Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 2a Badanie VX-147 u dorosłych z ogniskowym segmentalnym stwardnieniem kłębuszków nerkowych za pośrednictwem APOL1

22 września 2025 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otwarte, jednoramienne, dwuczęściowe badanie fazy 2a oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę VX-147 u dorosłych z ogniskową segmentalną stwardnieniem kłębuszków nerkowych zależną od APOL1

To badanie oceni skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę (PK) VX-147 u pacjentów z ogniskowym segmentalnym stwardnieniem kłębuszków nerkowych (FSGS), w którym pośredniczy apolipoproteina L1 (APOL1).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Créteil, Francja
        • Hôpital Henri Mondor
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Paris, Francja
        • Bichat Hospital
      • Paris, Francja
        • Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
      • Paris, Francja
        • Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
      • Paris, Francja
        • Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou
  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko, 00917
        • GCM Medical Group, PSC
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • California Institute of Renal Research
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33150
        • Kidney and Hypertension Specialists of Miami
      • Winter Park, Florida, Stany Zjednoczone, 32789
        • Florida Premier Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30310
        • Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
      • Lawrenceville, Georgia, Stany Zjednoczone, 30046
        • Georgia Nehphrology
      • Macon, Georgia, Stany Zjednoczone, 31201
        • Central Georgia Kidney Specialists PC
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70808
        • Renal Associates of Baton Rouge
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Ochsner Medical Center - New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Medical Center
      • Springfield, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01107
        • Renal and Transplant Associates of New England, PC
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Stany Zjednoczone, 49007
        • Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
    • Mississippi
      • Tupelo, Mississippi, Stany Zjednoczone, 38801
        • Nephrology and Hypertension Associates, LTD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63136
        • St Louis Kidney Care
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89106
        • Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
        • SUNY Downstate
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14201
        • Urban Family Practice
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28210
        • Tryon Medical Partners
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27704
        • Durham Nephrology Associates, PA
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
        • Temple University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Orangeburg, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29118
        • South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University VU
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77054
        • Prolato Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77095
        • Privia Medical Group
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leicester, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Barts Health NHS Trust
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • The Medicines Evaluation Unit
      • Southwark, Zjednoczone Królestwo
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 61 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Genotyp APOL1 G1/G1, G2/G2 lub G1/G2
  • FSGS zdiagnozowany na podstawie biopsji nerki

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Dowody na FSGS bez pośrednictwa APOL1
  • Osoby ze znaną niedokrwistością sierpowatokrwinkową
  • Przeszczep narządu litego lub szpiku kostnego

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: VX-147
Wszyscy uczestnicy otrzymywali VX-147 w dawce 15 mg raz dziennie (qd) przez 2 tygodnie i VX-147 w dawce 45 mg qd przez 11 tygodni. Część A została włączona do 2 kohort: Kohorty 1 i Kohorty 2. Kohorta 1 obejmowała uczestników ze stosunkiem białka do kreatyniny w moczu (UPCR) w przybliżeniu większym lub równym (≥) 3 g/g (± 10%) i mniejszym niż (< ) 10 g/g i szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) około ≥30 ml/min/1,73 m2 (± 10%). Kohorta 2 obejmowała uczestników z UPCR około ≥0,8 g/g (± 10%) i <2,7 g/g oraz eGFR około ≥30 ml/min/1,73 m2.
Lek: VX-147
Tabletki do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • IXP

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od linii bazowej w UPCR
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 13
Od punktu początkowego do tygodnia 13

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników leczenia Występujące zdarzenia niepożądane (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 17
Od punktu początkowego do tygodnia 17
Maksymalne obserwowane stężenie (Cmax) VX-147
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 0,25, 0,5, 1, 2, 4 i 12 godzin po podaniu dawki w 1. dniu i 5. tygodniu
Przed podaniem dawki i 0,25, 0,5, 1, 2, 4 i 12 godzin po podaniu dawki w 1. dniu i 5. tygodniu
Zaobserwowane stężenie przed podaniem dawki (Ctrough) VX-147
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 8, 15, tygodniu 3, 5, 9 i 13
Przed podaniem dawki w dniu 8, 15, tygodniu 3, 5, 9 i 13
Powierzchnia pod krzywą stężenia w czasie Od 0 do 24 godzin (AUC0-24hr) VX-147
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i po 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 i 24 godzinach po podaniu dawki w 5. tygodniu
Przed podaniem dawki i po 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 i 24 godzinach po podaniu dawki w 5. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 listopada 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

24 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX19-147-101
  • 2020-000185-42 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent udostępnianie danych z badań/prób klinicznych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie kłębuszków nerkowych, ogniskowe segmentalne

Badania kliniczne na VX-147

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Egypt

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj