Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af infigratinib hos børn med akondroplasi

19. oktober 2025 opdateret af: QED Therapeutics, Inc., a Bridgebio company

Fase 2, åben-label, dosis-eskalering og dosis-udvidelsesundersøgelse af Infigratinib, en FGFR 1-3-selektiv tyrosinkinasehæmmer, hos børn med akondroplasi: PROPEL 2

Dette er et fase 2, multicenter, åbent, dosis-eskalerings- og dosisudvidelsesstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​infigratinib, en fibroblast-vækstfaktorreceptor (FGFR) 1-3-selektiv tyrosinkinasehæmmer, i børn i alderen 3 til 11 år med Achondroplasia (ACH), som tidligere har deltaget i PROPEL-studiet (protokol QBGJ398-001) i mindst 6 måneder. Studiet omfatter dosisoptrapning med udvidet behandling og dosisudvidelse. Undersøgelsen omfatter også et PK-understudie for fuldt ud at karakterisere farmakokinetikken af ​​infigratinib hos børn med ACH.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

84

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
        • Stollery Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Manchester University Children's Hospital
    • England
      • Sheffield, England, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94618
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21211
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrig
        • Hopital des Enfants
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 24086
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Spanien, 01012
        • Vithas Hospital San Jose

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykke fra deltager eller forælder(e) eller juridisk autoriseret repræsentant (LAR) og underskrevet informeret samtykke fra deltageren (hvis relevant).
  2. Diagnose af ACH, dokumenteret klinisk og bekræftet ved genetisk testning.
  3. Mindst en 6-måneders periode med vækstvurdering i PROPEL-studiet (protokol QBGJ398-001) før studiestart.
  4. Ambulant og i stand til at stå uden assistance
  5. I stand til at sluge oral medicin.

Ekskluderingskriterier:

  1. Hypochondroplasia eller kort statur tilstand anden end ACH.
  2. Hos kvinder, der har haft deres menarche.
  3. Højde < -2 eller > +2 standardafvigelser for alder og køn baseret på referencetabeller over vækst hos børn med ACH.
  4. Betydelig samtidig sygdom eller tilstand, som efter investigator og/eller sponsor ville forvirre vurderingen af ​​infigratinibs effekt eller sikkerhed.
  5. Aktuelt bevis på hornhinde- eller nethindelidelse/keratopati.
  6. Historie om malignitet.
  7. Modtager i øjeblikket behandling med midler, der er kendte stærke inducere eller hæmmere af CYP3A4 og medicin, der øger serumfosfor- og/eller calciumkoncentrationen.
  8. Behandling med væksthormon, insulinlignende vækstfaktor 1 (IGF-1) eller anabolske steroider i de foregående 6 måneder eller langtidsbehandling (>3 måneder) til enhver tid.
  9. Behandling med en C-type natriuretisk peptid (CNP) analog, fibroblast vækstfaktor (FGF) ligandfælde eller behandling rettet mod FGFR-hæmning til enhver tid.
  10. Regelmæssig langtidsbehandling (>3 uger) med orale kortikosteroider (lavdosis igangværende inhalationssteroid mod astma er acceptabelt).
  11. Behandling med ethvert andet forsøgsprodukt eller medicinsk udstyr til behandling af ACH eller kort statur.
  12. Tidligere lemmerforlængende operation eller guidet vækstkirurgi.
  13. Fraktur inden for 6 måneder efter screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Infigratinib 0,016 mg/kg

Dosiseskalering:

Infigratinib leveres som minitabletter i 2 styrker: 0,1 mg og 1 mg til daglig oral administration. Dosis og antal minitabletter/dag vil blive beregnet ud fra den enkelte deltagers vægt. Doserne vil blive justeret baseret på vægtændringer cirka hver 3. måned.
Medicin: Infigratinib 0,016 mg/kg

Initial kohorte-dosis af infigratinib ved den protokol-specificerede startdosis med efterfølgende kohorte-eskaleringer baseret på protokolspecifikke kriterier.

Infigratinib-tabletter, der skal indgives gennem munden.
Eksperimentel: Infigratinib 0,032 mg/kg

Dosiseskalering og PK delundersøgelse:

Infigratinib leveres som minitabletter i 2 styrker: 0,1 mg og 1 mg til daglig oral administration. Dosis og antal minitabletter/dag vil blive beregnet ud fra den enkelte deltagers vægt. Doserne vil blive justeret baseret på vægtændringer cirka hver 3. måned.
Medicin: Infigratinib 0,032 mg/kg

Efterfølgende kohorte-dosiseskalering baseret på protokolspecifikke kriterier.

Infigratinib-tabletter, der skal indgives gennem munden.
Eksperimentel: Infigratinib 0,064 mg/kg

Dosiseskalering og PK delundersøgelse:

Infigratinib leveres som minitabletter i 2 styrker: 0,1 mg og 1 mg til daglig oral administration. Dosis og antal minitabletter/dag vil blive beregnet ud fra den enkelte deltagers vægt. Doserne vil blive justeret baseret på vægtændringer cirka hver 3. måned.
Medicin: Infigratinib 0,064 mg/kg

Efterfølgende kohorte-dosiseskalering baseret på protokolspecifikke kriterier.

Infigratinib-tabletter, der skal indgives gennem munden.
Eksperimentel: Infigratinib 0,128 mg/kg

Dosiseskalering og PK delundersøgelse:

Infigratinib leveres som minitabletter i 2 styrker: 0,1 mg og 1 mg til daglig oral administration. Dosis og antal minitabletter/dag vil blive beregnet ud fra den enkelte deltagers vægt. Doserne vil blive justeret baseret på vægtændringer cirka hver 3. måned.
Medicin: Infigratinib 0,128 mg/kg

Efterfølgende kohorte-dosiseskalering baseret på protokolspecifikke kriterier.

Infigratinib-tabletter, der skal indgives gennem munden.
Eksperimentel: Infigratinib 0,25 mg/kg

Dosiseskalering og PK delundersøgelse:

Infigratinib leveres som minitabletter i 2 styrker: 0,1 mg og 1 mg til daglig oral administration. Dosis og antal minitabletter/dag vil blive beregnet ud fra den enkelte deltagers vægt. Doserne vil blive justeret baseret på vægtændringer cirka hver 3. måned.

Dosisudvidelse:

Efter identifikation af den anbefalede dosis fra alle analyserede kohorter, kan en ekspansionskohorte på 20 forsøgspersoner begynde tilmelding for yderligere at bestemme sikkerhed, tolerabilitet, effekt, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af den valgte dosis.
Medicin: Infigratinib 0,25 mg/kg

Efterfølgende kohorte-dosiseskalering baseret på protokolspecifikke kriterier.

Infigratinib-tabletter skal indgives gennem munden.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er), der fører til dosisnedsættelse eller seponering
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Ændring fra baseline i annualiseret højdehastighed
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
PK-parametre for infigratinib (kun Cmax-PK-subundersøgelse)
Tidsramme: 21 dage
21 dage
PK-parametre for infigratinib (kun Clast-PK underundersøgelse)
Tidsramme: 21 dage
21 dage
PK-parametre for infigratinib (kun Tmax-PK-subundersøgelse)
Tidsramme: 21 dage
21 dage
Farmakokinetiske parametre for infigratinib (kun AUC24-PK underundersøgelse)
Tidsramme: 21 dage
21 dage
PK-parametre for infigratinib (kun T1/2-PK-underundersøgelse)
Tidsramme: 21 dage
21 dage
PK-parametre for infigratinib (kun AUCinf-PK underundersøgelse)
Tidsramme: 21 dage
21 dage
PK-parametre for infigratinib (kun CL/F-PK-subundersøgelse)
Tidsramme: 21 dage
21 dage
PK-parametre for infigratinib (kun Vz/F-PK-underundersøgelse)
Tidsramme: 21 dage
21 dage
Farmakokinetiske parametre for infigratinib (kun Racc-PK underundersøgelse)
Tidsramme: 21 dage
21 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Absolut højdehastighed (årligt til cm/år), udtrykt numerisk og som Z-score i forhold til ACH- og ikke-ACH-tabeller
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Absolut og ændring fra baseline i vægt (kg)
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Absolut og ændring fra baseline i siddehøjde (cm)
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Absolut og ændring fra baseline i hovedomkreds (cm)
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Absolut og ændring fra baseline i over- og underarmslængde (cm)
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Absolut og ændring fra baseline i lårlængde (cm)
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Absolut og ændring fra baseline i knæhøjde (cm)
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Absolut og ændring fra baseline i armspænd (cm)
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Farmakokinetisk profil af infigratinib ved vurdering af maksimal koncentration (Cmax)
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Farmakokinetisk profil af infigratinib ved vurdering af tid til maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Ændringer i farmakodynamiske parametre ved vurdering af kollagen X-markør
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

QED Therapeutics, Inc., a Bridgebio company

Efterforskere

  • Studieleder: QED Therapeutics VP, Clinical Development, QED Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. marts 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. oktober 2024

Studieafslutning (Faktiske)

21. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

11. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

22. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • QBGJ398-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Infigratinib 0,016 mg/kg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner