazy tyrozynowej FGFR 1-3, u dzieci z achondroplazją: PROPEL 2

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 2, polegające na eskalacji dawki i zwiększaniu dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności infigratynibu, selektywnego inhibitora kinazy tyrozynowej 1-3 receptora czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR), w dzieci w wieku od 3 do 11 lat z achondroplazją (ACH), które wcześniej uczestniczyły w badaniu PROPEL (Protokół QBGJ398-001) przez co najmniej 6 miesięcy. Badanie obejmuje zwiększanie dawki z przedłużonym leczeniem oraz zwiększanie dawki. Badanie obejmuje również badanie PK w celu pełnego scharakteryzowania farmakokinetyki infigratynibu u dzieci z ACH.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

84

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Francja
      • Lyon, Francja
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francja
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francja
        • Hopital des Enfants
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 24086
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Hiszpania
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Hiszpania, 01012
        • Vithas Hospital San Jose
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
        • Stollery Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94618
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21211
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Manchester University Children's Hospital
    • England
      • Sheffield, England, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Świadoma zgoda podpisana przez uczestnika lub rodzica lub przedstawiciela prawnego (LAR) oraz podpisana świadoma zgoda przez uczestnika (jeśli dotyczy).
  2. Rozpoznanie ACH udokumentowane klinicznie i potwierdzone badaniami genetycznymi.
  3. Co najmniej 6-miesięczny okres oceny wzrostu w badaniu PROPEL (Protokół QBGJ398-001) przed rozpoczęciem badania.
  4. Ambulatoryjny i zdolny do stania bez pomocy
  5. Potrafi połykać leki doustne.

Kryteria wyłączenia:

  1. Hipochondroplazja lub stan niskiego wzrostu inny niż ACH.
  2. U kobiet po menarche.
  3. Wzrost < -2 lub > +2 odchylenia standardowe dla wieku i płci na podstawie tabel referencyjnych dotyczących wzrostu dzieci z ACH.
  4. Znacząca współistniejąca choroba lub stan, który w opinii Badacza i/lub Sponsora zakłóciłby ocenę skuteczności lub bezpieczeństwa infigratynibu.
  5. Aktualne dowody na zaburzenie/keratopatię rogówki lub siatkówki.
  6. Historia nowotworów złośliwych.
  7. Obecnie leczony środkami, o których wiadomo, że są silnymi induktorami lub inhibitorami CYP3A4 oraz lekami zwiększającymi stężenie fosforu i/lub wapnia w surowicy.
  8. Leczenie hormonem wzrostu, insulinopodobnym czynnikiem wzrostu 1 (IGF-1) lub sterydami anabolicznymi w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub leczenie długotrwałe (>3 miesiące) w dowolnym momencie.
  9. Leczenie analogiem peptydu natriuretycznego typu C (CNP), ligandem pułapki czynnika wzrostu fibroblastów (FGF) lub leczeniem ukierunkowanym na hamowanie FGFR w dowolnym momencie.
  10. Regularne, długotrwałe leczenie (>3 tygodnie) doustnymi kortykosteroidami (dopuszczalne jest stałe stosowanie małych dawek steroidów wziewnych w przypadku astmy).
  11. Leczenie jakimkolwiek innym badanym produktem lub badanym wyrobem medycznym do leczenia ACH lub niskiego wzrostu.
  12. Wcześniejsza operacja wydłużania kończyn lub operacja sterowanego wzrostu.
  13. Złamanie w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Infigratynib 0,016 mg/kg mc

Zwiększenie dawki:

Infigratynib jest dostępny w postaci minitabletek w 2 mocach: 0,1 mg i 1 mg do codziennego podawania doustnego. Dawka i liczba minitabletek dziennie zostanie obliczona na podstawie masy ciała indywidualnego uczestnika. Dawki będą dostosowywane na podstawie zmian masy ciała mniej więcej co 3 miesiące.
Lek: Infigratynib 0,016 mg/kg mc

Początkowa kohortowa dawka infigratynibu w dawce początkowej określonej w protokole, z późniejszymi eskalacjami kohortowymi w oparciu o kryteria specyficzne dla protokołu.

Infigratynib tabletki do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Infigratynib 0,032 mg/kg mc

Badanie częściowe dotyczące zwiększania dawki i farmakokinetyki:

Infigratynib jest dostępny w postaci minitabletek w 2 mocach: 0,1 mg i 1 mg do codziennego podawania doustnego. Dawka i liczba minitabletek dziennie zostanie obliczona na podstawie masy ciała indywidualnego uczestnika. Dawki będą dostosowywane na podstawie zmian masy ciała mniej więcej co 3 miesiące.
Lek: Infigratynib 0,032 mg/kg mc

Późniejsza eskalacja dawki kohorty w oparciu o kryteria specyficzne dla protokołu.

Infigratynib tabletki do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Infigratynib 0,064 mg/kg mc

Badanie częściowe dotyczące zwiększania dawki i farmakokinetyki:

Infigratynib jest dostępny w postaci minitabletek w 2 mocach: 0,1 mg i 1 mg do codziennego podawania doustnego. Dawka i liczba minitabletek dziennie zostanie obliczona na podstawie masy ciała indywidualnego uczestnika. Dawki będą dostosowywane na podstawie zmian masy ciała mniej więcej co 3 miesiące.
Lek: Infigratynib 0,064 mg/kg mc

Późniejsza eskalacja dawki kohorty w oparciu o kryteria specyficzne dla protokołu.

Infigratynib tabletki do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Infigratynib 0,128 mg/kg

Badanie zwiększania dawki i PK:

Infigratynib jest dostępny w postaci minitabletek w 2 mocach: 0,1 mg i 1 mg do codziennego podawania doustnego. Dawka i liczba minitabletek dziennie zostanie obliczona na podstawie indywidualnej wagi uczestnika. Dawki będą dostosowywane na podstawie zmian masy ciała mniej więcej co 3 miesiące.
Lek: Infigratynib 0,128 mg/kg mc

Późniejsza eskalacja dawki kohorty w oparciu o kryteria specyficzne dla protokołu.

Infigratynib tabletki do podawania doustnego.
Eksperymentalny: Infigratynib 0,25 mg/kg

Badanie zwiększania dawki i PK:

Infigratynib jest dostępny w postaci minitabletek w 2 mocach: 0,1 mg i 1 mg do codziennego podawania doustnego. Dawka i liczba minitabletek dziennie zostanie obliczona na podstawie indywidualnej wagi uczestnika. Dawki będą dostosowywane na podstawie zmian masy ciała mniej więcej co 3 miesiące.

Zwiększenie dawki:

Po zidentyfikowaniu zalecanej dawki ze wszystkich analizowanych kohort, można rozpocząć rekrutację kohorty ekspansyjnej składającej się z 20 pacjentów w celu dalszego określenia bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) wybranej dawki.
Lek: Infigratynib 0,25 mg/kg mc

Późniejsza eskalacja dawki kohorty w oparciu o kryteria specyficzne dla protokołu.

Infigratynib tabletki do podawania doustnego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), które prowadzą do zmniejszenia dawki lub przerwania leczenia
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Do 18 miesięcy
Zmiana od linii bazowej w rocznej prędkości wzrostu
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Do 18 miesięcy
Parametry farmakokinetyczne infigratynibu (tylko podbadanie Cmax-PK)
Ramy czasowe: 21 dni
21 dni
Parametry farmakokinetyczne infigratynibu (tylko badanie częściowe Clast-PK)
Ramy czasowe: 21 dni
21 dni
Parametry farmakokinetyczne infigratynibu (tylko badanie częściowe Tmax-PK)
Ramy czasowe: 21 dni
21 dni
Parametry farmakokinetyczne infigratynibu (tylko podbadanie AUC24-PK)
Ramy czasowe: 21 dni
21 dni
Parametry farmakokinetyczne infigratynibu (tylko podbadanie T1/2- PK)
Ramy czasowe: 21 dni
21 dni
Parametry farmakokinetyczne infigratynibu (tylko podbadanie AUCinf-PK)
Ramy czasowe: 21 dni
21 dni
Parametry farmakokinetyczne infigratynibu (tylko podbadanie CL/F-PK)
Ramy czasowe: 21 dni
21 dni
Parametry farmakokinetyczne infigratynibu (tylko podbadanie Vz/F-PK)
Ramy czasowe: 21 dni
21 dni
Parametry farmakokinetyczne infigratynibu (tylko podbadanie Racc-PK)
Ramy czasowe: 21 dni
21 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Do 18 miesięcy
Bezwzględna prędkość wzrostu (w przeliczeniu na cm/rok), wyrażona liczbowo i jako Z-score w odniesieniu do tabel ACH i non-ACH
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Do 18 miesięcy
Bezwzględna i zmiana masy ciała względem wartości początkowej (kg)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Do 18 miesięcy
Bezwzględna i zmiana od linii bazowej w wysokości siedzenia (cm)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Do 18 miesięcy
Bezwzględna i zmiana od linii bazowej w obwodzie głowy (cm)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Do 18 miesięcy
Bezwzględna i zmiana od linii bazowej długości ramienia i ramienia (cm)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Do 18 miesięcy
Bezwzględna i zmiana od linii bazowej długości uda (cm)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Do 18 miesięcy
Bezwzględna i zmiana od linii bazowej w wysokości kolana (cm)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Do 18 miesięcy
Bezwzględna i zmiana od linii podstawowej w rozpiętości ramienia (cm)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Do 18 miesięcy
Profil farmakokinetyczny infigratynibu na podstawie oceny maksymalnego stężenia (Cmax)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Do 18 miesięcy
Profil farmakokinetyczny infigratynibu na podstawie oceny czasu do osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Do 18 miesięcy
Zmiany parametrów farmakodynamicznych poprzez ocenę markera kolagenu X
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Do 18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

QED Therapeutics, Inc., a Bridgebio company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: QED Therapeutics VP, Clinical Development, QED Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 marca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 października 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

22 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • QBGJ398-201

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj