Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Nonacog Alfa profylax och behandling av blödningsepisoder hos tidigare behandlade patienter med hemofili B

29 juni 2022 uppdaterad av: Pfizer

ETT ENDA LAND, MULTICENTER, ÖPPEN OCH ICKE-RANDOMISERAD KLINISK FÖRSÖKNING MED NONACOG ALFA-PROFYLAX OCH BEHANDLING AV BLÖDANDE EPISODER HOS TIDIGARE BEHANDLADE PATIENTER MED MÅTTLIGT-SVARLIGA TILL ALLVARLIGA VÅR FRÅN 8 VÅR FRÅN.

Nonacog alfa är indicerat för kontroll och förebyggande av blödningsepisoder och för rutinmässig och kirurgisk profylax hos patienter med hemofili B. Det nuvarande enskilda landet, multicentriska, öppna, icke-randomiserade kliniska prövningen är en studie efter godkännande för att uppfylla Central Drugs Standard Control Organisation (CDSCO) begäran om kompletterande information om användningen av nonacog alfa hos indiska patienter med hemofili B.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

25

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Indien
      • Pune, Indien, 411004
        • Sahyadri Super Specialty Hospital
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indien, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400022
        • K.J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Clinical Research & Development Centre
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indien, 141008
        • Christian Medical College and Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga försökspersoner ≥12 år till ≤65 år med diagnosen medfödd måttligt svår till svår hemofili B (FIX-aktivitet ≤2%).
  2. Dokumenterad historik på minst 50 exponeringsdagar (ED) för produkter som innehåller FIX.
  3. Bevis på ett personligt undertecknat och daterat informerat samtyckesdokument som indikerar att försökspersonen (eller en juridiskt godtagbar företrädare, föräldrar/vårdnadshavare) har informerats om alla relevanta aspekter av studien. För minderåriga under lagligt samtycke i Indien måste samtycke från det deltagande barnet dokumenteras för åldersintervallet 12 till 18 utöver föräldrarnas informerade samtycke.

Exklusions kriterier:

  1. Tidigare anamnes på hämmare till FIX eller positiv hämmartestning (≥0,6 BU/ml) under screening. Kliniska tecken eller symtom på minskat svar på FIX.
  2. Känd överkänslighet mot den aktiva substansen eller något av hjälpämnena.
  3. Känd allergisk reaktion mot hamsterproteiner.
  4. Förekomst av någon blödningsrubbning utöver hemofili B.
  5. Deltagande i andra studier som involverar prövningsläkemedel (fas 1-4) inom 30 dagar innan den aktuella studien påbörjas och/eller under studiedeltagandet.
  6. Planerad operation inom 6 månader från början av studien.
  7. Olämplig att delta i studien av någon annan anledning som bedömts av utredaren; inklusive alla störningar, förutom tillstånd associerade med hemofili B, som enligt utredarens åsikt kan äventyra patientens säkerhet eller överensstämmelse med protokollet.
  8. Försökspersoner (eller ett juridiskt godtagbart ombud) kan inte förstå studiedokument och studieförfarande.
  9. Immunkomprometterade försökspersoner på grund av infektion med humant immunbristvirus (HIV) (definierad som virusmängd över eller lika med 100 000 kopior/ml; och för HIV+-personer: kluster av differentiering 4 positiva (CD4+) lymfocyter under eller lika med 200/μL). Resultaten av HIV-status och CD4+-lymfocyträkning kan erhållas vid screening eller från tillgängliga medicinska journaler; Resultaten får inte vara äldre än 6 månader före screening.
  10. Försökspersoner som är undersökningsplatspersonal direkt involverade i genomförandet av studien och deras familjemedlemmar, platspersonal som på annat sätt övervakas av utredaren, försökspersoner som tidigare har varit inskrivna i studien, eller försökspersoner som är Pfizer-anställda som är direkt involverade i utförandet av studien.
  11. Planerad användning av icke-studieläkemedel för behandling av hemofili (t.ex. andra faktorersättningsmedel, bypassmedel eller icke-faktorbehandlingar [såsom hämmare av vävnadsfaktorvägar]).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandlingsarm
Minst tjugofem kvalificerade manliga försökspersoner kommer att skrivas in i behandlingsarmen för att få Nonacog alfa tills 16 exponeringsdagar (ED) eller en period på upp till 8 veckor efter behandling har inträffat (beroende på vilket som inträffar först).
Biologisk: Nonacog alfa
Nonacog alfa är indicerat i Indien för behandling och profylax av blödning hos patienter med hemofili B (medfödd faktor IX-brist).
Andra namn:
  • BeneFIX

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som utvecklade faktor IX (FIX)-hämmare
Tidsram: Vid besök 4 (valfri 1 dag mellan dag 52 till dag 60)
Utveckling av FIX-hämmare definierades som en inhibitortiter >= 0,6 Bethesda-enheter per milliliter (BU/ml) bekräftad av centrallaboratorietester under studiens gång.
Vid besök 4 (valfri 1 dag mellan dag 52 till dag 60)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med allvarliga biverkningar (SAE) och medicinskt viktiga händelser (MIE)
Tidsram: Baslinje upp till 28 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (dvs upp till 116 dagar)
En biverkning (AE) är en ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en produkt eller medicinteknisk produkt; händelsen behöver inte nödvändigtvis ha ett orsakssamband med behandling eller användning. SAE: en AE som resulterar i något av följande utfall/bedöms som betydande av någon annan anledning: död; initial/förlängd sluten sjukhusvistelse; livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö); ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali. MIE: någon bekräftad utveckling av FIX-hämmare (titer högre än eller lika med 0,6 BU/ml bekräftad av centrala laboratorietester), trombotiska händelser (alla händelser associerade med bildandet av en blodpropp inklusive kateterrelaterade tromber och trombotiska komplikationer) eller överkänslighetsreaktioner (överkänslighetsreaktion mot en FIX-produkt med symtom som nässelfeber, nässelutslag, tryck över bröstet, väsande andning, hypotoni och anafylaxi baserat på utredarens bedömning).
Baslinje upp till 28 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (dvs upp till 116 dagar)
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsram: Baslinje upp till 28 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (dvs upp till 116 dagar)
En AE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick studieläkemedlet utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband. TEAE är händelser mellan den första dosen av studieläkemedlet och upp till 116 dagar som var frånvarande före behandling eller som förvärrades i förhållande till förbehandlingstillståndet.
Baslinje upp till 28 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet (dvs upp till 116 dagar)
Genomsnittlig årlig blödningsfrekvens (ABR)
Tidsram: Upp till 88 dagar
ABR: antal blödningsepisoder per år. ABR för varje deltagare = antal blödningar under behandlingsintervallets varaktighet (TID)/(TID/365,25). Antalet blödningar för varje deltagare för ABR inkluderade alla nya blödningar (med unikt startdatum och tidpunkt) som krävde behandling med nonacog alfa under TID. TID=datum för besök 4 (3 till 10 dagar efter sista dosen) - datum för besök 2 (dag 1) +1. För deltagare som hade besök 4 efter 3 (+7) dagar efter slutdos på grund av COVID-19-pandemin, användes datum för slutdos i stället för datum för besök 4. För avbrutna deltagare, datum för slutdos/senaste studiebesöksdatum (beroende på vilket som inträffade senare) användes för att ersätta besök 4.
Upp till 88 dagar
Mean Annualized Total Factor Consumption (TFC) per deltagare
Tidsram: Upp till 88 dagar
TFC per deltagare var summan av den totala mängden (i internationella enheter [IU]) infunderad för varje infusion för varje deltagare. Annualiserad TFC för nonacog alfa härleddes för varje deltagare genom att använda följande formel; Annualiserad TFC = (TFC / behandlingsintervallvaraktighet)*365,25. Behandlingsintervallets varaktighet beräknades som antalet dagar som började på besök 2 ("Dag 1", förutsatt att en infusion gavs) upp till besök 4 (valfri 1 dag mellan dag 52 till dag 60).
Upp till 88 dagar
Mean Annualized Total Factor Consumption (TFC) per vikt per deltagare
Tidsram: Upp till 88 dagar
Den totala mängden i internationella enheter (IE) per kilogram infunderat för varje registrerad infusion summerades för att beräkna den totala faktorförbrukningen för varje deltagare. Annualiserad TFC = (TFC / behandlingsintervallvaraktighet)*365,25. Behandlingsintervallets varaktighet beräknades som besöksdatum 4 - besöksdatum 2 +1. Om besöksdatum 4 - sista doseringsdatum var > 10 dagar så ersattes besöksdatum 4 med sista doseringsdatum. Om besöksdatum 4 saknades (på grund av avbrott eller någon annan anledning), så ersattes besöksdatum 4 med datum för senaste dosering eller sista patientbesöksdatum, beroende på vilket som var störst. Internationell enhet per kilogram= IE/kg.
Upp till 88 dagar
Genomsnittligt antal Nonacog Alfa-infusioner som används för att behandla varje blödning
Tidsram: Upp till 88 dagar
Antalet nonacog alfa-infusioner som användes för att behandla varje blödning hos deltagarna beräknades genom att lägga till den initiala (on-demand) infusionen till eventuella efterföljande (on-demand) infusioner för samma blödning (samma blödningsstartdatum/-tid). On demand-behandling definierades som behandling som användes för att behandla en blödningsepisod.
Upp till 88 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 februari 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

24 september 2020

Avslutad studie (Faktisk)

24 september 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 februari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 februari 2020

Första postat (Faktisk)

27 februari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 juli 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 juni 2022

Senast verifierad

1 juni 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • B1821059
  • 2020-004430-38 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistisk analysplan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hemofili B

Kliniska prövningar på Nonacog alfa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera