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Nonacog Alfa Prophylaxe und Behandlung von Blutungsepisoden bei zuvor behandelten Patienten mit Hämophilie B

29. Juni 2022 aktualisiert von: Pfizer

EIN EINZELNER, MULTIZENTRISCHER, OFFENER UND NICHT RANDOMISIERTER KLINISCHER VERSUCH MIT NONACOG ALFA-PROPHYLAXE UND BEHANDLUNG VON BLUTUNGSEPISODEN BEI ZUVOR BEHANDELTEN PATIENTEN MIT MITTELSCHWERER BIS SCHWERER HÄMOPHILIA B ÜBER EINE DAUER VON 8 WOCHEN.

Nonacog alfa ist zur Kontrolle und Vorbeugung hämorrhagischer Episoden sowie zur routinemäßigen und chirurgischen Prophylaxe bei Patienten mit Hämophilie B indiziert. Die aktuelle, multizentrische, offene, nicht randomisierte klinische Studie in einem einzigen Land ist eine Postzulassungsstudie zur Erfüllung der Anforderungen Anfrage der Central Drugs Standard Control Organization (CDSCO) nach ergänzenden Informationen zur Verwendung von Nonacog alfa bei indischen Patienten mit Hämophilie B.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Pune, Indien, 411004
        • Sahyadri Super Specialty Hospital
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indien, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400022
        • K.J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Clinical Research & Development Centre
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indien, 141008
        • Christian Medical College and Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche Probanden ≥12 Jahre bis ≤65 Jahre mit der Diagnose einer angeborenen mittelschweren bis schweren Hämophilie B (FIX-Aktivität ≤2 %).
  2. Dokumentierte Vorgeschichte von mindestens 50 Expositionstagen (EDs) gegenüber FIX-haltigen Produkten.
  3. Nachweis einer persönlich unterzeichneten und datierten Einverständniserklärung, aus der hervorgeht, dass der Proband (oder ein gesetzlich zulässiger Vertreter, Eltern/Erziehungsberechtigter) über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde. Für Minderjährige, die in Indien noch nicht das gesetzliche Einwilligungsalter erreicht haben, muss zusätzlich zur Einverständniserklärung der Eltern auch die Einwilligung des teilnehmenden Kindes im Alter von 12 bis 18 Jahren dokumentiert werden.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte eines FIX-Inhibitors oder positiver Inhibitortest (≥ 0,6 BU/ml) während des Screenings. Klinische Anzeichen oder Symptome einer verminderten Reaktion auf FIX.
  2. Bekannte Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile.
  3. Bekannte allergische Reaktion auf Hamsterproteine.
  4. Vorliegen einer Blutungsstörung zusätzlich zur Hämophilie B.
  5. Teilnahme an anderen Studien mit Prüfpräparaten (Phasen 1–4) innerhalb von 30 Tagen vor Beginn der aktuellen Studie und/oder während der Studienteilnahme.
  6. Geplante Operation innerhalb von 6 Monaten nach Beginn der Studie.
  7. Aus irgendeinem anderen vom Prüfer beurteilten Grund für die Teilnahme an der Studie ungeeignet; einschließlich aller Störungen, mit Ausnahme von Erkrankungen im Zusammenhang mit Hämophilie B, die nach Ansicht des Prüfers die Sicherheit des Probanden oder die Einhaltung des Protokolls gefährden könnten.
  8. Der Proband (oder ein gesetzlich zulässiger Vertreter) ist nicht in der Lage, die Studienunterlagen und den Studienablauf zu verstehen.
  9. Immungeschwächte Personen aufgrund einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) (definiert als Viruslast über oder gleich 100.000 Kopien/ml; und für HIV+-Patienten: Differenzierungscluster 4 positive (CD4+) Lymphozytenzahl unter oder gleich 200/μL). Die Ergebnisse zum HIV-Status und zur CD4+-Lymphozytenzahl können beim Screening oder aus verfügbaren medizinischen Unterlagen ermittelt werden. Die Ergebnisse dürfen nicht älter als 6 Monate vor dem Screening sein.
  10. Probanden, bei denen es sich um direkt an der Durchführung der Studie beteiligte Mitarbeiter des Untersuchungsstandorts und deren Familienangehörige, Mitarbeiter des Standorts, die anderweitig vom Prüfer beaufsichtigt werden, Probanden, die zuvor in die Studie aufgenommen wurden, oder Probanden, bei denen es sich um Mitarbeiter von Pfizer handelt, die direkt an der Durchführung beteiligt sind der Studie.
  11. Geplante Verwendung von nicht in der Studie enthaltenen Medikamenten zur Behandlung von Hämophilie (z. B. andere Faktorersatzmittel, Bypassing-Mittel oder Nicht-Faktor-Behandlungen [wie etwa Inhibitoren des Anti-Gewebefaktor-Signalwegs]).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsarm
Mindestens 25 geeignete männliche Probanden werden in den Behandlungsarm aufgenommen, um Nonacog alfa zu erhalten, bis 16 Expositionstage (EDs) oder ein Behandlungszeitraum von bis zu 8 Wochen verstrichen sind (je nachdem, was zuerst eintritt).
Nonacog alfa ist in Indien zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) indiziert.
Andere Namen:
  • BeneFIX

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die Faktor IX (FIX)-Inhibitoren entwickelten
Zeitfenster: Bei Besuch 4 (jeder Tag zwischen Tag 52 und Tag 60)
Die Entwicklung von FIX-Inhibitoren wurde als ein Inhibitortiter >= 0,6 Bethesda-Einheiten pro Milliliter (BU/ml) definiert, der durch zentrale Labortests im Verlauf der Studie bestätigt wurde.
Bei Besuch 4 (jeder Tag zwischen Tag 52 und Tag 60)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und medizinisch wichtigen Ereignissen (MIEs)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (d. h. bis zu 116 Tage)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, dem ein Produkt oder ein medizinisches Gerät verabreicht wurde. Das Ereignis muss nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit der Behandlung oder Nutzung stehen. SUE: ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führt/aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wird: Tod; anfänglicher/längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Sterbegefahr); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie. MIEs: jede bestätigte FIX-Inhibitor-Entwicklung (Titer größer oder gleich 0,6 BU/ml, bestätigt durch zentrale Labortests), thrombotische Ereignisse (jedes Ereignis, das mit der Bildung eines Blutgerinnsels verbunden ist, einschließlich katheterassoziierter Thromben und thrombotischer Komplikationen) oder Überempfindlichkeitsreaktionen (Überempfindlichkeitsreaktion auf ein FIX-Produkt mit Symptomen wie Nesselsucht, Urtikaria, Engegefühl in der Brust, pfeifende Atmung, Hypotonie und Anaphylaxie, basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes).
Ausgangswert bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (d. h. bis zu 116 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (d. h. bis zu 116 Tage)
Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament erhielt, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs. TEAEs sind Ereignisse zwischen der ersten Dosis des Studienmedikaments und bis zu 116 Tagen, die vor der Behandlung ausblieben oder die sich im Vergleich zum Zustand vor der Behandlung verschlechterten.
Ausgangswert bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (d. h. bis zu 116 Tage)
Mittlere jährliche Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
ABR: Anzahl der Blutungsepisoden pro Jahr. ABR für jeden Teilnehmer = Anzahl der Blutungen während der Behandlungsintervalldauer (TID)/(TID/365,25). Die Anzahl der Blutungen für jeden ABR-Teilnehmer umfasste alle neuen Blutungen (mit eindeutigem Startdatum und eindeutiger Startzeit), die während der TID eine Behandlung mit Nonacog alfa erforderten. TID = Datum von Besuch 4 (3 bis 10 Tage nach der letzten Dosis) – Datum von Besuch 2 (Tag 1) +1. Bei Teilnehmern, die Besuch 4 mehr als 3 (+7) Tage nach der letzten Dosis aufgrund einer COVID-19-Pandemie hatten, wurde das Datum der letzten Dosis anstelle des Datums von Besuch 4 verwendet. Bei abgebrochenen Teilnehmern das Datum der letzten Dosis/das Datum des letzten Studienbesuchs (je nachdem, was später eintrat) wurde als Ersatz für Besuch 4 verwendet.
Bis zu 88 Tage
Durchschnittlicher jährlicher Gesamtfaktorverbrauch (TFC) pro Teilnehmer
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Der TFC pro Teilnehmer war die Summe der Gesamtmenge (in internationalen Einheiten [IE]), die jedem Teilnehmer für jede Infusion infundiert wurde. Der jährliche TFC von Nonacog alfa wurde für jeden Teilnehmer mithilfe der folgenden Formel abgeleitet: Annualisierte TFC = (TFC / Behandlungsintervalldauer)*365,25. Die Dauer des Behandlungsintervalls wurde als Anzahl der Tage berechnet, beginnend mit Besuch 2 („Tag 1“, sofern eine Infusion verabreicht wurde) bis zu Besuch 4 (jeder Tag zwischen Tag 52 und Tag 60).
Bis zu 88 Tage
Durchschnittlicher jährlicher Gesamtfaktorverbrauch (TFC) nach Gewicht pro Teilnehmer
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Die Gesamtmenge in internationalen Einheiten (IE) pro infundiertes Kilogramm für jede aufgezeichnete Infusion wurde summiert, um den gesamten Faktorverbrauch für jeden Teilnehmer zu berechnen. Annualisierte TFC = (TFC / Behandlungsintervalldauer)*365,25. Die Dauer des Behandlungsintervalls wurde als Besuchsdatum 4 – Besuchsdatum 2 +1 berechnet. Wenn Besuchsdatum 4 – Letztes Dosierungsdatum > 10 Tage lag, wurde Besuchsdatum 4 durch Letztes Dosierungsdatum ersetzt. Wenn das Besuchsdatum 4 fehlte (aufgrund einer Unterbrechung oder aus einem anderen Grund), wurde das Besuchsdatum 4 durch das letzte Dosierungsdatum oder das Datum des letzten Probandenbesuchs ersetzt, je nachdem, welches Datum größer war. Internationale Einheit pro Kilogramm = IE/kg.
Bis zu 88 Tage
Mittlere Anzahl der zur Behandlung jeder Blutung verwendeten Nonacog Alfa-Infusionen
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Die Anzahl der Nonacog alfa-Infusionen, die zur Behandlung jeder Blutung bei den Teilnehmern verwendet wurden, wurde berechnet, indem die anfängliche (bei Bedarf) Infusion zu allen nachfolgenden (bei Bedarf) Infusionen für dieselbe Blutung (gleiches Blutungsbeginndatum/gleiche Blutungsbeginnzeit) addiert wurde. Als Bedarfsbehandlung wurde eine Behandlung zur Behandlung einer Blutungsepisode definiert.
Bis zu 88 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Februar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. September 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. September 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Februar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Februar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Juni 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugriff auf die Daten einzelner, anonymisierter Teilnehmer und zugehöriger Studiendokumente (z. B. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage qualifizierter Forscher und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien und dem Verfahren von Pfizer für die Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie B

Klinische Studien zur Nonacog alfa

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