Estudio de fase 2a de VX-147 en adultos con glomeruloesclerosis segmentaria focal mediada por APOL1
22 de septiembre de 2025 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Estudio de fase 2a, abierto, de un solo grupo y de dos partes para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de VX-147 en adultos con glomeruloesclerosis segmentaria focal mediada por APOL1
Este estudio evaluará la eficacia, seguridad y farmacocinética (PK) de VX-147 en sujetos con glomeruloesclerosis segmentaria focal (GEFS) mediada por apolipoproteína L1 (APOL1).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
16
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- California Institute of Renal Research
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20060
- Howard University Hospital
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20037
- The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33150
- Kidney and Hypertension Specialists of Miami
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Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
- Florida Premier Research Institute
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30310
- Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
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Lawrenceville, Georgia, Estados Unidos, 30046
- Georgia Nehphrology
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Macon, Georgia, Estados Unidos, 31201
- Central Georgia Kidney Specialists PC
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- Renal Associates of Baton Rouge
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Ochsner Medical Center - New Orleans
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston Medical Center
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Springfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01107
- Renal and Transplant Associates of New England, PC
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Michigan
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Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
- Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
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Mississippi
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Tupelo, Mississippi, Estados Unidos, 38801
- Nephrology and Hypertension Associates, LTD
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63136
- St Louis Kidney Care
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
- Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
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New York
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Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
- SUNY Downstate
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14201
- Urban Family Practice
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28210
- Tryon Medical Partners
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27704
- Durham Nephrology Associates, PA
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Temple University Hospital
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Orangeburg, South Carolina, Estados Unidos, 29118
- South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University VU
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77054
- Prolato Clinical Research Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77095
- Privia Medical Group
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Créteil, Francia
- Hôpital Henri Mondor
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia
- Hôpital Bicêtre AP-HP
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Paris, Francia
- Bichat Hospital
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Paris, Francia
- Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
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Paris, Francia
- Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
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Paris, Francia
- Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou
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San Juan, Puerto Rico, 00917
- GCM Medical Group, PSC
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Leicester, Reino Unido
- University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
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London, Reino Unido
- Barts Health Nhs Trust
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Manchester, Reino Unido
- The Medicines Evaluation Unit
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Southwark, Reino Unido
- King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 61 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Genotipo APOL1 de G1/G1, G2/G2 o G1/G2
- GEFS diagnosticada por biopsia renal
Criterios clave de exclusión:
- Evidencia de FSGS no mediada por APOL1
- Sujetos con enfermedad de células falciformes conocida
- Trasplante de órgano sólido o médula ósea
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: VX-147
Todos los participantes recibieron VX-147 en dosis de 15 mg una vez al día (qd) durante 2 semanas y VX-147 en dosis de 45 mg qd durante 11 semanas.
La Parte A se inscribió en 2 cohortes: Cohorte 1 y Cohorte 2. La cohorte 1 incluyó participantes con una proporción de proteína en orina a creatinina (UPCR) aproximadamente mayor o igual a (≥) 3 g/g (± 10 %) y menor que (< ) 10 g/g y tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) aproximadamente ≥30 ml/min/1,73
m2 (± 10%).
La cohorte 2 incluyó participantes con UPCR aproximadamente ≥0,8 g/g (± 10 %) y <2,7 g/g y eGFR aproximadamente ≥30 ml/min/1,73
m2.
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Comprimidos para administración oral.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio porcentual desde la línea de base en UPCR
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 13
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Desde el inicio hasta la semana 13
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 17
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Desde el inicio hasta la semana 17
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Concentración máxima observada (Cmax) de VX-147
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y a las 0,25, 0,5, 1, 2, 4 y 12 horas después de la dosis el día 1 y la semana 5
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Antes de la dosis y a las 0,25, 0,5, 1, 2, 4 y 12 horas después de la dosis el día 1 y la semana 5
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Concentración previa a la dosis observada (Cmín) de VX-147
Periodo de tiempo: Predosis los días 8, 15, semana 3, 5, 9 y 13
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Predosis los días 8, 15, semana 3, 5, 9 y 13
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Área bajo la curva de tiempo de concentración de 0 a 24 horas (AUC0-24hr) de VX-147
Periodo de tiempo: Predosis y a las 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 y 24 horas Postdosis en la Semana 5
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Predosis y a las 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 y 24 horas Postdosis en la Semana 5
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Bruggeman LA, Sedor JR, O'Toole JF. Apolipoprotein L1 and mechanisms of kidney disease susceptibility. Curr Opin Nephrol Hypertens. 2021 May 1;30(3):317-323. doi: 10.1097/MNH.0000000000000704.
- Egbuna O, Zimmerman B, Manos G, Fortier A, Chirieac MC, Dakin LA, Friedman DJ, Bramham K, Campbell K, Knebelmann B, Barisoni L, Falk RJ, Gipson DS, Lipkowitz MS, Ojo A, Bunnage ME, Pollak MR, Altshuler D, Chertow GM; VX19-147-101 Study Group. Inaxaplin for Proteinuric Kidney Disease in Persons with Two APOL1 Variants. N Engl J Med. 2023 Mar 16;388(11):969-979. doi: 10.1056/NEJMoa2202396.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de junio de 2020
Finalización primaria (Actual)
11 de noviembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
9 de diciembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de abril de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de abril de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
9 de abril de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
24 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- VX19-147-101
- 2020-000185-42 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent
investigación/intercambio de datos de ensayos clínicos.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .