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Phase-2a-Studie zu VX-147 bei Erwachsenen mit APOL1-vermittelter fokaler segmentaler Glomerulosklerose

22. September 2025 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine offene, einarmige, zweiteilige Phase-2a-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von VX-147 bei Erwachsenen mit APOL1-vermittelter fokaler segmentaler Glomerulosklerose

Diese Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) von VX-147 bei Patienten mit Apolipoprotein L1 (APOL1)-vermittelter fokaler segmentaler Glomerulosklerose (FSGS) bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich
        • Hopital Henri Mondor
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Paris, Frankreich
        • Bichat Hospital
      • Paris, Frankreich
        • Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
      • Paris, Frankreich
        • Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
      • Paris, Frankreich
        • Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00917
        • GCM Medical Group, PSC
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • California Institute of Renal Research
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33150
        • Kidney and Hypertension Specialists of Miami
      • Winter Park, Florida, Vereinigte Staaten, 32789
        • Florida Premier Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30310
        • Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
      • Lawrenceville, Georgia, Vereinigte Staaten, 30046
        • Georgia Nehphrology
      • Macon, Georgia, Vereinigte Staaten, 31201
        • Central Georgia Kidney Specialists PC
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70808
        • Renal Associates of Baton Rouge
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
        • Ochsner Medical Center - New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston Medical Center
      • Springfield, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01107
        • Renal and Transplant Associates of New England, PC
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Vereinigte Staaten, 49007
        • Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
    • Mississippi
      • Tupelo, Mississippi, Vereinigte Staaten, 38801
        • Nephrology and Hypertension Associates, LTD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63136
        • St Louis Kidney Care
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89106
        • Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
    • New York
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • SUNY Downstate
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14201
        • Urban Family Practice
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28210
        • Tryon Medical Partners
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27704
        • Durham Nephrology Associates, PA
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
        • Temple University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Orangeburg, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29118
        • South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University VU
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77054
        • Prolato Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77095
        • Privia Medical Group
  • Vereinigtes Königreich
      • Leicester, Vereinigtes Königreich
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Barts Health NHS Trust
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • The Medicines Evaluation Unit
      • Southwark, Vereinigtes Königreich
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 61 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • APOL1-Genotyp von G1/G1, G2/G2 oder G1/G2
  • FSGS diagnostiziert durch Nierenbiopsie

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Nachweis von nicht APOL1-vermitteltem FSGS
  • Patienten mit bekannter Sichelzellanämie
  • Solide Organ- oder Knochenmarktransplantation

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: VX-147
Alle Teilnehmer erhielten VX-147 in einer Dosierung von 15 mg einmal täglich (qd) für 2 Wochen und VX-147 in einer Dosierung von 45 mg qd für 11 Wochen. Teil A wurde in zwei Kohorten aufgenommen: Kohorte 1 und Kohorte 2. Kohorte 1 umfasste Teilnehmer mit einem Urin-Protein-Kreatinin-Verhältnis (UPCR) von ungefähr mehr als oder gleich (≥) 3 g/g (± 10 %) und weniger als (< ) 10 g/g und geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) etwa ≥30 ml/min/1,73 m2 (± 10 %). Kohorte 2 umfasste Teilnehmer mit einer UPCR von etwa ≥ 0,8 g/g (± 10 %) und < 2,7 g/g und einer eGFR von etwa ≥ 30 ml/min/1,73 m2.
Arzneimittel: VX-147
Tabletten zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • IXP

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Änderung des UPCR gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 13. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 13. Woche

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 17. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 17. Woche
Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von VX-147
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 0,25, 0,5, 1, 2, 4 und 12 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Woche 5
Vor der Einnahme und 0,25, 0,5, 1, 2, 4 und 12 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Woche 5
Beobachtete Konzentration (Ctrough) von VX-147 vor der Einnahme
Zeitfenster: Vordosierung am 8., 15., 3., 5., 9. und 13. Tag
Vordosierung am 8., 15., 3., 5., 9. und 13. Tag
Bereich unter der Konzentrationszeitkurve von 0 bis 24 Stunden (AUC0-24 Stunden) von VX-147
Zeitfenster: Vor der Dosis und 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 und 24 Stunden nach der Dosis in Woche 5
Vor der Dosis und 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 und 24 Stunden nach der Dosis in Woche 5

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Juni 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. November 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. Dezember 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. April 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. April 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. April 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

24. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX19-147-101
  • 2020-000185-42 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent Forschung/Freigabe von Daten aus klinischen Studien.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Glomerulosklerose, fokal segmental

Klinische Studien zur VX-147

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