Nonacog Alfa Profylaxe en behandeling van bloedingen bij eerder behandelde patiënten met hemofilie B

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke proefpersonen ≥12 jaar tot ≤65 jaar met een diagnose van aangeboren matig-ernstige tot ernstige hemofilie B (FIX-activiteit ≤2%).
2. Gedocumenteerde geschiedenis van ten minste 50 blootstellingsdagen (ED's) aan FIX-bevattende producten.
3. Bewijs van een persoonlijk ondertekend en gedateerd toestemmingsdocument waaruit blijkt dat de proefpersoon (of een wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger, ouder(s)/wettelijke voogd) op de hoogte is gebracht van alle relevante aspecten van het onderzoek. Voor minderjarigen die in India nog niet wettelijk meerderjarig zijn, moet naast de geïnformeerde toestemming van de ouders ook de instemming van het deelnemende kind worden gedocumenteerd voor de leeftijdscategorie 12 tot 18 jaar.

Uitsluitingscriteria:

1. Voorgeschiedenis van remmer voor FIX of positieve remmertest (≥0,6 BU/ml) tijdens screening. Klinische tekenen of symptomen van verminderde respons op FIX.
2. Bekende overgevoeligheid voor de werkzame stof of voor één van de hulpstoffen.
3. Bekende allergische reactie op hamstereiwitten.
4. Aanwezigheid van een bloedingsstoornis naast hemofilie B.
5. Deelname aan andere onderzoeken met onderzoeksgeneesmiddel(en) (fasen 1-4) binnen 30 dagen voordat het huidige onderzoek begint en/of tijdens deelname aan het onderzoek.
6. Geplande operatie binnen 6 maanden na aanvang van de studie.
7. Ongeschikt om deel te nemen aan het onderzoek om enige andere reden zoals beoordeeld door de onderzoeker; inclusief elke stoornis, behalve aandoeningen die verband houden met hemofilie B, die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de proefpersoon of de naleving van het protocol in gevaar kunnen brengen.
8. De proefpersoon (of een wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger) is niet in staat om de studiedocumenten en de studieprocedure te begrijpen.
9. Immuungecompromitteerde proefpersonen als gevolg van een infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv) (gedefinieerd als een virale belasting van meer dan of gelijk aan 100.000 kopieën/ml; en voor hiv+-proefpersonen: cluster van differentiatie 4 positieve (CD4+) lymfocytentelling van minder dan of gelijk aan 200/μl). De resultaten van de HIV-status en het aantal CD4+-lymfocyten kunnen worden verkregen bij de screening of uit beschikbare medische dossiers; uitslag mag niet ouder zijn dan 6 maanden voorafgaand aan de screening.
10. Proefpersonen die stafleden van de onderzoekslocatie zijn die direct betrokken zijn bij de uitvoering van het onderzoek en hun gezinsleden, stafleden van de onderzoekslocatie die anderszins onder toezicht staan ​​van de onderzoeker, proefpersonen die eerder zijn ingeschreven voor het onderzoek, of proefpersonen die Pfizer-werknemers zijn die direct betrokken zijn bij de uitvoering van de studie.
11. Gepland gebruik van niet-onderzoeksmedicatie voor de behandeling van hemofilie (bijv. andere factorvervangende middelen, bypassing-middelen of niet-factorbehandelingen [zoals anti-tissue factor pathway-remmers]).