Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Nonacog Alfa profylakse og behandling af blødningsepisoder hos tidligere behandlede patienter med hæmofili B

29. juni 2022 opdateret af: Pfizer

ET ENKELT LAND, MULTICENTER, ÅBEN-LABEL OG IKKE-RANDOMISERET KLINISK FORSØG MED NONACOG ALFA PROFYLAKSIS OG BEHANDLING AF BØDNINGSEPISODER HOS TIDLIGERE BEHANDLEDE PATIENTER MED MODERAT-ALVÆRLIG TIL ALVARLIG UDVIKLING I A. 8. UGEN.

Nonacog alfa er indiceret til kontrol og forebyggelse af hæmoragiske episoder og til rutinemæssig og kirurgisk profylakse hos patienter med hæmofili B. Det nuværende enkeltlands, multicentriske, åbne, ikke-randomiserede kliniske forsøg er et post-godkendelsesstudie for at opfylde Central Drugs Standard Control Organisation (CDSCO) anmodning om supplerende oplysninger vedrørende brugen af ​​nonacog alfa hos indiske forsøgspersoner med hæmofili B.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Indien
      • Pune, Indien, 411004
        • Sahyadri Super Specialty Hospital
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Indien, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400022
        • K.J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411004
        • Sahyadri Clinical Research & Development Centre
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indien, 141008
        • Christian Medical College and Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige forsøgspersoner ≥12 år til ≤65 år med diagnosen medfødt moderat til svær hæmofili B (FIX-aktivitet ≤2%).
  2. Dokumenteret historie på mindst 50 eksponeringsdage (ED'er) for FIX-holdige produkter.
  3. Bevis på et personligt underskrevet og dateret informeret samtykkedokument, der indikerer, at forsøgspersonen (eller en juridisk acceptabel repræsentant, forældre/værge) er blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen. For mindreårige under den lovpligtige alder i Indien skal samtykke fra det deltagende barn dokumenteres for aldersgruppen 12 til 18 ud over forældrenes informerede samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere inhibitor til FIX eller positiv inhibitortest (≥0,6 BU/ml) under screening. Kliniske tegn eller symptomer på nedsat respons på FIX.
  2. Kendt overfølsomhed over for det aktive stof eller et eller flere af hjælpestofferne.
  3. Kendt allergisk reaktion på hamsterproteiner.
  4. Tilstedeværelse af enhver blødningsforstyrrelse ud over hæmofili B.
  5. Deltagelse i andre undersøgelser, der involverer forsøgslægemidler (fase 1-4) inden for 30 dage før den aktuelle undersøgelse begynder og/eller under undersøgelsesdeltagelsen.
  6. Planlagt operation inden for 6 måneder fra studiets start.
  7. Uegnet til at deltage i undersøgelsen af ​​andre årsager som vurderet af investigator; inklusive enhver lidelse, bortset fra tilstande forbundet med hæmofili B, som efter investigators mening kan bringe forsøgspersonens sikkerhed eller overholdelse af protokollen i fare.
  8. Forsøgspersoner (eller en juridisk acceptabel repræsentant) er ikke i stand til at forstå undersøgelsesdokumenter og undersøgelsesprocedure.
  9. Immunkompromitterede forsøgspersoner på grund af human immundefektvirus (HIV) infektion (defineret som viral belastning over eller lig med 100.000 kopier/ml; og for HIV+ forsøgspersoner: cluster of differentiation 4 positive (CD4+) lymfocyttal under eller lig med 200/μL). HIV-status og CD4+-lymfocyttællingsresultater kan opnås ved screening eller fra tilgængelige lægejournaler; Resultaterne må ikke være ældre end 6 måneder før screeningen.
  10. Forsøgspersoner, der er medarbejdere på undersøgelsesstedet, der er direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen og deres familiemedlemmer, medlemmer af stedets personale, der på anden måde er overvåget af efterforskeren, forsøgspersoner, der tidligere har været tilmeldt undersøgelsen, eller forsøgspersoner, der er Pfizer-ansatte direkte involveret i udførelsen af undersøgelsen.
  11. Planlagt brug af ikke-undersøgelsesmedicin til behandling af hæmofili (f.eks. andre faktorerstatningsmidler, bypass-midler eller ikke-faktorbehandlinger [såsom anti-vævsfaktor-pathway-hæmmere]).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsarm
Mindst femogtyve kvalificerede mandlige forsøgspersoner vil blive indskrevet i behandlingsarmen for at modtage Nonacog alfa, indtil der er indtruffet 16 eksponeringsdage (ED'er) eller en periode på op til 8 uger efter behandling (alt efter hvad der indtræffer først).
Biologisk: Nonacog alfa
Nonacog alfa er indiceret i Indien til behandling og profylakse af blødning hos patienter med hæmofili B (medfødt faktor IX-mangel).
Andre navne:
  • BeneFIX

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der udviklede faktor IX (FIX) hæmmere
Tidsramme: Ved besøg 4 (enhver 1 dag mellem dag 52 til dag 60)
FIX-hæmmerudvikling blev defineret som en hæmmertiter >= 0,6 Bethesda-enheder pr. milliliter (BU/ml) bekræftet ved central laboratorietest i løbet af undersøgelsen.
Ved besøg 4 (enhver 1 dag mellem dag 52 til dag 60)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE'er) og medicinsk vigtige hændelser (MIE'er)
Tidsramme: Baseline op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (dvs. op til 116 dage)
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager administreret et produkt eller medicinsk udstyr; begivenhed behøver ikke nødvendigvis at have en årsagssammenhæng med behandling eller brug. SAE'er: en AE, der resulterer i et af følgende udfald/vurderet af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende/langvarig indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali. MIE'er: enhver bekræftet udvikling af FIX-hæmmere (titer større end eller lig med 0,6 BU/mL bekræftet ved central laboratorietest), trombotiske hændelser (enhver hændelse forbundet med dannelsen af ​​en blodprop inklusive kateter-associerede tromber og trombotiske komplikationer) eller overfølsomhedsreaktioner (overfølsomhedsreaktion på et FIX-produkt med symptomer som nældefeber, nældefeber, trykken for brystet, hvæsende vejrtrækning, hypotension og anafylaksi baseret på efterforskerens vurdering).
Baseline op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (dvs. op til 116 dage)
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (dvs. op til 116 dage)
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. TEAE'er er hændelser mellem første dosis af forsøgslægemidlet og op til 116 dage, som var fraværende før behandling, eller som forværredes i forhold til tilstanden før behandling.
Baseline op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (dvs. op til 116 dage)
Gennemsnitlig årlig blødningsrate (ABR)
Tidsramme: Op til 88 dage
ABR: antal blødningsepisoder pr. år. ABR for hver deltager = antal blødninger under behandlingsintervalvarighed (TID)/(TID/365,25). Antallet af blødninger for hver deltager for ABR inkluderede alle nye blødninger (med unik startdato og -tidspunkt), der krævede behandling med nonacog alfa under TID. TID=dato for besøg 4 (3 til 10 dage efter sidste dosis) - dato for besøg 2 (dag 1) +1. For deltagere, der havde besøg 4 ud over 3 (+7) dage efter den endelige dosis på grund af COVID-19-pandemi, blev datoen for den endelige dosis brugt i stedet for datoen for besøg 4. For afbrudte deltagere, datoen for den endelige dosis/sidste studiebesøgsdato (hvad der end skete senere) blev brugt til at erstatte besøg 4.
Op til 88 dage
Gennemsnitlig Annualiseret Total Factor Consumption (TFC) pr. deltager
Tidsramme: Op til 88 dage
TFC pr. deltager var summen af ​​den samlede mængde (i internationale enheder [IU]) infunderet for hver infusion for hver deltager. Annualiseret TFC for nonacog alfa blev udledt for hver deltager ved at bruge følgende formel; Annualiseret TFC = (TFC / behandlingsinterval varighed)*365,25. Behandlingsintervallets varighed blev beregnet som antallet af dage, der begyndte på besøg 2 ("dag 1", forudsat en infusion blev givet) op til besøg 4 (enhver 1 dag mellem dag 52 til dag 60).
Op til 88 dage
Gennemsnitlig Annualiseret Total Factor Consumption (TFC) efter vægt pr. deltager
Tidsramme: Op til 88 dage
Den samlede mængde i internationale enheder (IE) pr. kilogram infunderet for hver registreret infusion blev summeret for at beregne det samlede faktorforbrug for hver deltager. Annualiseret TFC = (TFC / behandlingsinterval varighed)*365,25. Behandlingsintervallets varighed blev beregnet som Dato for besøg 4 - Dato for besøg 2 +1. Hvis dato for besøg 4 - sidste doseringsdato var > 10 dage, blev dato for besøg 4 erstattet med sidste doseringsdato. Hvis besøgsdato 4 manglede (på grund af afbrydelse eller anden grund), så blev besøgsdato 4 erstattet med sidste doseringsdato eller sidste forsøgspersons besøgsdato, alt efter hvad der var størst. International enhed pr. kilogram= IE/kg.
Op til 88 dage
Gennemsnitligt antal Nonacog Alfa-infusioner brugt til at behandle hver blødning
Tidsramme: Op til 88 dage
Antallet af nonacog alfa-infusioner, der blev brugt til at behandle hver blødning hos deltagerne, blev beregnet ved at lægge den indledende (on-demand) infusion til eventuelle efterfølgende (on-demand) infusioner for den samme blødning (samme blødningsstartdato/-tidspunkt). On demand-behandling blev defineret som behandling brugt til at behandle en blødningsepisode.
Op til 88 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. september 2020

Studieafslutning (Faktiske)

24. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

27. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. juni 2022

Sidst verificeret

1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B1821059
  • 2020-004430-38 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med Nonacog alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner