Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus infigratinibistä lapsilla, joilla on achondroplasia

sunnuntai 19. lokakuuta 2025 päivittänyt: QED Therapeutics, Inc., a Bridgebio company

Vaihe 2, avoin, infigratinibin, FGFR 1-3 -selektiivisen tyrosiinikinaasi-inhibiittorin, avoin annoksen suurennus- ja annoksen laajennustutkimus lapsilla, joilla on akondroplaasia: PROPEL 2

Tämä on vaiheen 2, monikeskus, avoin, annosten nosto- ja laajennustutkimus, jossa arvioidaan infigratinibin, fibroblastikasvutekijäreseptorin (FGFR) 1-3-selektiivisen tyrosiinikinaasi-inhibiittorin, turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa. 3–11-vuotiaat lapset, joilla on achondroplasia (ACH), jotka ovat aiemmin osallistuneet PROPEL-tutkimukseen (protokolla QBGJ398-001) vähintään 6 kuukauden ajan. Tutkimus sisältää annoksen nostamista pidennetyllä hoidolla ja annoksen laajentamista. Tutkimukseen sisältyy myös PK-alatutkimus infigratinibin farmakokinetiikan täydelliseksi karakterisoimiseksi ACH-lapsilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

84

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Hospital
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 24086
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Espanja
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Espanja, 01012
        • Vithas Hospital San Jose
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
        • Stollery Children's Hospital
  • Ranska
      • Lyon, Ranska
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Ranska
        • Hopital des Enfants
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Manchester University Children's Hospital
    • England
      • Sheffield, England, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94618
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21211
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujan tai vanhemman tai laillisesti valtuutetun edustajan (LAR) allekirjoittama tietoinen suostumus ja osallistujan allekirjoittama tietoinen suostumus (tarvittaessa).
  2. ACH:n diagnoosi, kliinisesti dokumentoitu ja geenitesteillä vahvistettu.
  3. Vähintään 6 kuukauden kasvuarviointi PROPEL-tutkimuksessa (protokolla QBGJ398-001) ennen tutkimukseen tuloa.
  4. Liikkuva ja pysty seisomaan ilman apua
  5. Pystyy nielemään suun kautta otettavaa lääkettä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hypokondroplasia tai muu lyhytkasvuinen tila kuin ACH.
  2. Naisilla kuukautisten alkamisen jälkeen.
  3. Korkeuden < -2 tai > +2 keskihajonnat iän ja sukupuolen mukaan perustuen vertailutaulukoihin ACH-lasten kasvusta.
  4. Merkittävä samanaikainen sairaus tai tila, joka tutkijan ja/tai sponsorin näkemyksen mukaan hämmentää infigratinibin tehon tai turvallisuuden arviointia.
  5. Nykyiset todisteet sarveiskalvon tai verkkokalvon häiriöstä/keratopatiasta.
  6. Pahanlaatuisuuden historia.
  7. Saat tällä hetkellä hoitoa aineilla, jotka tunnetaan vahvoina CYP3A4:n indusoijina tai estäjinä, ja lääkkeillä, jotka lisäävät seerumin fosfori- ja/tai kalsiumpitoisuutta.
  8. Hoito kasvuhormonilla, insuliinin kaltaisella kasvutekijällä 1 (IGF-1) tai anabolisilla steroideilla viimeisten 6 kuukauden aikana tai pitkäaikainen hoito (> 3 kuukautta) milloin tahansa.
  9. Hoito C-tyypin natriureettisen peptidin (CNP) analogilla, fibroblastikasvutekijän (FGF) ligandiloukulla tai FGFR:n estoon kohdistuva hoito milloin tahansa.
  10. Säännöllinen pitkäkestoinen hoito (> 3 viikkoa) oraalisilla kortikosteroideilla (matalaannoksinen jatkuva inhaloitava steroidi astman hoitoon on hyväksyttävä).
  11. Hoito millä tahansa muulla tutkimustuotteella tai lääketieteellisellä laitteella, joka on tarkoitettu ACH:n tai lyhytkasvuisuuden hoitoon.
  12. Aiempi raajan pidentämisleikkaus tai ohjattu kasvuleikkaus.
  13. Murtuma 6 kuukauden sisällä seulonnasta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Infigratinibi 0,016 mg/kg

Annoksen nostaminen:

Infigratinibia on saatavana minitabletteina kahtena vahvuutena: 0,1 mg ja 1 mg päivittäin suun kautta. Annos ja minitablettien määrä/päivä lasketaan yksittäisen osallistujan painon perusteella. Annoksia muutetaan painonmuutosten perusteella noin 3 kuukauden välein.
Lääke: Infigratinibi 0,016 mg/kg

Infigratinibin ensimmäinen kohorttiannos tutkimussuunnitelmassa määritellyllä aloitusannoksella, ja myöhemmät kohorttilisäykset protokollakohtaisten kriteerien perusteella.

Infigratinibitabletit annetaan suun kautta.
Kokeellinen: Infigratinibi 0,032 mg/kg

Annoksen eskalointi ja PK-alatutkimus:

Infigratinibia on saatavana minitabletteina kahtena vahvuutena: 0,1 mg ja 1 mg päivittäin suun kautta. Annos ja minitablettien määrä/päivä lasketaan yksittäisen osallistujan painon perusteella. Annoksia muutetaan painonmuutosten perusteella noin 3 kuukauden välein.
Lääke: Infigratinibi 0,032 mg/kg

Myöhempi kohorttiannoksen nostaminen protokollakohtaisten kriteerien perusteella.

Infigratinibitabletit annetaan suun kautta.
Kokeellinen: Infigratinibi 0,064 mg/kg

Annoksen eskalointi ja PK-alatutkimus:

Infigratinibia on saatavana minitabletteina kahtena vahvuutena: 0,1 mg ja 1 mg päivittäin suun kautta. Annos ja minitablettien määrä/päivä lasketaan yksittäisen osallistujan painon perusteella. Annoksia muutetaan painonmuutosten perusteella noin 3 kuukauden välein.
Lääke: Infigratinibi 0,064 mg/kg

Myöhempi kohorttiannoksen nostaminen protokollakohtaisten kriteerien perusteella.

Infigratinibitabletit annetaan suun kautta.
Kokeellinen: Infigratinibi 0,128 mg/kg

Annoksen eskalointi ja PK-alatutkimus:

Infigratinibia on saatavana minitabletteina kahtena vahvuutena: 0,1 mg ja 1 mg päivittäin suun kautta. Annos ja minitablettien määrä/päivä lasketaan yksittäisen osallistujan painon perusteella. Annoksia muutetaan painonmuutosten perusteella noin 3 kuukauden välein.
Lääke: Infigratinibi 0,128 mg/kg

Myöhempi kohorttiannoksen nostaminen protokollakohtaisten kriteerien perusteella.

Infigratinibitabletit annetaan suun kautta.
Kokeellinen: Infigratinibi 0,25 mg/kg

Annoksen eskalointi ja PK-alatutkimus:

Infigratinibia on saatavana minitabletteina kahtena vahvuutena: 0,1 mg ja 1 mg päivittäin suun kautta. Annos ja minitablettien määrä/päivä lasketaan yksittäisen osallistujan painon perusteella. Annoksia muutetaan painonmuutosten perusteella noin 3 kuukauden välein.

Annoksen laajennus:

Kun suositusannos on tunnistettu kaikista analysoiduista kohorteista, 20 koehenkilön laajennuskohortti voi aloittaa rekisteröinnin määrittääkseen tarkemmin valitun annoksen turvallisuuden, siedettävyyden, tehon, farmakokinetiikan (PK) ja farmakodynamiikan (PD).
Lääke: Infigratinibi 0,25 mg/kg

Myöhempi kohorttiannoksen nostaminen protokollakohtaisten kriteerien perusteella.

Infigratinibitabletit annetaan suun kautta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus, jotka johtavat annoksen pienentämiseen tai hoidon lopettamiseen
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Jopa 18 kuukautta
Muutos perustasosta vuotuisessa korkeusnopeudessa
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Jopa 18 kuukautta
Infigratinibin PK-parametrit (vain Cmax-PK -alatutkimus)
Aikaikkuna: 21 päivää
21 päivää
Infigratinibin PK-parametrit (vain Clast-PK-alatutkimus)
Aikaikkuna: 21 päivää
21 päivää
Infigratinibin PK-parametrit (vain Tmax-PK-alatutkimus)
Aikaikkuna: 21 päivää
21 päivää
Infigratinibin PK-parametrit (vain AUC24-PK-alatutkimus)
Aikaikkuna: 21 päivää
21 päivää
Infigratinibin PK-parametrit (vain T1/2-PK-alatutkimus)
Aikaikkuna: 21 päivää
21 päivää
Infigratinibin PK-parametrit (vain AUCinf-PK-alatutkimus)
Aikaikkuna: 21 päivää
21 päivää
Infigratinibin PK-parametrit (vain CL/F-PK-alatutkimus)
Aikaikkuna: 21 päivää
21 päivää
Infigratinibin PK-parametrit (vain Vz/F-PK-alatutkimus)
Aikaikkuna: 21 päivää
21 päivää
Infigratinibin PK-parametrit (vain Racc-PK-alatutkimus)
Aikaikkuna: 21 päivää
21 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Jopa 18 kuukautta
Absoluuttinen korkeusnopeus (vuositasolla cm/vuosi), ilmaistuna numeerisesti ja Z-pisteinä suhteessa ACH- ja ei-ACH-taulukoihin
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Jopa 18 kuukautta
Painon absoluuttinen arvo ja muutos lähtötasosta (kg)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Jopa 18 kuukautta
Absoluuttinen ja muutos perustasosta istumakorkeudessa (cm)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Jopa 18 kuukautta
Absoluuttinen ja muutos perusviivasta pään ympärysmitassa (cm)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Jopa 18 kuukautta
Absoluuttinen ja muutos lähtötilanteesta käsivarren ylä- ja alapituudessa (cm)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Jopa 18 kuukautta
Absoluuttinen ja muutos perusviivasta reisien pituudessa (cm)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Jopa 18 kuukautta
Absoluuttinen ja muutos perustasosta polven korkeudessa (cm)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Jopa 18 kuukautta
Absoluuttinen arvo ja muutos perusviivasta käsivarren välissä (cm)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Jopa 18 kuukautta
Infigratinibin farmakokineettinen profiili arvioimalla maksimipitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Jopa 18 kuukautta
Infigratinibin farmakokineettinen profiili arvioimalla aika huippupitoisuuteen (Tmax)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Jopa 18 kuukautta
Muutokset farmakodynaamisissa parametreissa arvioimalla kollageeni X -markkeri
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Jopa 18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

QED Therapeutics, Inc., a Bridgebio company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: QED Therapeutics VP, Clinical Development, QED Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 10. maaliskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 21. lokakuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 21. lokakuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 29. tammikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. helmikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 11. helmikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 22. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 19. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • QBGJ398-201

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa