Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az infigratinib vizsgálata achondroplasiás gyermekeknél

2023. február 6. frissítette: QED Therapeutics, Inc.

2. fázis, Infigratinib, egy FGFR 1-3-szelektív tirozin-kináz gátló, nyílt címkés, dózisemelési és dózis-kiterjesztési vizsgálat achondroplasiás gyermekeknél: PROPEL 2

Ez egy 2. fázisú, többközpontú, nyílt, dózis-eszkalációs és dózis-kiterjesztéses vizsgálat az infigratinib, egy fibroblaszt növekedési faktor receptor (FGFR) 1-3-szelektív tirozin-kináz gátló biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére. 3-11 éves achondroplasiában (ACH) szenvedő gyermekek, akik korábban legalább 6 hónapig részt vettek a PROPEL vizsgálatban (QBGJ398-001 protokoll). A vizsgálat kiterjed a dózisemelésre kiterjesztett kezeléssel és a dózis kiterjesztésével. A tanulmány egy PK-alvizsgálatot is tartalmaz az infigratinib farmakokinetikájának teljes jellemzésére ACH-ban szenvedő gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

108

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Toborzás
        • Murdoch Children's Hospital
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Egyesült Királyság, BS1 3NU
        • Toborzás
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Manchester University Children's Hospital
    • England
      • Sheffield, England, Egyesült Királyság, S10 2TH
        • Toborzás
        • Sheffield Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94618
        • Toborzás
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Toborzás
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21211
        • Toborzás
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Toborzás
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Toborzás
        • Vanderbilt University Medical Center
  • Franciaország
      • Lyon, Franciaország
        • Toborzás
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Franciaország
        • Toborzás
        • Hôpital Necker-Enfants malades
      • Toulouse, Franciaország
        • Toborzás
        • Hopital des Enfants
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
        • Toborzás
        • Stollery Children's Hospital
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 24086
        • Toborzás
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
    • Álava
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Spanyolország, 01012
        • Toborzás
        • Vithas Hospital San Jose

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A résztvevő, szülő(i) vagy törvényes képviselője (LAR) aláírt tájékozott beleegyezése és a résztvevő által aláírt tájékozott hozzájárulás (adott esetben).
  2. Az ACH diagnózisa klinikailag dokumentált és genetikai vizsgálattal igazolt.
  3. Legalább 6 hónapos növekedésértékelési időszak a PROPEL vizsgálatban (QBGJ398-001 protokoll) a vizsgálatba való belépés előtt.
  4. Ambuláns és segítség nélkül állni tud
  5. Képes lenyelni az orális gyógyszert.

Kizárási kritériumok:

  1. Hipochondroplasia vagy alacsony termetű állapot, az ACH-tól eltérő.
  2. Nőknél a menstruáció után.
  3. Magasság < -2 vagy > +2 standard eltérés kor és nem szerint az ACH-ban szenvedő gyermekek növekedésére vonatkozó referenciatáblázatok alapján.
  4. Jelentős egyidejű betegség vagy állapot, amely a vizsgáló és/vagy a szponzor véleménye szerint megzavarná az infigratinib hatékonyságának vagy biztonságosságának értékelését.
  5. A szaruhártya vagy a retina rendellenességének/keratopathiájának jelenlegi bizonyítékai.
  6. Rosszindulatú daganatok anamnézisében.
  7. Jelenleg olyan szerekkel kezelik, amelyek ismerten erős CYP3A4 induktorok vagy inhibitorok, valamint olyan gyógyszerekkel, amelyek növelik a szérum foszfor- és/vagy kalciumkoncentrációját.
  8. Növekedési hormon, inzulinszerű növekedési faktor 1 (IGF-1) vagy anabolikus szteroid kezelés az elmúlt 6 hónapban, vagy hosszan tartó kezelés (>3 hónap) bármikor.
  9. Kezelés C-típusú natriuretikus peptid (CNP) analóggal, fibroblaszt növekedési faktor (FGF) ligandcsapdával vagy FGFR-gátlást célzó kezelés bármikor.
  10. Rendszeres, hosszú távú kezelés (>3 hét) orális kortikoszteroidokkal (asztma kezelésére alacsony dózisú folyamatos inhalációs szteroidok alkalmazása elfogadható).
  11. Kezelés bármely más vizsgálati készítménnyel vagy vizsgálati orvosi eszközzel ACH vagy alacsony termet kezelésére.
  12. Korábbi végtaghosszabbító műtét vagy irányított növekedési műtét.
  13. Törés a szűrést követő 6 hónapon belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
  • Beavatkozó modell: EGYMÁS UTÁNI
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Infigratinib 0,016 mg/kg

Dózisemelés:

Az infigratinib minitabletta formájában kapható, 2 hatáserősségben: 0,1 mg és 1 mg napi orális adagolásra. A napi adagot és a minitabletták számát a résztvevő egyéni súlya alapján számítják ki. Az adagokat körülbelül 3 havonta a testsúly változásai alapján módosítják.
Drog: Infigratinib 0,016 mg/kg

Az infigratinib kezdeti kohorszdózisa a protokollban meghatározott kezdő dózisban, majd a protokoll-specifikus kritériumok alapján történő további kohorsz-eszkaláció.

Az Infigratinib tabletta szájon át alkalmazandó.
KÍSÉRLETI: Infigratinib 0,032 mg/kg

Dózisemelés és PK alvizsgálat:

Az infigratinib minitabletta formájában kapható, 2 hatáserősségben: 0,1 mg és 1 mg napi orális adagolásra. A napi adagot és a minitabletták számát a résztvevő egyéni súlya alapján számítják ki. Az adagokat körülbelül 3 havonta a testsúly változásai alapján módosítják.
Drog: Infigratinib 0,032 mg/kg

Ezt követően a kohorsz dóziseszkaláció a protokoll-specifikus kritériumok alapján.

Az Infigratinib tabletta szájon át alkalmazandó.
KÍSÉRLETI: Infigratinib 0,064 mg/kg

Dózisemelés és PK alvizsgálat:

Az infigratinib minitabletta formájában kapható, 2 hatáserősségben: 0,1 mg és 1 mg napi orális adagolásra. A napi adagot és a minitabletták számát a résztvevő egyéni súlya alapján számítják ki. Az adagokat körülbelül 3 havonta a testsúly változásai alapján módosítják.
Drog: Infigratinib 0,064 mg/kg

Ezt követően a kohorsz dóziseszkaláció a protokoll-specifikus kritériumok alapján.

Az Infigratinib tabletta szájon át alkalmazandó.
KÍSÉRLETI: Infigratinib 0,128 mg/kg

Dózisemelés és PK alvizsgálat:

Az infigratinib minitabletta formájában kapható, 2 hatáserősségben: 0,1 mg és 1 mg napi orális adagolásra. A napi adagot és a minitabletták számát a résztvevő egyéni súlya alapján számítják ki. Az adagokat körülbelül 3 havonta a testsúly változásai alapján módosítják.

Dózisbővítés:

Az összes elemzett kohorszból az ajánlott dózis azonosítása után egy 20 főből álló bővített csoport megkezdheti a felvételt a kiválasztott dózis biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának (PK) és farmakodinámiájának (PD) további meghatározására.
Drog: Infigratinib 0,128 mg/kg

Ezt követően a kohorsz dóziseszkaláció a protokoll-specifikus kritériumok alapján.

Az Infigratinib tabletta szájon át alkalmazandó.
KÍSÉRLETI: Infigratinib 0,25 mg/kg

Dózisemelés és PK alvizsgálat:

Az infigratinib minitabletta formájában kapható, 2 hatáserősségben: 0,1 mg és 1 mg napi orális adagolásra. A napi adagot és a minitabletták számát a résztvevő egyéni súlya alapján számítják ki. Az adagokat körülbelül 3 havonta a testsúly változásai alapján módosítják.
Drog: Infigratinib 0,25 mg/kg

Ezt követően a kohorsz dóziseszkaláció a protokoll-specifikus kritériumok alapján.

Az Infigratinib tabletta szájon át alkalmazandó.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) előfordulása, amelyek a dózis csökkentéséhez vagy a kezelés abbahagyásához vezetnek
Időkeret: 18 hónapig
18 hónapig
Változás az alapvonalhoz képest az évesített magassági sebességben
Időkeret: 18 hónapig
18 hónapig
Az infigratinib farmakokinetikai paraméterei (csak a Cmax-PK alvizsgálatban)
Időkeret: 21 nap
21 nap
Az infigratinib farmakokinetikai paraméterei (csak a Clast-PK alvizsgálatban)
Időkeret: 21 nap
21 nap
Az infigratinib farmakokinetikai paraméterei (csak a Tmax-PK alvizsgálatban)
Időkeret: 21 nap
21 nap
Az infigratinib farmakokinetikai paraméterei (csak AUC24-PK alvizsgálat)
Időkeret: 21 nap
21 nap
Az infigratinib farmakokinetikai paraméterei (csak a T1/2-PK alvizsgálatban)
Időkeret: 21 nap
21 nap
Az infigratinib farmakokinetikai paraméterei (csak AUCinf-PK alvizsgálat)
Időkeret: 21 nap
21 nap
Az infigratinib farmakokinetikai paraméterei (csak a CL/F-PK alvizsgálatban)
Időkeret: 21 nap
21 nap
Az infigratinib farmakokinetikai paraméterei (csak Vz/F-PK alvizsgálat)
Időkeret: 21 nap
21 nap
Az infigratinib farmakokinetikai paraméterei (csak a Racc-PK alvizsgálatban)
Időkeret: 21 nap
21 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása a biztonság és a tolerálhatóság mértékeként
Időkeret: 18 hónapig
18 hónapig
Abszolút magassági sebesség (évenkénti érték cm/év), numerikusan és Z-pontszámként kifejezve az ACH és nem ACH táblázatokhoz viszonyítva
Időkeret: 18 hónapig
18 hónapig
Abszolút és változás az alapvonalhoz képest tömegben (kg)
Időkeret: 18 hónapig
18 hónapig
Ülőmagasság abszolút értéke és változása az alapvonalhoz képest (cm)
Időkeret: 18 hónapig
18 hónapig
Abszolút és változás az alapvonalhoz képest a fej kerületében (cm)
Időkeret: 18 hónapig
18 hónapig
Abszolút és változás az alapvonalhoz képest a felső és az alsó kar hosszában (cm)
Időkeret: 18 hónapig
18 hónapig
Abszolút és változás az alapvonalhoz képest combhosszban (cm)
Időkeret: 18 hónapig
18 hónapig
Abszolút és változás az alapvonalhoz képest térdmagasságban (cm)
Időkeret: 18 hónapig
18 hónapig
Abszolút érték és változás az alapvonalhoz képest karfesztávban (cm)
Időkeret: 18 hónapig
18 hónapig
Az infigratinib farmakokinetikai profilja a maximális koncentráció (Cmax) értékelésével
Időkeret: 18 hónapig
18 hónapig
Az infigratinib farmakokinetikai profilja a maximális koncentráció eléréséig eltelt idő (Tmax) értékelésével
Időkeret: 18 hónapig
18 hónapig
A farmakodinámiás paraméterek változásai a kollagén X marker értékelésével
Időkeret: 18 hónapig
18 hónapig
A farmakodinámiás paraméterek változásai az 1-es típusú szérum kollagén c-telopeptid értékelésével
Időkeret: 18 hónapig
18 hónapig
Farmakodinámiás paraméterek változása az 1-es típusú prokollagén N-telopeptid értékelésével
Időkeret: 18 hónapig
18 hónapig
A farmakodinámiás paraméterek változása a csontspecifikus alkalikus foszfatáz értékelésével
Időkeret: 18 hónapig
18 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

QED Therapeutics, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2020. március 10.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2023. május 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2024. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. január 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. február 10.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2020. február 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2023. február 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 6.

Utolsó ellenőrzés

2023. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • QBGJ398-201

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Infigratinib 0,016 mg/kg

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Armenia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel