Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2a-studie van VX-147 bij volwassenen met APOL1-gemedieerde focale segmentale glomerulosclerose

22 september 2025 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een fase 2a, open-label, eenarmige, 2-delige studie om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van VX-147 te evalueren bij volwassenen met APOL1-gemedieerde focale segmentale glomerulosclerose

Deze studie zal de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek (PK) van VX-147 evalueren bij proefpersonen met apolipoproteïne L1 (APOL1)-gemedieerde focale segmentale glomerulosclerose (FSGS).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Créteil, Frankrijk
        • Hopital Henri Mondor
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Paris, Frankrijk
        • Bichat Hospital
      • Paris, Frankrijk
        • Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
      • Paris, Frankrijk
        • Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
      • Paris, Frankrijk
        • Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00917
        • GCM Medical Group, PSC
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leicester, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Barts Health NHS Trust
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • The Medicines Evaluation Unit
      • Southwark, Verenigd Koninkrijk
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • California Institute of Renal Research
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33150
        • Kidney and Hypertension Specialists of Miami
      • Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
        • Florida Premier Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30310
        • Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
      • Lawrenceville, Georgia, Verenigde Staten, 30046
        • Georgia Nehphrology
      • Macon, Georgia, Verenigde Staten, 31201
        • Central Georgia Kidney Specialists PC
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten, 70808
        • Renal Associates of Baton Rouge
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ochsner Medical Center - New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston Medical Center
      • Springfield, Massachusetts, Verenigde Staten, 01107
        • Renal and Transplant Associates of New England, PC
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Verenigde Staten, 49007
        • Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
    • Mississippi
      • Tupelo, Mississippi, Verenigde Staten, 38801
        • Nephrology and Hypertension Associates, LTD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63136
        • St Louis Kidney Care
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89106
        • Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
    • New York
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11203
        • SUNY Downstate
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14201
        • Urban Family Practice
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28210
        • Tryon Medical Partners
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27704
        • Durham Nephrology Associates, PA
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Temple University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Orangeburg, South Carolina, Verenigde Staten, 29118
        • South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University VU
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77054
        • Prolato Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77095
        • Privia Medical Group

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 61 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • APOL1-genotype van G1/G1, G2/G2 of G1/G2
  • FSGS gediagnosticeerd door nierbiopsie

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Bewijs van niet-APOL1-gemedieerde FSGS
  • Proefpersonen met bekende sikkelcelziekte
  • Solide orgaan- of beenmergtransplantatie

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: VX-147
Alle deelnemers kregen VX-147 in een dosering van 15 mg eenmaal daags (qd) gedurende 2 weken en VX-147 in een dosering van 45 mg qd gedurende 11 weken. Deel A was ingeschreven in 2 cohorten: cohort 1 en cohort 2. Cohort 1 omvatte deelnemers met een eiwit-tot-creatinine-ratio (UPCR) in de urine van ongeveer meer dan of gelijk aan (≥) 3 g/g (± 10%) en minder dan (< ) 10 g/g en geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) ongeveer ≥30 ml/min/1,73 m² (± 10%). Cohort 2 omvatte deelnemers met UPCR ongeveer ≥0,8 g/g (± 10%) en <2,7 g/g en eGFR ongeveer ≥30 ml/min/1,73 m2.
Geneesmiddel: VX-147
Tabletten voor orale toediening.
Andere namen:
  • IXP

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van baseline in UPCR
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 13
Vanaf baseline tot week 13

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met opkomende ongewenste voorvallen (TEAE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 17
Vanaf baseline tot week 17
Maximale waargenomen concentratie (Cmax) van VX-147
Tijdsspanne: Voor de dosis en 0,25, 0,5, 1, 2, 4 en 12 uur na de dosis op dag 1 en week 5
Voor de dosis en 0,25, 0,5, 1, 2, 4 en 12 uur na de dosis op dag 1 en week 5
Waargenomen pre-dosisconcentratie (Ctrough) van VX-147
Tijdsspanne: Voordosering op dag 8, 15, week 3, 5, 9 en 13
Voordosering op dag 8, 15, week 3, 5, 9 en 13
Gebied onder de concentratietijdcurve van 0 tot 24 uur (AUC0-24 uur) van VX-147
Tijdsspanne: Voor de dosis en 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 en 24 uur na de dosis in week 5
Voor de dosis en 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 en 24 uur na de dosis in week 5

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 juni 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 november 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 december 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 april 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 april 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 april 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

24 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX19-147-101
  • 2020-000185-42 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent onderzoek/gegevensuitwisseling van klinische proeven.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren