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Nonacog Alfa Prophylaxie et traitement des épisodes hémorragiques chez les patients déjà traités atteints d'hémophilie B

29 juin 2022 mis à jour par: Pfizer

ESSAI CLINIQUE UNIQUE, MULTICENTRE, OUVERT ET NON ALÉATOIRE AVEC LA PROPHYLAXIE NONACOG ALFA ET LE TRAITEMENT DES ÉPISODES DE SAIGNEMENT CHEZ DES PATIENTS PRÉCÉDEMMENT TRAITÉS ATTEINTS D'HÉMOPHILIE B MODÉRÉMENT SÉVÈRE À SÉVÈRE POUR UNE DURÉE DE 8 SEMAINES.

Le nonacog alfa est indiqué pour le contrôle et la prévention des épisodes hémorragiques et pour la prophylaxie de routine et chirurgicale chez les patients atteints d'hémophilie B. Demande de renseignements supplémentaires de la Central Drugs Standard Control Organisation (CDSCO) concernant l'utilisation du nonacog alfa chez les sujets indiens atteints d'hémophilie B.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

25

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Inde
      • Pune, Inde, 411004
        • Sahyadri Super Specialty Hospital
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Inde, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt Ltd.
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Inde, 400022
        • K.J. Somaiya Hospital and Research Centre
      • Pune, Maharashtra, Inde, 411004
        • Sahyadri Clinical Research & Development Centre
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Inde, 141008
        • Christian Medical College and Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  1. Sujets masculins ≥12 ans à ≤65 ans avec un diagnostic d'hémophilie B congénitale modérément sévère à sévère (activité FIX ≤2%).
  2. Antécédents documentés d'au moins 50 jours d'exposition (ED) à des produits contenant du FIX.
  3. Preuve d'un document de consentement éclairé personnellement signé et daté indiquant que le sujet (ou un représentant légalement acceptable, parent (s) / tuteur légal) a été informé de tous les aspects pertinents de l'étude. Pour les mineurs n'ayant pas atteint l'âge du consentement légal en Inde, le consentement de l'enfant participant doit être documenté pour la tranche d'âge de 12 à 18 ans en plus du consentement éclairé des parents.

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents d'inhibiteur de FIX ou test d'inhibiteur positif (≥ 0,6 BU/mL) lors du dépistage. Signes ou symptômes cliniques de diminution de la réponse au FIX.
  2. Hypersensibilité connue à la substance active ou à l'un des excipients.
  3. Réaction allergique connue aux protéines de hamster.
  4. Présence de tout trouble de la coagulation en plus de l'hémophilie B.
  5. Participation à d'autres études impliquant des médicaments expérimentaux (phases 1 à 4) dans les 30 jours précédant le début de l'étude en cours et/ou pendant la participation à l'étude.
  6. Chirurgie planifiée dans les 6 mois suivant le début de l'étude.
  7. Inapte à participer à l'étude pour toute autre raison évaluée par l'investigateur ; y compris tout trouble, à l'exception des conditions associées à l'hémophilie B, qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient compromettre la sécurité du sujet ou le respect du protocole.
  8. Les sujets (ou un représentant légalement acceptable) ne sont pas en mesure de comprendre les documents d'étude et la procédure d'étude.
  9. Sujets immunodéprimés en raison d'une infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) (définis comme une charge virale supérieure ou égale à 100 000 copies/mL ; et pour les sujets VIH+ : nombre de lymphocytes de différenciation 4 positifs (CD4+) inférieur ou égal à 200/μL). Le statut VIH et les résultats du nombre de lymphocytes CD4+ peuvent être obtenus lors du dépistage ou à partir des dossiers médicaux disponibles ; les résultats ne doivent pas dater de plus de 6 mois avant le dépistage.
  10. Sujets qui sont des membres du personnel du site expérimental directement impliqués dans la conduite de l'étude et des membres de leur famille, des membres du personnel du site autrement supervisés par l'investigateur, des sujets qui ont déjà été inscrits à l'étude ou des sujets qui sont des employés de Pfizer directement impliqués dans la conduite de l'étude.
  11. Utilisation prévue de tout médicament non à l'étude pour le traitement de l'hémophilie (par exemple, d'autres agents de remplacement des facteurs, des agents de contournement ou des traitements non facteurs [tels que les inhibiteurs de la voie du facteur anti-tissu]).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras de traitement
Au moins vingt-cinq sujets masculins éligibles seront inscrits dans le bras de traitement pour recevoir Nonacog alfa jusqu'à ce que 16 jours d'exposition (ED) ou une période allant jusqu'à 8 semaines de traitement se soient produits (selon la première éventualité).
Biologique: Nonacog alfa
Le nonacog alfa est indiqué en Inde pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients atteints d'hémophilie B (déficit congénital en facteur IX).
Autres noms:
  • BénéFIX

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant développé des inhibiteurs du facteur IX (FIX)
Délai: À la visite 4 (n'importe quel jour entre le jour 52 et le jour 60)
Le développement d'inhibiteurs FIX a été défini comme un titre d'inhibiteur >= 0,6 unités Bethesda par millilitre (BU/mL) confirmé par des tests de laboratoire central au cours de l'étude.
À la visite 4 (n'importe quel jour entre le jour 52 et le jour 60)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG) et des événements médicalement importants (MIE)
Délai: Ligne de base jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude (c'est-à-dire jusqu'à 116 jours)
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable au cours d'une enquête clinique auquel un participant a administré un produit ou un dispositif médical ; l'événement n'a pas nécessairement besoin d'avoir une relation causale avec le traitement ou l'utilisation. EIG : un EI entraînant l'un des résultats suivants/jugé important pour toute autre raison : le décès ; hospitalisation initiale/prolongée; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de mourir); invalidité/incapacité persistante ou importante; anomalie congénitale. MIE : tout développement confirmé d'inhibiteur de FIX (titre supérieur ou égal à 0,6 UB/mL confirmé par des tests de laboratoire central), événements thrombotiques (tout événement associé à la formation d'un caillot sanguin, y compris les thrombus associés au cathéter et les complications thrombotiques) ou réactions d'hypersensibilité (réaction d'hypersensibilité à un produit FIX avec des symptômes tels que urticaire, urticaire, oppression thoracique, respiration sifflante, hypotension et anaphylaxie selon le jugement de l'investigateur).
Ligne de base jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude (c'est-à-dire jusqu'à 116 jours)
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Ligne de base jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude (c'est-à-dire jusqu'à 116 jours)
Un EI était tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. Les EIAT sont des événements entre la première dose du médicament à l'étude et jusqu'à 116 jours qui étaient absents avant le traitement ou qui se sont aggravés par rapport à l'état avant le traitement.
Ligne de base jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude (c'est-à-dire jusqu'à 116 jours)
Taux de saignement annualisé moyen (ABR)
Délai: Jusqu'à 88 jours
ABR : nombre d'épisodes hémorragiques par an. ABR pour chaque participant = nombre de saignements pendant la durée de l'intervalle de traitement (TID)/(TID/365,25). Le nombre de saignements pour chaque participant pour ABR comprenait tous les nouveaux saignements (avec une date et une heure de début uniques) nécessitant un traitement avec nonacog alfa pendant TID. TID=date de la Visite 4 (3 à 10 jours après la dernière dose) - date de la Visite 2 (Jour 1) +1. Pour les participants qui ont eu la visite 4 au-delà de 3 (+7) jours après la dernière dose en raison de la pandémie de COVID-19, la date de la dernière dose a été utilisée à la place de la date de la visite 4. Pour les participants interrompus, la date de la dose finale/date de la dernière visite d'étude (selon ce qui s'est produit plus tard) a été utilisé pour remplacer la visite 4.
Jusqu'à 88 jours
Moyenne annualisée de la consommation totale de facteurs (TFC) par participant
Délai: Jusqu'à 88 jours
Le TFC par participant était la somme de la quantité totale (en unités internationales [UI]) perfusée pour chaque perfusion pour chaque participant. Le TFC annualisé de nonacog alfa a été dérivé pour chaque participant en utilisant la formule suivante ; TFC annualisé = (TFC / durée de l'intervalle de traitement)*365,25. La durée de l'intervalle de traitement a été calculée comme le nombre de jours commençant à la visite 2 ("Jour 1", à condition qu'une perfusion ait été administrée) jusqu'à la visite 4 (n'importe quel jour entre le jour 52 et le jour 60).
Jusqu'à 88 jours
Moyenne annualisée de la consommation totale de facteurs (TFC) par poids par participant
Délai: Jusqu'à 88 jours
Le montant total en unités internationales (UI) par kilogramme perfusé pour chaque perfusion enregistrée a été additionné pour calculer la consommation totale de facteur pour chaque participant. TFC annualisé = (TFC / durée de l'intervalle de traitement)*365,25. La durée de l'intervalle de traitement a été calculée comme Date de la visite 4 - Date de la visite 2 +1. Si Date de la visite 4 - La date de la dernière dose était > 10 jours, alors la Date de la visite 4 a été remplacée par la Date de la dernière dose. Si la date de la visite 4 était manquante (en raison d'un arrêt ou de toute autre raison), la date de la visite 4 a été remplacée par la date du dernier dosage ou la date de la dernière visite du sujet, selon la plus élevée. Unité internationale par kilogramme = UI/kg.
Jusqu'à 88 jours
Nombre moyen de perfusions de Nonacog Alfa utilisées pour traiter chaque saignement
Délai: Jusqu'à 88 jours
Le nombre de perfusions de nonacog alfa utilisées pour traiter chaque saignement chez les participants a été calculé en ajoutant la perfusion initiale (à la demande) à toute perfusion ultérieure (à la demande) pour le même saignement (même date/heure de début du saignement). Le traitement à la demande était défini comme un traitement utilisé pour traiter un épisode hémorragique.
Jusqu'à 88 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 février 2020

Achèvement primaire (Réel)

24 septembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

24 septembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 février 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 février 2020

Première publication (Réel)

27 février 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 juillet 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 juin 2022

Dernière vérification

1 juin 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • B1821059
  • 2020-004430-38 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données individuelles des participants anonymisés et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) à la demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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