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Profilassi con Alfa Nonacog e trattamento degli episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia B trattati in precedenza

29 giugno 2022 aggiornato da: Pfizer

STUDIO CLINICO UNICO PAESE, MULTICENTRO, IN APERTO E NON RANDOMIZZATO CON PROFILASSI NONACOG ALFA E TRATTAMENTO DEGLI EPISODI DI SANGUINAMENTO IN PAZIENTI PRECEDENTEMENTE TRATTATI CON EMOFILIA B DA MODERAMENTE GRAVE A GRAVE PER UNA DURATA DI 8 SETTIMANE.

Nonacog alfa è indicato per il controllo e la prevenzione degli episodi emorragici e per la profilassi chirurgica e di routine nei pazienti affetti da emofilia B. L'attuale studio clinico non randomizzato, multicentrico, in aperto, in un singolo paese è uno studio post-approvazione volto a soddisfare le Richiesta della Central Drugs Standard Control Organization (CDSCO) di informazioni supplementari relative all'uso di nonacog alfa in soggetti indiani con emofilia B.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • India
      • Pune, India, 411004
        • Sahyadri Super Specialty Hospital
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, India, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400022
        • K.J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Sahyadri Clinical Research & Development Centre
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, India, 141008
        • Christian Medical College and Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di sesso maschile di età compresa tra ≥12 anni e ≤65 anni con diagnosi di emofilia B congenita da moderatamente grave a grave (attività FIX ≤2%).
  2. Storia documentata di almeno 50 giorni di esposizione (ED) a prodotti contenenti FIX.
  3. Prova di un documento di consenso informato firmato e datato personalmente che indica che il soggetto (o un rappresentante legalmente riconosciuto, genitore/i/tutore legale) è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio. Per i minori di età inferiore al consenso legale in India, il consenso del bambino partecipante deve essere documentato per la fascia di età compresa tra 12 e 18 anni oltre al consenso informato dei genitori.

Criteri di esclusione:

  1. Anamnesi precedente di inibitore a FIX o test dell'inibitore positivo (≥0,6 BU/mL) durante lo screening. Segni o sintomi clinici di ridotta risposta a FIX.
  2. Ipersensibilità nota al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
  3. Reazione allergica nota alle proteine ​​di criceto.
  4. Presenza di qualsiasi disturbo emorragico oltre all'emofilia B.
  5. - Partecipazione ad altri studi che coinvolgono farmaci sperimentali (fasi 1-4) entro 30 giorni prima dell'inizio dello studio in corso e/o durante la partecipazione allo studio.
  6. Intervento chirurgico pianificato entro 6 mesi dall'inizio dello studio.
  7. Non idoneo a partecipare allo studio per qualsiasi altro motivo valutato dallo sperimentatore; compreso qualsiasi disturbo, ad eccezione delle condizioni associate all'emofilia B, che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbero mettere a repentaglio la sicurezza del soggetto o il rispetto del protocollo.
  8. I soggetti (o un rappresentante legalmente riconosciuto) non sono in grado di comprendere i documenti di studio e la procedura di studio.
  9. Soggetti immunocompromessi a causa di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) (definita come carica virale superiore o uguale a 100.000 copie/mL; e per soggetti HIV+: cluster di differenziazione 4 conta linfocitaria positiva (CD4+) inferiore o uguale a 200/μL). I risultati dello stato dell'HIV e della conta dei linfociti CD4+ possono essere ottenuti allo screening o dalle cartelle cliniche disponibili; i risultati non devono essere più vecchi di 6 mesi prima dello screening.
  10. Soggetti che sono membri del personale del sito sperimentale direttamente coinvolti nella conduzione dello studio e loro familiari, membri del personale del sito altrimenti supervisionati dallo Sperimentatore, soggetti che sono stati precedentemente arruolati nello studio o soggetti che sono dipendenti Pfizer direttamente coinvolti nella condotta dello studio.
  11. Uso pianificato di qualsiasi farmaco non in studio per il trattamento dell'emofilia (p. es., altri agenti sostitutivi del fattore, agenti bypassanti o trattamenti non fattoriali [come inibitori della via del fattore anti-tessuto]).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di trattamento
Almeno venticinque soggetti maschi idonei saranno arruolati nel braccio di trattamento per ricevere Nonacog alfa fino a quando non siano trascorsi 16 giorni di esposizione (ED) o un periodo fino a 8 settimane di trattamento (a seconda di quale evento si verifichi per primo).
Biologico: Nonacog alfa
Nonacog alfa è indicato in India per il trattamento e la profilassi delle emorragie nei pazienti affetti da emofilia B (carenza congenita di fattore IX).
Altri nomi:
  • BeneFIX

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno sviluppato inibitori del fattore IX (FIX).
Lasso di tempo: Alla visita 4 (1 giorno qualsiasi tra il giorno 52 e il giorno 60)
Lo sviluppo dell'inibitore FIX è stato definito come un titolo dell'inibitore >= 0,6 unità Bethesda per millilitro (BU/mL) confermato dai test del laboratorio centrale durante il corso dello studio.
Alla visita 4 (1 giorno qualsiasi tra il giorno 52 e il giorno 60)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE) ed eventi importanti dal punto di vista medico (MIE)
Lasso di tempo: Basale fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (ovvero fino a 116 giorni)
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico spiacevole nel partecipante all'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto o dispositivo medico; evento non deve necessariamente avere una relazione causale con il trattamento o l'uso. SAE: un evento avverso che determina uno dei seguenti esiti/ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: decesso; ricovero ospedaliero iniziale/prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita. MIE: qualsiasi sviluppo confermato di inibitore FIX (titolo maggiore o uguale a 0,6 BU/mL confermato da test di laboratorio centrale), eventi trombotici (qualsiasi evento associato alla formazione di un coagulo di sangue inclusi trombi associati a catetere e complicanze trombotiche) o reazioni di ipersensibilità (reazione di ipersensibilità a un prodotto FIX con sintomi come orticaria, orticaria, oppressione toracica, respiro sibilante, ipotensione e anafilassi in base al giudizio dello sperimentatore).
Basale fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (ovvero fino a 116 giorni)
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Basale fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (ovvero fino a 116 giorni)
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. I TEAE sono eventi tra la prima dose del farmaco in studio e fino a 116 giorni che erano assenti prima del trattamento o che sono peggiorati rispetto allo stato pretrattamento.
Basale fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (ovvero fino a 116 giorni)
Tasso di sanguinamento medio annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Fino a 88 giorni
ABR: numero di episodi emorragici per anno. ABR per ciascun partecipante = numero di sanguinamenti durante la durata dell'intervallo di trattamento (TID)/(TID/365,25). Il numero di sanguinamenti per ciascun partecipante per ABR includeva tutti i nuovi sanguinamenti (con data e ora di inizio univoche) che richiedevano il trattamento con nonacog alfa durante il TID. TID=data della Visita 4 (da 3 a 10 giorni dopo l'ultima dose) - data della Visita 2 (Giorno 1) +1. Per i partecipanti che hanno ricevuto la Visita 4 oltre 3 (+7) giorni dopo la dose finale a causa della pandemia di COVID-19, è stata utilizzata la data della dose finale al posto della data della Visita 4. Per i partecipanti interrotti, data della dose finale/data dell'ultima visita dello studio (qualunque si sia verificato dopo) è stato utilizzato per sostituire la visita 4.
Fino a 88 giorni
Consumo totale medio annualizzato di fattori (TFC) per partecipante
Lasso di tempo: Fino a 88 giorni
Il TFC per partecipante era la somma della quantità totale (in unità internazionali [UI]) infusa per ciascuna infusione per ciascun partecipante. Il TFC annualizzato di nonacog alfa è stato derivato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula; TFC annualizzato = (TFC / durata dell'intervallo di trattamento)*365,25. La durata dell'intervallo di trattamento è stata calcolata come il numero di giorni a partire dalla Visita 2 ("Giorno 1", a condizione che sia stata somministrata un'infusione) fino alla Visita 4 (1 giorno qualsiasi tra il Giorno 52 e il Giorno 60).
Fino a 88 giorni
Consumo totale medio annualizzato di fattori (TFC) in base al peso per partecipante
Lasso di tempo: Fino a 88 giorni
La quantità totale in unità internazionali (UI) per chilogrammo infuso per ciascuna infusione registrata è stata sommata per calcolare il consumo totale di fattori per ciascun partecipante. TFC annualizzato = (TFC / durata dell'intervallo di trattamento)*365,25. La durata dell'intervallo di trattamento è stata calcolata come Data della visita 4 - Data della visita 2 +1. Se la data della visita 4 - data dell'ultima somministrazione era > 10 giorni, la data della visita 4 è stata sostituita con la data dell'ultima somministrazione. Se la data della visita 4 mancava (a causa dell'interruzione o per qualsiasi altro motivo), la data della visita 4 è stata sostituita con la data dell'ultima somministrazione o la data dell'ultima visita del soggetto, a seconda di quale delle due fosse maggiore. Unità internazionale per chilogrammo= UI/kg.
Fino a 88 giorni
Numero medio di infusioni di Nonacog Alfa utilizzate per trattare ciascuna emorragia
Lasso di tempo: Fino a 88 giorni
Il numero di infusioni di nonacog alfa utilizzate per trattare ciascuna emorragia nei partecipanti è stato calcolato sommando l'infusione iniziale (su richiesta) a qualsiasi infusione successiva (su richiesta) per la stessa emorragia (stessa data/ora di inizio dell'emorragia). Il trattamento su richiesta è stato definito come trattamento usato per trattare un episodio di sanguinamento.
Fino a 88 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 febbraio 2020

Completamento primario (Effettivo)

24 settembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

24 settembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 febbraio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 febbraio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

27 febbraio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B1821059
  • 2020-004430-38 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati e sul processo di richiesta di accesso di Pfizer sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emofilia B

Prove cliniche su Nonacog alfa

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