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APOL1 매개 국소 분절성 사구체 경화증이 있는 성인에서 VX-147의 2a상 연구

2025년 9월 22일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

APOL1 매개 국소 분절성 사구체 경화증이 있는 성인에서 VX-147의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 2a상, 공개 라벨, 단일군, 2부분 연구

이 연구는 아포지단백 L1(APOL1) 매개 국소 분절 사구체 경화증(FSGS) 환자에서 VX-147의 효능, 안전성 및 약동학(PK)을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

16

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
        • University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • California Institute of Renal Research
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33150
        • Kidney and Hypertension Specialists of Miami
      • Winter Park, Florida, 미국, 32789
        • Florida Premier Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30310
        • Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
      • Lawrenceville, Georgia, 미국, 30046
        • Georgia Nehphrology
      • Macon, Georgia, 미국, 31201
        • Central Georgia Kidney Specialists PC
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70808
        • Renal Associates of Baton Rouge
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70121
        • Ochsner Medical Center - New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • Boston Medical Center
      • Springfield, Massachusetts, 미국, 01107
        • Renal and Transplant Associates of New England, PC
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, 미국, 49007
        • Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
    • Mississippi
      • Tupelo, Mississippi, 미국, 38801
        • Nephrology and Hypertension Associates, LTD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63136
        • St Louis Kidney Care
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국, 89106
        • Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
    • New York
      • Brooklyn, New York, 미국, 11203
        • SUNY Downstate
      • Buffalo, New York, 미국, 14201
        • Urban Family Practice
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28210
        • Tryon Medical Partners
      • Durham, North Carolina, 미국, 27704
        • Durham Nephrology Associates, PA
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
        • Temple University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Orangeburg, South Carolina, 미국, 29118
        • South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University VU
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77054
        • Prolato Clinical Research Center
      • Houston, Texas, 미국, 77095
        • Privia Medical Group
  • 영국
      • Leicester, 영국
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
      • London, 영국
        • Barts Health NHS Trust
      • Manchester, 영국
        • The Medicines Evaluation Unit
      • Southwark, 영국
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic
  • 푸에르토 리코
      • San Juan, 푸에르토 리코, 00917
        • GCM Medical Group, PSC
  • 프랑스
      • Créteil, 프랑스
        • Hôpital Henri Mondor
      • Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Paris, 프랑스
        • Bichat Hospital
      • Paris, 프랑스
        • Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
      • Paris, 프랑스
        • Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
      • Paris, 프랑스
        • Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • G1/G1, G2/G2 또는 G1/G2의 APOL1 유전자형
  • 신장 생검으로 진단된 FSGS

주요 제외 기준:

  • 비APOL1-매개 FSGS의 증거
  • 알려진 겸상적혈구병이 있는 피험자
  • 고형 장기 또는 골수 이식

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: VX-147
모든 참가자는 2주 동안 1일 1회(qd) 15mg의 VX-147을, 11주 동안 45mg qd의 VX-147을 투여 받았습니다. 파트 A는 2개의 코호트: 코호트 1 및 코호트 2에 등록되었습니다. 코호트 1에는 요단백 대 크레아티닌 비율(UPCR)이 대략 3g/g 이상(≥)(±10%)이고(< ) 10g/g 및 예상 사구체 여과율(eGFR) 약 ≥30mL/min/1.73 m2(±10%). 코호트 2에는 UPCR이 약 ≥0.8g/g(±10%) 및 <2.7g/g이고 eGFR이 약 ≥30mL/min/1.73인 참가자가 포함되었습니다. m2.
의약품: VX-147
경구 투여용 정제.
다른 이름들:
  • IXP

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
UPCR의 기준선 대비 변화율
기간: 기준선에서 13주차까지
기준선에서 13주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
기간
응급 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)을 치료한 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 기준선에서 17주차까지
기준선에서 17주차까지
VX-147의 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 투여 전 및 투여 1일차 및 5주차의 투여 후 0.25, 0.5, 1, 2, 4 및 12시간에
투여 전 및 투여 1일차 및 5주차의 투여 후 0.25, 0.5, 1, 2, 4 및 12시간에
VX-147의 관찰된 투여 전 농도(Ctrough)
기간: 8일, 15일, 3주, 5주, 9주 및 13주차에 사전 투여
8일, 15일, 3주, 5주, 9주 및 13주차에 사전 투여
VX-147의 0~24시간(AUC0-24hr) 농도 시간 곡선 아래 영역
기간: 투여 전 및 5주차 투여 후 0.25, 0.5, 1, 2, 4, 12 및 24시간에
투여 전 및 5주차 투여 후 0.25, 0.5, 1, 2, 4, 12 및 24시간에

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 6월 8일

기본 완료 (실제)

2021년 11월 11일

연구 완료 (실제)

2021년 12월 9일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 4월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 4월 7일

처음 게시됨 (실제)

2020년 4월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 9월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 22일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VX19-147-101
  • 2020-000185-42 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent에서 확인할 수 있습니다. 연구/임상시험 데이터 공유.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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