Estudo de fase 2a de VX-147 em adultos com glomeruloesclerose segmentar focal mediada por APOL1
22 de setembro de 2025 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de fase 2a, aberto, de braço único, em 2 partes para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do VX-147 em adultos com glomeruloesclerose segmentar focal mediada por APOL1
Este estudo avaliará a eficácia, segurança e farmacocinética (PK) do VX-147 em indivíduos com glomeruloesclerose focal segmentar (GESF) mediada por apolipoproteína L1 (APOL1).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
16
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- California Institute of Renal Research
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20060
- Howard University Hospital
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20037
- The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33150
- Kidney and Hypertension Specialists of Miami
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Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
- Florida Premier Research Institute
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30310
- Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
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Lawrenceville, Georgia, Estados Unidos, 30046
- Georgia Nehphrology
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Macon, Georgia, Estados Unidos, 31201
- Central Georgia Kidney Specialists PC
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70808
- Renal Associates of Baton Rouge
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Ochsner Medical Center - New Orleans
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston Medical Center
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Springfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01107
- Renal and Transplant Associates of New England, PC
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Michigan
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Kalamazoo, Michigan, Estados Unidos, 49007
- Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
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Mississippi
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Tupelo, Mississippi, Estados Unidos, 38801
- Nephrology and Hypertension Associates, LTD
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63136
- St Louis Kidney Care
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
- Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
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New York
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Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
- SUNY Downstate
-
Buffalo, New York, Estados Unidos, 14201
- Urban Family Practice
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28210
- Tryon Medical Partners
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27704
- Durham Nephrology Associates, PA
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Temple University Hospital
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Orangeburg, South Carolina, Estados Unidos, 29118
- South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University VU
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77054
- Prolato Clinical Research Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77095
- Privia Medical Group
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Créteil, França
- Hopital Henri Mondor
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Le Kremlin-Bicêtre, França
- Hôpital Bicêtre AP-HP
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Paris, França
- Bichat Hospital
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Paris, França
- Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
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Paris, França
- Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
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Paris, França
- Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou
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San Juan, Porto Rico, 00917
- GCM Medical Group, PSC
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Leicester, Reino Unido
- University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
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London, Reino Unido
- Barts Health NHS Trust
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Manchester, Reino Unido
- The Medicines Evaluation Unit
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Southwark, Reino Unido
- King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 61 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Genótipo APOL1 de G1/G1, G2/G2 ou G1/G2
- GESF diagnosticada por biópsia renal
Principais Critérios de Exclusão:
- Evidência de GESF não mediada por APOL1
- Indivíduos com doença falciforme conhecida
- Transplante de órgão sólido ou medula óssea
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: VX-147
Todos os participantes receberam VX-147 na dosagem de 15 mg uma vez ao dia (qd) por 2 semanas e VX-147 na dosagem de 45 mg qd por 11 semanas.
A Parte A foi inscrita em 2 coortes: Coorte 1 e Coorte 2. A Coorte 1 incluiu participantes com relação proteína/creatinina (UPCR) na urina aproximadamente maior ou igual a (≥) 3 g/g (± 10%) e menor que (< ) 10 g/ge taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) aproximadamente ≥30 mL/min/1,73
m2 (± 10%).
A Coorte 2 incluiu participantes com UPCR aproximadamente ≥0,8 g/g (± 10%) e <2,7 g/ge eGFR aproximadamente ≥30 mL/min/1,73
m2.
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Comprimidos para administração oral.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração percentual da linha de base em UPCR
Prazo: Da linha de base até a semana 13
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Da linha de base até a semana 13
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Da linha de base até a semana 17
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Da linha de base até a semana 17
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Concentração Máxima Observada (Cmax) de VX-147
Prazo: Pré-dose e 0,25, 0,5, 1, 2, 4 e 12 horas após a dose no Dia 1 e na Semana 5
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Pré-dose e 0,25, 0,5, 1, 2, 4 e 12 horas após a dose no Dia 1 e na Semana 5
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Concentração pré-dose observada (Cvale) de VX-147
Prazo: Pré-dose no Dia 8, 15, Semana 3, 5, 9 e 13
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Pré-dose no Dia 8, 15, Semana 3, 5, 9 e 13
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Área sob a curva de tempo de concentração De 0 a 24 horas (AUC0-24hr) de VX-147
Prazo: Pré-dose e 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 e 24 horas Pós-dose na Semana 5
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Pré-dose e 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 e 24 horas Pós-dose na Semana 5
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Bruggeman LA, Sedor JR, O'Toole JF. Apolipoprotein L1 and mechanisms of kidney disease susceptibility. Curr Opin Nephrol Hypertens. 2021 May 1;30(3):317-323. doi: 10.1097/MNH.0000000000000704.
- Egbuna O, Zimmerman B, Manos G, Fortier A, Chirieac MC, Dakin LA, Friedman DJ, Bramham K, Campbell K, Knebelmann B, Barisoni L, Falk RJ, Gipson DS, Lipkowitz MS, Ojo A, Bunnage ME, Pollak MR, Altshuler D, Chertow GM; VX19-147-101 Study Group. Inaxaplin for Proteinuric Kidney Disease in Persons with Two APOL1 Variants. N Engl J Med. 2023 Mar 16;388(11):969-979. doi: 10.1056/NEJMoa2202396.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de junho de 2020
Conclusão Primária (Real)
11 de novembro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
9 de dezembro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de abril de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de abril de 2020
Primeira postagem (Real)
9 de abril de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
24 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de setembro de 2025
Última verificação
1 de setembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VX19-147-101
- 2020-000185-42 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent
compartilhamento de dados de pesquisas/ensaios clínicos.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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