VX-147 在 APOL1 介导的局灶性节段性肾小球硬化成人中的 2a 期研究
2023年6月17日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项 2a 期、开放标签、单臂、两部分研究，以评估 VX-147 在 APOL1 介导的局灶性节段性肾小球硬化成人中的疗效、安全性和药代动力学
本研究将评估 VX-147 在载脂蛋白 L1 (APOL1) 介导的局灶节段性肾小球硬化 (FSGS) 受试者中的疗效、安全性和药代动力学 (PK)。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
16
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Créteil、法国
- Hôpital Henri Mondor
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Le Kremlin-Bicêtre、法国
- Hôpital Bicêtre AP-HP
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Paris、法国
- Bichat Hospital
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Paris、法国
- Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
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Paris、法国
- Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
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Paris、法国
- Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou
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San Juan、波多黎各、00917
- gcm Medical Group, Psc
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
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California
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San Diego、California、美国、92123
- California Institute of Renal Research
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-
District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20060
- Howard University Hospital
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Washington、District of Columbia、美国、20037
- The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
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Florida
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Miami、Florida、美国、33150
- Kidney and Hypertension Specialists of Miami
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Winter Park、Florida、美国、32789
- Florida Premier Research Institute
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta、Georgia、美国、30310
- Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
-
Lawrenceville、Georgia、美国、30046
- Georgia Nehphrology
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Macon、Georgia、美国、31201
- Central Georgia Kidney Specialists PC
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-
Louisiana
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Baton Rouge、Louisiana、美国、70808
- Renal Associates of Baton Rouge
-
New Orleans、Louisiana、美国、70121
- Ochsner Medical Center - New Orleans
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston、Massachusetts、美国、02118
- Boston Medical Center
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Springfield、Massachusetts、美国、01107
- Renal and Transplant Associates of New England, PC
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Michigan
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Kalamazoo、Michigan、美国、49007
- Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
-
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Mississippi
-
Tupelo、Mississippi、美国、38801
- Nephrology and Hypertension Associates, LTD
-
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63136
- St Louis Kidney Care
-
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Nevada
-
Las Vegas、Nevada、美国、89106
- Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
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-
New York
-
Brooklyn、New York、美国、11203
- SUNY Downstate
-
Buffalo、New York、美国、14201
- Urban Family Practice
-
New York、New York、美国、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
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North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
-
Charlotte、North Carolina、美国、28210
- Tryon Medical Partners
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Durham、North Carolina、美国、27704
- Durham Nephrology Associates, Pa
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
- Temple University Hospital
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
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Orangeburg、South Carolina、美国、29118
- South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University VU
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-
Texas
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Houston、Texas、美国、77054
- Prolato Clinical Research Center
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Houston、Texas、美国、77095
- Privia Medical Group
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Leicester、英国
- University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
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London、英国
- Barts Health NHS Trust
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Manchester、英国
- The Medicines Evaluation Unit
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Southwark、英国
- King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 63年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- G1/G1、G2/G2 或 G1/G2 的 APOL1 基因型
- 通过肾活检诊断 FSGS
关键排除标准：
- 非 APOL1 介导的 FSGS 的证据
- 患有已知镰状细胞病的受试者
- 实体器官或骨髓移植
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：VX-147
所有参与者均接受 15 毫克每日一次（每日一次）剂量的 VX-147，持续 2 周，并接受 45 毫克每日一次剂量的 VX-147，持续 11 周。
A 部分纳入 2 个队列：队列 1 和队列 2。队列 1 包括尿蛋白与肌酐比 (UPCR) 大约大于或等于 (≥) 3 g/g (± 10%) 且小于 (< ) 10 g/g，估计肾小球滤过率 (eGFR) 约 ≥30 mL/min/1.73
平方米（±10%）。
第 2 组包括 UPCR 约 ≥0.8 g/g (± 10%) 和 <2.7 g/g 且 eGFR 约 ≥30 mL/min/1.73 的参与者
平方米。
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口服片剂。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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UPCR 相对于基线的变化百分比
大体时间：从基线到第 13 周
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从基线到第 13 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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根据治疗中出现紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数评估安全性和耐受性
大体时间：从基线到第 17 周
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从基线到第 17 周
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VX-147 的最大观察浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 天和第 5 周给药前以及给药后 0.25、0.5、1、2、4 和 12 小时
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第 1 天和第 5 周给药前以及给药后 0.25、0.5、1、2、4 和 12 小时
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观察到的 VX-147 给药前浓度（Ctrough）
大体时间：第 8、15 天、第 3、5、9 和 13 周预给药
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第 8、15 天、第 3、5、9 和 13 周预给药
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VX-147 0 至 24 小时 (AUC0-24hr) 浓度时间曲线下面积
大体时间：第 5 周给药前和给药后 0.25、0.5、1、2、4、12 和 24 小时
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第 5 周给药前和给药后 0.25、0.5、1、2、4、12 和 24 小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月8日
初级完成 (实际的)
2021年11月11日
研究完成 (实际的)
2021年12月9日
研究注册日期
首次提交
2020年4月7日
首先提交符合 QC 标准的
2020年4月7日
首次发布 (实际的)
2020年4月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年6月17日
最后验证
2023年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VX19-147-101
- 2020-000185-42 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
有关请求访问的 Vertex 数据共享标准和流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent
研究/临床试验数据共享。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
VX-147的临床试验
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated招聘中蛋白尿性肾病美国, 西班牙, 加纳, 法国, 英国, 比利时, 巴西, 葡萄牙, 加拿大, 哥伦比亚, 波多黎各, 荷兰
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated主动，不招人
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated主动，不招人囊性纤维化美国, 西班牙, 英国, 比利时, 荷兰, 丹麦, 以色列, 新西兰, 法国, 澳大利亚, 爱尔兰, 德国, 瑞典, 加拿大, 捷克语, 瑞士, 葡萄牙, 意大利, 奥地利, 匈牙利, 挪威, 波兰, 希腊
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated招聘中