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APOL1を介した限局性分節性糸球体硬化症の成人におけるVX-147の第2a相試験

2023年6月17日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

APOL1 を介した限局性分節性糸球体硬化症の成人における VX-147 の有効性、安全性、および薬物動態を評価するための第 2a 相、非盲検、単一群、2 部構成の研究

この研究では、アポリポタンパク質 L1 (APOL1) を介した限局性分節性糸球体硬化症 (FSGS) の被験者における VX-147 の有効性、安全性、および薬物動態 (PK) を評価します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

16

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • California Institute of Renal Research
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20060
        • Howard University Hospital
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33150
        • Kidney and Hypertension Specialists of Miami
      • Winter Park、Florida、アメリカ、32789
        • Florida Premier Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30310
        • Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
      • Lawrenceville、Georgia、アメリカ、30046
        • Georgia Nehphrology
      • Macon、Georgia、アメリカ、31201
        • Central Georgia Kidney Specialists PC
    • Louisiana
      • Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70808
        • Renal Associates of Baton Rouge
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
        • Ochsner Medical Center - New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • Boston Medical Center
      • Springfield、Massachusetts、アメリカ、01107
        • Renal and Transplant Associates of New England, PC
    • Michigan
      • Kalamazoo、Michigan、アメリカ、49007
        • Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
    • Mississippi
      • Tupelo、Mississippi、アメリカ、38801
        • Nephrology and Hypertension Associates, LTD
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63136
        • St Louis Kidney Care
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89106
        • Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
    • New York
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11203
        • SUNY Downstate
      • Buffalo、New York、アメリカ、14201
        • Urban Family Practice
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28210
        • Tryon Medical Partners
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27704
        • Durham Nephrology Associates, Pa
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
        • Temple University Hospital
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
      • Orangeburg、South Carolina、アメリカ、29118
        • South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University VU
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77054
        • Prolato Clinical Research Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77095
        • Privia Medical Group
  • イギリス
      • Leicester、イギリス
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
      • London、イギリス
        • Barts Health NHS Trust
      • Manchester、イギリス
        • The Medicines Evaluation Unit
      • Southwark、イギリス
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic
  • フランス
      • Créteil、フランス
        • Hopital Henri Mondor
      • Le Kremlin-Bicêtre、フランス
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Paris、フランス
        • Bichat hospital
      • Paris、フランス
        • Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
      • Paris、フランス
        • Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
      • Paris、フランス
        • Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou
  • プエルトリコ
      • San Juan、プエルトリコ、00917
        • GCM Medical Group, PSC

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～63年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • G1/G1、G2/G2、または G1/G2 の APOL1 遺伝子型
  • 腎生検により診断されたFSGS

主な除外基準:

  • 非 APOL1 媒介 FSGS の証拠
  • -既知の鎌状赤血球症の被験者
  • 固形臓器または骨髄移植

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：VX-147
すべての参加者は、VX-147 を 1 日 1 回 (qd) 15 mg の用量で 2 週間、さらに VX-147 を 45 mg qd の用量で 11 週間投与されました。 パート A は、コホート 1 とコホート 2 の 2 つのコホートに登録されました。コホート 1 には、尿タンパク対クレアチニン比 (UPCR) がおよそ 3 g/g (± 10%) 以上 (± 10%) 未満 (< ) 10 g/g および推定糸球体濾過速度 (eGFR) およそ ≥30 mL/min/1.73 m2 (±10%)。 コホート 2 には、UPCR が約 ≥0.8 g/g (± 10%) および <2.7 g/g、eGFR が約 ≥30 mL/min/1.73 の参加者が含まれていました。 平方メートル。
薬：VX-147
経口投与用の錠剤。
他の名前：
  • IXP

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
UPCR のベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 13 週目まで
ベースラインから 13 週目まで

二次結果の測定

結果測定
時間枠
緊急有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）の治療参加者の数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから 17 週目まで
ベースラインから 17 週目まで
VX-147 の最大観察濃度 (Cmax)
時間枠：1日目および5週目の投与前および投与後0.25、0.5、1、2、4、および12時間後
1日目および5週目の投与前および投与後0.25、0.5、1、2、4、および12時間後
VX-147 の観察された投与前濃度 (Ctrough)
時間枠：8日目、15日目、3週目、5週目、9週目および13週目の投与前
8日目、15日目、3週目、5週目、9週目および13週目の投与前
VX-147 の 0 ～ 24 時間 (AUC0-24hr) の濃度時間曲線の下の領域
時間枠：投与前および 0.25、0.5、1、2、4、12、24 時間後 投与後 5 週目
投与前および 0.25、0.5、1、2、4、12、24 時間後 投与後 5 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年6月8日

一次修了 (実際)

2021年11月11日

研究の完了 (実際)

2021年12月9日

試験登録日

最初に提出

2020年4月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年4月7日

最初の投稿 (実際)

2020年4月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年7月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年6月17日

最終確認日

2023年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX19-147-101
  • 2020-000185-42 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

アクセスを要求するための Vertex データ共有基準とプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent を参照してください。 研究/臨床試験データ共有。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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