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Étude de phase 2a sur le VX-147 chez des adultes atteints de glomérulosclérose segmentaire focale médiée par APOL1

17 juin 2023 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 2a, ouverte, à un seul bras, en 2 parties pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du VX-147 chez les adultes atteints de glomérulosclérose segmentaire focale médiée par APOL1

Cette étude évaluera l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique (PK) du VX-147 chez des sujets atteints de glomérulosclérose segmentaire focale médiée par l'apolipoprotéine L1 (APOL1).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

16

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Créteil, France
        • Hopital Henri Mondor
      • Le Kremlin-Bicêtre, France
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Paris, France
        • Bichat Hospital
      • Paris, France
        • Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
      • Paris, France
        • Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
      • Paris, France
        • Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00917
        • gcm Medical Group, Psc
  • Royaume-Uni
      • Leicester, Royaume-Uni
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Barts Health NHS Trust
      • Manchester, Royaume-Uni
        • The Medicines Evaluation Unit
      • Southwark, Royaume-Uni
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • California Institute of Renal Research
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33150
        • Kidney and Hypertension Specialists of Miami
      • Winter Park, Florida, États-Unis, 32789
        • Florida Premier Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30310
        • Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
      • Lawrenceville, Georgia, États-Unis, 30046
        • Georgia Nehphrology
      • Macon, Georgia, États-Unis, 31201
        • Central Georgia Kidney Specialists PC
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, États-Unis, 70808
        • Renal Associates of Baton Rouge
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Ochsner Medical Center - New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Boston Medical Center
      • Springfield, Massachusetts, États-Unis, 01107
        • Renal and Transplant Associates of New England, PC
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, États-Unis, 49007
        • Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
    • Mississippi
      • Tupelo, Mississippi, États-Unis, 38801
        • Nephrology and Hypertension Associates, LTD
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63136
        • St Louis Kidney Care
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89106
        • Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
    • New York
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11203
        • SUNY Downstate
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14201
        • Urban Family Practice
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28210
        • Tryon Medical Partners
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27704
        • Durham Nephrology Associates, Pa
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
        • Temple University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Orangeburg, South Carolina, États-Unis, 29118
        • South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University VU
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77054
        • Prolato Clinical Research Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77095
        • Privia Medical Group

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 63 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Génotype APOL1 de G1/G1, G2/G2 ou G1/G2
  • FSGS diagnostiqué par biopsie rénale

Critères d'exclusion clés :

  • Preuve de FSGS non médiée par APOL1
  • Sujets atteints de drépanocytose connue
  • Greffe d'organe solide ou de moelle osseuse

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: VX-147
Tous les participants ont reçu du VX-147 à une dose de 15 mg une fois par jour (qd) pendant 2 semaines et du VX-147 à une dose de 45 mg qd pendant 11 semaines. La partie A a été enrôlée dans 2 cohortes : la cohorte 1 et la cohorte 2. La cohorte 1 comprenait des participants dont le rapport protéines urinaires/créatinine (UPCR) était environ supérieur ou égal à (≥) 3 g/g (± 10 %) et inférieur à (< ) 10 g/g et débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) environ ≥ 30 mL/min/1,73 m2 (± 10%). La cohorte 2 comprenait des participants avec un UPCR d'environ ≥ 0,8 g/g (± 10 %) et < 2,7 g/g et un DFGe d'environ ≥ 30 mL/min/1,73 m2.
Médicament: VX-147
Comprimés pour administration orale.
Autres noms:
  • IXP

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Variation en pourcentage par rapport à la référence dans l'UPCR
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 13
De la ligne de base jusqu'à la semaine 13

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 17
De la ligne de base jusqu'à la semaine 17
Concentration maximale observée (Cmax) de VX-147
Délai: Pré-dose et à 0,25, 0,5, 1, 2, 4 et 12 heures après la dose le jour 1 et la semaine 5
Pré-dose et à 0,25, 0,5, 1, 2, 4 et 12 heures après la dose le jour 1 et la semaine 5
Concentration pré-dose observée (Cmin) de VX-147
Délai: Pré-dose aux jours 8, 15, semaines 3, 5, 9 et 13
Pré-dose aux jours 8, 15, semaines 3, 5, 9 et 13
Aire sous la courbe de concentration-temps de 0 à 24 heures (AUC0-24h) du VX-147
Délai: Avant l'administration et à 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 et 24 heures Après l'administration de la semaine 5
Avant l'administration et à 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 et 24 heures Après l'administration de la semaine 5

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 juin 2020

Achèvement primaire (Réel)

11 novembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

9 décembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 avril 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 avril 2020

Première publication (Réel)

9 avril 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX19-147-101
  • 2020-000185-42 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent recherche/partage de données d'essais cliniques.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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