Исследование фазы 2a VX-147 у взрослых с APOL1-опосредованным фокально-сегментарным гломерулосклерозом
22 сентября 2025 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Фаза 2a, открытое, одногрупповое, двухэтапное исследование для оценки эффективности, безопасности и фармакокинетики VX-147 у взрослых с APOL1-опосредованным очаговым сегментарным гломерулосклерозом
В этом исследовании будут оцениваться эффективность, безопасность и фармакокинетика (ФК) VX-147 у субъектов с фокально-сегментарным гломерулосклерозом (ФСГС), опосредованным аполипопротеином L1 (APOL1).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
16
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
San Juan, Пуэрто-Рико, 00917
- GCM Medical Group, PSC
-
-
-
-
-
Leicester, Соединенное Королевство
- University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
-
London, Соединенное Королевство
- Barts Health NHS Trust
-
Manchester, Соединенное Королевство
- The Medicines Evaluation Unit
-
Southwark, Соединенное Королевство
- King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
- University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
-
-
California
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- California Institute of Renal Research
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20060
- Howard University Hospital
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20037
- The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33150
- Kidney and Hypertension Specialists of Miami
-
Winter Park, Florida, Соединенные Штаты, 32789
- Florida Premier Research Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30310
- Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
-
Lawrenceville, Georgia, Соединенные Штаты, 30046
- Georgia Nehphrology
-
Macon, Georgia, Соединенные Штаты, 31201
- Central Georgia Kidney Specialists PC
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Соединенные Штаты, 70808
- Renal Associates of Baton Rouge
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
- Ochsner Medical Center - New Orleans
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
- Boston Medical Center
-
Springfield, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01107
- Renal and Transplant Associates of New England, PC
-
-
Michigan
-
Kalamazoo, Michigan, Соединенные Штаты, 49007
- Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
-
-
Mississippi
-
Tupelo, Mississippi, Соединенные Штаты, 38801
- Nephrology and Hypertension Associates, LTD
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63136
- St Louis Kidney Care
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89106
- Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11203
- SUNY Downstate
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14201
- Urban Family Practice
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28210
- Tryon Medical Partners
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27704
- Durham Nephrology Associates, PA
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
- Temple University Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina
-
Orangeburg, South Carolina, Соединенные Штаты, 29118
- South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Vanderbilt University VU
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77054
- Prolato Clinical Research Center
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77095
- Privia Medical Group
-
-
-
-
-
Créteil, Франция
- Hopital Henri Mondor
-
Le Kremlin-Bicêtre, Франция
- Hôpital Bicêtre AP-HP
-
Paris, Франция
- Bichat Hospital
-
Paris, Франция
- Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
-
Paris, Франция
- Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
-
Paris, Франция
- Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 14 лет до 61 год (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Генотип APOL1 G1/G1, G2/G2 или G1/G2
- ФСГС диагностируется при биопсии почки
Ключевые критерии исключения:
- Доказательства ФСГС, не опосредованного APOL1
- Субъекты с известной серповидно-клеточной анемией
- Твердый орган или трансплантация костного мозга
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ВХ-147
Все участники получали VX-147 в дозе 15 мг один раз в день (qd) в течение 2 недель и VX-147 в дозе 45 мг qd в течение 11 недель.
Часть A включала 2 когорты: группу 1 и группу 2. В группу 1 вошли участники с отношением белка мочи к креатинину (UPCR), приблизительно превышающим или равным (≥) 3 г/г (± 10%) и менее (< ) 10 г/г и расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) примерно ≥30 мл/мин/1,73
м2 (± 10%).
Когорта 2 включала участников с UPCR приблизительно ≥0,8 г/г (± 10%) и <2,7 г/г и рСКФ приблизительно ≥30 мл/мин/1,73.
м2.
|
Таблетки для приема внутрь.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в UPCR
Временное ограничение: От исходного уровня до 13 недели
|
От исходного уровня до 13 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAEs), и серьезными нежелательными явлениями (SAEs)
Временное ограничение: От исходного уровня до 17-й недели
|
От исходного уровня до 17-й недели
|
|
Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) VX-147
Временное ограничение: До введения дозы и через 0,25, 0,5, 1, 2, 4 и 12 часов после введения дозы в 1-й день и 5-ю неделю
|
До введения дозы и через 0,25, 0,5, 1, 2, 4 и 12 часов после введения дозы в 1-й день и 5-ю неделю
|
|
Наблюдаемая концентрация перед введением дозы (Ctrough) VX-147
Временное ограничение: Предварительно в дни 8, 15, недели 3, 5, 9 и 13
|
Предварительно в дни 8, 15, недели 3, 5, 9 и 13
|
|
Площадь под кривой концентрации от 0 до 24 часов (AUC0-24hr) VX-147
Временное ограничение: До введения дозы и через 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 и 24 часа после введения дозы на 5-й неделе
|
До введения дозы и через 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 и 24 часа после введения дозы на 5-й неделе
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Bruggeman LA, Sedor JR, O'Toole JF. Apolipoprotein L1 and mechanisms of kidney disease susceptibility. Curr Opin Nephrol Hypertens. 2021 May 1;30(3):317-323. doi: 10.1097/MNH.0000000000000704.
- Egbuna O, Zimmerman B, Manos G, Fortier A, Chirieac MC, Dakin LA, Friedman DJ, Bramham K, Campbell K, Knebelmann B, Barisoni L, Falk RJ, Gipson DS, Lipkowitz MS, Ojo A, Bunnage ME, Pollak MR, Altshuler D, Chertow GM; VX19-147-101 Study Group. Inaxaplin for Proteinuric Kidney Disease in Persons with Two APOL1 Variants. N Engl J Med. 2023 Mar 16;388(11):969-979. doi: 10.1056/NEJMoa2202396.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
8 июня 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
11 ноября 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
9 декабря 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 апреля 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 апреля 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 апреля 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
24 сентября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 сентября 2025 г.
Последняя проверка
1 сентября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- VX19-147-101
- 2020-000185-42 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent.
обмен данными исследований/клинических испытаний.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .