A VX-147 2a fázisú vizsgálata APOL1 által közvetített fokális szegmentális glomerulosclerosisban szenvedő felnőtteknél
2025. szeptember 22. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
2a. fázis, nyílt, egykarú, 2 részes vizsgálat a VX-147 hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére APOL1 által közvetített fokális szegmentális glomerulosclerosisban szenvedő felnőtteknél
Ez a vizsgálat a VX-147 hatékonyságát, biztonságosságát és farmakokinetikáját (PK) fogja értékelni az apolipoprotein L1 (APOL1) által közvetített fokális szegmentális glomerulosclerosisban (FSGS) szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
16
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Leicester, Egyesült Királyság
- University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
-
London, Egyesült Királyság
- Barts Health NHS Trust
-
Manchester, Egyesült Királyság
- The Medicines Evaluation Unit
-
Southwark, Egyesült Királyság
- King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
- University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
-
-
California
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- California Institute of Renal Research
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20060
- Howard University Hospital
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20037
- The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33150
- Kidney and Hypertension Specialists of Miami
-
Winter Park, Florida, Egyesült Államok, 32789
- Florida Premier Research Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30310
- Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
-
Lawrenceville, Georgia, Egyesült Államok, 30046
- Georgia Nehphrology
-
Macon, Georgia, Egyesült Államok, 31201
- Central Georgia Kidney Specialists PC
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Egyesült Államok, 70808
- Renal Associates of Baton Rouge
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
- Ochsner Medical Center - New Orleans
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
- Boston Medical Center
-
Springfield, Massachusetts, Egyesült Államok, 01107
- Renal and Transplant Associates of New England, PC
-
-
Michigan
-
Kalamazoo, Michigan, Egyesült Államok, 49007
- Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
-
-
Mississippi
-
Tupelo, Mississippi, Egyesült Államok, 38801
- Nephrology and Hypertension Associates, LTD
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63136
- St Louis Kidney Care
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89106
- Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11203
- SUNY Downstate
-
Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14201
- Urban Family Practice
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
- UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28210
- Tryon Medical Partners
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27704
- Durham Nephrology Associates, PA
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
- Temple University Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Medical University of South Carolina
-
Orangeburg, South Carolina, Egyesült Államok, 29118
- South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University VU
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77054
- Prolato Clinical Research Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77095
- Privia Medical Group
-
-
-
-
-
Créteil, Franciaország
- Hopital Henri Mondor
-
Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország
- Hôpital Bicêtre AP-HP
-
Paris, Franciaország
- Bichat Hospital
-
Paris, Franciaország
- Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
-
Paris, Franciaország
- Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
-
Paris, Franciaország
- Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00917
- GCM Medical Group, PSC
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- G1/G1, G2/G2 vagy G1/G2 APOL1 genotípus
- Vesebiopsziával diagnosztizált FSGS
Főbb kizárási kritériumok:
- A nem APOL1 által közvetített FSGS bizonyítéka
- Ismert sarlósejtes betegségben szenvedő alanyok
- Szilárd szerv vagy csontvelő átültetés
Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: VX-147
Minden résztvevő VX-147-et kapott napi egyszer (qd) 15 mg-os dózisban 2 héten keresztül, és VX-147-et 45 mg-os dózisban naponta 11 héten keresztül.
Az A részt 2 kohorszba vették fel: az 1. és a 2. kohorszba. Az 1. kohorszba olyan résztvevők kerültek, akiknél a vizelet fehérje-kreatinin aránya (UPCR) körülbelül nagyobb vagy egyenlő (≥) 3 g/g (± 10%) és kevesebb, mint (< ) 10 g/g és a becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) körülbelül ≥30 ml/perc/1,73
m2 (± 10%).
A 2. kohorsz olyan résztvevőket tartalmazott, akiknél az UPCR körülbelül ≥0,8 g/g (± 10%) és <2,7 g/g, valamint az eGFR körülbelül ≥30 ml/perc/1,73
m2.
|
Orális adagolásra szánt tabletták.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Százalékos változás az alapvonalhoz képest az UPCR-ben
Időkeret: Az alaphelyzettől a 13. hétig
|
Az alaphelyzettől a 13. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Biztonság és tolerálhatóság a kezelésben részt vevők számának értékelése szerint, sürgős nemkívánatos események (TEAE) és súlyos nemkívánatos események (SAE)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 17. hétig
|
Az alaphelyzettől a 17. hétig
|
|
A VX-147 maximális megfigyelt koncentrációja (Cmax).
Időkeret: Az adagolás előtt és 0,25, 0,5, 1, 2, 4 és 12 órával az adagolás után az 1. napon és az 5. héten
|
Az adagolás előtt és 0,25, 0,5, 1, 2, 4 és 12 órával az adagolás után az 1. napon és az 5. héten
|
|
A VX-147 megfigyelt adagolás előtti koncentrációja (Ctrough).
Időkeret: Előadagolás a 8., 15. napon, 3., 5., 9. és 13. héten
|
Előadagolás a 8., 15. napon, 3., 5., 9. és 13. héten
|
|
A VX-147 koncentrációs időgörbéje alatti terület 0 és 24 óra között (AUC0-24 óra)
Időkeret: Beadás előtt és 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 és 24 órával az adagolás után az 5. héten
|
Beadás előtt és 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 és 24 órával az adagolás után az 5. héten
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Bruggeman LA, Sedor JR, O'Toole JF. Apolipoprotein L1 and mechanisms of kidney disease susceptibility. Curr Opin Nephrol Hypertens. 2021 May 1;30(3):317-323. doi: 10.1097/MNH.0000000000000704.
- Egbuna O, Zimmerman B, Manos G, Fortier A, Chirieac MC, Dakin LA, Friedman DJ, Bramham K, Campbell K, Knebelmann B, Barisoni L, Falk RJ, Gipson DS, Lipkowitz MS, Ojo A, Bunnage ME, Pollak MR, Altshuler D, Chertow GM; VX19-147-101 Study Group. Inaxaplin for Proteinuric Kidney Disease in Persons with Two APOL1 Variants. N Engl J Med. 2023 Mar 16;388(11):969-979. doi: 10.1056/NEJMoa2202396.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. június 8.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. november 11.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. december 9.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. április 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. április 7.
Első közzététel (Tényleges)
2020. április 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. szeptember 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. szeptember 22.
Utolsó ellenőrzés
2025. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VX19-147-101
- 2020-000185-42 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
A Vertex adatmegosztási feltételeivel és a hozzáférés kérésének folyamatával kapcsolatos részletek a következő címen találhatók: https://www.vrtx.com/independent
kutatás/klinikai vizsgálati adatok megosztása.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .