Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 2a-studie av VX-147 hos voksne med APOL1-mediert fokal segmentell glomerulosklerose

17. juni 2023 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 2a, åpen, enkeltarms, 2-delt studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til VX-147 hos voksne med APOL1-mediert fokal segmentell glomerulosklerose

Denne studien vil evaluere effekten, sikkerheten og farmakokinetikken (PK) til VX-147 hos personer med apolipoprotein L1 (APOL1)-mediert fokal segmentell glomerulosklerose (FSGS).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • California Institute of Renal Research
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33150
        • Kidney and Hypertension Specialists of Miami
      • Winter Park, Florida, Forente stater, 32789
        • Florida Premier Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30310
        • Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
      • Lawrenceville, Georgia, Forente stater, 30046
        • Georgia Nehphrology
      • Macon, Georgia, Forente stater, 31201
        • Central Georgia Kidney Specialists PC
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forente stater, 70808
        • Renal Associates of Baton Rouge
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Ochsner Medical Center - New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Boston Medical Center
      • Springfield, Massachusetts, Forente stater, 01107
        • Renal and Transplant Associates of New England, PC
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Forente stater, 49007
        • Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
    • Mississippi
      • Tupelo, Mississippi, Forente stater, 38801
        • Nephrology and Hypertension Associates, LTD
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63136
        • St Louis Kidney Care
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89106
        • Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11203
        • SUNY Downstate
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14201
        • Urban Family Practice
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28210
        • Tryon Medical Partners
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27704
        • Durham Nephrology Associates, Pa
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Temple University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Orangeburg, South Carolina, Forente stater, 29118
        • South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University VU
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77054
        • Prolato Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77095
        • Privia Medical Group
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike
        • Hôpital Henri Mondor
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Paris, Frankrike
        • Bichat Hospital
      • Paris, Frankrike
        • Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
      • Paris, Frankrike
        • Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
      • Paris, Frankrike
        • Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00917
        • gcm Medical Group, Psc
  • Storbritannia
      • Leicester, Storbritannia
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
      • London, Storbritannia
        • Barts Health NHS Trust
      • Manchester, Storbritannia
        • The Medicines Evaluation Unit
      • Southwark, Storbritannia
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 63 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • APOL1 genotype av G1/G1, G2/G2 eller G1/G2
  • FSGS diagnostisert ved nyrebiopsi

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Bevis for ikke-APOL1-mediert FSGS
  • Personer med kjent sigdcellesykdom
  • Solid organ eller benmargstransplantasjon

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: VX-147
Alle deltakerne fikk VX-147 i en dose på 15 mg én gang daglig (qd) i 2 uker og VX-147 i en dose på 45 mg qd i 11 uker. Del A ble registrert i 2 kohorter: Kohort 1 og Kohort 2. Kohort 1 inkluderte deltakere med urinprotein til kreatinin ratio (UPCR) omtrent større enn eller lik (≥) 3 g/g (± 10%) og mindre enn (< ) 10 g/g og estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ca. ≥30 mL/min/1,73 m2 (± 10%). Kohort 2 inkluderte deltakere med UPCR omtrent ≥0,8 g/g (± 10 %) og <2,7 g/g og eGFR omtrent ≥30 mL/min/1,73 m2.
Legemiddel: VX-147
Tabletter for oral administrering.
Andre navn:
  • IXP

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i UPCR
Tidsramme: Fra baseline til uke 13
Fra baseline til uke 13

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs) og Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Fra baseline til uke 17
Fra baseline til uke 17
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av VX-147
Tidsramme: Før dose og ved 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 12 timer etter dose på dag 1 og uke 5
Før dose og ved 0,25, 0,5, 1, 2, 4 og 12 timer etter dose på dag 1 og uke 5
Observert konsentrasjon før dose (Ctrough) av VX-147
Tidsramme: Forhåndsdosering på dag 8, 15, uke 3, 5, 9 og 13
Forhåndsdosering på dag 8, 15, uke 3, 5, 9 og 13
Område under konsentrasjonstidskurven fra 0 til 24 timer (AUC0-24 timer) av VX-147
Tidsramme: Før dose og ved 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 og 24 timer etter dose i uke 5
Før dose og ved 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 og 24 timer etter dose i uke 5

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. juni 2020

Primær fullføring (Faktiske)

11. november 2021

Studiet fullført (Faktiske)

9. desember 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. april 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. april 2020

Først lagt ut (Faktiske)

9. april 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX19-147-101
  • 2020-000185-42 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent forskning/klinisk-utprøving-datadeling.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Glomerulosklerose, Focal Segmental

Kliniske studier på VX-147

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kenya

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere