Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nonacog Alfa vérzéses epizódok megelőzése és kezelése korábban kezelt hemofília B-ben szenvedő betegeknél

2022. június 29. frissítette: Pfizer

EGY ORSZÁG, TÖBBKÖZPONTOS, NYÍLT CÍMKÉZÉS ÉS NEM RANDOMIZÁLT KLINIKAI VIZSGÁLAT NONACOG ALFA PROFILAXISSZAL ÉS VÉRZÉSI EPIZÓDOK KEZELÉSE KORÁBAN KEZELETT BETEGEKNÉL, KÖZÉPESEN SÚLYOS HÉTÉBEN, 8.

A nonakog alfa a hemorrhagiás epizódok kezelésére és megelőzésére, valamint rutinszerű és sebészeti profilaxisra javallt hemofília B-ben szenvedő betegeknél. A jelenlegi egyetlen országos, többközpontú, nyílt, nem randomizált klinikai vizsgálat egy jóváhagyás utáni vizsgálat, amely teljesíti a A Central Drugs Standard Control Organisation (CDSCO) kiegészítő információk iránti kérelmet kért a nonacog alfa B hemofíliában szenvedő indiai alanyoknál történő alkalmazásával kapcsolatban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

25

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • India
      • Pune, India, 411004
        • Sahyadri Super Specialty Hospital
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, India, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400022
        • K.J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Maharashtra, India, 411004
        • Sahyadri Clinical Research & Development Centre
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, India, 141008
        • Christian Medical College and Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi alanyok ≥12 év és ≤65 év közötti, veleszületett, közepesen súlyos vagy súlyos hemofília B diagnózisával (FIX aktivitás ≤2%).
  2. A FIX-tartalmú termékek legalább 50 expozíciós napjának dokumentált története.
  3. Személyesen aláírt és keltezett, tájékozott beleegyező dokumentum bizonyítéka, amely jelzi, hogy a vizsgálati alany (vagy jogilag elfogadható képviselője, szülő(i)/törvényes gyám) tájékoztatást kapott a vizsgálat minden vonatkozó vonatkozásáról. Az indiai törvényes beleegyezési korhatár alatti kiskorúak esetében a résztvevő gyermek hozzájárulását a 12 és 18 év közötti korosztályra vonatkozóan a szülő tájékoztatáson alapuló beleegyezése mellett dokumentálni kell.

Kizárási kritériumok:

  1. A kórelőzményben szereplő FIX inhibitor vagy pozitív inhibitor teszt (≥0,6 BU/mL) a szűrés során. A FIX-re adott csökkent válaszreakció klinikai jelei vagy tünetei.
  2. A készítmény hatóanyagával vagy bármely segédanyagával szembeni ismert túlérzékenység.
  3. Ismert allergiás reakció a hörcsögfehérjékre.
  4. Bármilyen vérzési rendellenesség jelenléte a hemofília B mellett.
  5. Részvétel más, vizsgálati gyógyszer(ek)et érintő vizsgálatokban (1-4. fázis) az aktuális vizsgálat megkezdése előtt 30 napon belül és/vagy a vizsgálatban való részvétel során.
  6. Tervezett műtét a vizsgálat kezdetétől számított 6 hónapon belül.
  7. a vizsgálatban való részvételre a vizsgáló által megítélt bármely más okból alkalmatlan; beleértve minden rendellenességet, kivéve a hemofília B-vel kapcsolatos állapotokat, amelyek a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztethetik az alany biztonságát vagy a protokollnak való megfelelést.
  8. Az alany (vagy jogilag elfogadható képviselője) nem képes megérteni a tanulmányi dokumentumokat és a tanulmányi eljárást.
  9. A humán immundeficiencia vírus (HIV) fertőzés miatti immunhiányos alanyok (definíció szerint 100 000 kópia/ml vagy annál nagyobb vírusterhelés; HIV+ alanyok esetében pedig a 4. differenciációs csoport pozitív (CD4+) limfocitaszáma 200/μL vagy annál kisebb). A HIV-státusz és a CD4+ limfocitaszám eredményei a szűrés során vagy a rendelkezésre álló orvosi feljegyzésekből szerezhetők be; az eredmények nem lehetnek régebbiek, mint 6 hónappal a szűrés előtt.
  10. Az alanyok, akik a vizsgálati helyszín munkatársai közvetlenül részt vesznek a vizsgálat lefolytatásában és családtagjaik, a helyszíni személyzet olyan tagjai, akiket egyébként a vizsgáló felügyel, olyan alanyok, akiket korábban bevontak a vizsgálatba, vagy olyan alanyok, akik a Pfizer alkalmazottai közvetlenül részt vesznek a vizsgálatban a tanulmányból.
  11. Bármilyen nem tanulmányozott gyógyszer tervezett használata hemofília kezelésére (pl. egyéb faktorpótló szerek, bypassing szerek vagy nem faktoros kezelések [például anti-szöveti faktor útvonal-gátlók]).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelő kar
Legalább huszonöt alkalmas férfi alanyt be kell vonni a Nonacog alfa-kezelésben részesülő kezelési ágba mindaddig, amíg a 16 expozíciós nap (ED) vagy egy legfeljebb 8 hetes kezelési időszak el nem következik (amelyik előbb bekövetkezik).
Biológiai: Nonakog alfa
A nonakog alfa Indiában javallott vérzés kezelésére és megelőzésére hemofíliás B-ben (veleszületett IX-es faktor hiányában) szenvedő betegeknél.
Más nevek:
  • BeneFIX

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A IX. faktor (FIX) gátlókat kifejlesztő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 4. látogatáskor (bármely 1 nap az 52. és 60. nap között)
A FIX inhibitor kifejlődését a vizsgálat során központi laboratóriumi vizsgálattal megerősített 0,6 Bethesda egység per milliliter (BU/mL) inhibitortiterként határozták meg.
4. látogatáskor (bármely 1 nap az 52. és 60. nap között)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) és egészségügyi szempontból fontos eseményekkel (MIE) szenvedők száma
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után 28 napig (azaz legfeljebb 116 napig)
A nemkívánatos esemény (AE) bármely nemkívánatos orvosi esemény a klinikai vizsgálatban részt vevő személynél, aki terméket vagy orvosi eszközt adott be; az eseménynek nem feltétlenül kell okozati összefüggésben lennie a kezeléssel vagy a felhasználással. SAE: olyan mellékhatás, amely az alábbi kimenetelek bármelyikét eredményezi/bármilyen más okból szignifikánsnak tekinthető: halál; kezdeti/hosszabb ideig tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; életveszélyes tapasztalat (azonnali halálveszély); tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett anomália. MIE: bármely megerősített FIX-inhibitor kialakulása (a titer 0,6 BU/mL-nél nagyobb vagy egyenlő, központi laboratóriumi vizsgálattal igazolva), trombózisos események (minden olyan esemény, amely vérrög képződésével kapcsolatos, beleértve a katéterrel összefüggő trombusokat és trombózisos szövődményeket) vagy túlérzékenységi reakciók (túlérzékenységi reakció egy FIX termékkel szemben, olyan tünetekkel, mint csalánkiütés, csalánkiütés, szorító érzés a mellkasban, zihálás, hipotenzió és anafilaxia a vizsgáló megítélése alapján).
Kiindulási állapot a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után 28 napig (azaz legfeljebb 116 napig)
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés sürgős nemkívánatos eseményeket (TEAE) szenved
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után 28 napig (azaz legfeljebb 116 napig)
Az AE bármely nemkívánatos orvosi esemény egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére. A TEAE-k a vizsgálati gyógyszer első adagja és legfeljebb 116 nap közötti események, amelyek a kezelés előtt hiányoztak, vagy a kezelés előtti állapothoz képest rosszabbodtak.
Kiindulási állapot a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után 28 napig (azaz legfeljebb 116 napig)
Átlagos éves vérzési arány (ABR)
Időkeret: Akár 88 nap
ABR: a vérzéses epizódok száma évente. ABR minden résztvevő esetében = a vérzések száma a kezelési intervallum időtartama alatt (TID)/(TID/365.25). Az egyes résztvevők vérzéseinek száma az ABR-ben minden olyan új vérzést tartalmazott (egyedi kezdési dátummal és időponttal), amely alfa-nonakog kezelést igényelt a TID alatt. TID = a 4. látogatás dátuma (3-10 nappal az utolsó adag után) - a 2. látogatás dátuma (1. nap) +1. Azon résztvevők esetében, akiknél a 4. látogatáson a COVID-19 világjárvány miatti utolsó adag után 3 (+7) napon túl volt, a végső dózis dátumát használták a 4. látogatás dátuma helyett. A megszakított résztvevők esetében az utolsó adag dátuma/utolsó vizsgálati látogatás dátuma. (amelyik később történt) a Visit 4 helyettesítésére szolgált.
Akár 88 nap
Résztvevőnkénti átlagos évesített teljes tényezőfogyasztás (TFC).
Időkeret: Akár 88 nap
A résztvevőnkénti TFC az egyes infúziókhoz beadott teljes mennyiség összege (nemzetközi egységben [NE]). A nonacog alfa évesített TFC-jét minden résztvevő esetében a következő képlet segítségével határoztuk meg; Évesített TFC = (TFC / kezelési intervallum időtartama)*365,25. A kezelési intervallum időtartamát a 2. látogatástól kezdődő napok számából ("1. nap", feltéve, hogy infúziót adtak) a 4. látogatásig (bármely 1 nap az 52. és 60. nap között) számítottuk ki.
Akár 88 nap
Átlagos évesített teljes faktorfogyasztás (TFC) résztvevőnkénti súly szerint
Időkeret: Akár 88 nap
Az egyes feljegyzett infúziókhoz beadott kilogrammonkénti összmennyiséget nemzetközi egységekben (NE) összeadtuk az egyes résztvevők teljes faktorfogyasztásának kiszámításához. Évesített TFC = (TFC / kezelési intervallum időtartama)*365,25. A kezelési intervallum időtartamát a 4. látogatás dátuma - a 2. látogatás dátuma +1 arányban számítottuk ki. Ha a 4. látogatás dátuma – az utolsó adagolás dátuma > 10 nap, akkor a 4. látogatás dátuma helyébe az utolsó adagolás dátuma került. Ha a 4. látogatás dátuma hiányzott (megszakítás vagy más ok miatt), akkor a 4. látogatás dátuma helyébe az utolsó adagolás dátuma vagy az utolsó vizsgálati alany látogatásának dátuma került, amelyik a nagyobb. Nemzetközi egység kilogrammonként = NE/kg.
Akár 88 nap
Az egyes vérzések kezelésére használt Nonacog Alfa infúziók átlagos száma
Időkeret: Akár 88 nap
A résztvevőknél az egyes vérzések kezelésére használt alfa-nonakog infúziók számát úgy számították ki, hogy a kezdeti (igény szerinti) infúziót hozzáadták minden további (igény szerinti) infúzióhoz ugyanazon vérzésre (azonos vérzés kezdő dátuma/időpontja). Az igény szerinti kezelést a vérzéses epizód kezelésére alkalmazott kezelésként határozták meg.
Akár 88 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. február 10.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. szeptember 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. szeptember 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. február 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. február 24.

Első közzététel (Tényleges)

2020. február 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. július 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. június 29.

Utolsó ellenőrzés

2022. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • B1821059
  • 2020-004430-38 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl. protokoll, statisztikai elemzési terv (SAP), klinikai vizsgálati jelentés (CSR)) szakképzett kutatók kérésére és bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében. A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hemofília B

Klinikai vizsgálatok a Nonakog alfa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Philippines

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel