Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Infigratinib hos barn med akondroplasi

19 oktober 2025 uppdaterad av: QED Therapeutics, Inc., a Bridgebio company

Fas 2, öppen märkning, dosökning och dosexpansionsstudie av Infigratinib, en FGFR 1-3-selektiv tyrosinkinashämmare, hos barn med akondroplasi: PROPEL 2

Detta är en fas 2, multicenter, öppen studie, dosökning och dosexpansionsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av infigratinib, en fibroblasttillväxtfaktorreceptor (FGFR) 1-3-selektiv tyrosinkinashämmare, i barn i åldern 3 till 11 år med Achondroplasia (ACH) som tidigare deltagit i PROPEL-studien (Protocol QBGJ398-001) i minst 6 månader. Studien omfattar dosökning med utökad behandling och dosexpansion. Studien inkluderar också en PK-substudie för att fullständigt karakterisera farmakokinetiken för infigratinib hos barn med ACH.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

84

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrike
        • Hopital des Enfants
  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94618
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21211
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
        • Stollery Children's Hospital
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 24086
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Spanien, 01012
        • Vithas Hospital San Jose
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Storbritannien, BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Storbritannien
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Storbritannien
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Storbritannien
        • Manchester University Children's Hospital
    • England
      • Sheffield, England, Storbritannien, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 11 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Undertecknat informerat samtycke av deltagare eller förälder(ar) eller juridiskt auktoriserad ombud (LAR) och undertecknat informerat samtycke av deltagaren (i tillämpliga fall).
  2. Diagnos av ACH, dokumenterad kliniskt och bekräftad genom genetisk testning.
  3. Minst 6 månaders tillväxtbedömning i PROPEL-studien (Protokoll QBGJ398-001) innan studiestart.
  4. Ambulant och kan stå utan hjälp
  5. Kan svälja oral medicin.

Exklusions kriterier:

  1. Hypokondroplasi eller annan kortväxthet än ACH.
  2. Hos kvinnor, efter att ha haft sin menarche.
  3. Höjd < -2 eller > +2 standardavvikelser för ålder och kön baserat på referenstabeller över tillväxt hos barn med ACH.
  4. Betydande samtidig sjukdom eller tillstånd som enligt utredaren och/eller sponsorn skulle förvirra bedömningen av infigratinibs effekt eller säkerhet.
  5. Aktuella bevis på hornhinne- eller näthinnestörning/keratopati.
  6. Historia om malignitet.
  7. Får för närvarande behandling med medel som är kända starka inducerare eller hämmare av CYP3A4 och mediciner som ökar serumfosfor- och/eller kalciumkoncentrationen.
  8. Behandling med tillväxthormon, insulinliknande tillväxtfaktor 1 (IGF-1) eller anabola steroider under de senaste 6 månaderna eller långtidsbehandling (>3 månader) när som helst.
  9. Behandling med en C-typ natriuretisk peptid (CNP)-analog, fibroblasttillväxtfaktor (FGF) ligandfälla eller behandling riktad mot FGFR-hämning när som helst.
  10. Regelbunden långtidsbehandling (>3 veckor) med orala kortikosteroider (lågdos pågående inhalationssteroid för astma är acceptabelt).
  11. Behandling med någon annan undersökningsprodukt eller medicinsk utrustning för prövning för behandling av ACH eller kortväxthet.
  12. Tidigare lemförlängande operation eller guidad tillväxtoperation.
  13. Fraktur inom 6 månader efter screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Infigratinib 0,016 mg/kg

Dosökning:

Infigratinib tillhandahålls som minitabletter i 2 styrkor: 0,1 mg och 1 mg för daglig oral administrering. Dosen och antalet minitabletter/dag kommer att beräknas utifrån den individuella deltagarens vikt. Doserna kommer att justeras baserat på viktförändringar ungefär var tredje månad.
Läkemedel: Infigratinib 0,016 mg/kg

Initial kohortdos av infigratinib vid den protokollspecificerade startdosen, med efterföljande kohorteskalering baserat på protokollspecifika kriterier.

Infigratinib tabletter som ska administreras genom munnen.
Experimentell: Infigratinib 0,032 mg/kg

Doseskalering och PK delstudie:

Infigratinib tillhandahålls som minitabletter i 2 styrkor: 0,1 mg och 1 mg för daglig oral administrering. Dosen och antalet minitabletter/dag kommer att beräknas utifrån den individuella deltagarens vikt. Doserna kommer att justeras baserat på viktförändringar ungefär var tredje månad.
Läkemedel: Infigratinib 0,032 mg/kg

Efterföljande kohorteskalering baserat på protokollspecifika kriterier.

Infigratinib tabletter som ska administreras genom munnen.
Experimentell: Infigratinib 0,064 mg/kg

Doseskalering och PK delstudie:

Infigratinib tillhandahålls som minitabletter i 2 styrkor: 0,1 mg och 1 mg för daglig oral administrering. Dosen och antalet minitabletter/dag kommer att beräknas utifrån den individuella deltagarens vikt. Doserna kommer att justeras baserat på viktförändringar ungefär var tredje månad.
Läkemedel: Infigratinib 0,064 mg/kg

Efterföljande kohorteskalering baserat på protokollspecifika kriterier.

Infigratinib tabletter som ska administreras genom munnen.
Experimentell: Infigratinib 0,128 mg/kg

Doseskalering och PK delstudie:

Infigratinib tillhandahålls som minitabletter i 2 styrkor: 0,1 mg och 1 mg för daglig oral administrering. Dosen och antalet minitabletter/dag kommer att beräknas utifrån den individuella deltagarens vikt. Doserna kommer att justeras baserat på viktförändringar ungefär var tredje månad.
Läkemedel: Infigratinib 0,128 mg/kg

Efterföljande kohorteskalering baserat på protokollspecifika kriterier.

Infigratinib tabletter som ska administreras genom munnen.
Experimentell: Infigratinib 0,25 mg/kg

Doseskalering och PK delstudie:

Infigratinib tillhandahålls som minitabletter i 2 styrkor: 0,1 mg och 1 mg för daglig oral administrering. Dosen och antalet minitabletter/dag kommer att beräknas utifrån den individuella deltagarens vikt. Doserna kommer att justeras baserat på viktförändringar ungefär var tredje månad.

Dosexpansion:

Efter identifiering av den rekommenderade dosen från alla analyserade kohorter, kan en expansionskohort med 20 försökspersoner börja rekrytera för att ytterligare fastställa säkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetik (PK) och farmakodynamik (PD) för den valda dosen.
Läkemedel: Infigratinib 0,25 mg/kg

Efterföljande kohorteskalering baserat på protokollspecifika kriterier.

Infigratinib tabletter som ska administreras genom munnen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs) som leder till dosminskning eller utsättande av behandlingen
Tidsram: Upp till 18 månader
Upp till 18 månader
Förändring från baslinjen i annualiserad höjdhastighet
Tidsram: Upp till 18 månader
Upp till 18 månader
PK-parametrar för infigratinib (endast Cmax-PK-substudie)
Tidsram: 21 dagar
21 dagar
PK-parametrar för infigratinib (endast Clast-PK-substudie)
Tidsram: 21 dagar
21 dagar
PK-parametrar för infigratinib (endast Tmax-PK-substudie)
Tidsram: 21 dagar
21 dagar
PK-parametrar för infigratinib (endast AUC24-PK-substudie)
Tidsram: 21 dagar
21 dagar
PK-parametrar för infigratinib (endast T1/2-PK-substudie)
Tidsram: 21 dagar
21 dagar
PK-parametrar för infigratinib (endast AUCinf-PK-substudie)
Tidsram: 21 dagar
21 dagar
PK-parametrar för infigratinib (endast CL/F-PK-substudie)
Tidsram: 21 dagar
21 dagar
PK-parametrar för infigratinib (endast Vz/F-PK-substudie)
Tidsram: 21 dagar
21 dagar
PK-parametrar för infigratinib (endast Racc-PK-substudie)
Tidsram: 21 dagar
21 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) som ett mått på säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: Upp till 18 månader
Upp till 18 månader
Absolut höjdhastighet (årlig till cm/år), uttryckt numeriskt och som Z-poäng i förhållande till ACH- och icke-ACH-tabeller
Tidsram: Upp till 18 månader
Upp till 18 månader
Absolut och förändring från baslinjen i vikt (kg)
Tidsram: Upp till 18 månader
Upp till 18 månader
Absolut och ändra från baslinjen i sitthöjd (cm)
Tidsram: Upp till 18 månader
Upp till 18 månader
Absolut och förändring från baslinjen i huvudomkrets (cm)
Tidsram: Upp till 18 månader
Upp till 18 månader
Absolut och förändring från baslinjen i över- och underarmslängd (cm)
Tidsram: Upp till 18 månader
Upp till 18 månader
Absolut och förändring från baslinjen i lårlängd (cm)
Tidsram: Upp till 18 månader
Upp till 18 månader
Absolut och förändring från baslinjen i knähöjd (cm)
Tidsram: Upp till 18 månader
Upp till 18 månader
Absolut och förändring från baslinjen i armspann (cm)
Tidsram: Upp till 18 månader
Upp till 18 månader
Farmakokinetisk profil för infigratinib genom bedömning av maximal koncentration (Cmax)
Tidsram: Upp till 18 månader
Upp till 18 månader
Farmakokinetisk profil för infigratinib genom bedömning av tid till maximal koncentration (Tmax)
Tidsram: Upp till 18 månader
Upp till 18 månader
Förändringar i farmakodynamiska parametrar genom att bedöma kollagen X-markör
Tidsram: Upp till 18 månader
Upp till 18 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

QED Therapeutics, Inc., a Bridgebio company

Utredare

  • Studierektor: QED Therapeutics VP, Clinical Development, QED Therapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 mars 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

21 oktober 2024

Avslutad studie (Faktisk)

21 oktober 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 januari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 februari 2020

Första postat (Faktisk)

11 februari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

22 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 oktober 2025

Senast verifierad

1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • QBGJ398-201

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera