A형 혈우병에서 예방적 스테로이드와 함께 Valoctocogene Roxaparvovec의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (GENEr8-3)
혈우병 A 환자에서 예방적 코르티코스테로이드와 함께 인간 인자 VIII의 아데노 관련 바이러스 벡터 매개 유전자 전달인 BMN 270의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3b상, 단일군, 공개 라벨 연구
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Changhua, 대만
- Changhua Christian Medical Foundation Changhua Christian Hospital
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Taichung, 대만
- Taichung Veterans General Hospital
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Health
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Campinas, 브라질
- Campinas University Clinical Hospital
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São Paulo, 브라질
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
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Adelaide, 호주
- The Royal Adelaide Hospital
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Brisbane, 호주
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Melbourne, 호주
- Alfred Hospital
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Perth, 호주
- Fiona Stanley Hospital
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Sydney, 호주
- Royal Prince Alfred Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 혈우병 A가 있는 ≥ 18세 남성 및 사전 동의서 서명 당시 병력에 의해 입증된 잔여 FVIII 수치 ≤ 1 IU/dL.
- 연구 시작 전 최소 12개월 동안 예방적 혈우병 치료를 받아야 합니다.
- 최소 150 노출일(ED) 동안 FVIII 농축물 또는 동결 침전물에 처리/노출되었습니다.
- 검출 가능한 FVIII 억제제, <0.6 Bethesda Units(BU)의 이전 문서화된 이력이 없습니다.
- 성적으로 활동적인 참가자는 허용 가능한 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 참가자는 주입 후 최소 12주 동안 피임 사용에 동의해야 합니다.
제외 기준:
- AAV5 캡시드에 대한 검출 가능한 기존 항체. 대상자의 최대 25%는 역가 수준이 최소 요구 희석(< 20) 미만인 한 검출 가능한 기존 AAV5 캡시드 항체를 가질 수 있습니다.
- 활동성 감염 또는 면역억제 장애의 증거 HIV 감염 및 감지할 수 없는 바이러스 로드가 있는 환자는 제외되지 않습니다.
- 심각한 신장 기능 장애 또는 간 기능 장애, 감염 또는 간 악성 종양의 병력.
- 혈우병 A와 관련되지 않은 출혈 장애의 증거.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 발록토코진 록사파르보벡
예방적 코르티코스테로이드와 함께 6E13 vg/kg의 용량으로 valoctocogene roxaparvovec의 단일 투여
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혈우병 A에서 인간 인자 VIII의 Adeno 관련 바이러스 벡터 매개 유전자 전이
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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52주차에 발색성 기질 분석으로 측정한 FVIII 활성의 기준선 대비 변화.
기간: 52주까지의 기준선
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BMN 270 주입 후 52주차(49~52주차 동안)에 발색 기질 분석(CSA)으로 측정한 FVIII 활성의 기준선(중증 혈우병 A에 대한 치료가 없다고 가정)으로부터의 변화. 52주차 각 참가자의 FVIII 활동 수준은 49~52주차 분석 기간 내에서 얻은 값의 중앙값으로 정의됩니다. 기준선 값은 BMN 270 주입 전에 중증 혈우병 A 참가자의 일반적인 FVIII 예방 조치(출혈 위험 증가를 피하기 위해)의 세척이 없기 때문에 1 IU/dL로 간주됩니다. FVIII 활성에 대한 BMN 270 주입 후 값은 외인성 FVIII 대체 요법의 마지막 주입 이후 72시간(또는 시간을 이용할 수 없는 경우 3일) 이내에 얻은 경우 분석에서 제외됩니다. 기준선: FVIII 예방요법을 받는 동안 BMN 270 주입 전. |
52주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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EEP에서 외인성 FVIII 대체 요법의 연간 활용에 대한 기준선의 변화
기간: 효능 평가 기간(EEP)에 대한 기준선
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효능 평가 기간("FVIII 예방 조치 후 기간")에서 외인성 FVIII 대체 요법의 연간 이용률(IU/kg/년)이 기준선(FVIII 예방 조치를 받는 동안 BMN 270 주입 전)으로부터의 변화. 외인성 FVIII 대체 요법의 연간 이용률(IU/kg/년)은 계산 기간 동안의 FVIII 사용량의 합(IU/kg)/계산 기간 동안의 총 일수 ×365.25로 정의됩니다. 기준선: FVIII 예방요법을 받는 동안 BMN 270 주입 전 EEP: BMN 270 주입 후 5주차(연구 33일) 또는 FVIII 예방요법 종료 + 휴약 기간(표준 반감기 또는 혈장 유래 제품의 경우 3일, 연장된 반감기 제품의 경우 5일)부터 , 분석을 위한 데이터 컷오프에 의한 마지막 방문까지, 이하 "FVIII 후 예방적 방문까지"라 칭함). |
효능 평가 기간(EEP)에 대한 기준선
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EEP에서 외인성 FVIII 대체 치료(연간 출혈율, 모든 출혈에 대한 ABR)와 관계없이 연간 출혈 에피소드 수의 기준선 대비 변화
기간: 효능 평가 기간(EEP)에 대한 기준선
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모든 출혈은 치료된 출혈과 치료되지 않은 출혈로 구성됩니다. 이 정의에는 응고인자를 이용한 치료와 상관없이 모든 출혈이 포함됩니다. 단, 수술/시술로 인한 출혈은 제외됩니다. 모든 출혈은 FVIII 또는 다른 치료법의 사용과 관계없이 보고된 출혈 사건입니다. 모든 출혈에 대한 ABR = 계산 기간 동안 모든 출혈에 대한 출혈 발생 횟수 / 계산 기간 동안의 총 일수 * 365.25. 기준선: FVIII 예방요법을 받는 동안 BMN 270 주입 전. EEP: BMN 270 주입 후 5주차(연구 33일) 또는 FVIII 예방요법 종료 + 휴약 기간(표준 반감기 또는 혈장 유래 제품의 경우 3일, 연장된 반감기 제품의 경우 5일)부터 , 분석을 위해 데이터 컷오프에 의한 마지막 방문까지, 이하 "FVIII 후 예방적 방문까지"라 함). |
효능 평가 기간(EEP)에 대한 기준선
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EEP에서 외인성 FVIII 대체 치료(치료된 출혈에 대한 ABR)가 필요한 연간 출혈 에피소드 수의 기준선 대비 변화.
기간: EEP에 대한 기준선
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치료된 출혈에 대한 ABR = 계산 기간 동안 치료된 출혈에 대한 출혈 에피소드 수/계산 기간 동안의 총 일수 * 365.25 72시간 이내에 FVIII 대체 요법("출혈 치료"로 기록)으로 치료되었으며 수술이나 시술과 관련되지 않은 출혈이 포함되었습니다. 기준선: FVIII 예방요법을 받는 동안 BMN 270 주입 전. EEP: BMN 270 주입 후 5주차(연구 33일) 또는 FVIII 예방요법 종료 + 휴약 기간(표준 반감기 또는 혈장 유래 제품의 경우 3일, 연장된 반감기 제품의 경우 5일)부터 , 분석을 위해 데이터 컷오프에 의한 마지막 방문까지, 이하 "FVIII 후 예방적 방문까지"라 함). |
EEP에 대한 기준선
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Haemo-QoL-A 삶의 질 기준선 대비 변화: 52주차 총점
기간: 52주까지의 기준선
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BMN 270 주입 후 52주차에 Haemo-Qol-A 점수가 기준선(중증 혈우병 A에 대한 치료가 없다고 가정)으로부터의 변화입니다. Haemo-Qol-A 설문지는 혈우병 관련 건강 관련 삶의 질 목적에 적합합니다( HRQoL) 성인용 설문지는 6개 영역(신체 기능, 역할 기능, 걱정, 출혈 결과, 정서적 영향 및 치료 문제)을 다루는 41개 항목으로 구성되어 있습니다. 해모퀄A 문항은 0점(항상 없음)부터 5점(항상)까지의 6점 Likert 척도로 응답됩니다. 해모퀄A의 회상 기간은 한 달(4~4개월)입니다. 주). Haemo-QoL-A 영역(신체 기능, 역할 기능, 걱정, 출혈로 인한 결과, 정서적 영향, 치료 우려) 점수 범위는 0~5점이며, 각 영역 점수(범위, 0~30)를 합산하여 총점을 얻습니다. . 영역 및 총점은 0(최소) ~ 100(최대) 척도로 변환되며, 점수가 높을수록 혈우병 관련 삶의 질이 더 좋거나 덜 손상된 것을 나타냅니다. |
52주까지의 기준선
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Haemo-QoL-A 삶의 질: 신체 기능 영역 점수의 기준선 대비 변화, 52주차
기간: 52주까지의 기준선
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BMN 270 주입 후 52주차에 Haemo-Qol-A 점수가 기준선(중증 혈우병 A에 대한 치료가 없다고 가정)으로부터의 변화. Haemo-Qol-A 설문지는 6개 영역(신체 기능, 역할 기능, 걱정, 출혈의 결과, 정서적 영향 및 치료)을 다루는 41개 항목으로 구성된 성인을 위한 목적에 맞는 혈우병 관련 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 설문지입니다. 우려 사항). 해모퀄A 항목은 0(항상 없음)부터 5(항상)까지의 6점 리커트 척도로 답변됩니다. 해모퀄A의 회상 기간은 한 달입니다. (4 주). Haemo-Qol-A 신체 기능 영역 점수는 영역 내 각 항목 값의 평균입니다. 영역 점수의 범위는 0~5입니다. 점수가 높을수록 해당 영역에 대한 HRQoL이 더 우수하거나 손상이 적음을 의미합니다. 신체 기능 영역 점수는 0(최소) ~ 100(최대) 척도로 변환되며, 점수가 높을수록 혈우병 관련 신체 기능이 더 좋거나 덜 손상된 것을 나타냅니다. |
52주까지의 기준선
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Haemo-QoL-A 삶의 질의 기준선 대비 변화: 52주차 출혈 영역 점수의 결과
기간: 52주까지의 기준선
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BMN 270 주입 후 52주차에 Haemo-Qol-A 점수가 기준선(중증 혈우병 A에 대한 치료가 없다고 가정)으로부터의 변화. Haemo-Qol-A 설문지는 6개 영역(신체 기능, 역할 기능, 걱정, 출혈의 결과, 정서적 영향 및 치료)을 다루는 41개 항목으로 구성된 성인을 위한 목적에 맞는 혈우병 관련 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 설문지입니다. 우려 사항). Haemo-Qol-A 항목은 0(항상)에서 5(항상)까지의 6점 Likert 척도로 응답됩니다. 해모퀄A의 리콜 기간은 1개월(4주)이다. 출혈 도메인 점수의 Haemo-Qol-A 결과는 도메인 내 각 항목 값의 평균입니다. 도메인 점수의 범위는 0~5입니다. 점수가 높을수록 해당 영역에 대한 HRQoL이 더 우수하거나 손상이 적음을 의미합니다. 출혈 영역 점수의 결과는 0(최소) ~ 100(최대) 척도로 변환되며, 점수가 높을수록 출혈로 인한 혈우병 관련 결과가 더 좋거나 덜 손상되었음을 나타냅니다. |
52주까지의 기준선
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Haemo-QoL-A 삶의 질: 역할 기능 영역 점수의 기준선 대비 변화, 52주차
기간: 52주까지의 기준선
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BMN 270 주입 후 52주차에 Haemo-Qol-A 점수가 기준선(중증 혈우병 A에 대한 치료가 없다고 가정)으로부터의 변화. Haemo-Qol-A 설문지는 6개 영역(신체 기능, 역할 기능, 걱정, 출혈의 결과, 정서적 영향 및 치료)을 다루는 41개 항목으로 구성된 성인을 위한 목적에 맞는 혈우병 관련 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 설문지입니다. 우려 사항). 해모-Qol-A 항목은 0(항상 없음)부터 5(항상)까지의 6점 리커트 척도로 답변됩니다. 해모퀄아의 회수기간은 1개월(4주)이다. Haemo-Qol-A 역할 기능 도메인 점수는 도메인 내 각 항목 값의 평균입니다. 도메인 점수의 범위는 0~5입니다. 점수가 높을수록 해당 영역에 대한 HRQoL이 더 우수하거나 손상이 적음을 의미합니다. 역할 기능 영역 점수는 0(최소)에서 100(최대) 범위로 변환되며, 점수가 높을수록 혈우병 관련 역할 기능이 더 좋거나 덜 손상된 것을 나타냅니다. |
52주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 270-303
- 2018-004616-21 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
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