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Profilaxis y tratamiento con nonacog alfa de los episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia B previamente tratados

29 de junio de 2022 actualizado por: Pfizer

ENSAYO CLÍNICO EN UN SOLO PAÍS, MULTICENTRO, ABIERTO Y NO ALEATORIZADO CON PROFILAXIS NONACOG ALFA Y TRATAMIENTO DE EPISODIOS HEMORRAGICOS EN PACIENTES CON HEMOFILIA B MODERADA-GRAVE A GRAVE TRATADOS PREVIAMENTE DURANTE 8 SEMANAS.

Nonacog alfa está indicado para el control y la prevención de episodios hemorrágicos y para la profilaxis de rutina y quirúrgica en pacientes con hemofilia B. El actual ensayo clínico no aleatorizado, abierto, multicéntrico y de un solo país es un estudio posterior a la aprobación para cumplir con los Solicitud de la Organización Central de Control de Estándares de Medicamentos (CDSCO) de información complementaria relacionada con el uso de nonacog alfa en sujetos indios con hemofilia B.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

25

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • India
      • Pune, India, 411004
        • Sahyadri Super Specialty Hospital
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, India, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400022
        • K.J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Sahyadri Clinical Research & Development Centre
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, India, 141008
        • Christian Medical College and Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos masculinos de ≥12 años a ≤65 años con diagnóstico de hemofilia B congénita de moderadamente grave a grave (actividad de FIX ≤2%).
  2. Historial documentado de al menos 50 días de exposición (DE) a productos que contienen FIX.
  3. Evidencia de un documento de consentimiento informado firmado personalmente y fechado que indique que el sujeto (o un representante legalmente aceptable, padre(s)/tutor legal) ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del estudio. Para los menores de edad menores de la edad de consentimiento legal en India, se debe documentar el asentimiento del niño participante para el rango de edad de 12 a 18 años, además del consentimiento informado de los padres.

Criterio de exclusión:

  1. Historial previo de inhibidor de FIX o prueba de inhibidor positiva (≥0.6 BU/mL) durante la selección. Signos o síntomas clínicos de disminución de la respuesta al FIX.
  2. Hipersensibilidad conocida al principio activo o a alguno de los excipientes.
  3. Reacción alérgica conocida a las proteínas de hámster.
  4. Presencia de cualquier trastorno hemorrágico además de la hemofilia B.
  5. Participación en otros estudios que involucren fármacos en investigación (Fases 1-4) dentro de los 30 días anteriores al comienzo del estudio actual y/o durante la participación en el estudio.
  6. Cirugía planificada dentro de los 6 meses desde el inicio del estudio.
  7. No apto para participar en el estudio por cualquier otro motivo evaluado por el investigador; incluyendo cualquier trastorno, excepto las condiciones asociadas con la hemofilia B, que en opinión del investigador podría poner en peligro la seguridad del sujeto o el cumplimiento del protocolo.
  8. Los sujetos (o un representante legalmente aceptable) no pueden comprender los documentos del estudio y el procedimiento del estudio.
  9. Sujetos inmunocomprometidos debido a la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) (definida como carga viral superior o igual a 100.000 copias/mL; y para sujetos VIH+: grupo de diferenciación 4 positivos (CD4+) recuento de linfocitos inferior o igual a 200/μL). El estado del VIH y los resultados del conteo de linfocitos CD4+ se pueden obtener en la evaluación o de los registros médicos disponibles; los resultados no deben tener más de 6 meses antes de la selección.
  10. Sujetos que son miembros del personal del sitio de investigación directamente involucrados en la realización del estudio y sus familiares, miembros del personal del sitio supervisados ​​por el investigador, sujetos que se han inscrito previamente en el estudio o sujetos que son empleados de Pfizer directamente involucrados en la conducta de El estudio.
  11. Uso planificado de cualquier medicamento que no sea del estudio para el tratamiento de la hemofilia (p. ej., otros agentes de reemplazo de factor, agentes de derivación o tratamientos sin factor [como los inhibidores de la vía del factor anti-factor tisular]).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo de tratamiento
Al menos veinticinco sujetos masculinos elegibles se inscribirán en el brazo de tratamiento para recibir Nonacog alfa hasta los 16 días de exposición (DE) o hasta que haya ocurrido un período de tratamiento de hasta 8 semanas (lo que ocurra primero).
Biológico: Nonacog alfa
Nonacog alfa está indicado en la India para el tratamiento y la profilaxis del sangrado en pacientes con hemofilia B (deficiencia congénita del factor IX).
Otros nombres:
  • BeneFIX

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que desarrollaron inhibidores del factor IX (FIX)
Periodo de tiempo: En la Visita 4 (cualquier 1 día entre el Día 52 y el Día 60)
El desarrollo del inhibidor de FIX se definió como un título de inhibidor >= 0,6 unidades Bethesda por mililitro (BU/mL) confirmado por pruebas de laboratorio central durante el transcurso del estudio.
En la Visita 4 (cualquier 1 día entre el Día 52 y el Día 60)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos graves (SAE) y eventos médicamente importantes (MIE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (es decir, hasta 116 días)
Un evento adverso (AE) es cualquier evento médico adverso en un participante de la investigación clínica al que se le administró un producto o dispositivo médico; evento no necesariamente tiene que tener una relación causal con el tratamiento o el uso. EAG: un AA que resulta en cualquiera de los siguientes resultados/considerado significativo por cualquier otra razón: muerte; hospitalización inicial/prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que amenaza la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital. MIE: cualquier desarrollo confirmado de inhibidor de FIX (título superior o igual a 0,6 BU/mL confirmado por pruebas de laboratorio central), eventos trombóticos (cualquier evento asociado con la formación de un coágulo de sangre, incluidos trombos asociados al catéter y complicaciones trombóticas) o reacciones de hipersensibilidad (reacción de hipersensibilidad a un producto FIX con síntomas como urticaria, urticaria, opresión en el pecho, sibilancias, hipotensión y anafilaxia según el criterio del investigador).
Línea de base hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (es decir, hasta 116 días)
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (es decir, hasta 116 días)
Un EA fue cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Los TEAE son eventos entre la primera dosis del fármaco del estudio y hasta 116 días que estuvieron ausentes antes del tratamiento o que empeoraron en relación con el estado previo al tratamiento.
Línea de base hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (es decir, hasta 116 días)
Tasa de sangrado media anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Hasta 88 Días
ABR: número de episodios hemorrágicos por año. ABR para cada participante = número de hemorragias durante la duración del intervalo de tratamiento (TID)/(TID/365,25). El número de hemorragias para cada participante para ABR incluyó todas las hemorragias nuevas (con fecha y hora de inicio únicas) que requirieron tratamiento con nonacog alfa durante TID. TID=fecha de la Visita 4 (3 a 10 días después de la última dosis) - fecha de la Visita 2 (Día 1) +1. Para los participantes que tuvieron la Visita 4 más allá de los 3 (+7) días después de la dosis final debido a la pandemia de COVID-19, se usó la fecha de la dosis final en lugar de la fecha de la Visita 4. Para los participantes que discontinuaron, fecha de la dosis final/fecha de la última visita del estudio (lo que ocurriera más tarde) se usó para reemplazar la visita 4.
Hasta 88 Días
Consumo medio anualizado total de factores (TFC) por participante
Periodo de tiempo: Hasta 88 Días
La TFC por participante fue la suma de la cantidad total (en unidades internacionales [UI]) infundida para cada infusión para cada participante. La TFC anualizada de nonacog alfa se derivó para cada participante mediante la siguiente fórmula; TFC anualizado = (TFC/duración del intervalo de tratamiento)*365,25. La duración del intervalo de tratamiento se calculó como el número de días desde la Visita 2 ("Día 1", siempre que se haya administrado una infusión) hasta la Visita 4 (cualquier día entre el Día 52 y el Día 60).
Hasta 88 Días
Consumo medio anualizado total de factores (TFC) por peso por participante
Periodo de tiempo: Hasta 88 días
La cantidad total en unidades internacionales (UI) por kilogramo infundido para cada infusión registrada se sumó para calcular el consumo total de factor para cada participante. TFC anualizado = (TFC/duración del intervalo de tratamiento)*365,25. La duración del intervalo de tratamiento se calculó como Fecha de la visita 4 - Fecha de la visita 2 +1. Si la fecha de la visita 4: la fecha de la última dosificación fue > 10 días, la fecha de la visita 4 se reemplazó con la fecha de la última dosificación. Si faltaba la fecha de la visita 4 (debido a la interrupción o por cualquier otro motivo), la fecha de la visita 4 se reemplazó con la fecha de la última dosificación o la fecha de la última visita del sujeto, la que fuera mayor. Unidad internacional por kilogramo = UI/kg.
Hasta 88 días
Número medio de infusiones de Nonacog Alfa utilizadas para tratar cada hemorragia
Periodo de tiempo: Hasta 88 días
El número de infusiones de nonacog alfa utilizadas para tratar cada hemorragia en los participantes se calculó sumando la infusión inicial (bajo demanda) a cualquier infusión posterior (bajo demanda) para la misma hemorragia (misma fecha/hora de inicio de hemorragia). El tratamiento a demanda se definió como el tratamiento utilizado para tratar un episodio hemorrágico.
Hasta 88 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de febrero de 2020

Finalización primaria (Actual)

24 de septiembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

24 de septiembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de febrero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de febrero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

27 de febrero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de julio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de junio de 2022

Última verificación

1 de junio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • B1821059
  • 2020-004430-38 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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