Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nonacog Alfa profylakse og behandling av blødningsepisoder hos tidligere behandlede pasienter med hemofili B

29. juni 2022 oppdatert av: Pfizer

ET ENKELT LAND, MULTICENTER, ÅPEN LABEL OG IKKE-RANDOMISERT KLINISK FORSØK MED NONACOG ALFA PROFYLAKSIS OG BEHANDLING AV BØDINGSEPISODE HOS TIDLIGERE BEHANDLEDE PASIENTER MED MODELLT-ALVÆRLIG TIL ANVENDELSE AV ANN.

Nonacog alfa er indisert for kontroll og forebygging av hemoragiske episoder og for rutinemessig og kirurgisk profylakse hos pasienter med hemofili B. Den nåværende enkeltlands, multisentriske, åpne, ikke-randomiserte kliniske studien er en post-godkjenningsstudie for å oppfylle Central Drugs Standard Control Organization (CDSCO) forespørsel om tilleggsinformasjon knyttet til bruk av nonacog alfa hos indiske forsøkspersoner med hemofili B.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • India
      • Pune, India, 411004
        • Sahyadri Super Specialty Hospital
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, India, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400022
        • K.J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Sahyadri Clinical Research & Development Centre
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, India, 141008
        • Christian Medical College and Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige forsøkspersoner ≥12 år til ≤65 år med en diagnose med medfødt moderat alvorlig til alvorlig hemofili B (FIX-aktivitet ≤2%).
  2. Dokumentert historie med minst 50 eksponeringsdager (EDs) for produkter som inneholder FIX.
  3. Bevis på et personlig signert og datert informert samtykkedokument som indikerer at forsøkspersonen (eller en juridisk akseptabel representant, foreldre/verge) har blitt informert om alle relevante aspekter ved studien. For mindreårige under den juridiske samtykkealderen i India, må samtykke fra det deltakende barnet dokumenteres for aldersgruppen 12 til 18 i tillegg til foreldrenes informerte samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere historie med inhibitor til FIX eller positiv inhibitortesting (≥0,6 BU/ml) under screening. Kliniske tegn eller symptomer på nedsatt respons på FIX.
  2. Kjent overfølsomhet overfor virkestoffet eller noen av hjelpestoffene.
  3. Kjent allergisk reaksjon på hamsterproteiner.
  4. Tilstedeværelse av blødningsforstyrrelser i tillegg til hemofili B.
  5. Deltakelse i andre studier som involverer forsøksmedisin(er) (fase 1-4) innen 30 dager før den aktuelle studien starter og/eller under studiedeltakelsen.
  6. Planlagt operasjon innen 6 måneder fra studiestart.
  7. Uegnet til å delta i studien av andre grunner, vurdert av etterforskeren; inkludert enhver lidelse, bortsett fra tilstander assosiert med hemofili B, som etter etterforskerens mening kan sette forsøkspersonens sikkerhet eller overholdelse av protokollen i fare.
  8. Emner (eller en juridisk akseptabel representant) er ikke i stand til å forstå studiedokumenter og studieprosedyre.
  9. Immunkompromitterte personer på grunn av infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV) (definert som viral belastning over eller lik 100 000 kopier/ml; og for HIV+-individer: klynge av differensiering 4 positive (CD4+) lymfocytter under eller lik 200/μL). Resultater for HIV-status og CD4+ lymfocytttelling kan oppnås ved screening eller fra tilgjengelige medisinske journaler; Resultatene må ikke være eldre enn 6 måneder før screening.
  10. Forsøkspersoner som er ansatte på undersøkelsesstedet som er direkte involvert i gjennomføringen av studien og deres familiemedlemmer, ansatte på stedet som på annen måte er overvåket av etterforskeren, forsøkspersoner som tidligere har vært registrert i studien, eller emner som er Pfizer-ansatte direkte involvert i gjennomføringen av studiet.
  11. Planlagt bruk av ikke-studiemedisiner for behandling av hemofili (f.eks. andre faktorerstatningsmidler, bypassmidler eller ikke-faktorbehandlinger [som antivevsfaktorveihemmere]).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsarm
Minst tjuefem kvalifiserte mannlige forsøkspersoner vil bli registrert i behandlingsarmen for å motta Nonacog alfa inntil 16 eksponeringsdager (EDs) eller en periode på opptil 8 uker med behandling har inntruffet (avhengig av hva som inntreffer først).
Biologisk: Nonacog alfa
Nonacog alfa er indisert i India for behandling og profylakse av blødning hos pasienter med hemofili B (medfødt faktor IX-mangel).
Andre navn:
  • BeneFIX

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som utviklet faktor IX (FIX)-hemmere
Tidsramme: Ved besøk 4 (en hvilken som helst dag mellom dag 52 til dag 60)
FIX-hemmerutvikling ble definert som en inhibitortiter >= 0,6 Bethesda-enheter per milliliter (BU/ml) bekreftet ved sentral laboratorietesting i løpet av studien.
Ved besøk 4 (en hvilken som helst dag mellom dag 52 til dag 60)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med alvorlige bivirkninger (SAE) og medisinsk viktige hendelser (MIE)
Tidsramme: Baseline opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet (dvs. opptil 116 dager)
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse i klinisk undersøkelsesdeltaker administrert et produkt eller medisinsk utstyr; hendelsen trenger ikke nødvendigvis å ha en årsakssammenheng med behandling eller bruk. SAEs: en AE som resulterer i ett av følgende utfall/anses som betydelig av en annen grunn: død; innledende/langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali. MIE-er: enhver bekreftet FIX-hemmerutvikling (titer større enn eller lik 0,6 BU/ml bekreftet ved sentral laboratorietesting), trombotiske hendelser (enhver hendelse assosiert med dannelse av en blodpropp inkludert kateterassosierte tromber og trombotiske komplikasjoner) eller overfølsomhetsreaksjoner (overfølsomhetsreaksjon på et FIX-produkt med symptomer som elveblest, urticaria, tetthet i brystet, hvesing, hypotensjon og anafylaksi basert på etterforskerens vurdering).
Baseline opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet (dvs. opptil 116 dager)
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Baseline opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet (dvs. opptil 116 dager)
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. TEAE er hendelser mellom første dose av studiemedikamentet og opptil 116 dager som var fraværende før behandling eller som forverret seg i forhold til tilstanden før behandling.
Baseline opptil 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet (dvs. opptil 116 dager)
Gjennomsnittlig årlig blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: Opptil 88 dager
ABR: antall blødningsepisoder per år. ABR for hver deltaker = antall blødninger under behandlingsintervallvarighet (TID)/(TID/365.25). Antall blødninger for hver deltaker for ABR inkluderte alle nye blødninger (med unik startdato og -tid) som krever behandling med nonacog alfa under TID. TID=dato for besøk 4 (3 til 10 dager etter siste dose) - dato for besøk 2 (dag 1) +1. For deltakere som hadde besøk 4 utover 3 (+7) dager etter siste dose på grunn av COVID-19-pandemi, ble datoen for sluttdosen brukt i stedet for datoen for besøk 4. For avsluttede deltakere, dato for siste dose/dato for siste studiebesøk (det som skjedde senere) ble brukt til å erstatte besøk 4.
Opptil 88 dager
Gjennomsnittlig Annualisert Total Factor Consumption (TFC) per deltaker
Tidsramme: Opptil 88 dager
TFC per deltaker var summen av den totale mengden (i internasjonale enheter [IU]) infundert for hver infusjon for hver deltaker. Annualisert TFC for nonacog alfa ble utledet for hver deltaker ved å bruke følgende formel; Annualisert TFC = (TFC / behandlingsintervallvarighet)*365,25. Behandlingsintervallets varighet ble beregnet som antall dager som begynte på besøk 2 ("Dag 1", forutsatt at en infusjon ble gitt) opp til besøk 4 (enhver 1 dag mellom dag 52 til dag 60).
Opptil 88 dager
Gjennomsnittlig årlig totalfaktorforbruk (TFC) etter vekt per deltaker
Tidsramme: Opptil 88 dager
Den totale mengden i internasjonale enheter (IE) per kilogram infundert for hver registrerte infusjon ble summert for å beregne det totale faktorforbruket for hver deltaker. Annualisert TFC = (TFC / behandlingsintervallvarighet)*365,25. Behandlingsintervallets varighet ble beregnet som Besøksdato 4 - Besøksdato 2 +1. Hvis dato for besøk 4 - siste doseringsdato var > 10 dager, ble dato for besøk 4 erstattet med siste doseringsdato. Hvis besøksdato 4 manglet (på grunn av seponering eller annen grunn), ble besøksdato 4 erstattet med dato for siste dosering eller siste besøksdato for forsøkspersonen, avhengig av hva som var størst. Internasjonal enhet per kilogram= IE/kg.
Opptil 88 dager
Gjennomsnittlig antall Nonacog Alfa-infusjoner som brukes til å behandle hver blødning
Tidsramme: Opptil 88 dager
Antall nonacog alfa-infusjoner som ble brukt til å behandle hver blødning hos deltakerne ble beregnet ved å legge den innledende (on-demand) infusjonen til eventuelle påfølgende (on-demand) infusjoner for samme blødning (samme startdato/-tid for blødning). On demand-behandling ble definert som behandling brukt til å behandle en blødningsepisode.
Opptil 88 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2020

Primær fullføring (Faktiske)

24. september 2020

Studiet fullført (Faktiske)

24. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. februar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. februar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

27. februar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. juni 2022

Sist bekreftet

1. juni 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • B1821059
  • 2020-004430-38 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili B

Kliniske studier på Nonacog alfa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Morocco

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere