Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nonacog Alfa Profilaktyka i leczenie epizodów krwawienia u wcześniej leczonych pacjentów z hemofilią B

29 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Pfizer

WIELOOŚRODKOWE, OTWARTE, NIERANDOMIZOWANE BADANIE KLINICZNE W JEDNYM KRAJU Z PROFILAKTYKĄ NONACOG ALFA I LECZENIEM PRZYPADKÓW KRWAWIEŃ U WCZEŚNIEJ LECZONYCH PACJENTÓW Z HEMOFILIĄ B O ŚREDNIO CIĘŻKIEJ I CIĘŻKIEJ TRWAŁO 8 TYGODNI.

Nonakog alfa jest wskazany do kontrolowania i zapobiegania epizodom krwotocznym oraz do rutynowej i chirurgicznej profilaktyki u pacjentów z hemofilią B. Obecne, wieloośrodkowe, otwarte, nierandomizowane badanie kliniczne w jednym kraju jest badaniem porejestracyjnym mającym na celu spełnienie Prośba Central Drugs Standard Control Organisation (CDSCO) o dodatkowe informacje dotyczące stosowania nonakogu alfa u indyjskich pacjentów z hemofilią B.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indie
      • Pune, Indie, 411004
        • Sahyadri Super Specialty Hospital
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indie, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400022
        • K.J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411004
        • Sahyadri Clinical Research & Development Centre
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indie, 141008
        • Christian Medical College and Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni w wieku od ≥12 do ≤65 lat z rozpoznaniem wrodzonej hemofilii B o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego (aktywność FIX ≤2%).
  2. Udokumentowana historia co najmniej 50 dni ekspozycji (ED) na produkty zawierające FIX.
  3. Dowód w postaci własnoręcznie podpisanego i opatrzonego datą dokumentu świadomej zgody wskazującego, że uczestnik (lub prawnie akceptowany przedstawiciel, rodzic (rodzice)/opiekun prawny) został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania. W przypadku nieletnich, którzy nie osiągnęli wieku wymaganego prawem w Indiach, oprócz świadomej zgody rodziców należy udokumentować zgodę uczestniczącego dziecka w wieku od 12 do 18 lat.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsza historia inhibitora FIX lub dodatniego testu na obecność inhibitora (≥0,6 BU/ml) podczas badania przesiewowego. Kliniczne oznaki lub objawy zmniejszonej odpowiedzi na FIX.
  2. Znana nadwrażliwość na substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą.
  3. Znana reakcja alergiczna na białka chomika.
  4. Obecność jakiejkolwiek skazy krwotocznej oprócz hemofilii B.
  5. Uczestnictwo w innych badaniach obejmujących badane leki (fazy 1-4) w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem bieżącego badania i/lub podczas udziału w badaniu.
  6. Planowana operacja w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia badania.
  7. Nie nadaje się do udziału w badaniu z jakiegokolwiek innego powodu w ocenie badacza; w tym wszelkie zaburzenia, z wyjątkiem stanów związanych z hemofilią B, które w opinii badacza mogą zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub przestrzeganiu protokołu.
  8. Badani (lub prawnie akceptowalny przedstawiciel) nie są w stanie zrozumieć dokumentów badania i procedury badania.
  9. Osoby z obniżoną odpornością z powodu zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) (określane jako miano wirusa powyżej lub równe 100 000 kopii/ml; a dla osób zakażonych wirusem HIV: liczba limfocytów klastra różnicowania 4 dodatniego (CD4+) poniżej lub równa 200/μl). Status HIV i wyniki liczby limfocytów CD4+ można uzyskać podczas badań przesiewowych lub z dostępnej dokumentacji medycznej; wyniki nie mogą być starsze niż 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  10. Osoby będące członkami personelu ośrodka badawczego bezpośrednio zaangażowane w prowadzenie badania i członkowie ich rodzin, członkowie personelu ośrodka w inny sposób nadzorowani przez Badacza, osoby, które zostały wcześniej włączone do badania lub osoby, które są pracownikami firmy Pfizer bezpośrednio zaangażowanymi w prowadzenie badania.
  11. Planowane użycie jakiegokolwiek leku niebędącego przedmiotem badania w leczeniu hemofilii (np. innych środków zastępujących czynnik, czynników omijających lub leczenia bez czynników [takich jak inhibitory szlaku czynników tkankowych]).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię zabiegowe
Co najmniej dwudziestu pięciu kwalifikujących się mężczyzn zostanie włączonych do grupy leczenia, która będzie otrzymywać nonakog alfa, aż do upłynięcia 16 dni ekspozycji (ED) lub okresu do 8 tygodni leczenia (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej).
Biologiczny: Nonakog alfa
Nonakog alfa jest wskazany w Indiach w leczeniu i profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią B (wrodzony niedobór czynnika IX).
Inne nazwy:
  • BeneFIX

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których rozwinęły się inhibitory czynnika IX (FIX).
Ramy czasowe: Podczas wizyty 4 (dowolny dzień między dniem 52 a dniem 60)
Rozwój inhibitora FIX zdefiniowano jako miano inhibitora >= 0,6 jednostek Bethesda na mililitr (BU/ml) potwierdzone przez centralne testy laboratoryjne w trakcie badania.
Podczas wizyty 4 (dowolny dzień między dniem 52 a dniem 60)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i zdarzeniami istotnymi z medycznego punktu widzenia (MIE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku (tj. do 116 dni)
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne, któremu uczestnikowi badania klinicznego podano produkt lub wyrób medyczny; zdarzenie niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem lub stosowaniem. SAE: zdarzenie niepożądane skutkujące którymkolwiek z następujących zdarzeń/uznane za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna/przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia. MIE: każdy potwierdzony rozwój inhibitora FIX (miano większe niż lub równe 0,6 BU/ml potwierdzone w badaniach centralnych laboratoriów), zdarzenia zakrzepowe (każde zdarzenie związane z tworzeniem się zakrzepu krwi, w tym zakrzepica związana z cewnikiem i powikłania zakrzepowe) lub reakcje nadwrażliwości (reakcja nadwrażliwości na produkt FIX z objawami takimi jak pokrzywka, pokrzywka, ucisk w klatce piersiowej, sapanie, niedociśnienie i anafilaksja na podstawie oceny badacza).
Wartość wyjściowa do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku (tj. do 116 dni)
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku (tj. do 116 dni)
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. TEAE to zdarzenia między pierwszą dawką badanego leku a maksymalnie 116 dniami, które nie występowały przed leczeniem lub które uległy pogorszeniu w stosunku do stanu sprzed leczenia.
Wartość wyjściowa do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku (tj. do 116 dni)
Średni roczny wskaźnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: Do 88 dni
ABR: liczba epizodów krwawienia w ciągu roku. ABR dla każdego uczestnika = liczba krwawień podczas okresu leczenia (TID)/(TID/365,25). Liczba krwawień dla każdego uczestnika z powodu ABR obejmowała wszystkie nowe krwawienia (z unikalną datą i godziną rozpoczęcia) wymagające leczenia nonakogiem alfa podczas TID. TID=data wizyty 4 (od 3 do 10 dni po ostatniej dawce) - data wizyty 2 (dzień 1) +1. W przypadku uczestników, którzy odbyli Wizytę 4 po upływie 3 (+7) dni po ostatniej dawce z powodu pandemii COVID-19, zamiast daty Wizyty 4 zastosowano datę ostatniej dawki. W przypadku uczestników, którzy przerwali badanie, datę ostatniej dawki/ostatniej wizyty badawczej (w zależności od tego, co miało miejsce później) została wykorzystana do zastąpienia wizyty 4.
Do 88 dni
Średnia roczna całkowita konsumpcja czynników (TFC) na uczestnika
Ramy czasowe: Do 88 dni
TFC na uczestnika była sumą całkowitej ilości (w jednostkach międzynarodowych [IU]) podanej w każdej infuzji dla każdego uczestnika. Roczny TFC nonakog alfa został wyprowadzony dla każdego uczestnika przy użyciu następującego wzoru; TFC w ujęciu rocznym = (TFC / czas trwania przerwy w leczeniu)*365,25. Czas trwania przerwy w leczeniu obliczono jako liczbę dni rozpoczynających się od Wizyty 2 („Dzień 1”, pod warunkiem podania wlewu) do Wizyty 4 (dowolny 1 dzień między Dniem 52 a Dniem 60).
Do 88 dni
Średnia roczna całkowita konsumpcja czynników produkcji (TFC) według wagi na uczestnika
Ramy czasowe: Do 88 dni
Całkowita ilość w jednostkach międzynarodowych (j.m.) na kilogram podanej infuzji dla każdej zarejestrowanej infuzji została zsumowana w celu obliczenia całkowitego zużycia czynnika dla każdego uczestnika. TFC w ujęciu rocznym = (TFC / czas trwania przerwy w leczeniu)*365,25. Czas trwania przerwy między zabiegami obliczono jako Data wizyty 4 - Data wizyty 2 +1. Jeśli Data wizyty 4 — Data ostatniej dawki wynosiła > 10 dni, wówczas Data wizyty 4 została zastąpiona datą ostatniej dawki. Jeśli brakowało daty wizyty 4 (z powodu przerwania leczenia lub z jakiegokolwiek innego powodu), data wizyty 4 została zastąpiona datą ostatniego dawkowania lub datą ostatniej wizyty pacjenta, w zależności od tego, która z tych wartości była większa. Międzynarodowa jednostka na kilogram = IU/kg.
Do 88 dni
Średnia liczba infuzji Nonacog Alfa użytych do leczenia każdego krwawienia
Ramy czasowe: Do 88 dni
Liczbę infuzji nonakogu alfa zastosowanych do leczenia każdego krwawienia u uczestników obliczono przez dodanie infuzji początkowej (na żądanie) do wszelkich kolejnych infuzji (na żądanie) dla tego samego krwawienia (ta sama data/godzina rozpoczęcia krwawienia). Leczenie na żądanie zdefiniowano jako leczenie stosowane w leczeniu epizodu krwawienia.
Do 88 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 września 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 września 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B1821059
  • 2020-004430-38 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia B

Badania kliniczne na Nonakog alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Africa

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj