Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Valoctocogene Roxaparvovecin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi profylaktisten steroidien kanssa hemofilia A:ssa (GENEr8-3)

perjantai 26. syyskuuta 2025 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Vaihe 3b, yksihaarainen, avoin tutkimus BMN 270:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi. BMN 270 on adenovirukseen liittyvä vektorivälitteinen ihmisen tekijä VIII:n geeninsiirto profylaktisilla kortikosteroideilla hemofilia A -potilailla

Tässä vaiheen III kliinisessä tutkimuksessa arvioidaan valoctocogene roxaparvovecin turvallisuutta ja tehokkuutta yhdessä profylaktisten kortikosteroidien kanssa potilailla, joilla on vaikea hemofilia A.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

22

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • The Royal Adelaide Hospital
      • Brisbane, Australia
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Alfred Hospital
      • Perth, Australia
        • Fiona Stanley Hospital
      • Sydney, Australia
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Brasilia
      • Campinas, Brasilia
        • Campinas University Clinical Hospital
      • São Paulo, Brasilia
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan
        • Changhua Christian Medical Foundation Changhua Christian Hospital
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Health
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miehet ≥ 18-vuotiaat, joilla on hemofilia A ja FVIII-jäännösarvot ≤ 1 IU/dL sairaushistorian perusteella tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
  2. Heidän on täytynyt olla profylaktisessa hemofiliahoidossa vähintään 12 kuukautta ennen tutkimukseen tuloa.
  3. Käsitelty/altistettu FVIII-konsentraateille tai kryopresipitaatille vähintään 150 altistuspäivän ajan (ED).
  4. Ei aikaisempaa dokumentoitua havaittavissa olevaa FVIII-estäjää, <0,6 Bethesda-yksikköä (BU).
  5. Seksuaalisesti aktiivisten osallistujien on suostuttava käyttämään hyväksyttävää tehokasta ehkäisymenetelmää. Osallistujien on hyväksyttävä ehkäisyn käyttö vähintään 12 viikon ajan infuusion jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Havaittavissa olevat vasta-aineet AAV5-kapsidille. Jopa 25 %:lla potilaista voi olla havaittavissa olevia AAV5-kapsidivasta-aineita, kunhan tiitteritaso on alle vaaditun vähimmäislaimennoksen (< 20).
  2. Kaikki todisteet aktiivisesta infektiosta tai mistä tahansa immunosuppressiivisesta häiriöstä; potilaita, joilla on HIV-infektio ja havaitsematon virusmäärä, ei ole poissuljettu.
  3. Merkittävä munuaisten tai maksan toimintahäiriö, infektio tai aiempi maksan pahanlaatuisuus.
  4. Todisteet kaikista verenvuotohäiriöistä, jotka eivät liity hemofilia A:han.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: valoctocogene roxaparvovec
Valoctocogene roxaparvovecin kerta-anto annoksella 6E13 vg/kg profylaktisten kortikosteroidien kanssa
Biologinen: valoctocogene roxaparvovec
Adeno-assosioituneen viruksen vektorivälitteinen ihmisen tekijä VIII:n geeninsiirto hemofilia A:ssa
Muut nimet:
  • 270 BMN

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta FVIII-aktiivisuudessa kromogeenisellä substraattimäärityksellä mitattuna viikolla 52.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52

Muutos lähtötilanteesta (olettaen, ettei vaikeaa hemofilia A:ta ole hoidettu) FVIII-aktiivisuudessa mitattuna kromogeenisellä substraattimäärityksellä (CSA) viikolla 52 (viikkojen 49-52 aikana) BMN 270 -infuusion jälkeen.

Kunkin osallistujan FVIII-aktiivisuustaso viikolla 52 määritellään viikkojen 49–52 analyysiikkunassa saatujen arvojen mediaaniksi. Perustason arvoksi lasketaan 1 IU/dl, koska vaikean hemofilia A:n osallistujien tavanomaista FVIII-profylaksiaa ei huuhdeta (vuotoriskin lisääntymisen välttämiseksi) ennen BMN 270 -infuusiota. BMN 270 -infuusion jälkeiset FVIII-aktiivisuuden arvot jätetään analyysistä pois, jos ne on saatu 72 tunnin (tai 3 kalenteripäivän, jos aikaa ei ole käytettävissä) sisällä viimeisestä eksogeenisen FVIII-korvaushoidon infuusion jälkeen.

Lähtötilanne: ennen BMN 270 -infuusiota FVIII-profylaksia saamisen aikana.
Lähtötilanne viikkoon 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta eksogeenisen FVIII-korvaushoidon vuosittaisessa käytössä EEP:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanteen ja tehokkuuden arviointijakso (EEP)

Muutos lähtötasosta (ennen BMN 270 -infuusiota FVIII-profylaksia saamisen aikana) eksogeenisen FVIII-korvaushoidon vuosittaisessa käytössä (IU/kg/vuosi) tehon arviointijaksolla ("FVIII:n jälkeinen estoaika").

Eksogeenisen FVIII-korvaushoidon vuotuinen käyttö (IU/kg/vuosi) määritellään FVIII:n käytön summana (IU/kg) laskentajakson aikana / päivien kokonaismäärä laskentajakson aikana × 365,25.

Lähtötilanne: ennen BMN 270 -infuusiota FVIII-profylaksia saamisen aikana

EEP: Viikosta 5 BMN 270 -infuusion jälkeisestä (tutkimuspäivä 33) tai FVIII-profylaksian päättymisestä plus huuhtoutumisjakso (3 päivää normaalin puoliintumisajan tai plasmasta peräisin oleville tuotteille ja 5 päivää pidennetyn puoliintumisajan tuotteille) , sen mukaan, kumpi on myöhempi, viimeiseen käyntiin analyysin datakatkaisun mukaan, jäljempänä "FVIII:n jälkeinen esto viimeiseen käyntiin").
Lähtötilanteen ja tehokkuuden arviointijakso (EEP)
Muutos lähtötilanteesta vuotuisessa verenvuotojaksojen määrässä riippumatta eksogeenisesta FVIII-korvaushoidosta (vuosittainen verenvuototaajuus, ABR kaikille verenvuodoille) EEP:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanteen ja tehokkuuden arviointijakso (EEP)

Kaikki verenvuodot sisältävät sekä käsitellyt että käsittelemättömät vuodot. Tähän määritelmään sisältyvät kaikki verenvuodot riippumatta hyytymistekijöiden hoidosta, lukuun ottamatta seuraavaa poikkeusta: leikkauksesta/toimenpiteestä johtuvat verenvuodot eivät sisälly. Kaikki verenvuodot ovat raportoituja verenvuototapahtumia riippumatta FVIII:n tai muiden hoitojen käytöstä.

ABR kaikille verenvuodoille = verenvuotojaksojen lukumäärä kaikille verenvuodoille laskentajakson aikana / päivien kokonaismäärä laskentajakson aikana * 365,25.

Lähtötilanne: ennen BMN 270 -infuusiota FVIII-profylaksia saamisen aikana.

EEP: Viikosta 5 BMN 270 -infuusion jälkeisestä (tutkimuspäivä 33) tai FVIII-profylaksian päättymisestä plus huuhtoutumisjakso (3 päivää normaalin puoliintumisajan tai plasmasta peräisin oleville tuotteille ja 5 päivää pidennetyn puoliintumisajan tuotteille) , sen mukaan kumpi on myöhempi, viimeiseen käyntiin analyysin tietojen rajalla, jäljempänä "FVIII:n jälkeinen ennaltaehkäisy viimeiseen käyntiin").
Lähtötilanteen ja tehokkuuden arviointijakso (EEP)
Muutos lähtötasosta eksogeenisen FVIII-korvaushoitoa vaativien verenvuotojaksojen vuosittaisessa lukumäärässä (ABR hoidetuille verenvuodoille) EEP:ssä.
Aikaikkuna: Perustaso EEP:hen

ABR hoidetuille verenvuodoille = Vuotojaksojen lukumäärä hoidetuille verenvuodoille laskentajakson aikana / päivien kokonaismäärä laskentajakson aikana * 365,25

Mukaan otettiin verenvuodot, joita hoidettiin FVIII-korvaushoidolla (kirjattu "verenvuodon hoitona") 72 tunnin sisällä ja joita ei liittynyt leikkausta tai toimenpidettä.

Lähtötilanne: ennen BMN 270 -infuusiota FVIII-profylaksia saamisen aikana.

EEP: Viikosta 5 BMN 270 -infuusion jälkeisestä (tutkimuspäivä 33) tai FVIII-profylaksian päättymisestä plus huuhtoutumisjakso (3 päivää normaalin puoliintumisajan tai plasmasta peräisin oleville tuotteille ja 5 päivää pidennetyn puoliintumisajan tuotteille) , sen mukaan kumpi on myöhempi, viimeiseen käyntiin analyysin tietojen rajalla, jäljempänä "FVIII:n jälkeinen ennaltaehkäisy viimeiseen käyntiin").
Perustaso EEP:hen
Muutos lähtötasosta Haemo-QoL-A-elämänlaadussa: kokonaispisteet viikolla 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52

Muutos lähtötilanteesta (olettaen, ettei vaikeaa hemofilia A:ta hoideta) Haemo-Qol-A-pisteissä, viikolla 52 BMN 270 -infuusion jälkeen. Haemo-Qol-A -kysely sopii tarkoitukseen hemofiliaan liittyvään terveyteen liittyvään elämänlaatuun ( HRQoL) aikuisille tarkoitettu kyselylomake, joka koostuu 41 kohdasta, jotka kattavat 6 aluetta (fyysinen toiminta, roolitoiminta, huoli, verenvuodon seuraukset, tunnevaikutukset ja hoitoon liittyvät huolenaiheet). Haemo-Qol-A-kysymyksiin vastataan 6-pisteen Likert-asteikolla, joka vaihtelee välillä 0 (ei koskaan) - 5 (koko ajan). Haemo-Qol-A:n palautusaika on yksi kuukausi (4- viikkoa).

Haemo-QoL-A-alueen (fyysinen toiminta, roolitoiminta, huoli, verenvuodon seuraukset, emotionaalinen vaikutus, hoitoon liittyvä huolenaihe) pisteet vaihtelevat 0–5 ja kokonaispistemäärä saadaan laskemalla yhteen kunkin alueen pisteet (alue 0–30) . Alue- ja kokonaispistemäärät muunnetaan asteikolla 0 (minimi) 100 (maksimi), korkeammat pisteet osoittavat parempaa tai vähemmän heikentynyttä hemofiliaan liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanne viikkoon 52
Muutos lähtötasosta Haemo-QoL-A Life Quality: Physical Functioning Domain Score, viikolla 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52

Muutos lähtötilanteesta (olettaen, että vaikeaan hemofilia A:seen ei ole hoitoa) Haemo-Qol-A-pisteissä viikolla 52 BMN 270 -infuusion jälkeen. Haemo-Qol-A -kysely on tarkoitukseen sopiva hemofilia-spesifinen terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL) -kysely aikuisille, ja se koostuu 41 kohdasta, jotka kattavat kuusi aluetta (fyysinen toiminta, roolitoiminta, huoli, verenvuodon seuraukset, emotionaaliset vaikutukset ja hoito). Huolet).Haemo-Qol-A-kysymyksiin vastataan 6-pisteen Likert-asteikolla, joka vaihtelee välillä 0 (ei koskaan) 5:een (koko ajan). Haemo-Qol-A:n palautusaika on yksi kuukausi. (4 viikkoa).

Haemo-Qol-A:n fyysisen toiminnan verkkotunnuksen pistemäärä on kunkin toimialueen kohteen arvon keskiarvo. Verkkoalueen pistemäärät ovat 0–5; korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa HRQoL:a tai vähemmän verkkotunnuksen heikkenemistä. Fyysisen toiminnan alueen pisteet muunnetaan asteikolle 0 (minimi) 100 (maksimi), korkeammat pisteet osoittavat parempaa tai vähemmän heikentynyttä hemofiliaan liittyvää fyysistä toimintaa
Lähtötilanne viikkoon 52
Muutos lähtötasosta Haemo-QoL-A:n elämänlaadussa: verenvuotoalueen pisteet, viikolla 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52

Muutos lähtötilanteesta (olettaen, että vaikeaan hemofilia A:seen ei ole hoitoa) Haemo-Qol-A-pisteissä viikolla 52 BMN 270 -infuusion jälkeen. Haemo-Qol-A-kysely on tarkoitukseen sopiva hemofiliaan liittyvä terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL) -kysely aikuisille, ja se koostuu 41 kohdasta, jotka kattavat 6 aluetta (fyysinen toiminta, roolitoiminta, huoli, verenvuodon seuraukset, tunnevaikutukset ja hoito huolenaiheita). Haemo-Qol-A-kysymyksiin vastataan 6-pisteen Likert-asteikolla, joka vaihtelee 0:sta (ei koskaan) 5:een (koko ajan). Haemo-Qol-A:n palautusaika on yksi kuukausi (4 viikkoa).

Verenvuotoalueen Haemo-Qol-A-seuraukset on kunkin toimialueen kohteen arvon keskiarvo. Verkkotunnuksen pistemäärät ovat 0–5; korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa HRQoL:a tai vähemmän verkkotunnuksen heikkenemistä. Verenvuotoalueen pisteet muunnetaan asteikolle 0 (minimi) 100 (maksimi), korkeammat pisteet osoittavat, että verenvuodon hemofiliaan liittyvät seuraukset ovat heikentyneet paremmin tai vähemmän.
Lähtötilanne viikkoon 52
Muutos lähtötasosta Haemo-QoL-A-elämänlaadussa: Role Functioning Domain Score, viikolla 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 52

Muutos lähtötilanteesta (olettaen, että vaikeaan hemofilia A:seen ei ole hoitoa) Haemo-Qol-A-pisteissä viikolla 52 BMN 270 -infuusion jälkeen. Haemo-Qol-A -kysely on tarkoitukseen sopiva hemofilia-spesifinen terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL) -kysely aikuisille, ja se koostuu 41 kohdasta, jotka kattavat kuusi aluetta (fyysinen toiminta, roolitoiminta, huoli, verenvuodon seuraukset, emotionaaliset vaikutukset ja hoito). Huolet). Haemo-Qol-A-kysymyksiin vastataan 6-pisteen Likert-asteikolla, joka vaihtelee välillä 0 (ei koskaan) 5:een (koko ajan). Haemo-Qol-A:n palautusaika on yksi kuukausi (4 viikkoa).

Haemo-Qol-A-roolin toimivan verkkotunnuksen pistemäärä on kunkin toimialueen kohteen arvon keskiarvo. Verkkotunnuksen pistemäärät ovat 0–5; korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa HRQoL:a tai vähemmän verkkotunnuksen heikkenemistä. Roolitoimialueen pisteet muunnetaan asteikolle 0 (minimi) 100 (maksimi), korkeammat pisteet osoittavat parempaa tai vähemmän heikentynyttä hemofiliaan liittyvää roolin toimintaa.
Lähtötilanne viikkoon 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 8. joulukuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 27. tammikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 8. toukokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 24. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 26. maaliskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 8. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 270-303
  • 2018-004616-21 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa