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Studio di fase 2a su VX-147 negli adulti con glomerulosclerosi focale segmentale mediata da APOL1

22 settembre 2025 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 2a, in aperto, a braccio singolo, in 2 parti per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di VX-147 negli adulti con glomerulosclerosi focale segmentale mediata da APOL1

Questo studio valuterà l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica (PK) di VX-147 in soggetti con glomerulosclerosi focale segmentale mediata da apolipoproteina L1 (APOL1) (FSGS).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Créteil, Francia
        • Hopital Henri Mondor
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Paris, Francia
        • Bichat Hospital
      • Paris, Francia
        • Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
      • Paris, Francia
        • Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
      • Paris, Francia
        • Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00917
        • GCM Medical Group, PSC
  • Regno Unito
      • Leicester, Regno Unito
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
      • London, Regno Unito
        • Barts Health NHS Trust
      • Manchester, Regno Unito
        • The Medicines Evaluation Unit
      • Southwark, Regno Unito
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • California Institute of Renal Research
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33150
        • Kidney and Hypertension Specialists of Miami
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Florida Premier Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30310
        • Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
      • Lawrenceville, Georgia, Stati Uniti, 30046
        • Georgia Nehphrology
      • Macon, Georgia, Stati Uniti, 31201
        • Central Georgia Kidney Specialists PC
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70808
        • Renal Associates of Baton Rouge
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Medical Center - New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center
      • Springfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01107
        • Renal and Transplant Associates of New England, PC
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Stati Uniti, 49007
        • Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
    • Mississippi
      • Tupelo, Mississippi, Stati Uniti, 38801
        • Nephrology and Hypertension Associates, LTD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63136
        • St Louis Kidney Care
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89106
        • Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
        • SUNY Downstate
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14201
        • Urban Family Practice
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28210
        • Tryon Medical Partners
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27704
        • Durham Nephrology Associates, PA
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Temple University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Orangeburg, South Carolina, Stati Uniti, 29118
        • South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University VU
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77054
        • Prolato Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77095
        • Privia Medical Group

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 61 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Genotipo APOL1 di G1/G1, G2/G2 o G1/G2
  • FSGS diagnosticato mediante biopsia renale

Criteri chiave di esclusione:

  • Evidenza di FSGS non mediata da APOL1
  • Soggetti con anemia falciforme nota
  • Trapianto di organi solidi o di midollo osseo

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: VX-147
Tutti i partecipanti hanno ricevuto VX-147 alla dose di 15 mg una volta al giorno (qd) per 2 settimane e VX-147 alla dose di 45 mg qd per 11 settimane. La Parte A è stata arruolata in 2 coorti: Coorte 1 e Coorte 2. La coorte 1 includeva partecipanti con rapporto proteine ​​urinarie/creatinina (UPCR) approssimativamente maggiore o uguale a (≥) 3 g/g (± 10%) e inferiore a (< ) 10 g/g e velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) approssimativamente ≥30 mL/min/1,73 m2 (± 10%). La coorte 2 includeva partecipanti con UPCR di circa ≥0,8 g/g (± 10%) e <2,7 g/g ed eGFR di circa ≥30 mL/min/1,73 m2.
Droga: VX-147
Compresse per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • IXP

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale in UPCR
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 13
Dal basale fino alla settimana 13

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti al trattamento Eventi avversi emergenti (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 17
Dal basale fino alla settimana 17
Concentrazione massima osservata (Cmax) di VX-147
Lasso di tempo: Pre-dose e a 0,25, 0,5, 1, 2, 4 e 12 ore post-dose il giorno 1 e la settimana 5
Pre-dose e a 0,25, 0,5, 1, 2, 4 e 12 ore post-dose il giorno 1 e la settimana 5
Concentrazione pre-dose osservata (Ctrough) di VX-147
Lasso di tempo: Pre-dose il giorno 8, 15, la settimana 3, 5, 9 e 13
Pre-dose il giorno 8, 15, la settimana 3, 5, 9 e 13
Area sotto la curva del tempo di concentrazione da 0 a 24 ore (AUC0-24hr) di VX-147
Lasso di tempo: Pre-dose e a 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 e 24 ore Post-dose alla settimana 5
Pre-dose e a 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 e 24 ore Post-dose alla settimana 5

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 giugno 2020

Completamento primario (Effettivo)

11 novembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

9 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 aprile 2020

Primo Inserito (Effettivo)

9 aprile 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

24 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX19-147-101
  • 2020-000185-42 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sulla procedura per la richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent ricerca/sperimentazione-clinica-condivisione dei dati.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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