Nonacog Alfa -verenvuotojaksojen ennaltaehkäisy ja hoito aiemmin hoidetuilla hemofilia B -potilailla
keskiviikko 29. kesäkuuta 2022 päivittänyt: Pfizer
YKSI MAA, MONIKESKUS, AVOIN JA EI SATUNNAISTUJA KLIININEN KOKEILU NONACOG ALFA -ENNASTOINTILLA JA VUOTOJÄRJESTELMÄN HOITO AIEMMIN HOIDOTUILLE POTILAILILLE, JOLLA ON KOHTAVALTAISESTI-VAKAVAA VIIKKOA 8.
Nonakog alfa on tarkoitettu verenvuotojaksojen hallintaan ja ehkäisyyn sekä rutiini- ja kirurgiseen ennaltaehkäisyyn hemofilia B -potilailla. Nykyinen yhden maan, monikeskinen, avoin, ei-satunnaistettu kliininen tutkimus on hyväksymisen jälkeinen tutkimus, joka täyttää Central Drugs Standard Control Organisation (CDSCO) pyysi lisätietoja nonacog alfan käytöstä intialaisilla hemofilia B -potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Pune, Intia, 411004
- Sahyadri Super Specialty Hospital
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Intia, 395002
- Nirmal Hospital Pvt Ltd.
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Intia, 400022
- K.J. Somaiya Hospital and Research Centre
-
Pune, Maharashtra, Intia, 411004
- Sahyadri Clinical Research & Development Centre
-
-
Punjab
-
Ludhiana, Punjab, Intia, 141008
- Christian Medical College and Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miespuoliset ≥12-vuotiaat ≤65-vuotiaat, joilla on diagnoosi synnynnäisestä kohtalaisen vaikeasta tai vaikeasta hemofilia B:stä (FIX-aktiivisuus ≤2 %).
- Dokumentoitu historia vähintään 50 altistuspäivältä (ED) FIX-yhdisteitä sisältäville tuotteille.
- Todiste henkilökohtaisesti allekirjoitetusta ja päivätystä tietoon perustuvasta suostumusasiakirjasta, joka osoittaa, että tutkittavalle (tai laillisesti hyväksyttävälle edustajalle, vanhemmille/lailliselle huoltajalle) on tiedotettu kaikista tutkimuksen oleellisista näkökohdista. Intiassa laillisen suostumusikää nuorempien alaikäisten osalta osallistuvan lapsen suostumus on dokumentoitava 12–18-vuotiaille vanhempien tietoisen suostumuksen lisäksi.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi FIX-inhibiittori tai positiivinen inhibiittoritesti (≥0,6 BU/ml) seulonnan aikana. Kliiniset merkit tai oireet FIX-vasteen heikkenemisestä.
- Tunnettu yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai jollekin apuaineista.
- Tunnettu allerginen reaktio hamsterin proteiineille.
- Minkä tahansa verenvuotohäiriön esiintyminen hemofilia B:n lisäksi.
- Osallistuminen muihin tutkimuksiin, joissa on mukana tutkimuslääke(itä) (vaiheet 1-4) 30 päivän sisällä ennen nykyisen tutkimuksen alkamista ja/tai tutkimukseen osallistumisen aikana.
- Suunniteltu leikkaus 6 kuukauden sisällä tutkimuksen alkamisesta.
- Ei sovellu osallistumaan tutkimukseen mistään muusta tutkijan arvioimasta syystä; mukaan lukien kaikki häiriöt, paitsi hemofilia B:hen liittyvät tilat, jotka tutkijan mielestä voivat vaarantaa kohteen turvallisuuden tai tutkimussuunnitelman noudattamisen.
- Koehenkilö (tai laillisesti hyväksyttävä edustaja) ei pysty ymmärtämään opintoasiakirjoja ja opintomenettelyä.
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektiosta johtuvat immuunipuutospotilaat (määritelty viruskuormitukseksi yli tai yhtä suureksi kuin 100 000 kopiota/ml; ja HIV+-potilailla: klusterin 4-positiivisten (CD4+) lymfosyyttien määrä alle tai yhtä suuriksi kuin 200/μl). HIV-status ja CD4+-lymfosyyttimäärän tulokset voidaan saada seulonnassa tai saatavilla olevista lääketieteellisistä tiedoista; tulokset eivät saa olla vanhempia kuin 6 kuukautta ennen seulontaa.
- Koehenkilöt, jotka ovat tutkimuspaikan henkilöstön jäseniä, jotka ovat suoraan mukana tutkimuksen suorittamisessa, ja heidän perheenjäsenensä, tutkijan muutoin valvomat laitoksen henkilökunnan jäsenet, tutkimushenkilöt, jotka ovat aiemmin ilmoittautuneet tutkimukseen, tai koehenkilöt, jotka ovat Pfizerin työntekijöitä, jotka osallistuvat suoraan tutkimukseen. tutkimuksesta.
- Minkä tahansa muun kuin tutkimukseen kuuluvien lääkkeiden suunniteltu käyttö hemofilian hoitoon (esim. muut tekijät korvaavat aineet, ohittavat aineet tai ei-tekijähoidot [kuten anti-kudostekijäreitin estäjät]).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitovarsi
Vähintään 25 soveltuvaa miespuolista koehenkilöä rekisteröidään hoitoryhmään saamaan Nonakog alfaa, kunnes 16 altistuspäivää (ED) tai enintään 8 viikon hoitojakso on kulunut (sen mukaan, kumpi täyttyy ensin).
|
Nonakog alfa on tarkoitettu Intiassa verenvuodon hoitoon ja ennaltaehkäisyyn potilailla, joilla on hemofilia B (synnynnäinen tekijä IX:n puutos).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kehittivät tekijä IX (FIX) estäjät
Aikaikkuna: Vierailulla 4 (mikä tahansa 1 päivä päivän 52 ja 60 välillä)
|
FIX-inhibiittorin kehittyminen määriteltiin inhibiittoritiitteriksi >= 0,6 Bethesda-yksikköä millilitrassa (BU/ml), joka vahvistettiin tutkimuksen aikana tehdyillä keskuslaboratoriotesteillä.
|
Vierailulla 4 (mikä tahansa 1 päivä päivän 52 ja 60 välillä)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE) ja lääketieteellisesti tärkeitä tapahtumia (MIE)
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 28 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (eli 116 päivään asti)
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalle, jolle on annettu tuotetta tai lääketieteellistä laitetta; tapahtumalla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon tai käyttöön.
SAE: haittavaikutus, joka johtaa johonkin seuraavista seurauksista / katsotaan merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen/pitkäaikainen sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma.
MIE: mikä tahansa vahvistettu FIX-estäjän kehittyminen (tiitteri suurempi tai yhtä suuri kuin 0,6 BU/ml vahvistettu keskuslaboratoriotesteillä), tromboottiset tapahtumat (kaikki tapahtumat, jotka liittyvät veritulpan muodostumiseen, mukaan lukien katetriin liittyvät trombit ja tromboottiset komplikaatiot) tai yliherkkyysreaktiot (yliherkkyysreaktio FIX-tuotteelle, jonka oireita ovat nokkosihottuma, nokkosihottuma, puristava tunne rinnassa, hengityksen vinkuminen, hypotensio ja anafylaksia tutkijan arvion perusteella).
|
Lähtötaso jopa 28 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (eli 116 päivään asti)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 28 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (eli 116 päivään asti)
|
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta.
TEAE-tapahtumat ovat tapahtumia ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen ja enintään 116 päivän välisenä aikana, jotka olivat poissa ennen hoitoa tai jotka pahenivat verrattuna hoitoa edeltävään tilaan.
|
Lähtötaso jopa 28 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (eli 116 päivään asti)
|
|
Keskimääräinen vuotuinen verenvuotonopeus (ABR)
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
|
ABR: vuotokohtausten määrä vuodessa.
ABR jokaiselle osallistujalle = vuotojen määrä hoitojakson aikana (TID)/(TID/365.25).
Jokaisen ABR:n osallistujan verenvuodot sisälsivät kaikki uudet verenvuodot (ainutkertaisella alkamispäivämäärällä ja -ajalla), jotka vaativat nonacog alfa -hoitoa TID:n aikana.
TID = käynnin 4 päivämäärä (3-10 päivää viimeisen annoksen jälkeen) - käynnin 2 päivämäärä (päivä 1) +1.
Osallistujille, joilla oli käynti 4 yli 3 (+7) päivää viimeisen annoksen jälkeen COVID-19-pandemian vuoksi, viimeisen annoksen päivämäärää käytettiin käynnin 4 sijasta. Keskeytetyille osallistujille viimeisen annoksen päivämäärä / viimeinen tutkimuskäyntipäivä (kumpi tapahtui myöhemmin) käytettiin korvaamaan Visit 4.
|
Jopa 88 päivää
|
|
Keskimääräinen vuotuinen kokonaiskerroinkulutus (TFC) osallistujaa kohti
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
|
TFC osallistujaa kohti oli kunkin osallistujan kutakin infuusiota kohden infusoidun kokonaismäärän summa (kansainvälisinä yksikköinä [IU]).
Nonakog alfan vuositasoinen TFC johdettiin kullekin osallistujalle käyttämällä seuraavaa kaavaa; Vuositasoinen TFC = (TFC / hoitovälin kesto)*365,25.
Hoitovälin kesto laskettiin päivien lukumääränä, joka alkoi käynnistä 2 ("Päivä 1", edellyttäen, että infuusio annettiin) käyntiin 4 (mikä tahansa 1 päivä päivän 52 ja 60 välillä).
|
Jopa 88 päivää
|
|
Keskimääräinen vuotuinen kokonaiskerroinkulutus (TFC) painon mukaan osallistujaa kohti
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
|
Kokonaismäärä kansainvälisissä yksiköissä (IU) kilogrammaa kohti infusoitua jokaista kirjattua infuusiota kohden laskettiin yhteen kunkin osallistujan kokonaiskulutuksen laskemiseksi.
Vuositasoinen TFC = (TFC / hoitovälin kesto)*365,25.
Hoitovälin kesto laskettiin seuraavasti: Käyntipäivä 4 - Käyntipäivä 2 +1.
Jos käyntipäivämäärä 4 - viimeinen annostelupäivä oli > 10 päivää, käynnin päivämäärä 4 korvattiin viimeisellä annostelupäivämäärällä.
Jos käynnin päivämäärä 4 puuttui (keskeytyksestä tai jostain muusta syystä), käynnin päivämäärä 4 korvattiin viimeisellä annostelupäivämäärällä tai viimeisellä tutkittavalla käynnin päivämäärällä sen mukaan, kumpi oli suurempi.
Kansainvälinen yksikkö kilogrammaa kohti = IU/kg.
|
Jopa 88 päivää
|
|
Jokaisen verenvuodon hoitoon käytettyjen Nonacog Alfa -infuusioiden keskimääräinen lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
|
Osallistujien kunkin verenvuodon hoitoon käytettyjen nonakogialfa-infuusioiden määrä laskettiin lisäämällä alkuperäinen (on-demand) infuusio kaikkiin myöhempiin (on-demand) infuusioihin samaa verenvuotoa varten (sama verenvuodon alkamispäivä/aika).
On demand -hoito määriteltiin hoidoksi, jota käytetään verenvuotojakson hoitoon.
|
Jopa 88 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 10. helmikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 24. syyskuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 24. syyskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 12. helmikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. helmikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 27. helmikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 29. kesäkuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- B1821059
- 2020-004430-38 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .