Nonacog Alfa 예방 및 이전에 치료받은 혈우병 B 환자의 출혈 에피소드 치료
2022년 6월 29일 업데이트: Pfizer
단일 국가, 멀티센터, 공개 및 비무작위 임상 시험에서 NONACOG ALFA 예방 및 8주 기간 동안 중등도에서 중증 B형 혈우병 환자를 이전에 치료한 적이 있는 출혈 에피소드 치료.
Nonacog alfa는 B형 혈우병 환자의 출혈 에피소드의 통제 및 예방과 일상적 및 외과적 예방에 사용됩니다. Central Drugs Standard Control Organization(CDSCO)은 B형 혈우병을 앓고 있는 인도 피험자에게 nonacog alfa 사용과 관련된 추가 정보를 요청했습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Pune, 인도, 411004
- Sahyadri Super Specialty Hospital
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Gujarat
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Surat, Gujarat, 인도, 395002
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
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Maharashtra
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Mumbai, Maharashtra, 인도, 400022
- K.J. Somaiya Hospital and Research Centre
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Pune, Maharashtra, 인도, 411004
- Sahyadri Clinical Research & Development Centre
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Punjab
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Ludhiana, Punjab, 인도, 141008
- Christian Medical College and Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 선천성 중등도 내지 중증 혈우병 B(FIX 활동도 ≤2%) 진단을 받은 12세 이상~65세 이하의 남성 피험자.
- FIX 함유 제품에 대한 최소 50일(ED) 노출 기록이 기록되어 있습니다.
- 피험자(또는 법적으로 허용되는 대리인, 부모/법적 보호자)가 연구의 모든 관련 측면에 대해 통보받았음을 나타내는 개인적으로 서명되고 날짜가 기재된 사전 동의 문서의 증거. 인도에서 법적 동의 연령 미만인 미성년자의 경우 참여 아동의 동의가 부모의 사전 동의와 함께 12~18세 범위에 대해 문서화되어야 합니다.
제외 기준:
- 스크리닝 중 FIX에 대한 억제제 또는 양성 억제제 테스트(≥0.6 BU/mL)의 이전 병력. FIX에 대한 반응 감소의 임상 징후 또는 증상.
- 활성 물질 또는 부형제에 대해 알려진 과민증.
- 햄스터 단백질에 대한 알려진 알레르기 반응.
- B형 혈우병 외에 출혈 장애가 있는 경우
- 현재 연구 시작 전 30일 이내 및/또는 연구 참여 기간 동안 연구 약물(들)(1-4상)을 포함하는 다른 연구에 참여.
- 연구 시작일로부터 6개월 이내에 계획된 수술.
- 연구자가 평가한 다른 이유로 연구에 참여하기에 부적합한 경우, 혈우병 B와 관련된 상태를 제외한 모든 장애를 포함하며 조사관의 의견으로는 피험자의 안전 또는 프로토콜 준수를 위태롭게 할 수 있습니다.
- 피험자(또는 법적으로 허용되는 대리인)는 연구 문서 및 연구 절차를 이해할 수 없습니다.
- 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염으로 인해 면역이 저하된 피험자(100,000 copies/mL 이상의 바이러스 부하로 정의됨, HIV+ 피험자의 경우: 분화 클러스터 4 양성(CD4+) 림프구 수가 200/μL 이하로 정의됨). HIV 상태 및 CD4+ 림프구 수 결과는 스크리닝 시 또는 사용 가능한 의료 기록에서 얻을 수 있습니다. 결과는 스크리닝 전 6개월을 넘지 않아야 합니다.
- 연구 수행에 직접 관여한 시험 사이트 직원 및 그 가족, 조사자가 감독하는 사이트 직원, 이전에 연구에 등록한 적이 있는 피험자 또는 수행에 직접 관련된 화이자 직원인 피험자 연구의.
- 혈우병 치료를 위한 임의의 비연구 약물(예: 다른 인자 대체제, 우회제 또는 비인자 치료[예: 항조직 인자 경로 억제제])의 계획된 사용.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료 팔
최소 25명의 적격 남성 피험자가 16 노출일(ED) 또는 치료 기간이 최대 8주(둘 중 먼저 발생하는 시점)까지 Nonacog alfa를 투여받는 치료군에 등록됩니다.
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Nonacog alfa는 인도에서 B형 혈우병(선천적 인자 IX 결핍증) 환자의 출혈 치료 및 예방용으로 승인되었습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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인자 IX(FIX) 억제제를 개발한 참가자의 비율
기간: 방문 4(52일에서 60일 사이의 임의의 1일)
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FIX 억제제 개발은 연구 과정 동안 중앙 실험실 테스트에 의해 확인된 억제제 역가 >= 0.6 밀리리터당 베데스다 단위(BU/mL)로 정의되었습니다.
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방문 4(52일에서 60일 사이의 임의의 1일)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심각한 부작용(SAE) 및 의학적으로 중요한 사건(MIE)이 있는 참가자 수
기간: 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일까지의 기준선(즉, 최대 116일)
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유해 사례(AE)는 제품 또는 의료 기기를 투여한 임상 조사 참여자에게 발생하는 뜻밖의 의료 사건입니다. 이벤트가 처리 또는 사용과 반드시 인과 관계를 가질 필요는 없습니다.
SAE: 다음 결과 중 하나를 초래하는 AE/다른 이유로 유의미한 것으로 간주됨: 사망; 초기/장기간 입원환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형.
MIE: 모든 확인된 FIX 억제제 개발(중앙 실험실 테스트에서 확인된 0.6 BU/mL 이상의 역가), 혈전성 사건(카테터 관련 혈전 및 혈전성 합병증을 포함하는 혈전 형성과 관련된 모든 사건) 또는 과민 반응 (연구자의 판단에 따라 두드러기, 두드러기, 가슴 답답함, 천명, 저혈압 및 아나필락시스와 같은 증상이 있는 FIX 제품에 대한 과민 반응).
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연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일까지의 기준선(즉, 최대 116일)
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치료 응급 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일까지의 기준선(즉, 최대 116일)
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AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다.
TEAE는 연구 약물의 첫 번째 투여와 최대 116일 사이에 치료 전에 없었거나 치료 전 상태에 비해 악화된 사건입니다.
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연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일까지의 기준선(즉, 최대 116일)
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평균 연간 출혈률(ABR)
기간: 최대 88일
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ABR: 연간 출혈 에피소드 수.
각 참여자에 대한 ABR = 치료 간격 동안의 출혈 횟수(TID)/(TID/365.25).
ABR에 대한 각 참가자의 출혈 수에는 TID 동안 nonacog alfa로 치료해야 하는 모든 새로운 출혈(고유한 시작 날짜 및 시간 포함)이 포함되었습니다.
TID = 방문 4 날짜(마지막 투여 후 3일 내지 10일) - 방문 2 날짜(1일) +1.
COVID-19 팬데믹으로 인해 최종 투여 후 3(+7)일 이후에 방문 4를 한 참가자의 경우, 방문 4 날짜 대신 최종 투여 날짜를 사용했습니다. 중단된 참가자의 경우 최종 투여 날짜/마지막 연구 방문 날짜 (둘 중 나중에 발생한 것)을 사용하여 방문 4를 대체했습니다.
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최대 88일
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참여자당 평균 연간 총 요소 소비(TFC)
기간: 최대 88일
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참가자당 TFC는 각 참가자의 각 주입에 대해 주입된 총량(국제 단위[IU])의 합계입니다.
nonacog alfa의 연간 TFC는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 도출되었습니다. 연간 TFC = (TFC / 치료 간격 기간)*365.25.
치료 간격 지속 기간은 방문 2(주입이 제공된 경우 "1일")에서 시작하여 방문 4(52일에서 60일 사이의 임의의 1일)까지 일수로 계산되었습니다.
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최대 88일
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참여자당 가중치별 평균 연간 총 요소 소비(TFC)
기간: 최대 88일
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기록된 각 주입에 대해 주입된 킬로그램당 국제 단위(IU)의 총량을 합산하여 각 참가자의 총 요소 소비량을 계산했습니다.
연간 TFC = (TFC / 치료 간격 기간)*365.25.
치료 간격 기간은 방문 날짜 4 - 방문 날짜 2 +1로 계산되었습니다.
방문 날짜 4 - 마지막 투약 날짜 > 10일인 경우 방문 날짜 4는 마지막 투약 날짜로 대체되었습니다.
방문 날짜 4가 누락된 경우(중단 또는 다른 이유로 인해) 방문 날짜 4는 마지막 투약 날짜 또는 마지막 피험자 방문 날짜 중 더 큰 날짜로 대체되었습니다.
킬로그램당 국제 단위 = IU/kg.
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최대 88일
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각 출혈을 치료하는 데 사용되는 평균 Nonacog Alfa 주입 횟수
기간: 최대 88일
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동일한 출혈(동일한 출혈 시작 날짜/시간)에 대한 후속(주문형) 주입에 초기(주문형) 주입을 추가하여 참가자의 각 출혈을 치료하는 데 사용된 nonacog alfa 주입 횟수를 계산했습니다.
주문형 치료는 출혈 에피소드를 치료하는 데 사용되는 치료로 정의되었습니다.
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최대 88일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 2월 10일
기본 완료 (실제)
2020년 9월 24일
연구 완료 (실제)
2020년 9월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 2월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 24일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 6월 29일
마지막으로 확인됨
2022년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- B1821059
- 2020-004430-38 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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