Профилактика и лечение эпизодов кровотечения нонакогом альфа у ранее леченных пациентов с гемофилией В
29 июня 2022 г. обновлено: Pfizer
ОДНОСТРАНОВОЕ, МНОГОЦЕНТРОВОЕ, ОТКРЫТОЕ И НЕРАНДОМИЗИРОВАННОЕ КЛИНИЧЕСКОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ С ПРОФИЛАКТИКОЙ NONACOG АЛЬФА И ЛЕЧЕНИЕМ ЭПИЗОДОВ КРОВОТЕЧЕНИЯ У РАНЕЕ ЛЕЧЕННЫХ ПАЦИЕНТОВ С УМЕРЕННО-ТЯЖЕЛОЙ ДО ТЯЖЕЛОЙ ГЕМОФИЛИИ В В ТЕЧЕНИЕ 8 НЕДЕЛЬ.
Нонаког альфа показан для контроля и предотвращения геморрагических эпизодов, а также для рутинной и хирургической профилактики у пациентов с гемофилией В. Текущее многоцентровое открытое нерандомизированное клиническое исследование в одной стране представляет собой пострегистрационное исследование для выполнения Центральная организация по контролю за стандартами лекарственных средств (CDSCO) запросила дополнительную информацию, касающуюся использования нонакога альфа у индийских субъектов с гемофилией B.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
25
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Pune, Индия, 411004
- Sahyadri Super Specialty Hospital
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Индия, 395002
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Индия, 400022
- K.J. Somaiya Hospital and Research Centre
-
Pune, Maharashtra, Индия, 411004
- Sahyadri Clinical Research & Development Centre
-
-
Punjab
-
Ludhiana, Punjab, Индия, 141008
- Christian Medical College and Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 12 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Субъекты мужского пола в возрасте от ≥12 до ≤65 лет с диагнозом врожденной гемофилии В от умеренной до тяжелой степени (активность FIX ≤2%).
- Документированная история не менее 50 дней воздействия продуктов, содержащих FIX.
- Свидетельство лично подписанного и датированного документа об информированном согласии, указывающего, что субъект (или законный представитель, родитель (и) / законный опекун) был проинформирован обо всех соответствующих аспектах исследования. Для несовершеннолетних, не достигших возраста законного согласия в Индии, согласие участвующего ребенка должно быть задокументировано для возрастного диапазона от 12 до 18 лет в дополнение к информированному согласию родителей.
Критерий исключения:
- Наличие в анамнезе ингибитора FIX или положительное тестирование ингибитора (≥0,6 BU/мл) во время скрининга. Клинические признаки или симптомы сниженного ответа на FIX.
- Известная гиперчувствительность к действующему веществу или любому из вспомогательных веществ.
- Известная аллергическая реакция на белки хомяка.
- Наличие любого нарушения свертываемости крови в дополнение к гемофилии B.
- Участие в других исследованиях с использованием исследуемых препаратов (этапы 1–4) в течение 30 дней до начала текущего исследования и/или во время участия в исследовании.
- Плановое оперативное вмешательство в течение 6 мес от начала исследования.
- непригодность для участия в исследовании по любой другой причине, установленной исследователем; включая любые расстройства, за исключением состояний, связанных с гемофилией В, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность субъекта или соблюдение протокола.
- Субъекты (или их законные представители) не в состоянии понять учебные документы и процедуры обучения.
- Субъекты с иммунодефицитом из-за инфекции, вызванной вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) (определяется как вирусная нагрузка выше или равная 100 000 копий/мл; и для ВИЧ-положительных субъектов: кластер дифференцировки 4 положительных (CD4+) лимфоцитов ниже или равен 200/мкл). ВИЧ-статус и результаты подсчета лимфоцитов CD4+ можно получить при скрининге или из имеющихся медицинских карт; результаты должны быть не старше 6 месяцев до скрининга.
- Субъекты, которые являются сотрудниками исследовательского центра, непосредственно участвующими в проведении исследования, и члены их семей, сотрудники исследовательского центра, иным образом контролируемые исследователем, субъекты, которые ранее были включены в исследование, или субъекты, которые являются сотрудниками Pfizer, непосредственно участвующими в проведении исследования. исследования.
- Запланированное использование любого неисследуемого препарата для лечения гемофилии (например, других агентов, замещающих фактор, шунтирующих агентов или нефакторных методов лечения [например, ингибиторов пути антитканевого фактора]).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Лечебная рука
Не менее двадцати пяти подходящих субъектов мужского пола будут включены в группу лечения для получения Нонакога альфа до тех пор, пока не наступит 16 дней воздействия (ЭД) или период до 8 недель лечения (в зависимости от того, что наступит раньше).
|
Нонаког альфа показан в Индии для лечения и профилактики кровотечений у пациентов с гемофилией В (врожденный дефицит фактора IX).
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников, выработавших ингибиторы фактора IX (FIX)
Временное ограничение: При посещении 4 (любой 1 день между 52-м и 60-м днями)
|
Развитие ингибитора FIX определяли как титр ингибитора >= 0,6 единиц Бетесда на миллилитр (BU/мл), подтвержденный тестированием в центральной лаборатории в ходе исследования.
|
При посещении 4 (любой 1 день между 52-м и 60-м днями)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) и важными с медицинской точки зрения событиями (ПВЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата (т. е. до 116 дней)
|
Нежелательные явления (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводили продукт или медицинское устройство; событие не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с лечением или использованием.
СНЯ: НЯ, приводящее к любому из следующих исходов/считающееся значимым по любой другой причине: смерть; первичная/длительная госпитализация в стационаре; опасный для жизни опыт (непосредственный риск смерти); постоянная или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия.
МИЭ: любое подтвержденное развитие ингибитора FIX (титр выше или равен 0,6 МЕ/мл, подтвержденный анализом в центральной лаборатории), тромботические явления (любое явление, связанное с образованием тромба, включая катетер-ассоциированные тромбы и тромботические осложнения) или реакции гиперчувствительности (реакция гиперчувствительности на препарат FIX с такими симптомами, как крапивница, крапивница, стеснение в груди, свистящее дыхание, гипотензия и анафилаксия, на основании заключения исследователя).
|
Исходный уровень до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата (т. е. до 116 дней)
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата (т. е. до 116 дней)
|
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, принимавшего исследуемый препарат, без учета возможности причинно-следственной связи.
TEAE — это события между первой дозой исследуемого препарата и сроком до 116 дней, которые отсутствовали до лечения или ухудшились по сравнению с состоянием до лечения.
|
Исходный уровень до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата (т. е. до 116 дней)
|
|
Среднегодовая скорость кровотечения (ABR)
Временное ограничение: До 88 дней
|
ABR: количество эпизодов кровотечения в год.
ABR для каждого участника = количество кровотечений в течение интервала лечения (TID)/(TID/365,25).
Количество кровотечений для каждого участника для ABR включало все новые кровотечения (с уникальной датой и временем начала), требующие лечения нонакогом альфа во время TID.
TID = дата посещения 4 (от 3 до 10 дней после последней дозы) - дата посещения 2 (день 1) +1.
Для участников, у которых был визит 4 после 3 (+7) дней после последней дозы из-за пандемии COVID-19, вместо даты визита 4 использовалась дата последней дозы. Для прекративших участие участников дата последней дозы/дата последнего посещения исследования (в зависимости от того, что произошло позже) был использован вместо визита 4.
|
До 88 дней
|
|
Среднее годовое общее потребление факторов (TFC) на одного участника
Временное ограничение: До 88 дней
|
TFC на участника представлял собой сумму общего количества (в международных единицах [МЕ]), введенного для каждой инфузии каждому участнику.
Годовой TFC nonacog alfa был получен для каждого участника с использованием следующей формулы; Годовой TFC = (TFC / продолжительность интервала лечения) * 365,25.
Продолжительность интервала лечения рассчитывали как количество дней, начиная с визита 2 («День 1», при условии проведения инфузии) до визита 4 (любой 1 день между 52-м и 60-м днями).
|
До 88 дней
|
|
Среднее годовое общее потребление факторов (TFC) по весу на участника
Временное ограничение: До 88 дней
|
Общее количество в международных единицах (МЕ) на килограмм, введенное для каждой зарегистрированной инфузии, суммировалось для расчета общего потребления фактора для каждого участника.
Годовой TFC = (TFC / продолжительность интервала лечения) * 365,25.
Продолжительность интервала лечения рассчитывали как Дата визита 4 - Дата визита 2 +1.
Если дата визита 4 — дата последнего введения дозы была > 10 дней, то дата визита 4 заменялась датой последнего дозирования.
Если Дата посещения 4 отсутствовала (из-за прекращения или по любой другой причине), то Дата посещения 4 заменялась датой последней дозы или датой последнего посещения субъекта, в зависимости от того, что было больше.
Международная единица на килограмм = МЕ/кг.
|
До 88 дней
|
|
Среднее количество инфузий нонаког альфа, используемых для лечения каждого кровотечения
Временное ограничение: До 88 дней
|
Количество инфузий нонаког альфа, использованных для лечения каждого кровотечения у участников, рассчитывали путем добавления начальной (по требованию) инфузии к любым последующим (по требованию) инфузии для одного и того же кровотечения (одинаковая дата/время начала кровотечения).
Лечение по требованию было определено как лечение, используемое для лечения эпизода кровотечения.
|
До 88 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 февраля 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
24 сентября 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
24 сентября 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 февраля 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 февраля 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
27 февраля 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 июля 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 июня 2022 г.
Последняя проверка
1 июня 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- B1821059
- 2020-004430-38 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например,
протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .